临床试验进展 - 公司宣布其全球随机研究G203的第二部分已入组首位患者，该研究旨在评估safusidenib对比安慰剂用于高级别IDH1突变星形细胞瘤维持治疗的疗效和安全性[1] - 研究方案正在修订，计划将G203确定为全球III期研究，通过增加研究规模以支持潜在的监管批准，修订方案已与美国FDA达成一致[2] - G203研究的第二部分计划在美国、澳大利亚和中国入组约300名新诊断的IDH1突变星形细胞瘤患者[2] 研究药物与设计 - Safusidenib是一种新型、口服、强效、具有脑渗透性的突变IDH1靶向抑制剂[1][5] - 在I期临床研究中，safusidenib显示出良好的耐受性、抗肿瘤活性以及高血脑屏障穿透率[5] - 患者将在标准护理治疗后，按1:1随机分配，每日两次接受250毫克safusidenib或安慰剂治疗[2] - 研究主要终点是由盲态独立中心审查根据神经肿瘤学反应评估2.0标准评估的无进展生存期，FDA同意该主要终点可支持在此背景下的完全批准[2] 疾病背景与未满足需求 - 高级别IDH1突变神经胶质瘤目前尚无FDA批准的靶向治疗方案[1] - 在美国，每年有近2,400人被诊断患有IDH1突变神经胶质瘤，大多数患者在30至40岁时确诊[4] - 神经胶质瘤是成人中最常见的脑癌类型，尽管IDH1突变患者比野生型IDH1患者生存期更长，但高级别肿瘤患者的预后较差[4] 公司管线与沟通计划 - 公司是一家专注于应对癌症治疗中最严峻挑战的全球肿瘤学公司，其多元化管线包括下一代ROS1抑制剂taletrectinib、脑渗透性IDH1抑制剂safusidenib等[6] - 公司计划在2025年11月3日举行的 upcoming 财报电话会议中提供safusidenib项目进展的进一步更新[3]

文章核心观点 - TransCode Therapeutics公司宣布其主导候选药物TTX-MC138已完成1a期临床试验 达到主要安全终点并确定了2期推荐剂量 将推进至2a期临床试验以评估其在多种转移性疾病中的疗效 [1][5] 临床试验设计与安全性 - 试验主要目标为评估安全性、耐受性、药代动力学并确定2期推荐剂量 共有16名患者接受了四个剂量水平的递增治疗 [2] - 未观察到显著的治疗相关安全事件或剂量限制性毒性 表明药物具有良好的安全性和耐受性 [2] - 中位治疗持续时间为4个月 所有患者的治疗持续时间范围为2至12个周期 目前仍有3名患者在接受治疗 显示出疾病控制的迹象 [3][8] 初步疗效与药效学数据 - 44%的患者（16名患者中的7名）被评估为疾病稳定 且持续时间达到或超过4个月 [3][8] - 在所有四个给药剂量范围内均观察到积极的药效学效应 与临床前模型和公司0期临床试验结果一致 [3] - 一名甲状腺癌患者在治疗期间表现出甲状腺球蛋白水平上升趋势的逆转 并在最近一次测量中达到检测不到的水平 [3] 药物机制与开发计划 - TTX-MC138是一种首创的候选药物 旨在抑制microRNA-10b 该微小RNA被认为对多种转移性癌症的发生和进展至关重要 [6][7] - 基于观察到的安全性、耐受性以及抗肿瘤效应的持久性 公司决定推进TTX-MC138项目进入2a期临床试验 [5][8] - 初步数据计划于2025年10月17日至21日在德国柏林举行的ESMO大会上以海报形式展示 [6]

文章核心观点 - Cellectar Biosciences与ITM Isotope Technologies Munich SE宣布签署锕-225供应协议 支持CLR 121225等放射性药物候选产品的临床开发 用于治疗实体瘤[1][2][3] 公司合作与协议 - Cellectar与ITM达成锕-225供应协议 ITM将提供医疗级放射性同位素锕-225 由合资企业Actineer™ Inc生产 支持Cellectar临床开发项目[1][4] - 协议确保Cellectar获得持续高质量锕-225供应 以推进其管线候选药物 充分探索靶向α疗法对癌症患者的潜在益处[3] - ITM凭借20年医学同位素制造经验 扩大锕-225供应规模 确保快速可靠的同位素交付[2][4] 产品与研发进展 - CLR 121225是一种新型锕-225标记磷脂醚放射性药物 处于研究阶段 用于治疗实体瘤（包括胰腺癌） 已做好1期临床准备[1][2] - CLR 121225在临床前研究中显示出优异抗肿瘤效果 特别是在胰腺癌方面[3] - Cellectar专有磷脂醚递送平台可选择性靶向并根除癌细胞 用于设计开发新型放射性药物[2] - 公司产品管线包括：获FDA突破性疗法认定的碘-131放射性药物iopofosine I 131 锕-225项目CLR 121225 碘-125项目CLR 121125 以及专有临床前PDC化疗项目[6] 行业与市场背景 - 锕-225是开发下一代放射性药物的重要同位素 用作靶向癌症治疗中的强效α发射同位素[3] - 高质量锕-225稀缺性延缓了基于锕-225项目的研发进展[3] - 可靠可扩展的生产基地对满足锕-225日益增长的需求至关重要 因该同位素供应有限且制造复杂[4] - ITM通过完全垂直整合模式及合资企业Actineer 独特定位以满足全球对该关键同位素不断增长的需求[4] 公司概况 - Cellectar Biosciences是一家晚期临床生物制药公司 专注于癌症治疗药物的发现和开发 利用其专有磷脂药物偶联物递送平台开发下一代靶向癌细胞治疗方[5] - ITM是一家领先的放射性药物生物技术公司 致力于为难治肿瘤提供新一代放射性药物疗法和诊断方 拥有广泛精准肿瘤学管线 包括多项3期研究[9] - Actineer™ Inc是加拿大核实验室与ITM的合资企业 致力于推进锕-225技术 快速确保供应 生产工业规模数量的这种珍贵稀有医疗放射性同位素用于癌症治疗[10]