并购交易 - 诺华将以每股7美元现金收购公司 并附带或有价值权(CVR) 若达到监管里程碑可再获每股7美元 总股权价值最高达17亿美元 [1] - 交易预计2025年下半年完成 需满足常规交割条件及获得多数股东股权投标 [1][9] - 交易已获双方董事会一致批准 前期支付金额为8亿美元 [8] 核心产品farabursen进展 - 2025年3月公布ADPKD治疗药物farabursen第四队列26名患者1b期MAD研究积极顶线数据 显示300mg固定剂量组尿PC1/PC2水平改善且平均肾脏体积增长停滞 [4] - 安全性数据显示300mg剂量耐受性良好 与早期队列一致 确认该剂量将作为3期试验方案 [4] - 计划2025年第三季度启动单臂关键3期试验 已与FDA就12个月肾脏体积终点(加速批准路径)和24个月eGFR终点(完全批准)达成一致 [6] 财务数据 - 截至2025年3月31日 公司持有现金及短期投资6540万美元 预计资金可支撑至2026年初 [10] - 2025年第一季度研发支出680万美元 同比2024年同期增长13% [11] - 净亏损960万美元 每股亏损015美元 亏损同比扩大13% [12] 疾病背景 - ADPKD由PKD1/PKD2基因突变引起 美国患者约16万 全球预估400-700万患者 50%患者在60岁前发展为终末期肾病 [13] - farabursen为靶向miR-17的寡核苷酸药物 临床前模型显示可改善肾脏功能和体积 已完成1期SAD研究和1b期MAD研究 [14] 公司概况 - 专注于microRNA靶向药物开发的生物制药公司 总部位于圣地亚哥 纳斯达克代码RGLS [15]

公司动态 - Regulus Therapeutics首席执行官Jay Hagan将于2025年4月9日美国东部时间11:32在奥本海默创新岛生物技术峰会上进行演讲[1] - 演讲的直播和回放可在公司投资者关系网站的"活动与演讲"栏目中观看 回放将在演讲后保留90天[2] 公司概况 - Regulus Therapeutics是一家专注于发现和开发靶向microRNA创新药物的生物制药公司 在纳斯达克上市 股票代码为RGLS[3] - 公司利用其寡核苷酸药物发现和开发的专业知识 建立了丰富的microRNA领域知识产权组合[3] - 公司总部位于加利福尼亚州圣地亚哥[3]

核心观点 - 公司公布了farabursen（RGLS8429）治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的1b期多剂量递增（MAD）临床试验第四组患者的中期顶线结果，显示良好的安全性和耐受性，并观察到多囊蛋白生物标志物水平增加以及肾脏体积（htTKV）增长率降低的迹象 [1][2][3] - 公司与美国食品药品监督管理局（FDA）就潜在加速批准的3期关键试验设计的关键组成部分达成一致，包括12个月的htTKV终点用于加速批准和24个月的eGFR终点用于完全批准 [2][5] - 截至2024年12月31日，公司拥有7580万美元现金及短期投资，预计现金可支撑至2026年初 [6] 临床试验进展 - farabursen在1b期MAD试验第四组26名患者中显示出良好的安全性和耐受性，其中14名患者的中期分析显示多囊蛋白1和2（PC1和PC2）生物标志物水平增加，并观察到htTKV增长率降低 [3] - 1b期MAD试验是一项双盲、安慰剂对照试验，评估farabursen在ADPKD成人患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，包括测量尿PC1和PC2、htTKV和整体肾功能的变化 [4] - 公司与FDA在2024年12月的1期结束会议上就CMC、非临床和临床药理学计划以及3期试验设计的关键组成部分达成一致 [5] 财务表现 - 2024年第四季度和全年研发费用分别为970万美元和3540万美元，较2023年同期的580万美元和2110万美元有所增加 [6] - 2024年第四季度和全年一般及行政费用分别为410万美元和1470万美元，较2023年同期的250万美元和1000万美元有所增加 [7] - 2024年第四季度和全年净亏损分别为1280万美元（每股0.20美元）和4640万美元（每股0.82美元），较2023年同期的810万美元（每股0.40美元）和3000万美元（每股1.58美元）有所扩大 [8] 疾病背景 - ADPKD是由PKD1或PKD2基因突变引起的最常见人类单基因疾病之一，也是导致终末期肾病的主要原因，约50%的患者在60岁时发展为终末期肾病 [9] - 仅美国就有约16万人被诊断为ADPKD，全球估计患病率为400万至700万人 [9] 药物介绍 - farabursen是一种新型下一代寡核苷酸，旨在抑制miR-17并优先靶向肾脏，临床前模型显示其在肾功能、肾脏大小和其他疾病严重程度指标方面有明显改善 [10] - farabursen在1期单剂量递增（SAD）研究中显示出良好的安全性和药代动力学特征，在1b期MAD研究中各队列的完整安全性数据显示其耐受性良好 [10]