**Aldeyra Therapeutics (ALDX) FY Conference 关键要点总结** **1 公司及行业概述** - 公司专注于眼科疾病治疗，最初从视网膜疾病起步，后转向眼前段疾病，现又回归视网膜领域[3] - 眼科领域具有高需求，视力对生活质量至关重要，改善视力的疗法具有重要意义[4] - 公司核心平台为RASP（活性醛类物质）调节技术，通过靶向RASP调控多种蛋白质系统，而非单一蛋白质[6][7] **2 核心候选药物reproxalap** - **适应症**：干眼症（Dry Eye Disease, DED）和过敏性结膜炎（Allergic Conjunctivitis）[5][25] - **机制**：RASP调节剂，通过结合RASP减少炎症、红肿和疼痛，改善患者症状和体征[21][23] - **临床进展**： - NDA（新药申请）已多次提交，最新提交基于无基线失衡的重复试验，PDUFA日期为2025年12月16日[8][10] - 干眼症试验包括症状（患者感受）和体征（如红肿）双重终点，有望成为首个同时覆盖红肿和症状的慢性治疗药物[16][18] - 干眼症试验采用“干眼室”（模拟疾病发作环境），显示药物在几分钟内起效，显著优于需数周起效的现有疗法[13][36] - **市场差异化**： - 现有疗法（如Restasis）主要关注泪液量（Schirmer测试），而reproxalap直接针对患者关注的症状（如疼痛、红肿）[41][43] - 可能成为首个在标签中包含两种症状（不适和干燥）及干眼室数据的药物[46][47] **3 与AbbVie的合作** - AbbVie拥有reproxalap在美国市场的开发和商业化选择权，可选择在批准前或批准后10天内执行[24][25] - AbbVie是干眼症领域的领先企业（曾开发Restasis），合作涵盖临床、监管和商业化准备[26][28] **4 其他管线药物** - **ADX-2191（玻璃体内甲氨蝶呤）**： - **适应症**：原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（PVRL）和视网膜色素变性（RP）[53][58] - PVRL：罕见病（美国每年约500-600例），无获批疗法，中位生存期<5年；公司已与FDA达成单试验批准协议[54][56] - RP：约8万患者，目前无有效疗法；开放标签试验显示改善视觉敏感性，计划启动关键试验[62][65] - **ADX-246（RASP调节剂）**： - **适应症**：干性年龄相关性黄斑变性（Dry AMD）[66] - 机制：靶向维生素A代谢产物（视黄醛），减少视网膜中代谢物堆积，改善夜间视力[68][70] **5 潜在被低估的平台价值** - RASP平台的潜力不仅限于眼科，还可拓展至特应性皮炎（Atopic Dermatitis）等疾病[72] - 技术方向为“一药多效”，通过调节RASP同时影响多种蛋白质系统，代表未来药物开发趋势[74] **6 其他重要细节** - 干眼症市场增长驱动因素：老龄化、屏幕使用增加（如Zoom、手机）导致干眼症发病率上升[12] - 现有干眼症疗法的局限性：起效慢（需数周至数月）、人工泪液效果短暂，中重度患者需转向处方药[14][15] **关键数据引用** - PDUFA日期：2025年12月16日[5] - PVRL患者数：美国每年约500-600例[54] - RP患者数：约8万（特定突变人群）[62] **风险与挑战** - FDA对基线失衡的担忧（已通过重复试验解决）[48][50] - AbbVie选择权执行的不确定性[25][28] - 干性AMD和RP的临床开发仍需验证[66][69] **总结** Aldeyra的核心价值在于RASP平台的广谱潜力及reproxalap在干眼症市场的差异化优势。若获批，reproxalap可能颠覆现有疗法标准，而ADX-2191和ADX-246则拓展了公司在视网膜疾病领域的布局。与AbbVie的合作及后续临床数据将是关键催化剂。