核心交易公告 - Nxera Pharma与Santhera Pharmaceuticals就vamorolone（商品名AGAMREE®）达成独家许可协议 Nxera获得该药物在日本、韩国、澳大利亚和新西兰的研发、生产和商业化权利 [1] - Vamorolone是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物 已在美国、欧盟、英国和中国获批上市 [1] 交易战略意义 - 此次交易为Nxera在罕见和专科疾病领域的创新药物组合增加了一个后期开发候选药物 该药物有望满足日本及亚太地区DMD患者显著的未满足需求 [2] - 该交易拓展了Nxera在日本/亚太地区的后期及商业化阶段产品组合 符合其到2030年建成高增长、高利润日本生物制药公司的愿景 [5] - 合作将利用Nxera在亚太地区（尤其是日本）成熟的商业化能力、开发及监管专业知识 其团队通过2023年收购Idorsia的日本及亚太业务已具备vamorolone相关的开发和制造经验 [3] 药物概况与市场定位 - Vamorolone是一种新型药物 其作用机制基于与糖皮质激素相同的受体结合 但改变了下游活性 被定位为一种解离性抗炎药 可作为现有皮质类固醇（当前DMD儿童和青少年患者标准疗法）的替代方案 [10] - 五年数据显示 vamorolone显著改善了安全性 包括椎骨骨折减少、白内障发生率降低以及维持正常生长速度 其安全性结合可比的疗效 有潜力取代该地区现有的类固醇疗法 [8] - 在关键的VISION-DMD研究中 vamorolone在治疗24周时达到了相对于安慰剂的主要终点（站立时间速度 p=0.002）并显示出良好的安全性和耐受性 [11] 交易财务条款 - Nxera将向Santhera支付4000万美元的首付款 包括3000万美元现金和1000万美元的战略股权投资 [6] - Santhera还有资格从Nxera获得高达1.65亿美元的销售和监管里程碑付款 以及在许可区域内vamorolone净销售额的分级特许权使用费 起征点为百分之十几的低位 [6] 疾病背景 - 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见的X染色体连锁遗传病 几乎只影响男性 其特征是出生时或出生后不久即出现炎症 导致进行性肌肉变性和无力 预期寿命因呼吸和/或心力衰竭而缩短至40岁之前 [7][9] - 皮质类固醇是目前治疗DMD的标准疗法 [9]