撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 在 基因治疗 领域， 腺相关病毒 （AAV） 因其安全性高、免疫原性低、具有组织特异性等优点，成为被广 泛应用的"明星载体"。但 AAV 有一个致命弱点——"包装容量"太小，只能递送不超过 4.7kb 的基因，而 许多人类疾病相关基因 （例如自闭症、癫痫等） 远超这个大小，这成了基因疗法发展的"瓶颈"。 而现在，国际顶尖学术期刊 Cell 发表的一项研究带来了一种革命性解决方案—— AAVLINK 技术。这项技 术通过巧妙的 DNA 重组方法，成功突破了 AAV 的大基因递送限制， 在体内实现了分段基因的高效、精准 重构， 并在 自闭症 和 癫痫 小鼠模型中验证了其治疗潜力。 该研究以： AAVLINK: A Potent DNA-Recombination Method for Large Cargo Delivery in Gene Therapy 为题，于 2026 年 1 月 27 日在线发表于国际顶尖学术期刊 Cell ， AAVLINK 的全称是" AAV with translocation link age"，核心思路是利用 Cre/lox 系统来实现 ...