公司概况与核心主题 * 公司为Neurocrine Biosciences (NBIX)，一家生物制药公司 [1] * 公司当前两大核心主题：强劲且持续增长的势头，以及战略性的均衡多元化 [2] 商业表现与产品管线 * 公司拥有四款FDA批准的药物，均为获批时的首创新药 [3] * 公司在美国自主商业化Ingrezza和Crinecerfont [3] * **Ingrezza**：已打造成重磅产品，2025年净销售额指引为25亿至25.5亿美元 [4] * **Crinecerfont**：首个完整商业化年度（2025年前九个月）净销售额达1.66亿美元，开局强劲 [4] * 公司正在对这两个品牌进行销售团队扩张 [4] * 公司正从单一产品（Ingrezza）和小分子药物公司，转型为多元化的生物制药公司 [5] * 公司拥有12个临床开发项目：8个处于1期，2个处于2期，2个处于3期 [34] * 研发管线战略多元化，正拓展至新治疗模式，包括多肽、抗体和基因疗法 [7][8] * 研发引擎目标：稳态下每年启动4个新1期项目，推进2个新2期项目，并维持至少3个3期项目组合，以实现每两年推出一款新药的目标 [11] * 公司计划在2026年启动6个新的1期项目，包括弗里德赖希共济失调基因疗法和两个肥胖项目 [36] 神经精神病学产品组合 * 公司在神经精神病学领域拥有领先的产品组合，有望在本十年内为患者带来多款首创和最佳药物 [5] * **Osovampator (AMPA PAM)**：针对重度抑郁症的首创药物，基于经过验证的谷氨酸系统生物学，拥有出色的2期结果，已快速推进至3期 [13] * **Derecladine**：选择性毒蕈碱M4受体激动剂，针对精神分裂症，目前处于所有3期试验中，并于去年底启动了针对双相躁狂症的2期试验 [13] * 毒蕈碱产品组合包含激动剂和拮抗剂，覆盖不同疾病阶段和状态，旨在提高成功率并进军大型疾病市场 [14] * 公司正在推进两款新一代VMAT2抑制剂（MBI 890和675），以延伸自Ingrezza确立的VMAT2生物学领导地位 [15][16] 内分泌学与CRF平台 * 内分泌学管线围绕促肾上腺皮质激素释放因子生物学建立，公司拥有30年相关经验 [6][17] * **Crinecerfont**：用于治疗经典先天性肾上腺增生的药物，是内分泌学管线的基石 [18] * **Crinecerfont两年开放标签扩展研究数据**：显示持续且有临床意义的获益，安全性良好，患者保留率达80%，累计暴露量达35,000患者周 [24] * 在成人研究中，约70%的患者被调整至生理范围的类固醇剂量（11毫克/平方米/天），同时雄激素水平维持在基线 [25] * 在成人研究中，约80%的患者入组时超重或肥胖，其中约40%在两年内实现了5%或更大的体重减轻 [25] * 在儿科研究中，数据显示Crinecerfont能够减缓骨龄进展，预测可使成年身高增加约5.5厘米（超过2英寸） [31] * **下一代药物MPIP1435**：针对CAH的首创皮下注射多肽，1期数据显示半衰期约10天，支持每周或更少频率给药 [33] * **肥胖项目MBIP2118**：针对CRF2的每周一次注射剂，旨在实现与肠促胰岛素相当或更优的疗效，同时改善胃肠道耐受性并简化滴定方案 [19] * 公司还开发了自有的专有肠促胰岛素（三重G），可与MBIP2118联合使用或直接偶联，以提供潜在的更大减重效果 [20] 2027年及未来关键里程碑 * 2027年的重点是获得Osovampator和Derecladine的3期试验结果，这些数据将支持新药申请和后续商业化 [37] * 预计2027年将获得弗里德赖希共济失调基因疗法的1期数据，以及首个CRF2多肽的减重数据 [37] * 为Ingrezza进行的销售团队扩张，将为未来接收这些新药做好准备 [37] Crinecerfont上市表现与市场反馈 * Crinecerfont于2024年12月中旬获批，是CAH的首个获批疗法 [41] * 上市第一年表现超出公司预期 [41] * 有利因素包括：患者和内分泌学界接受度高、采用率稳定；报销情况非常有利，大多数患者能在一周内获得商业保险报销；患者持久性高，真实世界数据显示患者开始治疗后倾向于持续治疗 [43][44] * 美国估计有约20,000名经典CAH患者，公司在第一年已渗透了约10% [45] * 长期安全性和耐受性数据（包括超过35,000患者周的暴露量）对医生和患者是重要保证 [47] * 公司正在扩大Crinecerfont销售团队，以深入覆盖内分泌科医生并拓展至初级保健和妇产科等渠道 [48] 其他重要信息 * 公司首席医疗官于2024年6月加入，首席科学官于2021年11月加入 [39][40] * 公司计划在今年晚些时候举办网络研讨会，详细介绍未在本次会议中详述的早期神经学和免疫学资产 [38] * 公司CEO透露其儿子是首位使用Crinecerfont的患者，并从家长角度肯定了药物的疗效和安全性 [52]