财务数据和关键指标变化 无 各条业务线数据和关键指标变化 贝克尔肌营养不良症（Becker muscular dystrophy） - 去年12月大峡谷试验（Grand Canyon）达到降低肌肉损伤生物标志物的主要终点，北极星功能终点接近达标，安全性良好 [4] - 今年第一季度完成贝克尔三期确证性试验的患者招募，共招募175名患者，超过预期，有超96%的把握使北极星评分改变1.6 [4] 杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy） - 将公布约80名患者的二期开放标签试验数据，目标是显示与倾向匹配患者相比约2分的变化，并确定三期试验的剂量和患者群体 [6] 肥厚型心肌病（HCM） - 药物在正常健康志愿者单剂量试验中显示出积极数据，与射血分数变化无浓度关系，在KCCQ评分和纽约心脏协会分级等指标上有显著改善，能快速改变E'指标 [7][8] - 目前正在进行Cirrus试验的B和C部分，以25毫克剂量给药患者28天，已完成D部分的试验方案，预计未来一两个月开始给药，年底公布结果 [9] 射血分数保留的心力衰竭（HFpEF） - 预计未来一两个月宣布进入一代心脏分子的一期试验，目标适应症为HFpEF [8] 各个市场数据和关键指标变化 肥厚型心肌病市场 - 非梗阻性患者在确诊HCM患者中的比例逐渐增加，接近与梗阻性患者各占一半 [29] 杜氏肌营养不良症市场 - 今年该市场发生Sarepta公司药物导致患者死亡事件，对公司患者和临床医生入组兴趣影响不大，但非行走患者入组有一定停顿 [37][38] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略 - 继续推进各药物的临床试验，争取在贝克尔肌营养不良症、杜氏肌营养不良症、肥厚型心肌病和射血分数保留的心力衰竭等领域取得进展 [4][6][8] - 探索与FDA的合作，寻求加速审批路径，如在贝克尔肌营养不良症项目上 [54] - 关注社区医生市场，将其作为商业化的重点方向，尤其是在肥厚型心肌病药物方面 [26] 行业竞争 - 在肥厚型心肌病领域，竞争对手的药物存在射血分数变化相关的安全问题和心房颤动风险，公司药物与之相比具有差异化优势 [7][14] - 在杜氏肌营养不良症领域，基因疗法存在疗效持久性问题，公司药物有机会满足患者的长期治疗需求 [39] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为在肥厚型心肌病市场，非梗阻性患者市场机会更大，药物在该领域的表现具有差异化优势，有望成为治疗非梗阻性HCM的药物 [29][34] - 在杜氏肌营养不良症市场，尽管基因疗法有一定应用，但患者仍有长期治疗需求，公司药物有机会填补市场空白 [39][46] - 贝克尔肌营养不良症市场目前尚无获批药物，公司有机会设定价格并将价值转化到其他患者群体 [48] 其他重要信息 - 公司MESA开放标签研究的患者保留率达99% [58] 问答环节所有提问和回答 问题: 请介绍7500项目的作用机制以及28天数据情况 - 药物旨在消除药物浓度与射血分数变化的关系，优化机制以降低风险，增强舒张期活性，是部分抑制剂 。28天数据显示KCCQ评分和纽约心脏协会分级显著改善，NT - proBNP和梗阻性HCM患者梯度有明显变化 [10][11] 问题: 如何定义Cirrus试验D部分的临床有意义结果，梗阻性和非梗阻性患者有何不同 - D部分目标是减少超声心动图检查次数，证明在更广泛患者群体中射血分数无变化，避免心房颤动事件，同时在功能和生物标志物方面取得与之前相同的益处 [13][16] 问题: 7500药物上市后，在商业化和营销方面的重点关注领域 - 重点关注社区医生市场，解决其在患者监测和回声滴定方面的顾虑 。非梗阻性患者市场潜力大，药物在该领域有独特优势，可作为商业化的切入点 [26][30] 问题: Cytokinex MAPLE研究成功对CMIs药物一线应用的影响，以及公司7500项目是否需要进行类似头对头研究 - 在梗阻性HCM中，该研究有一定帮助，但仍需解决回声滴定问题；在非梗阻性HCM中，类似研究可能更可行和具有商业价值，但公司还需进一步研究 [33][34] 问题: Sarepta公司DMD药物患者死亡事件对公司DMD项目的影响 - 对患者和临床医生入组兴趣影响不大，非行走患者入组有一定停顿 。公司研究过接受基因治疗的患者，将在本月公布相关数据 [37][38][39] 问题: 能否近期讨论DMD项目的三期设计和基因治疗后患者群体情况 - 若能在任何杜氏患者群体中证明药物益处，标签可能涵盖所有行走患者 。关键是确定合适的患者年龄、功能基线、剂量和主要终点，需与FDA和EMA讨论 [41][42][44] 问题: 罕见和孤儿疾病药物定价及慢性治疗市场情况 - 市场上有药物联合基因治疗使用的情况，公司若在2028年第一季度获批贝克尔肌营养不良症药物，可设定价格并尝试将价值转化到其他患者群体 [48] 问题: 大峡谷试验数据与FDA审批的关系及公司的探索方向 - 公司将大峡谷试验、Arch和MESA研究的数据提交给FDA，探索加速审批路径，考虑采用滚动提交策略，结合其他数据与FDA合作 [52][54] 问题: 大峡谷试验未来一年是否有中期更新 - 由于患者招募后端集中，一年时进行中期分析效率不高，公司将与FDA合作完善统计分析计划，加强自然历史研究 [56][57] 问题: 射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）项目的患者群体、治疗经验和数据时间线 - 若今年第三季度启动一期试验，预计进行三个月的FF研究，以NT - proBNP为主要观察指标，目标是降低20% 。可能进行安慰剂对照研究，需确定目标患者群体 [59][60]