文章核心观点 - 公司宣布masitinib用于转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的3期确证性试验获FDA和EMA批准，该试验以生物标志物指导患者选择，有望为mCRPC建立近二十年来首个与多西他赛的靶向联合疗法 [1][2] 试验授权情况 - 公司宣布masitinib用于mCRPC的3期确证性试验（AB22007研究）获FDA和EMA授权，采用生物标志物靶向转移程度较低的患者 [1] - 科学委员会主席称此次授权是masitinib在mCRPC治疗中的关键里程碑，该试验有望建立首个与多西他赛的靶向联合疗法 [2] 3期研究设计 - AB22007研究是一项前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、2平行组的3期研究，旨在确证多西他赛加masitinib对比多西他赛加安慰剂治疗mCRPC的疗效和安全性 [3] - 研究将招募600名符合多西他赛治疗条件且生物标志物（基线碱性磷酸酶水平）显示转移程度较低的mCRPC患者，随机分组比例为1:1，主要终点为影像学无进展生存期（rPFS），首个次要终点为总生存期 [4] 市场需求情况 - masitinib与多西他赛联合用于治疗符合多西他赛治疗条件的mCRPC患者，即转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）治疗耐药或复发后直接使用 [5] - mHSPC治疗领域有多种疗法，但目前尚无药物获批与标准治疗多西他赛联合用于激素治疗复发的mCRPC患者，尽管多西他赛已获批近20年 [6] - 转移性前列腺癌仍存在未满足的医疗需求，5年生存率约为30%，接受前列腺癌先进治疗的男性中，多达20%会在5年内发展为去势抵抗性前列腺癌（CRPC），其中至少84%在诊断时已有转移，几乎所有转移性疾病患者都会对雄激素剥夺疗法产生耐药性 [7] - 前列腺癌是男性最常见的癌症，每年每10万名男性中有137.9例新发病例，估计患病率为每10万人中有113例，约15%的患者为符合化疗条件的mCRPC，欧盟约有7.5万名、美国约有5万名此类患者 [8] 前期研究结果 - AB12003研究是一项前瞻性、安慰剂对照、双盲、随机的3期试验，评估masitinib联合多西他赛作为mCRPC一线治疗的效果，主要分析在预先指定的靶向亚组（基线碱性磷酸酶水平≤250 IU/L）和总体人群中进行，主要终点为无进展生存期（PFS） [9] - masitinib加 多西他赛使碱性磷酸酶水平≤250 IU/L的mCRPC患者的PFS显著获益，风险比为0.79，对应进展风险相对对照组降低21%，12、18和24个月的PFS率也显著改善 [10] - 基线碱性磷酸酶水平越低（转移程度越低），masitinib的治疗效果越明显，碱性磷酸酶水平≤100 IU/L的患者进展风险降低47%，碱性磷酸酶可作为预测masitinib反应的生物标志物，已获FDA和EMA验证 [11] - masitinib加 多西他赛的安全性与对照组相当，无新的安全信号，历史上多西他赛与新靶向药物联合试验的失败率较高，AB12003研究是少数显示联合治疗可改善PFS的3期临床试验 [13] 专利情况 - 基于AB12003研究结果，公司就其领先化合物masitinib治疗mCRPC的方法提交了专利申请 [14] - 欧洲专利局已授予该专利（EP4175639），为masitinib及相关化合物治疗转移程度较低的mCRPC患者提供保护至2042年，公司也已在其他主要国际市场（包括美国）提交了对应专利申请 [15] 公司概况 - 公司成立于2001年，是一家专注于蛋白激酶抑制剂（PKIs）研发和商业化的制药公司，项目针对未满足医疗需求的疾病 [17] - 公司开发了自有分子组合，领先化合物masitinib已在兽医学领域注册，并在人类医学的肿瘤学、神经疾病、炎症疾病和病毒疾病等领域进行开发，公司总部位于法国巴黎，在泛欧证券交易所巴黎上市 [18]

文章核心观点 公司公布2025年第一季度财务结果并更新两款抗癌药临床开发计划 两款药临床研究有积极进展 公司通过融资加强资产负债表 现金可支持运营至2026年第四季度 [1][2][5] 公司业务进展 - 启动NUC - 7738与派姆单抗联用治疗PD - 1抑制剂耐药黑色素瘤的扩展研究 预计2025年第四季度出初始数据 2026年出最终数据 [1] - 正在进行的NUC - 3373与派姆单抗联用的1b/2期研究数据仍按计划于2025年公布 [1] - NUC - 7738在1/2期NuTide:701研究中显示良好安全性 能减少肿瘤体积并延长无进展生存期 公司基于此启动对另外28名患者的扩展试验 并计划与美国食品药品监督管理局会面确定商业化监管策略 [2] - NUC - 3373是有免疫调节特性的胸苷酸合酶抑制剂 正在进行的1b/2期NuTide:303研究中 患者肿瘤体积明显减小且无进展生存期延长 公司期待今年晚些时候分享更多数据 [2] 2025年预期里程碑 NUC - 7738 - 启动NUC - 7738与派姆单抗联用治疗PD - 1抑制剂耐药黑色素瘤的1/2期研究扩展 [4] - 公布NUC - 7738与派姆单抗联用的1/2期扩展研究数据 [4] - 获得美国食品药品监督管理局关于NUC - 7738黑色素瘤关键研究设计的监管指导 [4] NUC - 3373 - 公布NUC - 3373与派姆单抗联用治疗实体瘤的1b/2期模块化研究的更多数据 [4] 2025年第一季度财务亮点和现金状况 - 截至2025年3月31日 公司现金及现金等价物为400万英镑 低于2024年12月31日的670万英镑 之后完成融资 毛收入880万英镑 预计现有资金加上融资所得足够支持运营至2026年第四季度 [4][5] - 2025年第一季度净亏损250万英镑 低于2024年同期的680万英镑 基本和摊薄后每股亏损0.02英镑 低于2024年同期的0.13英镑 [6] 公司简介 - 公司是临床阶段生物制药公司 利用ProTide技术将核苷类似物转化为更有效安全的抗癌药 管线包括NUC - 7738和NUC - 3373 [7] - NUC - 7738是新型抗癌药 破坏RNA聚腺苷酸化 影响癌细胞基因表达 作用于肿瘤微环境多个方面 正处于1/2期研究的2期部分 [7] - NUC - 3373源于核苷类似物5 - 氟尿嘧啶 正进行1b/2期模块化研究 [7]

文章核心观点 临床阶段的全球生物制药公司BeyondSpring将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上对303研究进行海报展示 [1] 公司介绍 - BeyondSpring是临床阶段生物制药公司 专注开发满足高度未满足医疗需求的一流疗法 其主要资产Plinabulin处于非小细胞肺癌和一系列癌症适应症的晚期临床开发阶段 [3] 303研究介绍 - 303研究是一项开放标签、单臂2期研究 针对先前接受过治疗的转移性非小细胞肺癌患者 评估Plinabulin联合多西他赛和帕博利珠单抗的疗效和安全性 [4] - 研究在中国北京协和医院进行 样本量为47名患者 均已入组 主要终点是基于研究者的客观缓解率（RECIST 1.1） 次要终点包括无进展生存期、总生存期、缓解持续时间和安全性 [4] - 研究由默克的研究者研究计划和BeyondSpring资助 提供研究药物和资金支持 注册编号为NCT05599789 [4] 展示详情 - 展示标题为一线免疫检查点抑制剂单药或联合治疗进展后转移性非小细胞肺癌患者使用帕博利珠单抗、Plinabulin和多西他赛的2期研究：免疫再致敏的初步疗效和安全性结果 [5] - 展示者/作者包括Yan Xu、Minjiang Chen等 展示时间为2025年5月31日星期六下午1:30至4:30（CDT） 地点在麦考密克广场会议中心 [5] - 展示所属会议/主题为非小细胞转移性肺癌 摘要编号为8560 海报板编号为40 [5] 联系方式 - 投资者联系邮箱为IR@beyondspringpharma.com 媒体联系邮箱为PR@beyondspringpharma.com [5]