撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 开发 个性化定制疗法 一直是医学研究的一个重要目标。 今年，首个接受个性化定制 CRISPR 基因编辑疗法治疗的患者的消息，在全世界范围内引起广泛关注， 这标志着 人类首次 实现为单个病人定制基因编辑疗法 ，这位名为 KJ Muldoon 的婴儿 在出生几天后就被诊断出患有严重遗传病—— 氨甲酰磷酸合成酶-1 （CPS1） 缺乏症 。研究人员仅花费 6 个月时间就开发出了一款定制的 脂质纳米颗粒 （LNP） 递送的 碱基编辑疗法 ，并在猴子体内进行了安全性和有效性验 证，该疗法成功修复了患儿的致病基因突变，并带来了显著的临床改善 【1】 。这一成功也成为了个性化定制疗法的典范。 CRISPR-Cas9 以及基于 CRISPR 的碱基编辑器，有望治疗多种毁灭性的疾病，包括 血管疾病 。 多系统平滑肌功能障碍综合征 （MSMDS） 是一种 罕见血管疾 病 ，可导致 儿童的中风、主动脉夹层甚至死亡 ， 该疾病的最常见病因是 ACTA2 基因的点突变。 2025 年 9 月 11 日，哈佛大学医学院/麻省总医院的研究人员 在 Nature 子刊 Nature Biomedica ...