免疫性血小板减少症(ITP)治疗进展 - 抗CD38单克隆抗体(CM313)在1/2期临床试验中显示出良好安全性和持久疗效 在22例患者中95%达到血小板计数50×10⁹/L 出血比例从基线68%降至第8周5%和第24周10% 长期缓解率超60% [1] - 这是《新英格兰医学杂志》首次发表中国原创新药的1/2期临床试验结果 [1] Daratumumab治疗儿童ITP研究 - 2期临床试验显示Daratumumab在复发或难治性儿童ITP患者中多数产生应答 血小板计数迅速上升 半数患者产生持久应答 [3] - 研究针对糖皮质激素治疗失败且至少接受过一种二线治疗的儿童ITP患者 [6] - 20名患者中90%在8周内观察到血小板应答 抗CD20单抗治疗失败患者中86%也出现应答 [7] - 血小板应答中位时间为1周 达到50×10⁹/L的中位时间为19周 24周时50%患者产生持续性应答 [7][8] Daratumumab安全性表现 - 严重不良事件发生率低 无治疗中断 最常见为输液相关反应(35%)和上呼吸道感染(30%) 均无长期并发症 [10] - 早期应答率高 起效迅速 疗效持久 安全性良好 展现作为儿童ITP潜在治疗选择的良好前景 [11]