Preclinical data demonstrate ATYR0101's unique anti-fibrotic mechanism through interaction with LTBP-1. About ATYR0101 ATYR0101 to be showcased in oral presentation at the American Thoracic Society (ATS) 2025 Respiratory Innovation Summit. SAN DIEGO, May 14, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- aTyr Pharma, Inc. (Nasdaq: ATYR) ("aTyr" or the "Company"), a clinical stage biotechnology company engaged in the discovery and development of first-in- class medicines from its proprietary tRNA synthetase platform, today announ ...

核心观点 - 公司宣布2024年第四季度及全年财务业绩，并提供了企业更新 [2] - 2024年是重要的一年，公司完成了全球关键性3期EFZO-FIT™研究的患者招募，这是肺结节病领域有史以来规模最大的干预性研究 [3] - 2025年可能是里程碑式的一年，预计在第三季度报告EFZO-FIT™研究的顶线数据 [3] - 公司现金及投资头寸为7510万美元，并更新了财务指引，预计现金足以支持运营至3期EFZO-FIT™研究结果公布后一年 [10] 临床研究进展 - 全球关键性3期EFZO-FIT™研究已完成268名肺结节病患者的招募，覆盖9个国家的85个中心，预计2025年第三季度公布顶线数据 [4] - 3期EFZO-FIT™研究设计为随机、双盲、安慰剂对照、52周研究，包含三个平行队列，每月静脉注射3.0 mg/kg或5.0 mg/kg的efzofitimod或安慰剂，共12剂 [4] - 研究主要终点为类固醇减量，次要终点包括结节病症状和肺功能指标 [4] - 已完成与美国FDA的Type C会议，讨论3期EFZO-FIT™研究的统计分析计划(SAP)，基于FDA反馈，类固醇减量将测量为从基线到第48周的绝对变化 [4] - 3期EFZO-FIT™研究第四次数据和安全监测委员会(DSMB)审查结果积极，建议研究按原计划继续进行 [4] - 2期EFZO-CONNECT™研究正在进行中，评估efzofitimod在系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)患者中的疗效、安全性和耐受性，预计2025年第二季度公布中期数据 [4] 科学验证与发表 - 关于efzofitimod在肺部炎症和纤维化中免疫调节活性的手稿已在《科学转化医学》期刊发表，验证了其通过神经纤毛蛋白-2(NRP2)对巨噬细胞的独特抗炎作用 [4][5] - 文章标题为"A human histidyl-tRNA synthetase splice variant therapeutic targets NRP2 to resolve lung inflammation and fibrosis" [5] 财务数据 - 2024年全年研发费用为5440万美元，主要用于3期EFZO-FIT™和2期EFZO-CONNECT™研究的临床试验成本、efzofitimod项目的生产费用以及研发成本 [10] - 2024年全年一般及行政费用为1380万美元 [10] - 2024年全年合作和许可收入为20万美元，主要来自向Kyorin出售用于EFZO-FIT™研究日本部分的药品材料 [10] - 截至2024年12月31日，公司净亏损为6402万美元，基本和稀释后每股净亏损为0.86美元 [14] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物、受限现金和可供出售投资为7508万美元 [15] 企业动态 - 公司将在2025年5月16-21日举行的美国胸科学会(ATS)2025国际会议上展示efzofitimod的三张海报 [10] - 任命Eric Benevich为公司董事会成员，他目前担任Neurocrine Biosciences的首席商务官 [10] - 2024年第四季度后，公司通过Jefferies LLC的按市价发行(ATM)筹集了约1880万美元的总收益 [10]