公司进展与战略 - 公司在肿瘤学和罕见疾病领域持续评估潜在资产引进和开发机会[1] - APHEXDA®(motixafortide)在Ayrmid管理下表现良好 2025年第一季度销售额达140万美元 为公司带来30万美元特许权使用费收入[2][3] - 管理层对2025年内宣布重大交易持乐观态度[2] 财务表现 - 2025年第一季度净收入510万美元 较2024年同期70万美元显著增长[16] - 截至2025年3月31日 公司现金及短期银行存款为2640万美元[9] - 2025年1月完成融资1000万美元 并通过APHEXDA项目转移等措施将运营费用率降低70%以上[5] - 2025年第一季度收入30万美元 较2024年同期690万美元下降 主要因2023年与Gloria的授权交易一次性收入影响[9] 临床研发进展 - CheMo4METPANC 2b期联合试验新数据将在2025年ASCO年会上展示[1] - 试验中两名转移性胰腺癌患者显示积极反应 一名肝脏病灶完全消退 一名持续部分缓解并接受手术[6] - 所有11名接受motixafortide联合治疗的患者均显示CD8+ T细胞肿瘤浸润增加[6] - 预计2027年完成随机试验的全面入组 计划在40%无进展生存事件时进行预设中期分析[6] 其他临床试验 - 正在进行的多中心1期试验评估motixafortide用于镰状细胞病基因治疗中CD34+造血干细胞动员[9] - 华盛顿大学医学院赞助的1期试验评估motixafortide单药及与natalizumab联合用于镰状细胞病干细胞动员[9]

公司战略与业务进展 - 公司在肿瘤学和罕见病领域评估潜在资产许可引进和开发机会 取得实质性进展[1] - 与Ayrmid Pharma Ltd达成APHEXDA®(motixafortide)许可协议 包括1000万美元首付款 最高8700万美元商业里程碑付款及18%-23%净销售额分成[1][5] - 完成两轮融资共募集1900万美元 并将运营费用率降低70% 现金储备可支撑至2026年下半年[1][5] - 战略重心转向精简药物开发模式 计划未来一年引进更多资产并通过临床概念验证[2] 财务表现 - 2024年总收入2890万美元 同比增长502.1%(2023年480万美元) 主要来自Gloria许可1500万美元 Ayrmid许可首付款及APHEXDA美国净销售额600万美元[10] - 2024年净亏损920万美元 较2023年6060万美元大幅收窄[10] - 截至2024年底现金及等价物1960万美元 计入2025年1月融资后模拟金额约2900万美元[10] - 研发费用同比下降26.4%至920万美元 销售与营销费用下降6.7%至2360万美元[10] 临床开发进展 - 启动评估motixafortide用于镰状细胞病基因治疗的CD34+造血干细胞动员多中心I期临床试验 首位患者已给药[10] - 在胰腺导管腺癌(mPDAC)CheMo4METPANC IIb期试验中新增试验点 计划2027年完成108名患者入组[4] - 在ASH年会上公布motixafortide单药及联合natalizumab治疗镰状细胞病的I期临床数据[10] 知识产权与商业化 - 获得美国专利商标局关于"BL-8040成分"专利授权通知 将motixafortide在美国专利保护期延长至2041年12月[5] - APHEXDA在美国CXCR4抑制剂市场占有10%份额[5] - 完成美国商业运营关闭 将APHEXDA项目转移给Ayrmid[5] 资产负债表关键数据 - 总资产从2023年6392.5万美元降至2024年3890.6万美元[15] - 流动负债从4278.4万美元降至1540.6万美元 主要因权证负债从1193.2万美元降至169.1万美元[15] - 累计赤字从3.906亿美元扩大至3.998亿美元[17]