（来源：一度医药） 转自：一度医药 2025年11月，生物医药领域传来一则令投资者与患者群体高度关注的消息——Sarepta Therapeutics公司 用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的两款外显子跳跃疗法Vyondys53与Amondys45，在关键确证性试 验中未能达到主要终点，公司股价随之大幅跳水，而这只是该公司2025年一系列困境的又一缩影。 杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性患者，会导致肌肉逐渐退化，患者往往在青 少年时期就失去行走能力，寿命也会显著缩短。 外显子跳跃疗法作为该领域的重要治疗方向，其原理是通过反义寡核苷酸技术，阻断肌营养不良蛋白基 因前体mRNA中的特定外显子，从而生成较短但仍具备一定功能的肌营养不良蛋白，延缓疾病进展。 Vyondys53与Amondys45正是基于这一原理开发，分别针对第53号和第45号外显子，此前已通过美国 FDA的加速审批通道，于2019年和2021年先后获批上市，为患者带来了治疗希望。 为获取两款药物的完全批准，Sarepta自2016年起开展了3期ESSENCE确证性试验。该试验纳入了近230 名DMD患者，将Vyondys53、Am ...

Key Takeaways Sarepta posted an adjusted Q3 loss of $0.13 per share, missing estimates and reversing last year's profit.Revenue fell 15% to $399.4M as Elevidys sales dropped 27% after halted shipments to non-ambulatory patients.The ESSENCE study failed its main goal, sparking a 35% stock plunge and concerns over Sarepta's DMD programs.Sarepta Therapeutics, Inc. (SRPT) reported third-quarter 2025 adjusted loss of 13 cents per share against the Zacks Consensus Estimate for earnings per share (EPS) of one cent ...

Sarepta Therapeutics Inc. (NASDAQ:SRPT) shared topline data from the ESSENCE Phase 3 trial of Amondys 45 (casimersen) and Vyondys 53 (golodirsen) compared with placebo in 225 patients aged 6-13 years with Duchenne muscular dystrophy amenable to exon 45 or 53 skipping.The treatment favored placebo; however, the observed difference of 0.05 steps/second in least-squares means (LSM) did not reach statistical significance (P=0.309) for the primary endpoint, the 4-step ascend velocity at 96 weeks.Also Read: What’ ...

Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) stock fell sharply Tuesday following disappointing results from a key clinical trial and ongoing concerns about its drug pipeline. However, "Pharma Bro" Martin Shkreli said he still likes the stock. SRPT stock is crashing. See the real-time price action here. Sarepta's Phase 3 ESSENCE study, which tested Amondys 45 and Vyondys 53 as treatments for Duchenne muscular dystrophy, failed to meet its primary endpoint of showing clear benefit over placebo. Read Next: Michae ...

(Reuters) -Sarepta Therapeutics' shares plunged nearly 30% on Tuesday as the failure of two of its approved drugs in a key trial and weak forecast for its top selling gene therapy raised concerns about the strength of the company's portfolio. The trial setback compounds Sarepta's woes as it is already facing scrutiny and restrictions related to its top-selling gene therapy, Elevidys, following deaths of two patients earlier this year. Sarepta was testing its therapies, Amondys 45 and Vyondys 53, in a tri ...

TESLA WATCH: Elon Musk Pay Deal In Focus Sarepta stock lost almost a third of its value Tuesday on a "mixed bag" third-quarter report that included two drug failures, delayed test results and a sales beat. Sarepta Therapeutics (SRPT) said late Monday it's planning to ask the Food and Drug Administration to grant a traditional approval to Amondys 45 and Vyondys 53 based on evidence of "positive risk-benefits" in treating Duchenne muscular dystrophy. Both drugs are on the market with accelerated approvals, bu ...

（来源：一度医药） 转自：一度医药 积极的数据表现曾推动uniQure股价暴涨300%，也让该疗法成为陷入困境的基因治疗领域的重要提振。 AMT-130的审批受阻并非个例，近期FDA对细胞和基因疗法的监管态度正呈现收紧态势。今年7月， Capricor Therapeutics治疗杜氏肌营养不良相关心脏疾病的细胞疗法因"有效性证据不足"遭FDA拒绝； Replimune的黑色素瘤溶瘤病毒疗法也因类似原因被驳回加速审批申请，尽管该公司后续重新提交申请 已获受理。 去年年底，uniQure还与FDA达成协议，获准基于这一1/2期临床试验数据，通过加速审批通道提交BLA 申请。 此次FDA的立场转变完全超出预期。uniQure首席执行官Matt Kapusta表示，FDA的最新反馈与此前提供 的指导意见"存在巨大差异"，公司对此感到意外。FDA认为，仅依靠外部对照组的1/2期数据不足以支 撑上市申请，这与双方此前达成的共识相悖。 受此消息影响，uniQure股价在11月3日盘前交易中暴跌66%。 曾被业内寄予厚望的亨廷顿舞蹈症基因疗法AMT-130，近日遭遇美国FDA的审批急转弯。研发企业 uniQure于11月3 ...

在安全性方面，该公司的整体研究呈现出多年来在外显子跳跃疗法中观察到的良好且稳定的安全性特 征。 Sarepta 还报告称，其第三季度营收小幅下降了约14.5%，总计3.99亿美元，但较华尔街分析师普遍预期 高出6237万美元。 智通财经APP获悉，在针对杜氏肌营养不良症(DMD)的两种基因疗法AMONDYS 45(casimersen)以及 VYONDYS 53(golodirsen)的后期临床试验未能达到其主要目标后，专注于罕见病疗法的全球知名生物 科技公司Sarepta Therapeutics(SRPT.US)的股价大幅下跌，该股在美股盘后交易中一度暴跌超过39%。 据了解，这项临床试验纳入了225名年龄在6至13岁之间的男孩群体，他们具有一种可以通过跳跃45号或 53号外显子来处理的特定杜氏变异。 这家生物科技公司表示，这项历时九年的研究曾经由于新冠疫情而面临严峻挑战，新冠疫情严重影响了 受试者以及整体试验结果。 杜氏肌营养不良症通常在儿童早期开始，并随着时间的推移而恶化，使行走、呼吸和其他日常活动变得 越来越困难。 由于监管审查力度近年来持续加大，以及与该公司另一项基因疗法Elevidys相关的三名 ...

Sarepta Therapeutics (NasdaqGS:SRPT) Q3 2025 Earnings Call November 03, 2025 04:30 PM ET Speaker1Good afternoon and welcome to Sarepta's third quarter 2025 financial results conference call. As a reminder, today's program is being recorded. At this time, I'll turn the call over to Tam Thornton, Director of Investor Relations. Please go ahead.Speaker7Thank you. Thank you all for joining today's call. Earlier this afternoon, we released our financial results for the third quarter of 2025. The press release an ...

涉及的行业与公司 * 行业为生物技术/基因医学，专注于肌肉萎缩症治疗领域[1] * 涉及的公司包括 Avidity Biosciences（主讲）、RegenX、Epic CRISPR[1] * 讨论的具体疾病包括杜氏肌营养不良症（DMD）、1型强直性肌营养不良症（DM1）和面肩肱型肌营养不良症（FSHD）[1] 核心观点与论据 市场机遇与未满足需求 * DMD市场已是数十亿美元级别，预计到2033年将增长至30亿美元[1] * DM1和FSHD等疾病目前尚无获批疗法，存在巨大未满足的医疗需求[1] * 即使已有第一代疗法，非卧床患者群体仍存在显著未满足需求，并且高成本疗法的可及性在美国以外地区受到监管和报销挑战的限制[2] * 估计仅美国就有约10，000名DMD患者，其中约一半为卧床患者，市场机会巨大[42] 技术平台与疗法进展 * **Avidity Biosciences的AOC™平台**：结合抗体和PMO（磷酰二胺吗啉代寡核苷酸）技术，通过转铁蛋白受体靶向递送，实现高效肌肉输送[9] * AOC平台数据显示：PMO细胞内浓度达200纳摩尔，外显子跳跃率约40%，抗肌萎缩蛋白水平增加25%，半数患者肌酸激酶（CK）水平恢复正常[10][11][6] * **基因疗法（RegenX）**：旨在优化安全性（零肝损伤病例 vs Elevidys 40%肝损伤标签）和疗效，使用AAV8载体，载体空壳率超过80%，剂量可达2E14[18][19][20] * 基因疗法构建体设计更接近天然抗肌萎缩蛋白，旨在获得更高表达水平和更长半衰期，甚至在8岁及以上男孩中也观察到高表达和功能改善[17][20] * **表观遗传方法（Epic CRISPR）**：针对FSHD，通过EPI-321使目标染色体区域再甲基化，持久抑制DUX4表达，临床前数据显示能恢复肌肉收缩力[35][37][38][39] * 表观遗传方法的优势在于一次治疗可终身保护细胞，而慢性疗法无法实现100%细胞保护[45] 监管环境与审批路径 * FDA早期对DMD疗法的加速批准（基于极低水平抗肌萎缩蛋白）被视为分水岭事件，开启了该领域的投资浪潮[3][5] * 当前监管环境对罕见病展现灵活性，加速批准路径需要生物学合理性、与疾病的联系、疗法对生物标志物的影响以及安全性证据[31][32][33] * Avidity为FSHD发现了一种名为KHDC1L（C-DUX）的循环生物标志物，并正寻求基于此生物标志物获得加速批准，这有望推动整个领域的投资[29][30][31] 竞争格局与市场动态 * DMD治疗领域被视为"战场"，未来将出现多种更有效的"PMO 2.0"疗法和更优的基因疗法，它们可能具有互补性[21][41] * 不同疗法（如一次性基因疗法与慢性RNA疗法）的市场份额将取决于各自在获益-风险方面的差异化表现，特别是安全性和疗效[42][44] * 基因疗法的高定价（约200万美元）与慢性疗法年费（约50万美元）相比，从患者生命周期看，一次性治疗可能更具成本效益[46] * 患者和医生愿意为严重疾病承担一定风险，多种疗法甚至联合使用可能成为趋势[47][48] * 在出现功能性或完全治愈方案之前，FDA的加速批准路径预计将持续存在以鼓励创新[49] 其他重要内容 * FSHD是一种复杂的获得性功能疾病，DUX4基因的异质性表达导致诊断困难，约20%-30%病例为新生突变[26][27] * 肌酸激酶（CK）是衡量肌肉损伤的关键指标，DMD患者水平极高（约10，000），正常水平约为250，其降低是治疗有效的直接证据[13][14] * Avidity的FSHD项目已进入三期临床试验阶段[33] * Epic CRISPR的FSHD项目从启动到进入临床仅用了三年半时间，部分得益于已有的患者肌细胞等研究基础设施[36]