文章核心观点 Clearside Biomedical公司公布2025年第一季度财务结果及公司进展，其与FDA就CLS - AX的3期项目设计达成一致，合作伙伴在项目推进上取得显著进展，公司认为其脉络膜上腔递送平台能有效治疗视网膜疾病，且有足够资源支撑到2025年第四季度 [1][2][8] 各部分总结 公司介绍 - 公司是一家生物制药公司，通过脉络膜上腔（SCS）革新眼部后部疗法递送方式，以改善患者预后 [6] - 公司的SCS注射平台利用专利SCS微注射器，可在办公室进行非手术重复操作，将多种疗法靶向递送至黄斑、视网膜或脉络膜 [6] - 公司正在开发小分子产品管线，其主要项目CLS - AX正处于湿性AMD的3期规划阶段，还在评估用于地理萎缩（GA）长效治疗的小分子 [6] - 公司首个产品XIPERE已获批准，在美国通过商业合作伙伴销售，同时还与其他公司开展SCS注射平台战略合作 [6] 近期亮点 - 与FDA的2期结束会议成功，就CLS - AX在湿性AMD的3期项目设计达成一致 [5] - 开发合作伙伴BioCryst Pharmaceuticals获授权在澳大利亚启动阿伏司他治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的首个临床试验，预计2025年获得DME患者初始数据 [5] - 亚太合作方Arctic Vision的ARCATUS新药申请（NDA）获中国国家药品监督管理局药品审评中心受理，用于治疗葡萄膜炎性黄斑水肿（UME） [5] - Arctic Vision的ARCATUS的NDA在澳大利亚和新加坡获批用于治疗UME [5] - 今年在多个眼科医学会议上有超15场关于脉络膜上腔药物递送的报告，其中在2025年视觉与眼科研究协会（ARVO）会议上有6场 [1][5] 2025年第一季度财务结果 - 许可及其他收入为230万美元，2024年第一季度为20万美元，增长主要归因于合作伙伴许可费，包括Arctic Vision的150万美元里程碑付款及其他收入80万美元 [8] - 研发（R&D）费用为450万美元，2024年第一季度为560万美元，减少主要因ODYSSEY 2b期试验完成后临床试验成本降低 [8] - 一般及行政（G&A）费用维持在280万美元 [8] - 净亏损为820万美元，合每股普通股亏损0.11美元，2024年第一季度净亏损为1180万美元，合每股普通股亏损0.17美元，亏损减少主要归因于合作伙伴许可费和较低的研发费用 [8] - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物总计1360万美元，认为有足够资源支撑到2025年第四季度 [8]

文章核心观点 - 公司在ARVO 2025会议上展示六项与CLS - AX和脉络膜上腔药物递送平台相关的报告，临床前和临床试验结果显示CLS - AX有潜力成为湿性AMD的安全长效疗法，公司在脉络膜上腔药物递送领域处于领先地位 [1][2] 公司动态 - 公司宣布六项与CLS - AX和脉络膜上腔药物递送平台相关的报告在ARVO 2025会议上展示 [1] - 公司临床前开发副总裁Viral Kansara博士主持ARVO会议的“视网膜/RPE：新药、作用机制和毒性”环节，首席医疗官Victor Chong博士参加视网膜世界大会会前会议Retina Unplugged的湿性AMD/DR/RVO小组会议 [3] 公司高管观点 - 公司首席医疗官Victor Chong博士表示对ARVO会议上CLS - AX 2b期ODYSSEY数据和3期计划的反馈满意，CLS - AX有潜力成为湿性AMD的安全长效疗法，公司在脉络膜上腔递送方面的专业知识使其成为该领域的领导者，脉络膜上腔药物递送是治疗视网膜疾病的变革性方法和有前景的主流选择 [2] 报告关键亮点 - CLS - AX 2b期ODYSSEY试验达到主要结果，即重复给药维持稳定最佳矫正视力并显著减少注射频率，3期试验设计将采用抗VEGF生物制剂的灵活给药和泛VEGF受体酪氨酸激酶抑制剂的持续给药 [5] - 展示CLS - AX、XIPERE以及病毒和非病毒基因疗法数据的海报显示，公司脉络膜上腔药物和基因疗法递送有治疗脉络膜视网膜疾病的前景 [5] - 公司开发出首个用于评估患者数据的机器学习算法，用于成像药物递送后脉络膜上腔的开口情况 [5] - 公司开发出一种新颖的力分析方法，可提供实时、特定配方的反馈，评估混悬剂的可注射性并实现更好的药物 - 设备协同优化 [5] - 对脉络膜上腔递送的十年文献回顾为该平台作为治疗黄斑疾病的标准护理扩展机会提供关键证据 [5] - 公司脉络膜上腔注射培训计划是唯一经过临床验证的培训计划，迄今已完成超15000次注射 [5] 产品介绍 CLS - AX（阿西替尼注射混悬剂） - 公司正将其开发为治疗视网膜疾病的长效疗法，是用于脉络膜上腔注射的阿西替尼专有混悬剂，阿西替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，可实现泛VEGF阻断，在1/2a期和2b期湿性AMD临床试验中显示出潜力，脉络膜上腔给药可实现药物的长时间持续作用和靶向递送 [8] 脉络膜上腔（SCS）注射平台和SCS微注射器 - 公司专利保护的专有脉络膜上腔注射治疗方法可提供前所未有的眼后部通路，该平台具有灵活性，可与现有和新的药物制剂配合使用，专利SCS微注射器可将多种药物候选物递送至脉络膜上腔，提高疗效并减少对非患病细胞的毒性作用 [9] 公司整体情况 - 公司是一家通过脉络膜上腔革新眼部后部疗法递送的生物制药公司，其SCS注射平台可实现办公室内、可重复、非手术的靶向和分区递送疗法，公司正在开发小分子产品候选物管线，CLS - AX用于治疗湿性AMD，3期计划正在进行中，还在评估小分子治疗地理萎缩的潜力，首个产品XIPERE已获批准，公司还与其他公司进行战略合作 [10]