核心观点 - TScan Therapeutics公司公布了其TCR-T疗法候选药物TSC-101在ALLOHA™ 1期试验中的最新积极数据 数据显示TSC-101在预防接受异基因造血细胞移植的血癌患者复发方面 展现出良好的安全性和疗效信号 包括改善无复发生存期和总生存期 并且所有完成两年随访的治疗组患者均未复发 公司计划在2026年第二季度启动关键性试验 [1][2][3] 临床试验数据与疗效 - **试验设计**：ALLOHA 1期试验中 治疗组患者在标准护理异基因造血细胞移植后接受TSC-101 对照组仅接受标准护理移植 截至2025年9月19日数据截止 共有42名患者纳入安全性分析集 其中治疗组23人 对照组19人 [3] - **生存获益**：与对照组相比 治疗组显示出无复发生存期改善 风险比为0.50 以及总生存期改善 风险比为0.61 [1][3] - **复发率对比**：治疗组19名患者中有4人复发 复发率为21% 对照组18名患者中有6人复发 复发率为33% [3] - **长期疗效**：所有3名达到两年随访期的TSC-101治疗组患者均保持无复发 比例为100% 而对照组4名患者中仅有1人保持无复发 比例为25% [1][3] - **TP53突变亚组**：在8名携带TP53突变的患者中 治疗组6人仅1人复发 而对照组2人均复发并最终死亡 首位接受TSC-101的TP53突变患者已实现两年无复发生存 [3] - **挽救性治疗案例**：一名治疗组AML患者在移植后第161天复发 在未进行淋巴细胞清除的情况下接受了第三剂TSC-101 并实现了持续5个月的完全缓解和完全供体嵌合 [3] 安全性 - TSC-101在所有剂量水平下均耐受性良好 未观察到剂量限制性毒性 治疗组与对照组的不良事件相似 且与移植后常见不良事件一致 [1][2][9] 生产流程与监管进展 - **新生产工艺**：公司开发了一套新的商业化就绪生产工艺 将生产时间从17天缩短至12天 并显著减少了TCR-T细胞的体外扩增 研究发现 治疗后的混合嵌合或复发与生产过程中TCR-T细胞的过度体外扩增显著相关 [9] - **监管路径**：美国FDA已同意TSC-101的关键性试验设计 该设计将采用生物分配的内部对照组 与当前ALLOHA 1期试验类似 [4] 公司计划与市场前景 - **研发里程碑**：公司计划在2026年第二季度启动TSC-101的关键性研究 并计划在2026年扩展其血液肿瘤研发管线 新的候选药物旨在将可治疗的患者群体扩大一倍 [2][4] - **未满足的医疗需求**：对于AML和MDS患者 骨髓移植是目前唯一的治愈性疗法 但约有40%的患者在移植后两年内复发 预后极差 TSC-101旨在解决这一未满足的需求 [2] - **后续活动**：公司将于2025年12月8日东部时间上午8点举办一场虚拟KOL会议 由Ran Reshef博士主讲 讨论ASH年会数据 改进后的生产工艺以及TSC-101及其后续候选药物的市场机会 [1][5] 公司背景与专家介绍 - TScan Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司 专注于开发T细胞受体工程化T细胞疗法用于治疗癌症 其主要候选药物TSC-101用于预防血癌患者异基因造血细胞移植后复发 公司同时开发用于实体瘤的TCR-T候选疗法以及用于自身免疫性疾病的新靶点发现平台 [7] - 即将出席KOL会议的Ran Reshef博士是哥伦比亚大学血液和骨髓移植项目转化研究主任 也是该校CAR-T细胞项目的临床负责人 在血液学 肿瘤学和骨髓移植领域拥有深厚背景 [6]

公司近期动态与事件 - 公司将于2025年12月8日东部时间上午8:00举办一场虚拟关键意见领袖活动 [1] - 活动旨在深入讨论将在第67届美国血液学会年会上公布的ALLOHA™ 1期试验更新数据以及其血液学项目的未来市场机会 [1] 临床数据与研发进展 - 活动将详细审查ASH年会上的海报展示，包括来自正在进行的ALLOHA 1期试验中初始患者的两年复发数据，该试验评估TSC-101在接受异基因造血细胞移植的血液恶性肿瘤患者中的效果 [2] - 公司已在其ALLOHA 1期试验中实施了改进的、可用于商业化的生产工艺，并计划在定于2026年第二季度开始的关键试验中使用该工艺 [2] 产品管线与市场前景 - 公司的主要TCR-T疗法候选药物TSC-101正在开发中，用于治疗血液恶性肿瘤患者，旨在预防异基因造血细胞移植后的复发 [4] - 公司还将讨论TSC-101及其后续候选产品未满足的医疗需求和潜在市场机会 [2] - 公司已开发出多种针对实体瘤的TCR-T疗法候选药物，目前正在开发使用这些候选药物进行体内工程化的方法 [4] 公司业务与平台技术 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发用于治疗癌症患者的T细胞受体工程化T细胞疗法 [1][4] - 公司正在应用其TargetScan平台来发现各种T细胞介导的自身免疫性疾病中的新靶点 [4]