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7万杜氏肌营养不良症患者待救治:规范激素治疗可延命超10年,首款新药拟入医保谈判
每日经济新闻· 2025-09-07 19:47
疾病流行病学与治疗现状 - 中国杜氏肌营养不良症(DMD)患者约7万人 全球患者约25万人 中国是全球患者人数最多的国家之一[1][2] - 中国DMD患者死亡中位年龄约为18.57岁 标准治疗下中位生存期达28.7岁 较未治疗延长超过10年[4] - 中国新生男婴DMD患病率为1/5000 约30%为基因突变 70%患儿母亲是携带者[1][2] 传统激素治疗现状 - 皮质类固醇为DMD标准治疗方案 国内激素治疗规范率仅23%[1][6] - 中国DMD患者激素治疗率从2015年26.3%提升至2020年54% 近半数患者从未用药[6] - 传统激素长期使用会导致生长发育落后 骨质疏松 肥胖等多系统副作用[6] 创新药物进展 - 伐莫洛龙(Vamorolone)于2023年12月获中国批准 成为国内首款DMD创新激素药物[1][7] - 该药物原研厂商为瑞士Santhera制药公司 曙方医药于2022年1月引进中国[7] - 伐莫洛龙口服混悬液(商品名:安迦利)已通过医保目录形式审查 将参与2024年国家医保谈判[1][7] 基因治疗领域动态 - 全球仅一款DMD基因治疗药物Elevidys获批 由Sarepta和罗氏共同开发 2023年6月获FDA批准[8][9] - Elevidys定价320万美元/针(约2300万元人民币) 为史上第二贵基因治疗产品[9] - 信念医药BBM-D101注射液于2024年4月获中国临床试验批准 为首款国产同类基因治疗药物[9] 治疗方案比较 - 伐莫洛龙具有糖皮质激素活性及盐皮质激素受体拮抗双重作用机制[7] - 基因治疗与外显子跳跃药物侧重于基因缺陷修正 但临床效果并不理想[9] - 地夫可特(Deflazacort)通过临时进口途径供应 仅在北京协和医院等定点机构使用[6]
2 Beaten-Down Stocks to Avoid Right Now
The Motley Fool· 2025-09-05 21:30
核心观点 - 两只曾经表现优异的医疗保健股Teladoc Health和Sarepta Therapeutics当前前景黯淡 投资吸引力不足 [1][2] Teladoc Health业务表现 - 第二季度营收同比下降2%至6.319亿美元 增长动力明显不足 [3] - 核心业务BetterHelp虚拟治疗平台面临激烈竞争 该平台曾是公司主要增长驱动因素 [3] - 公司持续亏损 第二季度每股净亏损0.19美元 虽较去年同期每股亏损4.92美元大幅改善 但扭亏为盈仍遥遥无期 [4] - 去年因BetterHelp部门现金流时点问题计提商誉减值 导致2024年第二季度出现巨额每股亏损 过去几年多次因收购等因素产生非现金费用 [6] - 营销费用占支出比重较大 但未能带来理想收入增长效果 [7] Teladoc Health业务发展 - 核心综合护理部门会员数同比增长11%达到1.024亿人 生态系统持续扩张 [7] - 国际业务增长较快 特别是加拿大市场拓展 但国际扩张可能带来成本上升 [8] - BetterHelp业务困境 持续净亏损以及国际扩张成本增加使公司前景充满不确定性 [8] Sarepta Therapeutics业务状况 - 公司股价年内下跌85% 因基因疗法Elevidys导致两名患者因肝毒性死亡 [9] - Elevidys是治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法 针对疾病根本原因 2023年在美国首次获批 已成为公司重要收入来源 [10] - 第一季度营收7.449亿美元 同比增长80% Elevidys销售额3.75亿美元(不含特许权使用费收入) 约占公司总收入一半 [11] - 第二季度营收3.629亿美元 同比增长39%但环比下降51.2% Elevidys销售额1.217亿美元 较第一季度下降67.5% 反映药物需求下降 [12] Sarepta Therapeutics应对措施 - 与美国食品药品监督管理局反复沟通后 恢复向可行走DMD患者发货Elevidys 同时合作寻找降低非行走患者风险的方法 [13] - 通过裁员等方式积极削减开支 并对2027年到期的现有债务进行再融资 [13] - 在另一项针对肢带型肌营养不良症的1期临床试验中 又一名患者因肝衰竭死亡 增加业务不确定性 [14] - 尽管公司采取措施争取更多时间寻找出路 但当前不确定性过高 即使股价已下跌85% 投资风险仍然很大 [15]
SRPT CLASS REMINDER: Suffer Losses on Your Sarepta Therapeutics, Inc. Investment? Contact BFA Law before the August 25 Court Deadline (NASDAQ:SRPT)
GlobeNewswire News Room· 2025-08-23 19:08
诉讼背景 - 律师事务所Bleichmar Fonti & Auld LLP对Sarepta Therapeutics公司及高管提起证券集体诉讼 指控其违反联邦证券法 [1] - 诉讼依据为《1934年证券交易法》第10(b)条和第20(a)条 案件编号25-cv-05317 由纽约南区联邦地区法院受理 [2] 产品安全争议 - 公司核心产品Elevidys(治疗杜氏肌营养不良症)被指控存在致命性安全风险 实际可能导致患者急性肝衰竭死亡 [3] - 公司曾多次向投资者强调疗法安全性 声称治疗益处大于风险 与实际安全性问题形成反差 [3] 股价影响事件 - 2025年3月18日公布首例Elevidys治疗后肝衰竭死亡病例 股价单日下跌27.81美元(27%)从101.35美元跌至73.54美元 [4] - 2025年6月15日公布第二例死亡病例并暂停部分药品发货及临床试验给药 股价随后下跌15.24美元(42%)从36.18美元跌至20.94美元 [4] - 2025年7月17日披露第三例相关治疗死亡病例(发生于6月) 次日股价跌幅超过40% [5] 公司应对措施 - 在首例死亡事件发生后仍向投资者保证"ELEVIDYS的获益风险比仍为阳性" [4] - 第二例事件后采取暂停药品运输和临床试验给药的应对措施 [4] 行业法律动态 - 原告律师事务所BFA在证券集体诉讼领域具有显著业绩 曾从特斯拉董事会追回9亿美元 从Teva制药追回4.2亿美元 [8] - 投资者参与诉讼截止日期为2025年8月25日 采用风险代理收费模式 股东无需支付诉讼费用 [2][6]
SRPT DEADLINE NOTICE: Sarepta Therapeutics, Inc. Investors are Notified of the August 25 Class Action Deadline -- Contact BFA Law if You Suffered Losses (NASDAQ:SRPT)
GlobeNewswire News Room· 2025-08-21 20:18
诉讼背景 - 律师事务所Bleichmar Fonti & Auld LLP对Sarepta Therapeutics公司及部分高管提起证券集体诉讼 指控其违反联邦证券法 [1] - 诉讼依据《1934年证券交易法》第10(b)条和第20(a)条提出 代表购买Sarepta证券的投资者主张权利 [2] - 案件由美国纽约南区联邦地区法院受理 案件编号为25-cv-05317 投资者需在2025年8月25日前申请担任首席原告 [2] 指控内容 - 公司被指控在Elevidys疗法安全性方面进行虚假陈述 向投资者强调治疗益处大于风险 [3] - 事实显示Elevidys会导致部分患者出现致命性急性肝衰竭 与公司宣传存在重大差异 [3] 股价影响 - 2025年3月18日公布首例患者死亡后 股价从101.35美元跌至73.54美元 单日下跌27.81美元(跌幅27%)[4] - 2025年6月15日公布第二例患者死亡后 股价从36.18美元跌至20.94美元 单日下跌15.24美元(跌幅42%)[4] - 2025年7月17日公布第三例患者死亡后 次日股价再次下跌超过40% [5] 公司应对措施 - 在首例死亡事件发生后 公司仍向投资者保证"ELEVIDYS的获益风险比保持积极"[4] - 发生第二例死亡后 公司暂停部分Elevidys发货并中止该疗法的临床实验用药 [4] 涉事产品 - Elevidys是公司核心产品 用于治疗杜氏肌营养不良症 属于罕见病治疗领域 [3] - 死亡事件涉及Elevidys及其相关研究性治疗方案 三例死亡均源于急性肝衰竭 [3][5]
SRPT SECURITIES: Sarepta Therapeutics, Inc. Shareholders that Lost Money may have been Affected by Fraud -- Contact BFA Law before the Class Action Deadline (NASDAQ:SRPT)
GlobeNewswire News Room· 2025-08-19 20:36
诉讼背景 - 律师事务所Bleichmar Fonti & Auld LLP对Sarepta Therapeutics公司及部分高管提起集体诉讼 指控其违反联邦证券法 [1] - 诉讼依据为《1934年证券交易法》第10(b)条和第20(a)条 案件编号25-cv-05317 由美国纽约南区联邦地区法院受理 [2] 指控核心内容 - 公司被指控在Elevidys疗法安全性方面进行虚假陈述 向投资者强调治疗益处大于风险 [3] - 事实显示Elevidys会导致部分患者出现致命性急性肝衰竭 [3] 股价影响事件 - 2025年3月18日公布首例患者死亡后 股价从101.35美元跌至73.54美元 单日下跌27.81美元(跌幅27%)[4] - 2025年6月15日公布第二例死亡并暂停药物发货后 股价从36.18美元跌至20.94美元 单日下跌15.24美元(跌幅42%)[4] - 2025年7月17日公布第三例相关死亡病例后 次日股价跌幅超过40% [5] 涉事产品信息 - Elevidys为公司核心产品 用于治疗杜氏肌营养不良症的罕见病疗法 [3] - 除商业产品外 公司相关研究性治疗也出现患者死亡案例 [5] 律师事务所背景 - 代理律所曾为特斯拉董事会案件追回9亿美元 为Teva制药案件追回4.2亿美元 [8] - 该律所被Chambers USA、《法律500强》、ISS SCAS等机构评为顶尖原告律所 [8]
SRPT LOSS ALERT: Sarepta Therapeutics, Inc. Investors with Losses are Reminded of the August 25 Class Action Deadline – Contact BFA Law (NASDAQ:SRPT)
GlobeNewswire News Room· 2025-08-17 19:23
诉讼背景 - 领先证券律师事务所Bleichmar Fonti & Auld LLP对Sarepta Therapeutics公司及其高管提起集体诉讼 指控其违反联邦证券法 [1] - 诉讼依据为《1934年证券交易法》第10(b)和20(a)条款 案件编号25-cv-05317 由纽约南区联邦法院受理 [2] 涉事产品问题 - Sarepta核心产品Elevidys用于治疗杜氏肌营养不良症 但实际会导致部分患者出现致命性急性肝衰竭 [3] - 公司此前向投资者强调该疗法安全性 声称收益大于风险 与事实严重不符 [3] 股价影响事件 - 2025年3月18日首例死亡病例披露后 股价单日暴跌27% 从101 35美元/股跌至73 54美元/股 [4] - 2025年6月15日第二例死亡病例曝光 公司暂停部分药品发货及临床试验 股价次日重挫42% 从36 18美元/股跌至20 94美元/股 [4] - 2025年7月17日披露第三例死亡病例 次日股价再跌超40% [5] 公司应对措施 - 首例死亡后仍向投资者保证"收益风险比保持正面" [4] - 第二例死亡后采取限制发货和暂停临床试验等管控措施 [4] 律所背景 - BFA律所在证券集体诉讼领域具有国际领先地位 曾为特斯拉案追回9亿美元 为梯瓦制药案追回4 2亿美元 [8] - 该律所被Chambers USA、《法律500强》等权威机构评为顶级原告律所 [8]
SRPT FRAUD REMINDER: Sarepta Therapeutics, Inc. Stock Drop Triggers Securities Fraud Class Action – Contact BFA Law before Imminent August 25 Deadline (NASDAQ:SRPT)
GlobeNewswire News Room· 2025-08-15 20:18
诉讼事件概述 - 领先证券律师事务所Bleichmar Fonti & Auld LLP对Sarepta Therapeutics公司及其高管提起集体诉讼 指控其违反联邦证券法 [1] - 诉讼依据为《1934年证券交易法》第10(b)和20(a)条款 案件编号25-cv-05317 由纽约南区联邦法院受理 [2] 涉事产品与指控内容 - Sarepta为专注罕见病治疗的生物制药公司 核心产品Elevidys用于治疗杜氏肌营养不良症 [3] - 公司被指控夸大Elevidys安全性 隐瞒该疗法可能导致患者急性肝衰竭致死的事实 [3] 股价波动情况 - 2025年3月18日首例死亡病例披露后 股价单日暴跌27.81美元(跌幅27%) 从101.35美元跌至73.54美元 [4] - 2025年6月15日第二例死亡病例公布 股价再跌15.24美元(跌幅42%) 从36.18美元跌至20.94美元 [4] - 2025年7月17日披露第三例死亡病例 次日股价单日跌幅超40% [5] 公司应对措施 - 在首例死亡事件后仍向投资者保证"Elevidys的获益风险比保持积极" [4] - 第二例事件后暂停部分Elevidys发货及相关临床试验给药 [4] 律师事务所背景 - BFA律所为国际知名证券集体诉讼律所 曾为特斯拉案追回9亿美元 为梯瓦制药案追回4.2亿美元 [8] - 该律所被Chambers USA《法律500强》等权威机构评为顶级原告律师事务所 [8]
Sarepta Sells Arrowhead Stake to Fund Milestone Payment
ZACKS· 2025-08-15 00:25
Key Takeaways Sarepta Therapeutics (SRPT) announced that it has sold at least $174 million worth of its equity investment in Arrowhead Pharmaceuticals to help fund a milestone payment to the latter. Shares of Sarepta rose around 9% on Wednesday in response to the announcement. Year to date, the stock has plunged 83.2% compared with the industry's 2% decline. Image Source: Zacks Investment Research SRPT's Deal with Arrowhead SRPT Stock on Investors' Radar Sarepta has been facing a lot of heat from investors ...
SAREPTA STOCK: Lose Money on Your Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) Investment? Contact BFA Law before the August 25 Legal Deadline
GlobeNewswire News Room· 2025-08-13 20:33
诉讼案件 - 领先证券律师事务所Bleichmar Fonti & Auld LLP宣布已对Sarepta Therapeutics Inc及其部分高管提起集体诉讼 指控其可能违反联邦证券法 [1] - 诉讼依据《1934年证券交易法》第10(b)和20(a)条款提出 代表购买Sarepta证券的投资者 案件编号25-cv-05317 由纽约南区联邦法院受理 [2] - 投资者需在2025年8月25日前向法院申请成为首席原告 [2] 涉事产品与指控 - Sarepta为专注罕见病治疗的生物制药公司 核心产品Elevidys用于治疗杜氏肌营养不良症 [3] - 公司被指控持续夸大Elevidys安全性 向投资者宣称治疗收益大于风险 但实际该药物会导致部分患者出现致命性急性肝衰竭 [3] 股价波动事件 - 2025年3月18日 首例Elevidys治疗患者因急性肝衰竭死亡 股价单日下跌27.81美元(27%) 从101.35美元跌至73.54美元 公司仍坚称产品收益风险比为正 [4] - 2025年6月15日 第二例死亡病例出现 公司暂停部分Elevidys发货及临床试验给药 股价次日下跌15.24美元(42%) 从36.18美元跌至20.94美元 [4] - 2025年7月17日 披露第三例相关治疗患者死亡 次日股价跌幅超40% [5] 律所背景 - BFA律所为国际知名证券集体诉讼律所 曾代表特斯拉董事会达成9亿美元赔偿 与梯瓦制药达成4.2亿美元和解 [8] - 该律所被Chambers USA《法律500强》等权威评级机构列为顶级原告律所 律师团队获《国家法律期刊》"精英审判律师"等荣誉 [8]
SRPT COURT NOTICE: Sarepta Therapeutics Investors may have been Affected by Fraud -- Contact BFA Law before August 25 if You Suffered Losses (NASDAQ:SRPT)
GlobeNewswire News Room· 2025-08-11 20:18
诉讼案件概述 - 领先证券律师事务所Bleichmar Fonti & Auld LLP对Sarepta Therapeutics公司及其高管提起集体诉讼 指控其违反联邦证券法 [1] - 诉讼依据为《1934年证券交易法》第10(b)和20(a)条款 案件编号25-cv-05317 由纽约南区联邦法院受理 [2] 涉事产品风险披露 - Sarepta核心产品Elevidys用于治疗杜氏肌营养不良症 但存在导致患者急性肝衰竭致死的风险 [3] - 2025年3月18日首次披露死亡病例 股价单日暴跌27 81美元(跌幅27%) 从101 35美元跌至73 54美元 [4] - 2025年6月15日第二例死亡病例曝光 股价再跌15 24美元(跌幅42%) 从36 18美元跌至20 94美元 [4] - 2025年7月17日披露第三例死亡病例 次日股价跌幅超40% [5] 公司应对措施 - 在首次事故后仍向投资者保证"Elevidys的收益风险比保持正值" [4] - 6月事件后暂停部分药物发货 并中止相关临床试验给药 [4] 律所背景 - BFA律所在证券集体诉讼领域具有国际领先地位 曾为特斯拉案追回9亿美元 为梯瓦制药案追回4 2亿美元 [8] - 该律所被钱伯斯 USA 《法律500强》等权威评级机构列为顶级原告律师事务所 [8]