项目与资金支持 - 由香港城市大学郑宗立副教授主持的治疗遗传性疾病的体内体细胞人类基因组编辑项目获得香港特区政府"产学研1+计划"的重点支持[1] - 该项目旨在将新型基因组编辑和工程交付载体转化为临床试验[1] - 郑宗立参与开发的GUIDE-seq方法成为全基因组范围内无偏倚分析CRISPR编辑效果的重要参考工具并助力美国FDA于2023年12月批准首个利用精准基因组编辑技术的CRISPR疗法Casgevy[1] 技术平台与科研环境 - 香港城市大学在生物医学领域加大投入创立生物医学系为科研团队搭建优质平台并提供灵活的管理机制使创新想法能够快速落地[3] - 2022年以来生物医学系系主任黄聿教授为学系营造了自由且充满鼓励的科研环境[3] - 2016年底瑞典卡罗琳斯卡医学院在香港设立刘鸣炜再生医学研究中心借助该中心的前沿学术成果及港城大的国际化平台郑宗立得以在两校实验室开展研究获得从实验室空间到产学研合作的全方位支撑[4] "DNA手术"技术优势 - "DNA手术"通过精准体内基因编辑直接修复致病基因根源从源头上治疗疾病有望实现铲除病根颠覆了传统长期服药的慢性病治疗模式[5] - 技术采用三层精准构建编辑系统蛋白识别PAM DNA序列如同输入用户名和密码向导RNA配对识别DNA相当于手机短信验证以及时间控制使基因手术刀在体内仅存续12至24小时便迅速降解以避免风险[5] - 最新采用的蛋白型基因手术刀快速起效无需转录和翻译并能迅速降解在目前的临床管线中未检测到脱靶现象[6] 递送技术与未来应用 - 创新性采用类病毒颗粒作为递送载体利用病毒外壳的天然侵染能力在移除内部遗传物质后装入编码基因手术刀的蛋白组分既保留了高效进入细胞的特性又避免了手术刀长期残留体内的安全隐患[6] - 当前面临大片段基因插入效率提升和神经细胞等难靶向组织递送等难题若攻克这些瓶颈技术可拓展至肿瘤领域如直接在患者体内T细胞中精准插入受体以及开发更精准高效的In vivo CAR/TCR-T疗法[6] 科研成果转化与临床进展 - 高校科研者与企业联合创始人的双重身份相辅相成高校提供理论与前沿技术储备企业为成果转化搭建落地场景协同推动科研与产业一体化发展[7] - 今年5月郑宗立团队开发的基因编辑药物成功注射入患者体内实现了研究成果真正用于治疗患者[7] - 粤港澳大湾区生命健康产业蓬勃发展香港特区作为全球生物医药企业战略布局的重要枢纽正迎来前所未有的机遇未来团队将继续深耕基因编辑技术推动DNA手术向更安全更高效的方向发展[8]