细胞基因治疗行业动态 - 美国生物遗传学公司Klotho Neurosciences（KLTO）宣布通过AAV9载体递送分泌型Klotho蛋白（s-KL）可使小鼠血清中s-KL浓度提升，寿命延长20% [2] - 公司股价因临床前数据利好单日暴涨787.8%，成交量突破10亿股 [3] - Klotho蛋白表达水平与哺乳动物寿命及健康状况直接相关，其基因过度表达可使小鼠寿命延长30%-40% [5][7] Klotho蛋白的科学价值 - 分泌型Klotho蛋白（s-KL）通过AAV9载体递送可同时对抗认知下降、神经炎症、肌肉减少症和骨质疏松等衰老相关疾病 [2][10] - 天然s-KL蛋白涉及细胞损伤、应激和炎症的多条通路，可能成为解决衰老多面影响的单一疗法 [10] - 1997年研究首次证实血液Klotho浓度与寿命负相关，后续研究进一步验证其对代谢、炎症和组织修复的关键作用 [7] 公司技术与管线布局 - 核心技术为专利化的s-KL基因递送载体，开发一次性或低频给药的体内基因疗法 [11] - 主要管线包括：针对ALS/MS的KLTO-202（2025 Q4提交IND）、针对阿尔茨海默病等神经退行性疾病的KLTO-101（临床前）、针对肾病的KLTO-301（临床前） [11] - 公司聚焦神经退行性疾病领域（如ALS、阿尔茨海默病），瞄准未满足的巨大市场需求 [11] 知识产权与商业潜力 - 已从巴塞罗那自治大学和ICREA获得s-KL全球独家许可，并在美、欧、中拥有覆盖神经退行性疾病及年龄相关疾病的专利 [10] - 多器官获益特性显示其应用可扩展至抗衰老治疗领域，该细分市场增长迅速 [11] - 临床前数据表明其机制针对衰老基本过程而非症状，科学复杂性突出 [11]