Biogen (BIIB) Q2 2025 Earnings Call July 31, 2025 08:30 AM ET Company ParticipantsTim Power - Head of IRChristopher Viehbacher - President, CEO & DirectorPriya Singhal - EVP & Head - DevelopmentAlisha Alaimo - President & Head - North AmericaRobin Kramer - EVP & CFOPhilip Nadeau - MD, Health Care – BiotechnologyMichael Yee - Managing DirectorUmer Raffat - Senior Managing DirectorBrian Abrahams - MD & Co-Head of Biotechnology ResearchSalveen Richter - Biotechnology Equity ResearchConference Call Participants ...

Biogen (BIIB) Q2 2025 Earnings Call July 31, 2025 08:30 AM ET Speaker0Good morning. My name is Cynthia, and I will be your conference operator today. At this time, I would like to welcome everyone to the Biogen Second Quarter twenty twenty five Earnings Call and Business Update. All lines have been placed on mute to prevent any background noise. After the speakers' remarks, there will be a question and answer question remarks, Today's conference is being recorded. AndThank you. I would now like to turn the ...

July 31, 2025 SECOND QUARTER 2025 FINANCIAL RESULTS AND BUSINESS UPDATE FORWARD-LOOKING STATEMENTS This presentation and the discussions during this conference call contains forward-looking statements, relating to: our strategy and plans; potential of, and expectations for, our commercial business and pipeline programs; capital allocation and investment strategy; clinical development programs, clinical trials, and data readouts and presentations; regulatory discussions, submissions, filings, and approvals; ...

财务数据和关键指标变化 - 第二季度营收4.52亿美元，同比增长两倍；2025年1 - 6月营收5.84亿美元，较上年增长近70%；二季度实现非GAAP净收入1.54亿美元 [29] - 提高2025年财务指引，预计今年营收在8.25 - 8.50亿美元之间；预计Tringolza产品今年销售额在7500 - 8000万美元；预计全年运营亏损在3 - 3.25亿美元，年末现金余额约2亿美元 [32][33][34] - 第二季度特许权使用费收入约7000万美元，增长约10%；研发合作收入包括sapaglutzin许可的2.8亿美元前期付款 [30] - 第二季度非GAAP总运营费用同比增长8%；销售和营销费用因Tringolza美国上市和donadolorsen上市准备而增加；SG&A费用包含Waynua销售和营销成本的少数部分；研发费用同比下降 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 独立产品业务 - Tringolza二季度净产品销售额1900万美元，环比增长两倍；处方医生数量和患者覆盖范围不断扩大，超90%患者自付费用为0；预计今年产品销售额7500 - 8000万美元 [8][33] - Donadolorsen预计8月21日获FDA批准，有望成为遗传性血管性水肿（HAE）的首选预防性疗法 [5][17] 研发管线业务 - 三个全资Ionis项目预计今年晚些时候公布数据，若结果积极，将支持明年独立产品的稳定推出 [6] - 与Biogen合作的项目进展顺利，高剂量nusinersen的FDA和EMA监管申请正在审查中；salinersen一期研究取得积极顶线中期结果，启动三期研究将触发4500万美元里程碑付款给Ionis [25][26] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - FCS患者约3000人，大部分未被识别；SHTG高风险患者超100万人；HAE患者约7000人，约20%患者每年更换疗法 [11][13][14] 欧洲市场 - Tringolza获CHMP积极意见，有望进入欧洲市场；Donadolorsen在欧盟的监管审查正在进行中 [5] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 优先发展全资管线，聚焦心脏病、心脏代谢疾病和神经学领域；有选择地进行合作，将非核心领域资产进行合作 [122][123][124] - 继续推进Tringolza的市场推广，准备Donadolorsen和SHTG产品的上市；举办创新日活动，展示管线进展和药物发现能力 [37][16] 行业竞争 - 在HAE市场，现有预防性治疗患者满意度不高，Donadolorsen有潜力凭借疗效、安全性和给药便利性等优势抢占市场份额 [14][79] - 在SHTG市场，公司认为olazarsen有较大先发优势，医生希望有能大幅降低甘油三酯的药物，公司正在与支付方合作确定价格 [48][72] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司业务发展势头强劲，Tringolza商业表现出色，多个产品即将获批上市，有望实现持续收入增长和正现金流 [7][36] - 研发管线进展顺利，多个项目数据即将公布，有望为患者带来变革性药物 [17] 其他重要信息 - 10月7日将在纽约市举办创新日活动，展示管线进展和药物发现能力 [37] - 从7月31日开始进入静默期，直至9月公布CORE和CORE 2研究结果 [37] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Tringolza FCS产品的患者发现和报销情况，以及下半年增长预期；SHTG研究的甘油三酯降低预期和AP数据情况 - 公司表示Tringolza产品表现良好，商业策略有效，患者报销顺利，超90%患者自付费用为0；下半年将继续专注患者识别和医生教育；SHTG研究预计甘油三酯降低58% - 62%，医生关注甘油三酯降低，AP数据虽非主要终点，但有望观察到积极趋势 [44][46][48] 问题2: Donadolorsen的PDUFA日期、标签讨论和上市准备情况 - 公司称Donadolorsen的PDUFA日期为8月21日，一切进展顺利；标签内容需与监管机构协商；上市准备工作充分，将借鉴FCS产品的经验 [52][55] 问题3: CORE和CORE 2研究的AP事件率和未治疗人群的预期AP率；FCS和SHTG产品的市场机会和定价策略 - 公司确认CORE和CORE 2研究的累积AP事件数将多于FCS BALANCE研究，但未治疗人群的预期AP率未知；FCS市场机会符合预期，SHTG市场更大，公司正在与支付方合作确定价格 [65][68][72] 问题4: DAWN A产品的竞争情况和Donadolorsen的上市前景 - 公司认为现有HAE预防性治疗患者满意度不高，Donadolorsen有潜力凭借疗效、安全性和给药便利性等优势抢占市场份额；销售团队经验丰富，对上市前景充满信心 [79][80][82] 问题5: 三期SHTG核心数据公布时间的原因和AP数据分享情况 - 公司称将公布时间细化到9月是为了提供更准确的时间，无重大特殊原因；将在顶线新闻稿中提供AP数据声明，同时提供甘油三酯和安全性等信息 [88] 问题6: WAYNUA和多神经病患者的来源和市场份额情况 - 公司表示WAYNUA表现良好，多神经病市场增长，大部分患者为新品牌患者，公司正在努力扩大市场份额 [93][94][95] 问题7: Tringolza FCS产品的收入增长预期和CORE和CORE 2研究的AP事件数 - 公司解释收入增长放缓是因为目前处于寻找新确诊患者阶段，需要时间和教育；CORE和CORE 2研究的AP事件数将多于FCS BALANCE研究，但具体数量暂不透露 [101][102][105] 问题8: 医生对甘油三酯降低和AP数据的看法以及药物在全球的市场接受度 - 公司称美国医生和支付方关注甘油三酯降低，欧洲市场更复杂，需要考虑治疗人群和结果；将在新闻稿中对AP数据进行总结，具体内容暂不透露 [109][110][108] 问题9: Tringolza产品在SHTG获批后的定价变化策略 - 公司表示定价工作正在进行中，需要与支付方合作确定价格，以SHTG市场规模有望维持收入 [116][117] 问题10: 早期成功的Tringolza上市经验对早期管线资产的决策影响以及海外基础设施建设计划 - 公司表示将优先发展全资管线，同时有选择地进行合作；目前专注美国市场，海外基础设施建设计划暂不明确 [122][123][125] 问题11: BALANCE研究中AP事件的变异性对CORE和CORE 2研究AP分析的影响 - 公司表示将通过合并COR和COR 2研究、在12个月时间点进行AP分析等方式提高AP分析的效力 [130][131]

Wall Street analysts forecast that Biogen Inc. (BIIB) will report quarterly earnings of $3.94 per share in its upcoming release, pointing to a year-over-year decline of 25.4%. It is anticipated that revenues will amount to $2.32 billion, exhibiting a decrease of 5.8% compared to the year-ago quarter.Over the last 30 days, there has been a downward revision of 2.7% in the consensus EPS estimate for the quarter, leading to its current level. This signifies the covering analysts' collective reconsideration of ...

财务数据和关键指标变化 - 公司计划在年底实现8亿美元的净成本节约，Fit for Growth计划已执行所有必要活动，实现了1亿美元的增长和8000万美元的净节约，SG&A同比大致一致，但有2.5亿美元的支出从MS业务转向支持四个新产品的推出 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - 莱肯比（Lykembi）方面，自1月获批以来，符合静脉维持治疗条件的患者数量有限，仅有几百人，但进展顺利 [25] - 司凯克拉里斯（Skyclaris）在美国处于稳定增长阶段，在欧洲处于推出初期，近期在巴西获批，公司使用AI技术协助寻找患者 [48][49] - 斯平拉扎（SPINRAZA）表现有韧性，公司正在等待其高剂量给药的PDUFA日期，管道中有下一代SMA项目BIIB115 [50][51] - 产后抑郁症调查方面，已治疗超过一万名患者，表现超出美国推出时的预期，正在评估在欧盟推出的可能性 [53] 各个市场数据和关键指标变化 - 巴西获批成为司凯克拉里斯的另一个重要市场 [49] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司从专注神经科学扩展到免疫学和肾病学领域，进行了海生物（Hai Bio）收购，带来三个适应症及更多潜力 [4][7] - 研发方面，有九个处于三期或准备进入三期的项目，未来资本部署将涵盖整个管道，包括通过合作引入临床前阶段的资产以及收购资产 [7][8] - 应对关税和药品定价政策，公司在与欧盟谈判时会战略考虑相关因素，但欧盟谈判时受其影响不大 [14][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司目前处于良好的基础地位，未来将部署资本关注短期增长机会，并投资管道以实现中长期增长 [6] - 对于莱肯比，预计短期内增长将稳步推进，血液生物标志物检测和皮下给药未来可能带来更大的增长拐点 [27] - 对tau项目的早期读数感到兴奋，认为有潜力成为游戏改变者；狼疮项目方面，DAPI的三期结果积极，还有利他非单抗等项目，市场有巨大未满足需求 [35][36] 其他重要信息 - 公司明天将举办网络直播，聚焦通过海生物收购获得的资产，后续还将关注FELSA资产和狼疮资产 [40][41] - 公司和卫材正在进行的针对无症状人群的研究已完成1400名患者的招募，有望预防疾病发作 [28] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 公司目前的基础结构如何 - 公司在过去两年执行了修订后的战略，包括投资四个新产品推出、调整管道规模和降低风险、从专注神经科学扩展到免疫学和肾病学领域，还调整了成本结构，将运营支出重新分配到新的增长领域，目前处于良好的基础地位，未来可部署资本关注短期和中长期增长机会 [4][5][6] 问题: 研发和业务发展方面的情况 - 公司有九个处于三期或准备进入三期的项目，业务发展促成了海生物收购，带来肾病和肾脏疾病领域的机会。未来资本部署将涵盖整个管道，包括通过合作引入临床前阶段的资产以及收购资产，关注神经科学、肾病学和免疫学领域的中长期增长 [7][8][9] 问题: 公司在不同疾病领域的人才平衡情况 - 公司关注的领域利用了现有的研发和商业专业知识，通过海生物收购进入肾病和免疫学领域，保留了相关人才，并开始招聘相关垂直领域的人员 [10][11] 问题: 关税和药品定价政策对公司的影响及与欧盟的谈判情况 - 关税、最惠国待遇定价和参考定价是公司谈判时的考虑因素，但欧盟在谈判时受其影响不大，更多是公司在战略上进行考虑 [14][15] 问题: 莱肯比的物流挑战及如何解决 - 生态系统有所改善，但神经科医生数量有限，患者群体庞大。引入血液生物标志物检测可让初级保健医生进行分诊，提高神经科医生的诊断效率，皮下给药也有助于改善患者体验和提高治疗效率 [19][20] 问题: 血液生物标志物检测与PET扫描的共存情况 - 随着时间推移，人们可能会更习惯使用血液生物标志物检测替代PET扫描，初期需要在神经科医生群体中建立信心，公司和卫材正在与诊断公司合作，推动其纳入标准护理 [22] 问题: 与富士瑞博等公司的合作情况 - 公司与富士瑞博等公司的合作处于早期规划阶段，它们正在寻求并获得FDA的批准 [23] 问题: 莱肯比静脉维持治疗的情况 - 符合静脉维持治疗条件的患者数量有限，仅有几百人，但进展顺利 [25] 问题: 初级保健医生对血液生物标志物检测用于阿尔茨海默病诊断的接受程度 - 许多初级保健医生目前在使用PET扫描的同时也在使用血液生物标志物检测，有机会将其作为PET扫描的替代方案更广泛地应用 [26] 问题: 血液生物标志物检测和皮下给药对长期增长的影响 - 短期内预计增长将稳步推进，血液生物标志物检测和皮下给药未来可能带来更大的增长拐点 [27] 问题: 临床前阿尔茨海默病的机会 - 公司和卫材正在进行的针对无症状人群的研究已完成1400名患者的招募，有望预防疾病发作 [28][29] 问题: 礼来研究结果对公司项目的影响 - 礼来研究若有积极结果可能对行业有积极影响，但公司的研究专注于无症状人群，旨在预防疾病发作，有独特之处，公司也在关注礼来的研究 [30] 问题: 公司试验的读出时间及是否有提前的可能性 - 公司试验的基线读出时间是2028年，但有考虑其他情况的选项 [32] 问题: 诺和诺德司美格鲁肽在阿尔茨海默病的数据读出情况 - 公司关注其安全性和肌肉质量方面的情况，思考其是否可作为Aβ的补充 [33] 问题: tau项目和狼疮项目的情况 - tau项目的早期读数令人兴奋，有潜力成为游戏改变者，关注多种作用机制和靶点；狼疮项目方面，DAPI的三期结果积极，还有利他非单抗等项目，市场有巨大未满足需求，通过海生物收购还有额外的狼疮适应症 [35][36][37] 问题: 罕见病日活动的目的 - 公司希望借此机会与投资者分享对管道资产的信心和兴奋点，介绍市场机会和未满足需求，明天的网络直播将聚焦通过海生物收购获得的资产 [40] 问题: 斯托克项目的情况 - 公司对斯托克收购或合作感到兴奋，该项目专注于德拉韦特综合征，可利用公司的海外商业运营与斯托克合作，符合公司关注的治疗领域 [42][43] 问题: 公司的利润率目标 - 公司认为成本结构已基本达到基础要求，但会持续改进，包括优化商品成本和利润率，随着四个新产品的推出，初期利润率可能面临挑战，公司将持续关注运营支出领域 [45] 问题: 除莱肯比外其他三个产品的推出进展 - 司凯克拉里斯在美国处于稳定增长阶段，在欧洲处于推出初期，近期在巴西获批；斯平拉扎表现有韧性，正在等待高剂量给药的PDUFA日期，管道中有下一代SMA项目BIIB115；产后抑郁症调查已治疗超过一万名患者，表现超出美国推出时的预期，正在评估在欧盟推出的可能性 [48][50][53]

纪要涉及的公司 Scholar Rock Holding (SRRK)，一家生物技术公司，专注于罕见病药物研发，特别是针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物epitogromab，同时也在进行肥胖症相关的肌生长抑制素（myostatin）研究 [1][3][20] 纪要提到的核心观点和论据 管理团队变动原因 - 核心观点：公司管理层变动旨在推动公司进入下一阶段增长，利用团队成员丰富经验将公司打造成全球生物技术巨头 [3] - 论据：CEO David在生物科技领域有35年经验，曾在Amgen、Alexion、Biogen等公司任职，担任Scholar Rock董事会主席9年，看到公司与Alexion的相似之处，认为有机会以不同方式靶向肌生长抑制素；Akshay有丰富的研发经验，曾在Biogen、Alnylam工作；Keith曾在Argenx成功推动Vivgart上市；Vikas曾在Alexion负责财务和战略规划，帮助公司高效发展 [4][5][18][19] 肥胖症肌生长抑制素研究 - 核心观点：公司对即将公布的EMBRAICE研究数据感到兴奋，认为Regeneron的数据验证了公司在肌生长抑制素生物学方面的思考，公司疗法在安全性方面表现出色 [24] - 论据：COURAGE试验表明约三分之一的总体体重减轻来自瘦体重，肌生长抑制素单独作用可重要保存瘦体重，且公司的epitogromab疗法具有出色的安全特性；Regeneron数据显示在保存瘦体重方面有积极效果，但高剂量组出现安全信号，治疗出现的严重不良事件约增加50%，严重不良事件发生率约为两倍 [25][29] 脊髓性肌萎缩症（SMA）药物epitogromab - 核心观点：药物BLA审查进展顺利，预计9月22日为PDUFA日期，有望获得广泛标签，涵盖不同年龄段和运动能力的患者 [42] - 论据：公司与FDA的互动进展良好，一切按计划进行；从生物学和数据来看，肌生长抑制素在整个生命周期的健康和疾病中的作用已得到充分证实，公司在SMA研究中看到了从2到21岁整个年龄范围内的疗效，且在运动和非运动患者中均有积极数据 [49][50][58] 药物上市前景 - 核心观点：药物获批后有望稳定增长，但不会像SPINRAZA那样出现大规模爆发式增长 [69] - 论据：报销环境有利，患者群体已知，但面临一些挑战，如无J代码、需通过个别支付方流程、大型医疗中心有内部流程等；早期和晚期患者都能从治疗中受益，各中心和研究人员将决定先尝试治疗哪些患者 [65][67][73] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司将在120天进行安全性更新，这是标准操作程序 [46] - 公司在欧洲提交了申请，预计2026年年中可能获批 [74]

纪要涉及的行业和公司 - **行业**：生物制药、医疗保健 [1][3][4] - **公司**：Royalty Pharma、Biogen、Pfizer、AstraZeneca、Sanofi、Teva、Merck、MorphoSys、Novartis、Roche、J&J、Amgen、Arrowhead、Servier [18][23][26][32][33][49] 纪要提到的核心观点和论据 Royalty Pharma公司介绍 - Royalty Pharma是全球最大的生命科学资助者之一，也是基于特许权使用费资助的最大资助者，成立超25年，创始人兼CEO Pablo Leguerreta是该领域开创者之一，业务源于学术特许权货币化，后不断演变，2020年上市，目前年收入超30亿美元且有增长 [4][6] - 公司每年资本部署20 - 25亿美元，拥有超40 - 45种产品的特许权使用费，收取费用后支付开支、债务、股息，剩余资金用于股东回购和业务再投资 [7][8] 特许权购买审查流程 - 特许权部门约100人，研究和投资团队约30人，还有活跃的数据科学团队与投资团队紧密合作 [10] - 投资框架是投资并构建对患者、医疗系统和护理人员有意义的产品组合，先关注产品吸引力，再考虑构建能为公司和合作伙伴带来良好结果的投资结构，有深度尽职调查流程，因是被动投资者，需提前做好充分工作 [11][12] 研发资金和合成特许权的作用 - 公司业务并非与生物制药融资环境反周期，行业有大量资金需求，但公司选择有限，公司专注构建合成特许权和研发资金业务，为公司提供针对单一药物或研发项目的融资能力，过去五年成功将大量资金投入优质产品，希望融资环境改善，公司在健康的大环境中表现更佳 [14][15][16] 近期投资案例 - **与Biogen的交易**：今年初宣布为Biogen的狼疮药物litafilimab的三期项目提供2.5亿美元资金，分约六个季度支付，作为交换获得里程碑款项和全球销售额的中个位数特许权使用费，该药物二期数据强劲，发表在《新英格兰医学杂志》上，狼疮市场目前渗透率不到10%，未来有望增长，Biogen有能力参与并实现全球价值最大化 [18][19][22][23] - **MorphoSys相关**：公司从被Novartis收购的MorphoSys获得一系列资产的特许权使用费，包括Tremfya，公司注重市场长期增长潜力，J&J认为Tremfya峰值销售额可达10亿美元，而目前市场共识为5 - 6亿美元，该产品是公司希望纳入投资组合的类型 [26][27][28] - **Lp领域**：过去几年购买了降低Lp的两种领先产品的特许权使用费，分别是Novartis的产品和Amgen的olpasiran，市场有待形成，需回答药物能否预防心脏病发作和中风等问题，预计明年上半年有首个研究结果，Amgen和Novartis是优秀的心血管药物营销商，市场潜力大 [32][33][34] 投资不同平台和技术的评估 - 公司不关注技术，而是关注产品，技术平台使针对新疾病的新产品成为可能，如基因疗法领域仅进行过一次投资，在RNA疗法领域进行了三次投资，都是基于优秀产品，公司会耐心等待合适的投资机会 [36][37][38] 知识产权评估 - 购买特许权和许可证时，知识产权尽职调查是核心能力，公司有超二十年知识产权尽职调查历史，每年投入大量资金获取外部法律建议，有判断可接受和不可接受的知识产权模糊性的体系，若对许可证或专利不满意会放弃投资 [40][41] 内部化管理公司交易 - 今年初宣布将外部管理公司内部化，这是公司业务的自然演变，将公司拥有的特许权与团队和智力资本整合为一个实体，使公司与股东完全一致，同时宣布30亿美元的股票回购计划，公司会在股票价值和外部投资机会之间平衡，为股东创造价值 [43][45][46] 提高投资组合收入指引的原因 - 提高指引有两个原因，约一半是由于投资组合货币构成变化带来的外汇影响，另一半是特许权使用费的同店销售增长，如Trelegy、Tremfya、Vertex CF投资组合等，此外，去年对Servier公司治疗低级别神经胶质瘤的新药投资，支付超9亿美元获得美国销售额15%的特许权使用费，该药物开局良好，指引不包括新投资的假设，新投资将增加额外收入 [48][49][50] 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司的尽职调查平台投资大，投资团队是通才，能关注任何治疗领域，在数据方面投入大，有内部团队进行深度专有市场评估，与公司合作时能获取全面信息，还会寻求各领域的专业建议 [54][55][57]

财务数据和关键指标变化 - 公司第一季度收入1.32亿美元，同比增长10%，超过一半的收入来自商业产品，较去年同期增长28% [31] - 公司提高2025年财务指引，收入提高超20%，预计全年收入在6 - 7.5亿美元之间 [31][36][37] - 公司非GAAP运营费用增长不到5%，预计全年运营费用较去年呈高个位数百分比增长，研发费用与去年持平 [34][38] - 公司改善非GAAP运营亏损指引近25%，至低于3.75亿美元，预计年底现金达19亿美元 [39] 各条业务线数据和关键指标变化 TrINGOLZA - 第一季度净产品销售额超600万美元，超出预期 [13] - 第一季度末，初始处方医生组合中约50%为心脏病专家，25%为内分泌专家 [15] - 截至目前，患者的保险覆盖比例略超60%为商业保险，略低于40%为政府保险 [15] SPINRAZA - 第一季度获得4800万美元特许权使用费，产品销售额同比增长25% [33] Waynua - 第一季度获得900万美元特许权使用费，公司和合作伙伴阿斯利康预计今年其收入将因美国强劲需求和欧盟近期获批后全球市场扩大而增长 [33] 各个市场数据和关键指标变化 FCS市场 - 美国约有3000名FCS患者，目前绝大多数患者尚未被识别 [18] SHTG市场 - 美国有超100万高危SHTG患者，是olazarsen的初始目标人群 [20] HAE市场 - 美国和欧洲估计有超2万名HAE患者，美国大多数患者接受预防性治疗，每年高达20%的患者会更换治疗方案 [26][27] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于为严重疾病患者带来更好的未来，执行战略优先事项，推进多个价值驱动催化剂项目 [7][8] - 公司完成两项战略许可交易，提高2025年财务指引，包括更高的预期收入和现金，以及改善运营亏损 [8] - 公司首个独立商业产品TrINGOLZA成功推出，第二个独立产品Donadolorsen预计第三季度推出 [9][10] - 公司计划今年晚些时候公布两个自有III期项目的数据，若数据积极，将为更多患者提供重要药物 [10] - 未来三年，公司预计有四个后期合作药物推出，以治疗一系列严重威胁生命的疾病，扩大药物覆盖范围，增加收入 [11] - 公司商业团队专注执行议程，有显著增长潜力，将在TrINGOLZA成功基础上，为其他即将推出的产品做准备 [12] - 公司在FCS和SHTG市场有先发优势，olazarsen有望成为这两个适应症的标准治疗方案，为公司带来长期增长 [25] - Donadolorsen有潜力成为HAE患者的首选预防性治疗药物，公司正借鉴TrINGOLZA和Waynua的经验，为其上市做准备 [25][27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 近期FDA的变化和新关税政策给行业带来不确定性和潜在干扰，但公司仍能执行战略优先事项 [6][7] - 公司对继续良好执行能力有信心，即使在当前波动环境下，也能为患者提供变革性药物，并为股东带来长期价值 [9] - 公司预计后期项目将带来数十亿美元的收入潜力，有望实现持续收入增长和正现金流 [11][39][40] 其他重要信息 - 公司在网站上发布了新闻稿、相关财务表格和幻灯片，鼓励投资者查看 [3] - 公司在电话会议中做出的前瞻性声明基于当前预期和信念，存在风险和不确定性，实际结果可能与预期有重大差异 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: olazarcin在FCS和SHTG的医生处方重叠情况，以及关键SHTG研究中约20%胰腺炎病史患者能否为显示AP减少提供足够效力，目标AP减少水平是多少 - 治疗FCS的心脏病专家和内分泌专家也会治疗SHTG患者，两者重叠显著，医生希望有更好的治疗方案降低甘油三酯以减少AP风险 [49][50] - AP是研究的次要终点，未针对AP进行效力设计，但公司通过合并COR和COR2进行AP事件二次分析等方式增加效力，主要关注在SHTG患者中大幅降低甘油三酯 [52][53] 问题2: 在DonaDuloresyn的PDUFA日期前公司内部做了哪些准备，如何考虑患者转换，预计启动第一年情况，以及准入过程需要多长时间；当前贸易政策下关税对整体业务的预期影响，与FDA沟通中是否有PDUFA日期或启动临床研究延迟的迹象 - HAE市场未满足需求大，Donadolorsen在疗效、耐受性和便利性方面有优势，公司正让患者自我倡导，让医生了解患者需求，预计第四季度开始爬坡，峰值销售额超5000万美元，目前正在招聘和培训销售团队 [57][58][60] - 公司密切监测FDA和关税变化，目前与FDA的所有项目进展正常，DonatoLaurin的PDUFA日期为8月21日，关税对业务暂无重大影响，公司有足够供应支持产品推出和临床试验 [62][63][64] 问题3: 团队对2000多名FCS患者估计的信心，以及在SHTG推出前将这些患者转换为商业疗法的速度，是否会有显著价格侵蚀 - 虽然流行病学数据在1 - 13/百万之间，但公司对3000名患者的估计有信心，目前已成功将临床试验患者转换为商业产品，随着医生意识提高，每月能发现更多患者 [68][69][70] - FCS产品定价基于3000名患者群体，SHTG患者群体将大幅增加，公司需根据数据确定最终定价，预计Trigolza在FCS商业化1.5 - 2年后SHTG才会商业化 [71][73] 问题4: Tringolsys的第一季度数据是否包含渠道库存，若有能否量化；收入指引上调的来源，商业产品表现和许可交易的驱动情况；Trimgolza和Dining Doloresin的制造足迹，以及对关税的可能暴露情况 - Tringolsys销售与需求直接相关，无大量库存积压，团队很好地管理了库存 [76][77] - 收入指引上调主要基于第一季度强劲表现和sapaglutzin与Ono的许可交易以及olanzarcen与Sobi的海外商业许可交易 [78] - 公司有多个药物供应来源，包括韩国、欧洲和美国，目前有足够供应支持产品推出，正在密切监测关税影响，目前暂无重大影响，指引已考虑潜在关税影响 [80][81] 问题5: 请详细说明TrINGOZA从扩大准入和新识别患者的转换情况，是否看到新患者稳定增加；Angelman项目在开始III期前是否有未解决的人员需求 - TrINGOZA第一季度患者 uptake强劲，主要来自EAP和OLE患者转换以及有治疗需求的患者，未来重点是识别新患者 [87][88] - Angelman III期研究按计划按时启动，预计2026年完成入组，目前进展顺利 [85][86] 问题6: 医保D部分重新设计将患者自付费用上限设定为2美元，对Waynua在D部分的 uptake有何影响；Tringosa目前600万美元是良好基线，是否有已诊断患者即将加入，以及患者识别增长速度的定性看法 - 医保D部分重新设计将增加新患者启动数量，提高患者依从性，预计Waynua在2025年及以后季度收入将增长 [95] - Tringosa第一季度收入超600万美元，目前正在识别更多潜在患者，这需要时间和努力，但公司对患者数量增加感到鼓舞 [96][97] 问题7: 对Alnylam在心肌病标签扩展时未降低价格是否感到惊讶，公司是否会遵循相同策略，是否有通过降价竞争的情况 - 对Alnylam的策略并不惊讶，他们可能是为了平衡收入和管理市场，Waynua的定价最终由阿斯利康决定，公司将根据市场情况、报销、覆盖、医生和患者反馈确定合适价格 [101][102] 问题8: 核心试验中AP数据的分析将如何进行，是否严格基于总体人群基线进行相对减少分析，是否会对有基线AP事件的患者进行额外研究或分析，以及FDA可能接受的标签考虑因素 - AP事件的预设分析将查看试验12个月暴露期间的所有事件，比较活性组和安慰剂组，也会关注有基线历史事件的亚组，整体分析将涵盖试验期间的所有事件 [105][106] - 公司还将根据AP历史等因素对AP数据进行细分分析，AP能否写入标签将取决于数据和与FDA的讨论，但公司认为该市场机会大，试验设计合理 [108][109] 问题9: 请详细说明TRYNGOLZA患者和处方情况，除开放标签扩展和EAP项目患者外，新诊断和既往诊断患者的分布情况，以及季度间的预期变化 - 公司暂不披露具体患者数量和百分比，但对患者识别工作感到鼓舞，预计随着时间推移，每个季度将增加增量患者，未来重点是识别新患者 [114][115][116] 问题10: olazarcin核心和核心两项研究的数据时间从下半年略微缩小到第三季度的原因，以及初始更新是否包括12个月的AP数据 - 随着数据读出临近，公司完成了所有必要工作，提供了更精确的时间，即第二季度ESSENCE数据，第三季度核心和核心两项研究的顶线数据 [122] - ESSENCE研究主要关注甘油三酯降低和安全性，预计无AP数据，核心和核心两项研究的顶线数据主要关注甘油三酯降低和安全性，是否有AP数据尚不确定，若有将在顶线公告中分享 [122][123]

财务数据和关键指标变化 - 公司2025年第一季度收入1.32亿美元，同比增长10%，超半数收入来自商业产品，同比增长28% [29] - 公司提高2025年财务指引，收入提高超20%，预计全年收入在6.7 - 7.5亿美元之间，非GAAP运营亏损指引改善近25%至低于3.75亿美元，预计年底现金达19亿美元 [29][34][37] - 公司总非GAAP运营费用增幅低于5%，销售和营销费用同比增加，研发费用同比下降 [31][32] 各条业务线数据和关键指标变化 TrINGOLZA - 第一季度净产品销售额超600万美元，超出预期，患者接受度高，医生参与度有意义提升，支付方覆盖和报销情况良好 [10][11][12] SPINRAZA - 第一季度获得4800万美元特许权使用费，产品销售额同比增长25% [30] Waynua - 第一季度获得900万美元特许权使用费，公司和合作伙伴阿斯利康预计其收入今年将增长 [30] 各个市场数据和关键指标变化 FCS市场 - 美国约有3000名FCS患者，大部分仍未被识别 [15] SHTG市场 - 美国有超100万高风险SHTG患者，代表了olazarsen的初始目标人群 [18] HAE市场 - 美国和欧洲估计有超2万名HAE患者，美国多数患者接受预防性治疗，每年高达20%的患者会更换治疗方案 [23][24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于为严重疾病患者带来更好的未来，执行战略优先事项，包括推进多个价值驱动催化剂项目 [5] - 公司完成两项战略许可交易，提高2025年财务指引，包括更高的预期收入和现金，以及改善的运营亏损 [5] - 公司首个独立商业产品TrINGOLZA成功推出，第二个独立产品Donadolorsen预计第三季度推出，今年晚些时候将公布两个自有III期项目的数据 [6][7] - 未来三年，公司预计有四个后期合作药物推出，以扩大Ionis发现药物的覆盖范围，增加收入 [8] - 公司商业团队执行专注议程，有显著增长潜力，将在TrINGOLZA成功基础上，为其他即将推出的产品做准备 [9] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 近期FDA的变化和新关税政策给行业带来不确定性，但公司仍能执行战略优先事项，有信心为股东带来长期价值 [4][5] - 公司有能力在当前波动环境下为患者提供变革性药物，未来有望实现持续收入增长和正现金流 [5][37][39] 其他重要信息 - 公司在网站上发布了新闻稿、相关财务表格和幻灯片，鼓励投资者查看 [2] - 公司在电话会议中做出的前瞻性声明基于当前预期和信念，实际结果可能与预期有重大差异 [3] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: olazarcin在FCS和SHTG的医生处方重叠情况，以及SHTG关键研究中约20%胰腺炎病史患者能否提供足够能力显示AP减少及目标减少水平 - 目前治疗FCS的医生也会治疗SHTG患者，重叠显著，医生希望有更好的治疗选择降低甘油三酯以减少AP风险 [48][49] - AP是研究的次要终点，未针对AP进行能力设计，但公司正在采取措施增加研究的能力，如合并COR和COR2的AP事件二次分析，关注12个月的AP事件，FCS数据也令人鼓舞，公司专注于证明olazarsen能显著降低SHTG患者的甘油三酯 [50][51][52] 问题2: DonaDuloresyn在PDUFA日期前的内部准备工作，患者转换的考虑，准入过程所需时间，以及关税和FDA变化对业务的预期影响 - HAE市场未得到充分满足，Donadolorsen在疗效、耐受性和便利性方面有优势，公司正在让患者自我倡导，让医生了解患者需求，预计Q4开始增长，峰值销售额超5000万美元，销售团队正在招聘和培训 [57][58][59] - 公司密切监测FDA和关税变化，目前所有项目进展正常，未受到有意义的影响，有足够的供应支持产品推出和临床试验 [61][63][64] 问题3: 团队对2000多名FCS患者估计的信心，以及在SHTG推出前将这些患者转换为商业疗法的速度和价格侵蚀问题 - 公司对3000名FCS患者的估计有信心，随着医生意识的提高，预计在SHTG推出前的18个月内会发现更多患者 [68][70] - Tringosa的定价是基于3000名患者的群体，SHTG的定价将根据数据和市场情况确定，公司预计在FCS商业化1.5 - 2年后才会开始SHTG商业化 [70][72] 问题4: Tringolsys的第一季度数据是否包含渠道库存，收入指引上调的来源，以及Trimgolza和Dining Doloresin的制造足迹和关税暴露情况 - Tringolsys的销售与需求直接相关，没有大量库存，团队在管理库存方面做得很好 [75][76] - 收入指引上调主要基于强劲的第一季度业绩和sapaglutzin和olanzarcen的许可交易 [76] - 公司有多个药物供应来源，包括韩国、欧洲和美国，目前供应充足，未受到关税的有意义影响，指引已考虑潜在的关税影响 [78][79] 问题5: TrINGOZA从扩大准入和新识别患者的转换情况，是否有稳定的新患者开始，以及Angelman项目在III期开始前是否有未解决的人员需求 - TrINGOZA在第一季度患者接受度高，主要患者群体来自EAP OLE和积压需求患者，未来将专注于新患者的诊断和治疗 [86] - Angelman III期研究按计划按时启动，预计2026年完成入组 [84][85] 问题6: Medicare Part D重新设计对whenua uptake的影响，以及Tringosa未来患者增长的定性看法 - Medicare Part D重新设计将增加新患者开始的数量和患者的依从性，预计whenua将实现季度收入增长 [95] - Tringosa第一季度销售额超600万美元，目前正在识别更多潜在患者，这需要时间和努力，但公司受到患者数量增加的鼓舞 [96][97] 问题7: 对Alnylam在心肌病标签扩展时未降低定价的看法，以及Weinua的定价策略 - 公司对Alnylam的策略并不惊讶，认为他们在平衡患者群体和收入，Weinua的定价最终由阿斯利康决定，公司将根据市场情况和反馈确定合适的价格点 [103][104] 问题8: 核心试验中AP数据的分析方法，以及FDA对标签考虑的预设和可能接受的情况 - AP事件的预设分析将查看试验12个月暴露期间发生的所有事件，比较活性组和安慰剂组，也会查看有基线AP事件的患者亚组 [107] - 公司还将根据AP历史等因素对AP数据进行细分分析，AP能否进入标签将取决于数据结果，公司认为该研究有潜力显示AP减少 [109][110] 问题9: TRYNGOLZA患者和处方中，新诊断和既往诊断患者的分布情况，以及季度间的预期演变 - 公司目前不会披露具体的患者数量或百分比，但对患者发现工作感到鼓舞，预计随着时间推移会逐季增加新患者 [116] - 目前临床研究患者的转换工作进展顺利，未来重点将是新患者的识别 [117][118] 问题10: olicersen和SHTG核心和核心两项研究数据时间从下半年缩小到第三季度的原因，以及初始更新是否包括12个月的AP数据 - 数据时间的缩小是因为随着数据读出的临近，公司提供了更精确的信息 [123] - ESSENCE研究主要关注甘油三酯降低和安全性，预计不会有AP数据，CORE和CORE II的顶线数据主要关注甘油三酯降低和安全性，是否有AP数据将在确定后公布 [125][126]