**行业与公司** - 公司为Zebra Therapeutics，专注于罕见病治疗领域，已上市两款针对高未满足需求的超罕见病药物[1][6] - 核心产品MyPlifa（adimoclomol）用于治疗尼曼匹克病C型（NPC），另一款产品Alprova用于尿素循环障碍[7] - 管线包括血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vEDS）的III期项目KP1077（特发性嗜睡症）及ADHD领域的里程碑付款项目[7] --- **核心观点与论据** **1 MyPlifa市场表现与患者招募** - 美国NPC患者总数约900人，已确诊300-350人，当前通过患者登记表（PEF）招募129人（占确诊人群40%）[10][11] - Q2新增7名患者（Q1为13名），推动季度收入环比增长26%（Q1 17M → Q2 21.5M）[12][13][15] - 欧洲市场参考：NPC患者1100人，竞品miglustat上市超十年，多数患者已确诊[17] **2 商业化与支付覆盖** - 52%美国医保覆盖（约1.8亿人），通过医疗例外途径实现高报销成功率[30][32] - 库存管理采用即时模式，专科药房配送效率高，不影响收入确认[27] **3 竞争格局与组合疗法** - 美国80-90%确诊患者曾使用miglustat（非标签使用），MyPlifa需与miglustat联用[19][20] - 联用数据显示疾病进展停滞5年，单药数据不足，暂无计划申请单药适应症[40][42] **4 欧洲市场拓展** - MAA申请提前6个月提交（原计划2025年），含5年OLE数据及儿科研究数据[47][48] - 商业化策略未定（自营或合作），欧洲EAP项目已覆盖89名患者[55][56] **5 其他产品动态** - Alprova面临市场饱和及仿制药冲击，Q2计提减值（原收购资产），季度仅新增1名患者[58][60] - vEDS III期试验采用SPA设计，中期分析需28例事件触发[63][64] --- **其他重要内容** - **财务**：现金余额2.17B（含PRV资产出售净收益148M），Q2现金消耗中性[66] - **专利**：孤儿药独占期生效，已提交联用疗法专利（审批中）[43] - **患者获取**：通过基因检测提升未确诊患者发现率，强化医患教育[14][37] --- **数据与单位换算** - 收入：21.5M（Q2）、17M（Q1）[13][26] - 患者数：129（累计）、7（Q2新增）[11][12] - 现金：2.17B（含148M PRV收益）[66]