公司近期动态 - Edgewise Therapeutics公司宣布将参加2025年10月7日至11日在奥地利维也纳举行的第30届世界肌肉学会国际年度大会 [1] - 公司将在大会上展示其核心产品sevasemten治疗贝氏肌营养不良症的长期数据，显示与自然病史相比疾病稳定 [1] - 公司计划在大会期间举办一场专题研讨会并展示多张科学海报 [1][2][3] 产品管线与临床进展 - 主要候选药物sevasemten是一种口服给药的first-in-class快速骨骼肌肌球蛋白抑制剂，旨在预防贝氏和杜氏肌营养不良症等疾病中的收缩诱导性肌肉损伤 [1][5] - 药物采用新颖的作用机制，选择性限制因功能性肌营养不良蛋白缺失或功能丧失导致的过度肌肉损伤 [5] - sevasemten在贝氏肌营养不良症的CANYON和MESA试验结果将在专题研讨会上讨论 [2] - 将展示的临床数据包括：CANYON试验结果显示sevasemten降低了肌肉损伤生物标志物并稳定了功能；与自然病史模型相比，使用sevasemten的患者在North Star行走评估中轨迹更优；LYNX Phase 2试验在杜氏肌营养不良症中显示出对身体功能的积极影响，为Phase 3试验确定了剂量和设计 [3] - 除sevasemten外，公司管线还包括用于治疗肥厚型心肌病的EDG-7500（Phase 2临床开发阶段）和用于治疗心力衰竭的EDG-15400（Phase 1临床开发阶段） [7] 监管里程碑与市场定位 - sevasemten已获得美国FDA授予的治疗贝氏和杜氏肌营养不良症的孤儿药认定、治疗杜氏肌营养不良症的罕见儿科疾病认定以及治疗贝氏和杜氏肌营养不良症的快速通道认定 [5] - 同时，该药物也获得了欧洲药品管理局授予的治疗贝氏和杜氏肌营养不良症的孤儿药认定 [5] - 其独特的作用机制使其有潜力成为肌营养不良蛋白病的基石疗法，无论是作为单一疗法还是与现有或开发中的疗法联合使用 [5]