Sarepta Therapeutics暂停Elevidys美国发货 - 公司自愿暂停Elevidys在美国的所有发货 该药物是治疗杜氏肌营养不良症的一次性基因疗法 [1] - 暂停发货是主动措施 以便有足够时间完成FDA的安全标签补充流程 [2] - Elevidys贡献了公司2025年第一季度总收入的50%以上 暂停发货预计将显著影响下半年财务表现 [3][8] 患者死亡事件与安全担忧 - 决定暂停发货前 一名51岁非行走型肢带型肌营养不良症患者在SRP-9004基因疗法I期研究中因急性肝衰竭死亡 [4] - 这是公司基因疗法导致的第三例患者死亡 前两例也发生在非行走型DMD患者使用Elevidys后 [5] - FDA因此暂停了公司所有LGMD基因疗法的临床研究 认为使用AAVrh74血清型的疗法可能带来严重风险 [6] 监管行动与公司应对 - FDA要求公司自愿停止Elevidys在美国的发货 公司最终同意 [7] - 公司已暂停对非行走型患者的商业用药 并考虑增强免疫抑制方案 [9] - Elevidys目前带有FDA要求的黑框警告 提示急性肝衰竭和肝损伤风险 [9] Elevidys的批准状态与市场地位 - Elevidys是美国首个也是唯一一个治疗DMD的一次性基因疗法 适用于4岁及以上患者 [10] - 对行走型患者获得完全批准 对非行走型患者仅为加速批准 [10] - 公司与罗氏合作开发该药物 罗氏拥有美国以外市场的独家权利 [11] 公司重组与战略调整 - 公司将裁员36%(约500人) 预计到2026年每年节省4亿美元成本 [12] - 重点转向从Arrowhead收购的siRNA管线 包括多个临床和临床前项目 [14] - 预计2026年调整后的研发和SG&A支出将在8-9亿美元之间 [14] 财务与市场表现 - 公司股价年内已下跌89% 远超行业2.2%的跌幅 [7] - 预计今年一次性费用达3700万美元 但成本节省将超1亿美元 [14] 行业比较 - Verona Pharma(VRNA)2025年每股收益预期从亏损7美分改善至盈利22美分 股价年内上涨125.9% [16] - Bayer(BAYRY)2025年每股收益预期从1.19美元升至1.30美元 股价年内上涨63.3% [17]

股价暴跌与安全事件 - Sarepta Therapeutics股价在周五暴跌35 9% 因一名51岁非行走型肢带型肌营养不良症(LGMD)患者在接受实验性基因疗法SRP-9004后因急性肝衰竭死亡[1] - 这是公司基因疗法导致的第三例患者死亡 前两例发生在今年早期 患者接受Duchenne肌营养不良症(DMD)基因疗法Elevidys治疗后同样因急性肝衰竭死亡[2] - 公司已暂停Elevidys在非行走型患者中的商业使用 并考虑增强免疫抑制方案以提高安全性 同时自愿暂停用于满足国际监管要求的ENVISION后期研究[3] 财务影响与业务调整 - Elevidys占公司2025年第一季度营收超50% 安全事件将严重影响下半年销售 公司已将2025年净产品收入指引从29-31亿美元下调至23-26亿美元[4] - 公司宣布重组计划 裁员36%(约500人) 预计到2026年实现每年4亿美元成本节约 重点转向siRNA管线[13][15] - 通过Arrowhead Pharmaceuticals交易获得的siRNA管线包括多个临床前和临床项目 针对多种疾病 部分候选药物的初步临床数据预计年底公布[15] 监管动态与公司回应 - FDA要求立即停止Elevidys在美国的所有发货 但公司拒绝执行 称科学分析显示行走型患者群体未出现新的安全信号[5][6] - FDA撤销了公司AAVrh74平台技术认定 认为现有证据不足以证明该平台可安全支持多种药物[10] - 公司强调最新死亡案例与SRP-9004相关而非Elevidys 两种疗法使用不同剂量和生产工艺 SRP-9004的I期研究已终止[7] 产品与合作伙伴 - Elevidys是美国首个也是唯一一次性DMD基因疗法 获完全批准用于行走型患者 对非行走型患者为加速批准[11] - 公司与罗氏2019年达成许可协议 罗氏拥有Elevidys在美国以外市场的独家推广权[12] 行业表现对比 - 公司股价年内下跌88 4% 远超行业2 2%的跌幅[8] - 生物科技行业中表现较好的股票包括Verona Pharma(年内上涨125 9%)和拜耳(年内上涨62 9%)[16][17][18]