公司合并与战略调整 - NLS Pharmaceutics Ltd 与 Kadimastem Ltd 完成合并 合并后的新实体将命名为 NewCelX Ltd [1] - 合并后 ITOL-102细胞疗法项目将在新公司 NewCelX Ltd 的综合研发组合下继续推进 [3] - 此次合并强化了公司利用Kadimastem先进干细胞平台 将研发管线从中枢神经系统疾病扩展到再生和代谢医学领域的战略重点 [4] ITOL-102项目进展与合作 - ITOL-102项目旨在开发一种功能性、干细胞衍生的胰岛细胞疗法 目标是治愈1型糖尿病且无需终身免疫抑制 [3] - 该项目将继续与总部位于迈阿密的再生医学公司iTolerance Inc 保持合作安排 [3] - 以色列-美国工业研发基金会将继续在合并后的新公司框架下支持ITOL-102项目 [1][2][4] 以色列-美国工业研发基金会背景 - 以色列-美国工业研发基金会是一家支持以色列和美国公司工业合作的双边研发基金 自1977年成立以来已投资超过3亿美元 支持了超过1000个联合项目 产生了超过100亿美元的直接和间接销售额 [2] - 该基金会的目标是促进以色列和美国公司之间的合作研究与创新 帮助将有前景的科学进展转化为潜在的实际应用 [4]

公司临床进展 - Hemostemix已完成针对难治性心绞痛的1期篮子试验方案起草，标题为“使用血管生成细胞前体（ACP-01）治疗难治性心绞痛” [1] - 该方案是公司再生心脏病学项目的第二个方案，旨在治疗尽管接受了最大程度的药物和手术治疗但仍持续胸痛的患者 [2] - 公司将正式申请伦理批准，开始一项新的临床试验，测试其ACP-01干细胞疗法对标准药物或手术不再有效的严重胸痛（心绞痛）患者的效果 [3] 目标疾病背景 - 心绞痛是由于心脏供血不足引起的胸痛，是缺血性心脏病的主要症状，在发达国家约影响5%的40岁以上成年人 [4] - 难治性心绞痛定义为尽管接受了最佳治疗仍持续存在的心绞痛，导致生活质量、功能能力显著下降，急诊就诊频繁，医疗成本高昂 [4] - 尽管一年死亡率约为4%，但由于血运重建方案有限，许多患者生活在致残性疼痛中，当前的管理侧重于症状缓解而非治愈 [4] 治疗机制 - ACP-01细胞来源于患者自身的造血谱系，可编程形成内皮细胞，释放血管内皮生长因子（VEGF）和血管生成素，促进新血管形成和微循环修复 [6] - 该细胞群富含已知可驱动血管生成的CD34⁺祖细胞，并表达CXCR4受体，使其能够归巢至缺血心肌释放的趋化因子CXCL12 [6] - 早期研究表明，ACP-01治疗后患者左心室射血分数（LVEF）改善、六分钟步行距离延长、纽约心脏协会（NYHA）和加拿大心血管学会（CCS）功能分级更好 [6] 试验设计 - 这是一项1期、多中心、开放标签、非随机研究，计划招募20至100名年龄在40-90岁、患有复发性或难治性严重心绞痛的成年人 [9] - ACP-01将通过冠状动脉内注射在门诊心导管检查环境中给药 [9] - 研究主要终点是可行性和安全性，次要终点包括胸痛频率降低、六分钟步行距离增加、生活质量（QoL）和Karnofsky表现评分提高、急诊需求减少、LVEF改善以及NYHA和CCS功能分级增强 [9] 公司背景 - Hemostemix是一家自体干细胞疗法平台公司，成立于2003年，曾获世界经济论坛技术先锋奖 [15] - 公司已开发、获得专利并正在推广和销售基于患者自身血液的自体干细胞疗法VesCell™（ACP-01） [15] - 公司已完成7项涉及318名受试者的临床研究，并在11篇同行评审出版物上发表了结果 [15] - 在慢性肢体威胁性缺血（CLTI）患者群体五年死亡率为60%的背景下，公司Phase II临床试验的中期结果显示，随访长达4.5年的患者死亡率为0%，83%的患者疼痛停止、伤口愈合 [16]

公司里程碑事件 - Hemostemix已为其血管性痴呆1期临床试验提交机构审查委员会申请 该102页的申请文件标志着公司疗法应用范围扩展的关键里程碑 [1] - 公司首席执行官表示 此次申请是将ACP-01再生能力应用于医学难题的重要一步 并提及已有患者接受治疗后效果持续10年的案例 [25] 临床试验概述 - 研究标题为“使用血管生成细胞前体治疗血管性认知障碍和痴呆” 旨在评估鞘内注射ACP-01的安全性、可行性及初步疗效 [7] - 试验设计为多中心、开放标签、非随机化研究 计划招募20至100名50岁及以上成年患者 通过腰椎穿刺进行细胞注射 部分患者在3个月后接受第二次剂量 随访期为12个月 [10][11][16] - 主要终点是确认治疗安全性 次要终点包括认知功能、脑电图、脑部灌注及生活质量的改善 探索性终点包括生物标志物反应和剂量反应评估 [12][13][14][17][18] 产品技术与机制 - ACP-01是一种源自患者自身外周血的血管生成细胞前体 在针对心绞痛、心肌病等疾病的临床试验中已显示出良好的安全性和有效性 [5] - 其作用机制包括表达CXCR4以归巢至缺血脑组织 并释放VEGF、血管生成素和IL-8等因子 促进血管生成和神经保护 其中IL-8可激活对记忆形成至关重要的NF-κB蛋白 [15][20] - 本次试验首次采用鞘内注射方式将ACP-01直接递送至中枢神经系统 绕过血脑屏障 使治疗细胞更直接地到达脑部 [21][22] 疾病市场背景 - 血管性痴呆是全球第二常见的痴呆症病因 约占所有病例的20% 目前尚无FDA批准的治疗方法 存在巨大的未满足医疗需求 [3][4] - 公司认为通过恢复微血管循环、稳定血脑屏障和促进神经元存活 ACP-01可能针对认知衰退的血管性病因 [19] 公司背景与产品历史 - Hemostemix是一家成立于2003年的自体干细胞疗法平台公司 曾获世界经济论坛技术先锋奖 [26] - 公司已完成7项涉及318名受试者的临床研究 并在11篇同行评审期刊上发表结果 ACP-01在治疗外周动脉疾病等适应症方面显示出临床相关性和统计学显著性 [26] - 针对慢性肢体威胁性缺血的二期临床试验结果显示 患者5年死亡率为0% 83%的患者疼痛停止且伤口愈合 随访期长达4.5年 而该患者群体的常规5年死亡率高达60% [26]