Cathy Tie ，加拿大人，在多伦多大学本科一年级时退学，创办了自己的第一家生物技术公司，该公司致力 于 研究那些导致基因检测失败或误诊患者的未知意义基因突变， 在过去的 11 年里，她又陆续创办了几家 公司，例如， 她在 2020 年创办了一家名为 Locke Bio 的公司 ，致力于提供在线远程医疗和和医疗数据 挖掘服务。 2025 年 4 月 18 日， 贺建奎 宣布与 Cathy Tie 结婚，并晒出了婚礼现场照片。但在 7 月份， Cathy Tie 宣布已与贺分手，这段所谓的"婚姻"仅维持了 3 个月。 日前， Nature 官网头条报道了一则新闻——一位网红生物科技创业者宣称， 现在是时候考虑 CRISPR baby 了 ，这位自称"生物技术芭比" （Biotech Barbie） 还有一个身份—— 贺建奎 前妻 。 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 这一次， Cathy Tie 靠她的最 新创业项目 登上 Nature 头条。 2025 年 10 月 30 日，她宣布了新创业项目的首批关键员工聘用情况 ，这个名为 Manhattan Genomics （ 曼哈顿基因组学 ） 的公司由 ...

技术突破核心 - 基于逆转录酶开发出新型基因编辑技术 能够更精准高效地同时修复哺乳动物细胞内的多个致病突变 [1] - 新技术能用健康DNA片段整体替换缺陷区域 如同为基因打补丁 可修复该片段内的任意突变组合 不受个体遗传差异限制 [1] - 相较于此前逆转录酶技术在哺乳动物细胞中仅1.5%的编辑效率 新技术将成功率提升至约30% [2] 应用潜力与优势 - 为开发广谱基因疗法奠定了重要基础 许多遗传疾病如囊性纤维化 血友病等往往涉及基因组中多个突变 [1] - 成功治愈了斑马鱼胚胎中导致脊柱侧凸的突变 是科学家首次运用逆转录酶技术在脊椎动物体内实现致病突变的精准修复 [1] - 现有基因编辑技术大多只能针对一两个特定突变 导致很多患者无法获得有效治疗 新技术让更多患者看到治愈希望 [1] 技术实现与开发进展 - 该技术可通过脂质纳米颗粒包裹的RNA递送系统实现 有效规避了传统基因编辑器在递送环节的难题 [2] - 团队正运用该技术开发治疗囊性纤维化的基因疗法 这种疾病已知致病突变多达千余种 [2] - 传统疗法往往只能针对最常见突变进行优化 而新技术能直接替换整个缺陷区域 有望让更广泛的患者群体受益 [2]

国家战略定位 - 生物制造被列为与量子科技、脑机接口等并列的七大未来产业赛道之一，国家层面明确要"再造一个中国高技术产业"[2] - 这是国家战略层面首次以高规格、大力度为未来产业谋篇布局，旨在抢占全球产业制高点[2] - 生物制造在产业板块中处于非常重要的引领位置，其重要性不亚于芯片研制，是推动产业升级和经济高质量发展的关键力量[2][3] 生物制造定义与核心 - 生物制造是一种以工业生物技术为核心的先进制造方式，核心在于利用基因编辑、合成生物学等手段将微生物、植物或动物细胞重新编程为"细胞工厂"[2] - 该技术可在常温常压下，将糖、秸秆、CO₂、废塑料等可再生原料转化为药品、疫苗、可降解塑料、航空燃油等高附加值产品[2] - 其过程被视为替代传统石化路线、实现"双碳"目标的关键路径，具有绿色、低碳、可持续的特点[3] 基因编辑技术应用 - 基因编辑是生物制造的核心技术支撑，在农业领域已进入产业化应用阶段，成功应用于烟草、水稻、小麦等高产高抗新品种选育，以及猪、牛等经济性畜禽品种改良[3][4] - 在疾病治疗领域展现出较大应用潜力，中国在生殖、遗传性疾病、癌症、艾滋病等疾病的治疗研究中取得重要突破，例如通过基因编辑精准修复或替换病变基因[4] - 中国科学家近期首次在猪胚胎中培育出微型人类心脏，利用"人兽嵌合体"技术为器官移植和疾病模型构建开辟新路径[7] 合成生物学发展 - 合成生物学是生物制造的"加速器"，正快速渗透至能源、材料、化工、农业、医药等多个领域[8] - 预计未来十年，石油化工、煤化工产品的35%可被生物制造产品替代，对相关领域产生深远影响[8] - 农业产品如牛奶、食糖、油脂等一旦实现工业生物制造，将产生巨大颠覆性影响，全球经济规模可达数十万亿美元[8] - 2022年中国合成生物学市场规模约9.37亿美元，未来有望实现快速增长[11] 行业前景与影响 - 生物制造是科技创新和产业创新融合发展的重要领域，预计将重构制造业生产模式、替代天然产物获取方式、颠覆农业种植养殖模式[13] - 预计到本世纪末，生物制造将占据全球制造业产值的三分之一，形成规模高达30万亿美元的新兴产业市场[14]

美股市场整体表现 - 美股三大股指集体收高，道琼斯指数收涨超过500点，涨幅1.12%，纳斯达克指数涨幅1.37%，标普500指数涨幅1.07% [1][4] - 市场情绪普遍乐观，衡量恐慌情绪的VIX指数日内跌幅超过12% [4] - 市场反弹得益于宏观利好预期，包括贸易紧张局势缓解和美国信贷恐慌情绪消退 [1] 科技股与半导体行业 - 科技股成为领涨主力，纳斯达克100指数和费城半导体指数双双创下收盘历史新高 [1][2] - 芯片板块表现抢眼，巴克莱将美光科技目标价从195美元上调至240美元，推动其股价大涨超5% [1] - 苹果公司股价盘中一度涨近4.8%，创下年内首个盘中历史新高 [2] 基因编辑与生物技术板块 - 基因编辑板块大幅上涨，核心标的CRSP大涨超7%，BEAM上涨17.86%，NTLA上涨13.05%，EDIT上涨9.81%，PRME上涨13.39% [6][7] - 板块上涨受三大因素催化：政策与资金预期共振、监管节奏加快、以及机构资金重新配置成长赛道 [8] - 白宫与澳大利亚签署的关键矿产与先进材料框架协议，将前沿生物技术并列强调，提升了战略估值 [8] 关键矿产与稀土供应链 - 白宫与澳大利亚签署关键矿产与稀土供应链框架协议，未来六个月将投入超30亿美元推进关键项目 [9] - 协议重点包括Alcoa Corporation参与的西澳年产100吨镓精炼厂项目，旨在保障半导体、国防及清洁能源核心材料自主可控 [9] - 受此提振，Alcoa股价上涨8.37%，MP上涨2.60%，UUUU上涨6.93%，MTRN上涨4.20% [9] AWS服务中断事件 - 亚马逊云服务AWS在美国东部一区发生严重服务故障，核心服务EC2、S3、DynamoDB等接连告警，导致全球大量系统中断 [10][13] - 故障原因为内部DNS解析系统异常引发的负载失衡，并非黑客攻击，恢复过程缓慢且不完全 [10][13] - 中断期间，美国收到逾100万份中断报告，英国同期报告量超过40万份，互联网性能监测公司估算经济损失可能达数十亿美元级别 [11][13] 云计算行业影响 - AWS服务中断暴露出云基础设施的结构性风险，即过度集中与缺乏冗余 [15][16] - 事件可能促使企业加速采用多云架构和区域隔离策略，金融与医疗等行业可能重新审查云灾备标准 [16] - 竞争对手Microsoft Azure与Google Cloud可能迎来短期口碑提升，可靠性溢价将成为投资者衡量云服务商长期竞争力的重要指标 [16][17]

项目与资金支持 - 由香港城市大学郑宗立副教授主持的治疗遗传性疾病的体内体细胞人类基因组编辑项目获得香港特区政府"产学研1+计划"的重点支持[1] - 该项目旨在将新型基因组编辑和工程交付载体转化为临床试验[1] - 郑宗立参与开发的GUIDE-seq方法成为全基因组范围内无偏倚分析CRISPR编辑效果的重要参考工具并助力美国FDA于2023年12月批准首个利用精准基因组编辑技术的CRISPR疗法Casgevy[1] 技术平台与科研环境 - 香港城市大学在生物医学领域加大投入创立生物医学系为科研团队搭建优质平台并提供灵活的管理机制使创新想法能够快速落地[3] - 2022年以来生物医学系系主任黄聿教授为学系营造了自由且充满鼓励的科研环境[3] - 2016年底瑞典卡罗琳斯卡医学院在香港设立刘鸣炜再生医学研究中心借助该中心的前沿学术成果及港城大的国际化平台郑宗立得以在两校实验室开展研究获得从实验室空间到产学研合作的全方位支撑[4] "DNA手术"技术优势 - "DNA手术"通过精准体内基因编辑直接修复致病基因根源从源头上治疗疾病有望实现铲除病根颠覆了传统长期服药的慢性病治疗模式[5] - 技术采用三层精准构建编辑系统蛋白识别PAM DNA序列如同输入用户名和密码向导RNA配对识别DNA相当于手机短信验证以及时间控制使基因手术刀在体内仅存续12至24小时便迅速降解以避免风险[5] - 最新采用的蛋白型基因手术刀快速起效无需转录和翻译并能迅速降解在目前的临床管线中未检测到脱靶现象[6] 递送技术与未来应用 - 创新性采用类病毒颗粒作为递送载体利用病毒外壳的天然侵染能力在移除内部遗传物质后装入编码基因手术刀的蛋白组分既保留了高效进入细胞的特性又避免了手术刀长期残留体内的安全隐患[6] - 当前面临大片段基因插入效率提升和神经细胞等难靶向组织递送等难题若攻克这些瓶颈技术可拓展至肿瘤领域如直接在患者体内T细胞中精准插入受体以及开发更精准高效的In vivo CAR/TCR-T疗法[6] 科研成果转化与临床进展 - 高校科研者与企业联合创始人的双重身份相辅相成高校提供理论与前沿技术储备企业为成果转化搭建落地场景协同推动科研与产业一体化发展[7] - 今年5月郑宗立团队开发的基因编辑药物成功注射入患者体内实现了研究成果真正用于治疗患者[7] - 粤港澳大湾区生命健康产业蓬勃发展香港特区作为全球生物医药企业战略布局的重要枢纽正迎来前所未有的机遇未来团队将继续深耕基因编辑技术推动DNA手术向更安全更高效的方向发展[8]

市场环境 - 宏观经济下行如经济衰退预期、通胀高企或地缘冲突会压制风险资产估值，导致投资者规避高波动性新股，例如2022年全球加息周期中纳斯达克指数全年下跌33%，同期超60%的科技股IPO破发 [2] - 美联储加息推高无风险收益率，降低成长股的未来现金流现值，科技股对利率更敏感，若上市时10年期美债收益率快速上行突破4%，高估值新股易破发 [2] - 市场情绪低迷如美股整体调整期会降低投资者打新热情，认购倍数降低导致发行价缺乏支撑，例如2020年3月疫情引发的全球市场暴跌中多只新股上市首日即破发 [2] 公司基本面 - 收入或盈利不及预期如上市前财报显示收入增速从100%大幅放缓至30%、亏损扩大或客户集中度过高会引发投资者质疑成长可持续性，例如WeWork因盈利模式混乱、亏损持续扩大，估值从470亿美元暴跌至不足100亿 [2] - 行业竞争恶化如公司所在赛道进入红海且缺乏技术壁垒或独特数据优势，市场会认为其可替代性高，例如部分AI初创企业上市后易被质疑伪创新 [2] - 关键风险暴露如生物科技公司临床实验失败或科技公司核心产品被监管限制会直接打击投资者信心，例如2022年某基因编辑公司因临床数据造假上市首日暴跌80% [2] 估值逻辑 - 前期融资推高估值如通过多轮VC/PE或SPAC融资透支未来3-5年增长，上市后二级市场拒绝接盘，例如2021年热门赛道如元宇宙、自动驾驶的企业一级市场估值过高 [2] - 发行价脱离市场定价如投行设定高于市场合理估值的发行价而机构投资者认购意愿不足，上市后抛压集中释放，例如Rivian发行价对应市销率超20倍而同期传统车企仅5-8倍，上市首日破发超20% [2] - 赛道热度退坡如新股所属NFT、加密货币相关赛道已过炒作高峰，市场热情降温导致赛道估值中枢下移而破发 [2] 发行机制 - 簿记建档的锚定效应如投行参考近期同类公司估值，但市场短期剧烈变化如美联储突然加息可能导致发行价偏离实时合理水平 [4] - 绿鞋机制失效如破发幅度过大或市场抛压过强，投行可能放弃护盘加剧下跌 [4] - 流动性不足如小盘股市值低于5亿美元上市后交易量低迷，日均成交额不足100万美元，大机构减持即可引发破发 [4] 长期视角与修复逻辑 - 破发公司需证明基本面改善如收入增速回升、亏损收窄或关键业务落地如新产品获批 [4] - 通过估值消化如待市场估值中枢回落或自身业绩增长拉低估值，例如市销率从20倍降至10倍 [4] - 依赖催化剂事件如行业政策利好、技术突破或被巨头收购实现反弹 [4] 核心总结 - 纳斯达克IPO破发核心是市场预期与基本面的错配，可能源于宏观环境恶化、赛道热度退坡等外部冲击，或公司估值过高、盈利不确定性等内部缺陷 [3]

文章核心观点 - 诺贝尔奖近年呈现科学与工业界融合加速的趋势，获奖人更多来自工业界或已创立企业 [3] - 生物技术公司成为诺贝尔医学奖和化学奖背后迅速崛起的关键新兴力量 [4] - 诺贝尔奖成为技术从“颠覆性技术”成长为“成熟产业”的关键转折点，能显著吸引资本涌入并推动行业发展 [10] 新兴生物技术公司成为关键力量 - 2024年诺贝尔生理学或医学奖得主弗雷德·拉姆斯德来自生物技术初创公司Sonoma Biotherapeutics，该公司专注于调节性T细胞疗法开发 [6] - Sonoma Biotherapeutics已获得超过3.3亿美元投资，并从再生元获得7500万美元预付款及4500万美元里程碑付款 [6] - 全球正在进行的调节性T细胞药物临床试验超过200个，其功能研究已超越免疫调控，参与组织修复和代谢调节等 [7] - 2023年诺贝尔医学奖mRNA技术发明人卡塔琳·考里科来自德国生物科技公司BioNTech，该技术正用于开发肿瘤疫苗和体内CAR-T疗法 [8] - 2020年CRISPR Cas9基因编辑技术获诺贝尔化学奖后，带动CRISPR Therapeutics等头部公司市值飙升，其与Vertex合作的基因疗法于2023年获FDA批准 [9] - 礼来于2024年7月斥资10亿美元收购基因疗法公司Verve Therapeutics，后者开发一针降低胆固醇的疗法 [10] - 国内基因编辑技术已用于开发CAR-T细胞疗法，如利用CRISPR Cas9敲除5个基因治疗自身免疫性疾病 [10] 诺奖背后的“科学家创业” - 诺贝尔奖评选更具前瞻性，在技术出现早期应用时即予认可，对推动未来疗法商业化起重要作用 [12] - 美国私人资金资助科研的生态体系成熟，科学家创业普遍，西雅图地区过去两年已诞生三位诺贝尔奖得主 [12][13] - CRISPR Cas9技术开创者詹妮弗·杜德纳拥有Intellia Therapeutics等多家公司，其股价2024年以来上涨超过110% [13] - DeepMind创始人哈萨比斯创立的Isomorphic Labs发布AlphaFold 3，助其赢得2024年诺贝尔化学奖 [14] - 国内科学家创业案例增多，如施一公创立的诺诚健华股价较三年前上市时翻近4倍，王晓东创立的百济神州A股市值超4400亿元 [15] - 科学家创业成功需创新思维、资本助力和良好生态结合，建议科学家专注科研，公司经营交由职业经理人 [15] - 科学家创业应选择最容易转化的部分，而非最难攻克的问题，以尽快实现经济收益 [16]

行业概述 - 基因编辑是一种对生物体基因组进行精确修改的技术，通过特定工具在DNA特定位置进行切割，实现基因片段的插入、删除或替换 [2] - 该技术广泛应用于遗传病治疗、农业育种、癌症治疗等领域，被誉为"基因剪刀" [2] - 基因编辑工具经历了ZFNs技术、TALENs技术、CRISPR技术的更新迭代发展 [2] 行业发展历程 - 中国基因编辑行业自1970年代起步，历经全球基因工程奠基及国内在基因打靶等领域的突破 [6] - 2010年代CRISPR-Cas9技术崛起后，中国迅速跟进，2014年实现大片段精准编辑 [6] - 2021年起进入产业化爆发期，首个基因编辑疗法进入临床，并完成全球首例基因编辑猪肝移植至人体 [6][7] 行业产业链 - 产业链上游主要包括基因编辑工具与专利技术、原材料、实验室与自动化设备等 [7] - 产业链中游为基因编辑产品的开发和生产以及技术服务的提供 [7] - 产业链下游主要应用于医疗、农业、工业等领域 [7] 市场规模 - 2024年中国基因编辑行业市场规模约为27.41亿元，同比增长33.19% [1][8] - 基因编辑技术应用前景广阔，在医疗领域可用于治疗遗传性疾病和癌症，在农业领域可用于培育抗病虫害、高产优质的农作物新品种 [1][8] - 2024年中国基因治疗行业市场规模约为88.48亿元，同比增长161.70%，基因编辑作为其底层技术发挥关键作用 [8] 重点企业经营情况 - 邦耀生物在β-地中海贫血治疗领域实现全球突破，其BRL-101疗法已帮助15例重度地贫患者彻底摆脱输血依赖 [10] - 邦耀生物开发非病毒定点整合PD1-CAR-T技术，在复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤中客观缓解率达100%，完全缓解率85.7% [10] - 瑞风生物的β-地贫药物RM-001已治愈19例患者，造血重建速度优于国际疗法，患者最快13天脱离输血 [11] - 瑞风生物的α-地贫药物RM-004实现全球首例治愈，公司获数亿元融资，入选"中国潜在独角兽企业" [11] 行业发展趋势 - 技术不断创新，从"基因剪刀"向"基因铅笔"进化，新型碱基编辑器无需双链断裂即可实现单碱基精准修正 [12] - AI深度融入全流程，使gRNA设计成功率从60%提升至90%，研发周期缩短40% [12] - 应用场景向多领域渗透，医疗领域从罕见病向常见病扩展，农业领域培育出抗盐碱水稻（增产15%）、高油酸大豆（油酸含量超80%） [13][14] - 政策与资本强强联手，中国"十四五"生物经济规划明确基因编辑为重点方向，资本投入持续加码 [15]

长久以来，CRISPR等基因编辑工具主导了精准医疗的想象。它们能精准定位DNA中的某个点位，修复 致病突变，堪称分子级的"拼写检查器"。 譬如人们熟悉的CRISPR-Cas9系统，自2012年被首次用于基因编辑以来，就因其高效、灵活和相对简便 的操作迅速革新了生物学研究，并在遗传病治疗、癌症免疫疗法等领域展现出巨大潜力。这一系统的核 心机制，依赖于一段向导RNA（gRNA），其引导Cas蛋白精准识别并切割特定DNA序列，从而实现基 因的敲除、插入或修正。 然而，在面对那些由大片段重复、缺失或重排引发的复杂疾病——比如弗里德赖希共济失调、某些癌症 或神经退行性疾病，这些工具就显得力不从心。 这是因为传统的基因编辑技术主要设计用于在DNA的特定位置制造双链断裂，进而依赖细胞自身的修 复机制进行小范围的碱基插入、删除或替换。这种机制在纠正单个或少数几个突变位点时非常有效，但 难以高效、精确地处理长达数千甚至数百万个碱基对的大片段基因组重排。此外，大范围的DNA切割 可能引发非特异性脱靶效应、染色体易位或细胞凋亡等严重安全风险，且目前尚无成熟方法通过 CRISPR实现长片段DNA的定向反转或稳定插入。所以说，对于需要 ...

编辑丨王多鱼 排版丨水成文 CRISPR-Cas 系统 是原核生物的获得性免疫系统，能够在 CRISPR RNA 的指导下特异性切割入侵的外源核酸。其中，分别以 Cas9 和 Cas12 为效应蛋白的 t ype II 类和 V 类 CRISPR 系统已成为当前基因组编辑的重要工具，广泛应用于基础研究、医学和农业等多个领域。 已有研究表明， Cas12 起源于 IS200/605 和 IS607 转座子家族编码的 TnpB 核酸酶。 TnpB 蛋白广泛存在于细菌和古菌的转座子中，是原核生物中最庞大、最 丰富的转座子相关核酸酶家族之一。 TnpB 和 Cas12 在种类和结构上具有高度多样性，从 TnpB 到 Cas12 的进化 被认为 是 " 多次独立起源 " 的转座子 - 免疫系统复杂进化事件 。阐明 CRISPR 系统从转座子起源的分子机制，是该领域长期悬而未解的科学难题。 2025 年 9 月 29 日，中国科学院遗传与发育生物学研究所 高彩霞 团队联合清华大学生命科学学院 刘俊杰 副教授、中国科学院动物研究所 张勇 研究员，在国际 顶尖学术期刊 Cell 期刊发表了题为： Functional RNA ...