二氟甲基鸟氨酸(DFMO)
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Nature:饮食+药物,治疗儿童致命脑肿瘤
生物世界· 2025-10-07 09:03
撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 神经母细胞瘤 ( Neuroblastoma ) 是一种源自分化停滞的神经嵴细胞的高度致命的儿童肿瘤,约占儿童癌症相关死亡的 15%。 目前,神经母细胞瘤的治疗方 法包括手术、高强度化疗结合干细胞移植、放疗和免疫治疗。尽管采取了多种干预措施,但高危神经母细胞瘤的存活率仍然很低,而且幸存下来的儿童可能会经 历治疗带来的长期副作用。 因此,科学家们一直在努力寻找毒性更低、更精准、更有效的治疗方案。 和所有癌症一样, 神经母细胞瘤 的生长由从血液循环中获取或在局部生物合成的代谢物提供能量。 神经母细胞瘤依赖于局部 多胺生物合成 ,2023 年,美国 FDA 批准了 二氟甲基鸟氨酸 (DFMO) 用于治疗 高危神经母细胞瘤,其通过抑制多胺生物合成的限速酶 —— 鸟氨酸脱羧酶 (ODC) ,来发挥治疗作用。 2025 年 9 月 24 日,苏黎世大学、宾夕法尼亚儿童医院及普林斯顿大学的研究人员合作,在国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了题为: Reprogramming neuroblastoma by diet-enhanced polyamine depletion 的研 ...