PresentationWelcome, everyone, to the 44th Annual JPMorgan Healthcare Conference. My name is Tessa Romero, and I'm one of the senior biotech analysts here at JPMorgan. Our next presenting company is Edgewise Therapeutics. And presenting on behalf of the company, we have President and CEO, Kevin Koch. Kevin, over to you.Kevin KochPresident, CEO & Director Okay. Thanks, Tessa. Always great to thanks for joining today. Let me get organized here. These are the forward-looking statements. Edgewise Therapeutics i ...

Forward Looking Statement This presentation contains contains forward-looking statements as that term is defined in Section 27A of the Securities Act of 1933 and Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934. Statements in this presentation that are not purely historical are forward-looking statements. Such forward-looking statements include, among other things, statements regarding the potential of, and expectations regarding, Edgewise's product candidates and programs, including sevasemten, EDG-7500, ...

核心事件：Foresite Capital 清仓 Edgewise Therapeutics - 总部位于加州的Foresite Capital Management VI在截至9月30日的季度内，完全清仓了其对Edgewise Therapeutics的持股，减持了585,000股，价值约767万美元[1] - 根据11月14日提交给美国证券交易委员会的文件，该基金在第三季度出售了全部股份，基于季度平均价格估计交易额为767万美元，截至9月30日已无剩余持股[2] 交易背景与影响 - 在清仓前的季度，Edgewise Therapeutics约占该基金管理资产(AUM)的4.3%[3] - 清仓后，该基金的前五大持仓集中度很高，包括：CG Oncology(占AUM 34.6%)、RAPT Therapeutics(占AUM 15.6%)、Centessa Pharmaceuticals(占AUM 12.3%)、Verastem(占AUM 8.9%)、Alimera Sciences(占AUM 6.5%)[7] - 该基金剩余投资组合高度集中于早期生物技术公司，表明Edgewise的长期临床时间线带来的风险回报已不符合其配置需求[11] Edgewise Therapeutics 公司状况 - 公司是一家专注于罕见肌肉疾病精准药物的临床阶段生物制药公司，战略核心是推进针对肌营养不良蛋白病根本原因的小分子治疗药物管线[5] - 公司开发针对肌肉骨骼疾病的小分子疗法，其主要候选产品EDG-5506专注于杜氏肌营养不良症和贝克尔肌营养不良症[8] - 公司采用研发驱动的商业模式，通过专有候选药物的开发和临床进展创造价值，截至最新报告期尚未产生商业收入[8] - 截至周一，公司股价为24.62美元，过去一年下跌约14%，表现远逊于同期上涨约15.5%的标普500指数[3] - 公司市值为26.1亿美元，过去十二个月净亏损为1.5724亿美元[4] - 第三季度净亏损扩大至约4070万美元，主要原因是研发支出增加，公司正在推进多个后期和中期项目[10] - 截至季度末，公司资产负债表强劲，拥有约5.63亿美元的现金及有价证券，但无商业收入可依赖[10] 市场表现与波动背景 - 公司在2025年大部分时间里考验着投资者的信心，股价从前期高点下跌了多达40%，起因是公司在4月宣布了一项2亿美元的承销发行[9] - 此次抛售早在第三季度之前就已开始，为已经紧张的市场奠定了基础[9] - 到季度末，尽管公司资产负债表强劲，但股价同比仍处于下跌状态[10] - 此次清仓本身并不代表公司故事破灭，但反映了一种重新评估[11]

公司财务表现 - 第三季度研发费用同比增加390万美元至3750万美元 [3] - 季度净亏损为4070万美元，每股亏损039美元 [3] - 期末现金余额为5633亿美元，资金足以支持临床开发和未来潜在商业发布 [4] 研发管线进展 - 针对Becker肌营养不良症的关键GRAND CANYON队列研究预计在2026年第四季度公布数据 [2] - MESA开放标签扩展试验持续招募了几乎所有符合条件的参与者 [2] - 针对肥厚型心肌病的EDG-7500 Phase 2 CIRRUS-HCM试验进展顺利，计划在2025年第四季度提供项目更新 [2] - 针对心力衰竭的EDG-15400 Phase 1给药阶段已开始 [2] 公司概况与市场观点 - 公司是一家生物制药公司，专注于开发针对肌营养不良症和严重心脏疾病的新疗法 [4] - 分析师认为该公司是值得购买的最佳小盘生物科技股之一 [1]

公司近期动态 - Edgewise Therapeutics公司宣布将参加2025年10月7日至11日在奥地利维也纳举行的第30届世界肌肉学会国际年度大会 [1] - 公司将在大会上展示其核心产品sevasemten治疗贝氏肌营养不良症的长期数据，显示与自然病史相比疾病稳定 [1] - 公司计划在大会期间举办一场专题研讨会并展示多张科学海报 [1][2][3] 产品管线与临床进展 - 主要候选药物sevasemten是一种口服给药的first-in-class快速骨骼肌肌球蛋白抑制剂，旨在预防贝氏和杜氏肌营养不良症等疾病中的收缩诱导性肌肉损伤 [1][5] - 药物采用新颖的作用机制，选择性限制因功能性肌营养不良蛋白缺失或功能丧失导致的过度肌肉损伤 [5] - sevasemten在贝氏肌营养不良症的CANYON和MESA试验结果将在专题研讨会上讨论 [2] - 将展示的临床数据包括：CANYON试验结果显示sevasemten降低了肌肉损伤生物标志物并稳定了功能；与自然病史模型相比，使用sevasemten的患者在North Star行走评估中轨迹更优；LYNX Phase 2试验在杜氏肌营养不良症中显示出对身体功能的积极影响，为Phase 3试验确定了剂量和设计 [3] - 除sevasemten外，公司管线还包括用于治疗肥厚型心肌病的EDG-7500（Phase 2临床开发阶段）和用于治疗心力衰竭的EDG-15400（Phase 1临床开发阶段） [7] 监管里程碑与市场定位 - sevasemten已获得美国FDA授予的治疗贝氏和杜氏肌营养不良症的孤儿药认定、治疗杜氏肌营养不良症的罕见儿科疾病认定以及治疗贝氏和杜氏肌营养不良症的快速通道认定 [5] - 同时，该药物也获得了欧洲药品管理局授予的治疗贝氏和杜氏肌营养不良症的孤儿药认定 [5] - 其独特的作用机制使其有潜力成为肌营养不良蛋白病的基石疗法，无论是作为单一疗法还是与现有或开发中的疗法联合使用 [5]

公司动态 - Portnoy律师事务所宣布对Edgewise Therapeutics可能存在的证券欺诈行为展开调查 并可能代表投资者提起集体诉讼 [1] - 公司股价在2025年6月26日下跌1.27美元 单日跌幅达8.86% 收盘价报14.33美元 [4] 产品研发 - 公司主导资产sevasemten针对贝克尔型和杜氏型肌营养不良症的临床试验数据于2025年6月26日公布 [3] - 美国食品药品监督管理局认定CANYON试验数据不足以支持加速批准途径 [3] - 公司仍将试验结果定性为"积极" [3] 法律事务 - 投资者可联系律师事务所进行免费案件评估 探讨损失追偿方案 [2] - 该律所创始合伙人已为受损投资者追回超过55亿美元资金 [4]

公司法律调查 - Pomerantz LLP正就Edgewise Therapeutics公司及其部分高管可能存在的证券欺诈或其他非法商业行为展开调查[1] - 调查涉及投资者可联系指定律师进行集体诉讼咨询[1][2] 核心产品临床进展与市场反应 - 公司于2025年6月26日发布其核心资产sevasemten针对贝克尔型和杜氏肌营养不良症的临床试验数据[3] - 尽管公司称结果“积极”，但美国食品药品监督管理局在近期的一次C类会议中认为“仅凭CANYON数据不足以支持加速批准”[3] - 此消息导致公司股价当日下跌每股1.27美元，跌幅达8.86%，收盘价为每股14.33美元[3] 法律机构背景 - Pomerantz律师事务所在公司、证券和反垄断集体诉讼领域被视为顶尖律所之一，在纽约、芝加哥、伦敦等地设有办公室[4] - 该律所由集体诉讼领域先驱Abraham L Pomerantz创立，拥有超过80年历史，曾为集体诉讼成员赢得多项数百万美元的赔偿[4]

公司调查 - Pomerantz LLP正在调查Edgewise Therapeutics Inc (NASDAQ: EWTX)可能存在的证券欺诈或其他非法商业行为 [1] - 调查涉及公司及其部分高管或董事 [1] 临床试验结果 - Edgewise于2025年6月26日发布新闻稿 公布其主打药物sevasemten针对Becker和Duchenne肌营养不良症的临床试验数据 [3] - 公司称结果"积极" 但FDA在Type C会议中认为CANYON数据单独不足以支持加速批准 [3] - 消息公布后 公司股价下跌1.27美元(8.86%) 收于14.33美元 [3] 律师事务所背景 - Pomerantz律师事务所在公司 证券和反垄断集体诉讼领域处于领先地位 [4] - 该事务所由集体诉讼领域先驱Abraham L Pomerantz创立 已有80多年历史 [4] - 曾为证券欺诈 信托义务违反等案件受害者赢得数百万美元赔偿 [4]

公司动态 - 律师事务所Pomerantz LLP正在调查Edgewise Therapeutics Inc (NASDAQ: EWTX) 涉嫌证券欺诈或其他非法商业行为的指控 [1] - Edgewise于2025年6月26日发布新闻稿公布其主打药物sevasemten针对Becker和Duchenne肌营养不良症的临床试验数据 公司称结果"积极"但FDA认为CANYON数据单独不足以支持加速批准 [2] - 消息公布后Edgewise股价下跌1.27美元/股 跌幅8.86% 收盘价报14.33美元/股 [3] 法律事务 - Pomerantz律师事务所在纽约 芝加哥 洛杉矶 伦敦和巴黎设有办公室 擅长公司 证券和反垄断集体诉讼 80多年来已为证券欺诈 信托义务违约等案件受害者追回数百万美元赔偿 [4]

业绩总结 - Sevasemten在Becker肌营养不良症的FDA会议上获得积极反馈，提供了明确的批准路径[12] - GRAND CANYON试验预计在2026年第四季度提供顶线数据，参与者人数为175，统计功效超过98%[20][51] - Sevasemten在Becker患者中显示出良好的安全性，经过最长三年的治疗后，疾病稳定性得以维持[20] - 目前在MESA开放标签研究中，99%的合格参与者已入组，显示出对Sevasemten的持续评估[30] - 公司现金、现金等价物及可市场证券约为6.24亿美元[112] - 公司预计现金流可持续至2028年[113] 用户数据 - 在CANYON试验中，Sevasemten组的NSAA评分在12个月时与基线相比提高了1.12分[27] - Becker患者在自然历史研究中，Sevasemten组的NSAA评分与预测的自然历史轨迹相比，92%的参与者表现出改善[40] - 在Duchenne患者中，Sevasemten的目标人群约为35,000名男孩，且目前没有批准的治疗方案[56] - 在LYNX研究中，参与者的平均年龄为7.5岁，安全人群为66名，NSAA总分平均为24.8[69] 新产品和新技术研发 - Sevasemten治疗显著减少了功能下降，在Duchenne肌营养不良症的LYNX和FOX试验中表现突出[15] - Sevasemten治疗后，肌肉损伤生物标志物CK在1个月内显著下降，变化幅度为-28%[25] - Sevasemten在ARCH研究中显示出长期安全性，肌肉损伤生物标志物减少，功能改善趋势（NSAA）在24个月内持续[18] - Sevasemten在安慰剂对照期内的耐受性良好，88%的参与者出现了任何不良事件（TEAE）[70] 市场扩张和并购 - Edgewise计划通过快速通道和FDA的新券计划，缩短Sevasemten的批准时间[49] - GRAND CANYON研究正在进行中，具有足够的统计能力以显示NSAA与安慰剂之间的显著差异[18] 负面信息 - FDA对CANYON数据的审查认为其不足以支持加速批准，但强调NSAA是传统批准的临床意义终点[49] - Sevasemten在15 mg组的安全性数据显示，73%的参与者出现任何治疗相关不良事件[100] - 在Sevasemten的30 mg组中，90%的参与者报告了任何治疗相关不良事件[100] 其他新策略和有价值的信息 - Sevasemten在18个月的治疗后，NSAA的变化为+2.2，相较于自然历史的预测变化+0.3[90] - Cohort 2 & 3的观察结果显示，NSAA评分的平均变化为-1.5，预测变化为-4.0，差异为+2.5，p值为0.0007[92] - 年龄在7岁及以上的组别，观察到的平均变化为-2.0，预测变化为-4.5，差异为+2.5，p值为0.0029[92]