监管批准与产品里程碑 - 美国食品药品监督管理局于2025年12月批准了AKEEGA联合泼尼松用于治疗BRCA2突变的转移性去势敏感性前列腺癌的补充新药申请[1] - 此次批准标志着该疗法成为首个FDA批准的针对BRCA2突变mCSPC患者的精准医学联合治疗方案[1] - AKEEGA是一种双效片剂，结合了PARP抑制剂尼拉帕利和CYP17抑制剂醋酸阿比特龙[11] - 该药物此前已于2023年8月通过优先审评获FDA批准用于治疗BRCA突变的转移性去势抵抗性前列腺癌，并于2023年4月获欧洲药品管理局批准[11] 临床数据与疗效 - 批准基于AMPLITUDE三期临床研究的积极结果，该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的国际研究[3] - 在BRCA2突变mCSPC患者中，与当前标准治疗相比，AKEEGA联合泼尼松及雄激素剥夺疗法将影像学进展或死亡风险显著降低了54%[3] - 该联合疗法还将症状进展时间显著延长了59%[3] - AMPLITUDE研究的主要终点是影像学无进展生存期，共从32个国家招募了696名参与者[8][9] 目标患者群体与未满足需求 - BRCA突变患者的前列腺癌通常更具侵袭性，预后较差，代表此前疗法未能满足的重大医疗需求[1] - 与无突变患者相比，BRCA2突变mCSPC患者疾病进展速度显著更快，生存期往往更短[2] - 约25%的mCSPC患者存在同源重组修复基因改变，包括BRCA，这些改变已被证明会对治疗结果产生负面影响[10] - BRCA突变患者的疾病进展速度大约快50%，生存期更短[10] 公司战略与市场支持 - 此次适应症扩展体现了公司致力于推动科学边界，在前列腺癌全程提供更个性化、更有效治疗方案的承诺[5] - 凭借强有力的临床数据支持，AKEEGA现已成为BRCA2突变mCSPC领域首个且唯一一个基于PARP的精准医学联合治疗方案[5] - 公司通过J&J withMe项目提供全面的患者支持计划，包括费用支持和教育资源，患者无需承担费用[6] - 强生旗下杨森生物技术公司于2016年4月与TESARO公司达成全球合作与许可协议，获得了尼拉帕利在前列腺癌领域的独家权利[12] 药物作用机制与研发背景 - AKEEGA结合了高选择性PARP抑制剂尼拉帕利和CYP17抑制剂醋酸阿比特龙[11] - AMPLITUDE研究评估了该双效片剂配方联合泼尼松及ADT，与匹配的口服安慰剂/醋酸阿比特龙联合泼尼松及ADT相比，在具有有害生殖系或体细胞HRR基因改变的mCSPC患者中的疗效和安全性[9] - 患者需基于FDA批准的基因改变检测来选择该疗法[11] - 该药物在全球多个国家的其他上市许可申请正在审评中[11]