核心交易公告 - Nxera Pharma与Santhera Pharmaceuticals就vamorolone（商品名AGAMREE®）达成独家许可协议 Nxera获得该药物在日本、韩国、澳大利亚和新西兰的研发、生产和商业化权利 [1] - Vamorolone是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物 已在美国、欧盟、英国和中国获批上市 [1] 交易战略意义 - 此次交易为Nxera在罕见和专科疾病领域的创新药物组合增加了一个后期开发候选药物 该药物有望满足日本及亚太地区DMD患者显著的未满足需求 [2] - 该交易拓展了Nxera在日本/亚太地区的后期及商业化阶段产品组合 符合其到2030年建成高增长、高利润日本生物制药公司的愿景 [5] - 合作将利用Nxera在亚太地区（尤其是日本）成熟的商业化能力、开发及监管专业知识 其团队通过2023年收购Idorsia的日本及亚太业务已具备vamorolone相关的开发和制造经验 [3] 药物概况与市场定位 - Vamorolone是一种新型药物 其作用机制基于与糖皮质激素相同的受体结合 但改变了下游活性 被定位为一种解离性抗炎药 可作为现有皮质类固醇（当前DMD儿童和青少年患者标准疗法）的替代方案 [10] - 五年数据显示 vamorolone显著改善了安全性 包括椎骨骨折减少、白内障发生率降低以及维持正常生长速度 其安全性结合可比的疗效 有潜力取代该地区现有的类固醇疗法 [8] - 在关键的VISION-DMD研究中 vamorolone在治疗24周时达到了相对于安慰剂的主要终点（站立时间速度 p=0.002）并显示出良好的安全性和耐受性 [11] 交易财务条款 - Nxera将向Santhera支付4000万美元的首付款 包括3000万美元现金和1000万美元的战略股权投资 [6] - Santhera还有资格从Nxera获得高达1.65亿美元的销售和监管里程碑付款 以及在许可区域内vamorolone净销售额的分级特许权使用费 起征点为百分之十几的低位 [6] 疾病背景 - 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见的X染色体连锁遗传病 几乎只影响男性 其特征是出生时或出生后不久即出现炎症 导致进行性肌肉变性和无力 预期寿命因呼吸和/或心力衰竭而缩短至40岁之前 [7][9] - 皮质类固醇是目前治疗DMD的标准疗法 [9]

文章核心观点 公司2025年第一季度业绩出色，总营收创新高，产品收入显著增长，财务状况良好，重申全年营收指引，对实现战略目标和长期增长充满信心 [1][2] 第一季度财务亮点 - 产品净收入达1.414亿美元，同比增长43.6%，其中FIRDAPSE净收入8373.1万美元，同比增25.3%；FYCOMPA净收入3562.7万美元，同比增17.1%；AGAMREE净收入2204.2万美元，同比增1777.5% [3] - GAAP净收入5673.7万美元，同比增143.8%；Non - GAAP净收入8659.6万美元，同比增85.2% [3] - 现金及现金等价物达5.807亿美元，较2024年12月31日增长12.2% [3] 2025年业务亮点 - 2025年第一季度推进战略目标，在知识产权和监管方面取得关键进展 [7] - 2025年4月8日，加拿大卫生部接受AGAMREE新药申请并优先审评，有望年底获批 [9] - 2025年第一季度，SUMMIT研究增加试验点并推进患者招募 [9] - 2025年1月21日，FIRDAPSE在日本由子许可方DyDo Pharma推出用于治疗LEMS [9] - 2025年1月8日，公司与梯瓦制药达成和解协议，梯瓦在美国销售FIRDAPSE仿制药受限 [9] 2025年财务展望 - 重申2025年全年总营收指引为5.45 - 5.65亿美元 [1][8][9] - 预计2025年FIRDAPSE净收入3.55 - 3.6亿美元，AGAMREE净收入1 - 1.1亿美元，FYCOMPA净收入9000 - 9500万美元 [9] 第一季度财务结果 成本与费用 - 2025年第一季度销售成本1790万美元，高于2024年同期的1250万美元 [9] - 2025年第一季度研发费用390万美元，高于2024年同期的260万美元，预计全年1500 - 2000万美元 [11] - 2025年第一季度销售、一般和行政费用4690万美元，与2024年同期持平，预计后续将适度增加 [12] - 2025年第一季度无形资产摊销930万美元，与2024年同期持平 [13] 收入与利润 - 2025年第一季度营业收入6340万美元，同比增长约133.6% [13] - 2025年第一季度GAAP净收入5670万美元，基本每股收益0.47美元，摊薄每股收益0.45美元 [14] - 2025年第一季度Non - GAAP净收入8660万美元，基本每股收益0.71美元，摊薄每股收益0.68美元 [15] 其他 - 2025年第一季度和2024年同期有效所得税税率分别为20.4%和20.0% [16] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为5.807亿美元 [16] 会议与公司信息 - 公司将于2025年5月8日上午8:30举行电话会议和网络直播 [1][18] - 公司是致力于改善罕见病患者生活的生物制药公司，获多项荣誉 [19][20]