财务数据和关键指标变化 - 公司报告首个产品ECTERLEET上市后的净收入为140万美元，主要来自专业药房的库存订单 [14] - 截至2025年7月31日的季度总运营费用为6040万美元，其中研发费用约1500万美元，销售、一般及行政费用约4500万美元 [14] - 销售、一般及行政费用环比增长主要由ECTERLEET上市相关的外部支出推动 [14] - 截至2025年7月31日，公司拥有约1.91亿美元的现金及投资 [14] - 预计当前现金余额加上ECTERLEET的预期收入将支持公司运营至2027年 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心产品ECTERLEET获得美国FDA批准，成为首个也是唯一一个用于成人和12岁及以上儿科患者急性遗传性血管性水肿发作的口服按需疗法 [5] - 在美国启动ECTERLEET商业上市后，截至8月29日的八周内收到460份患者起始表格 [11] - 早期需求主要来自先前使用Fioricet和Acadavant的患者，但也来自所有其他按需疗法患者 [11] - 使用各种预防性疗法的患者对ECTERLEET的采用率相似 [11] - 公司已激活253名独立处方医生，其中38%已为多名患者开启ECTERLEET治疗 [12] - 现场销售团队已覆盖超过72%的医生基础，包括96%的一级医生 [13] - 患者数据库已有超过4000名个体加入 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 在美国，近5%的遗传性血管性水肿患者群体已提交ECTERLEET处方 [8] - 在欧洲，sebetralstat于7月获得CHMP积极意见，预计欧盟委员会最终决定在10月，获批后将获得10年市场独占期 [8] - 预计欧洲将在未来12至18个月内分阶段推出，首站为德国 [8] - 英国MHRA已授予ECTERLEET上市许可并将其列入孤儿药登记册，预计商业上市在2026年上半年 [9] - 日本预计在2025年底获批，并通过合作伙伴Kaken Pharmaceutical于2026年初上市 [9] - 加拿大合作伙伴关系正在推进监管申报，并与全球多个潜在合作伙伴进行讨论 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - ECTERLEET旨在通过口服给药突破注射障碍，成为全球遗传性血管性水肿的基础治疗 [6] - 公司专注于以纪律执行商业策略，推动全球扩张，为全球患者提供这一变革性治疗 [16] - 公司预计ECTERLEET将重新定义遗传性血管性水肿患者的护理标准 [16] - 在准入方面，公司预计将获得与市场上其他品牌疗法同等的准入待遇 [66] - 公司更新了市场增长预测，反映了基于定价预期的上调 [69] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对ECTERLEET的早期上市表现非常满意，社区反应极其积极，早期接纳超出预期 [7] - 遗传性血管性水肿患者、医生和支付方的迅速参与，表明了ECTERLEET所解决的未满足需求 [7] - 公司相信ECTERLEET的进展验证了其普遍需求，并为有意义的商业增长和股东长期价值创造奠定基础 [9] - 对于2025年剩余时间，预计运营费用将保持相对稳定，因为公司继续投资于ECTERLEET上市 [14] - 关于安全性，不良事件报告极少，与开放标签扩展研究中的观察结果一致，未出现胃肠道不良事件的报告 [38] 其他重要信息 - 公司正在将财年结束日更改为12月31日，并将从截至9月30日的季度开始按传统日历年季度报告 [15] - 公司设有KalVista Care Hub服务中心，全面运营以帮助患者解决准入和经济支持问题 [13] - 快速启动计划为患者立即提供免费治疗，同时公司与医生办公室合作寻求医疗例外以获得付费准入 [20] - 患者通常初始处方会收到两盒药品，续药数量取决于医生处方和疾病负担 [30] - 在专业药房的库存方面，长期平均预计持有2至4周库存，上市初期可能有所波动 [45] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于快速启动计划、事先授权和医疗例外的流程，以及付费药品的时间预期 [18] - 快速启动计划立即免费提供ECTERLEET，公司随后与医生办公室合作寻求医疗例外以获得付费准入，整个过程预计需要6个月时间建立覆盖政策 [20] - 如果医疗例外在需要续药时未获批，公司将提供第二次发货 [21] 问题: 关于4000名患者/护理人员数据库的构成，以及患者就诊频率 [19] - 患者数据库中大多数是患者和护理人员，地理分布集中在公司 onboarding 医生和二级医生周围，公司通过本地教育项目与患者互动 [24] - 医生对开具处方是否需要就诊的要求不一，有些需要 telehealth，有些则不需要 [24] 问题: 关于上市指标的未来演变，以及保险流程中初始剂量和付费剂量的确认 [26] - 随着上市推进，关键绩效指标将演变，公司将分享更多关于重复处方者和药品消耗的数据 [29] - 快速启动计划与医疗例外流程协同工作，确保患者持续获得治疗，付费后由支付方承担 [30] - 患者初始处方通常收到两盒，续药数量灵活，取决于医生处方 [30] 问题: 关于460份起始表格中通过快速启动、报销等渠道的比例，以及再治疗率 [34] - 460份起始表格的100%都同时接受了快速启动计划，公司已看到付费发货开始流出，甚至出现首批付费续药，这表明产品持续使用 [35] - 关于再治疗率，开放标签扩展研究中的再给药率在22%-23%左右，属于较低水平，目前未听到任何关于需要二次给药的问题 [36] 问题: 关于副作用反馈，特别是喉头攻击或胃肠道不适 [37] - 不良事件报告极少，与开放标签扩展研究一致，未出现胃肠道不良事件报告，有一例喉头攻击反馈结果积极 [38] 问题: 关于460份起始表格在7月和8月的细分，以及早期需求是否暗示线性轨迹 [41] - 起始表格的增长是持续、线性的，并非来自临床研究滚存患者的一次性激增，需求广度超出预期 [42] - 开放标签扩展的美国患者仅为数十人，不足以造成巨大影响 [42] 问题: 关于未来收入中库存囤积的动态 [44] - 专业药房的长期平均库存预计为2至4周，上市初期可能波动，但与其他罕见病药物上市类似 [45] 问题: 关于患者特征， beyond 先前疗法，在攻击频率和严重程度方面是否有模式 [50] - 上市早期采纳者包括高疾病负担患者，但采纳范围广泛，涵盖不同疾病负担和当前预防性治疗的患者 [51] - 患者使用预防性治疗的情况与市场份额一致 [53] 问题: 关于开放标签扩展中美国患者数量，以及将这些患者转为商业报销处方的预期时间表 [56] - 开放标签扩展中的美国患者为数十人，并非数百人，其中部分已转入早期准入计划或仍在继续，其转入商业需求的过程是渐进的，被更大的需求所吸纳 [58] - 早期患者采纳者地理上集中在高层级医生周围，公司通过患者峰会、本地教育项目等进行推广 [60] 问题: 关于确保 formulary 覆盖的更新，以及市场增长预期上调25%的假设 [65] - 准入进展符合预期，通过医疗例外逐步获得付费准入，预计稳态下将获得与品牌疗法同等待遇 [66] - 市场增长预期上调主要反映了基于现行价格和WAC的定价预期更新 [69] 问题: 关于支付方要求使用 generic Acadavant 失败后才批准ECTERLEET的标准 [73] - 绝大多数患者有使用 generic Acadavant 的经验，可以快速通过这一步，对于少数没有经验的患者，医生可以向支付方描述失败原因，如注射部位反应或给药困难 [74] 问题: 关于未来是否会分享保险覆盖百分比等关键绩效指标 [76] - 公司认识到市场对支付方进展的兴趣，未来将提供更多清晰度，具体报告指标待定 [76] 问题: 关于报告的收入140万美元对应的处方和患者数量，以及ECTERLEET在7月何时可用 [79] - ECTERLEET在批准后约10天可用，起始表格在批准当天即开始收到 [80] - 收入确认遵循ASC 606准则，在专业药房收到产品时确认收入，然后才有滞后到达患者 [83]

财务数据和关键指标变化 - 公司报告首个产品ECTERLEET的净收入为140万美元，主要来自商业分销网络中专业药房的初始备货订单 [13] - 本季度总运营费用为6040万美元，其中研发费用约1500万美元，销售、一般及行政费用约4500万美元 [13] - 销售、一般及行政费用环比增长主要由ECTERLEET上市相关的外部支出推动 [13] - 截至2025年7月31日，公司拥有约1.91亿美元的现金及投资 [13] - 预计当前现金余额及ECTERLEET的预测收入将足以支持公司运营至2027年 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 - ECTERLEET获得FDA批准，成为首个也是唯一一个用于成人和12岁及以上儿科患者急性遗传性血管性水肿发作的口服按需疗法 [4] - 在美国启动ECTERLEET商业上市后，在截至8月29日的八周内收到460份患者起始表格 [10] - 已有近5%的美国遗传性血管性水肿患者提交了ECTERLEET处方 [7] - 通过患者数据库和教育活动，已有超过4000名个体加入公司数据库寻求ECTERLEET信息 [10] - 截至8月29日，已激活253名独立处方医生，其中38%已为多名患者开启ECTERLEET治疗 [11] - 现场销售团队已覆盖超过72%的医生基础，包括96%的一级医生 [12] 各个市场数据和关键指标变化 - 在欧洲，sebetralstat于7月获得CHMP正面意见，预计欧盟委员会最终决定在10月，获批后将获得10年市场独占期 [7] - 预计欧洲将在未来12至18个月内分阶段推出，首站为德国 [7] - 英国MHRA已授予ECTERLEET上市许可并将其列入孤儿药登记册，预计商业上市将在2026年上半年 [8] - 日本预计在今年年底获得批准，并通过合作伙伴Kaken Pharmaceutical于2026年初上市 [8] - 加拿大合作伙伴关系正在推进监管申报，并与全球多个其他潜在合作伙伴进行讨论 [8] 公司战略和发展方向和行业竞争 - ECTERLEET旨在突破注射疗法的障碍，有潜力成为全球遗传性血管性水肿的基础治疗 [5] - 公司专注于以纪律执行商业策略，推动全球扩张，为全球患者带来变革性治疗 [15] - 商业基础设施的早期投资已见成效，上市执行出色 [6] - 预计ECTERLEET将重新定义遗传性血管性水肿患者的护理标准 [15] - 在定价预期方面，基于WAC和当前市场情况，对品牌价格的预期显著高于早期估计 [66] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 社区对ECTERLEET的反应非常积极，早期接纳度超出预期 [6] - 遗传性血管性水肿患者、医生和支付方都迅速参与，表明存在未满足的需求 [6] - 早期信号增强了公司对ECTERLEET成为遗传性血管性水肿基础疗法的信心 [12] - 预计2025年剩余时间的运营费用将保持相对稳定，公司继续投资于ECTERLEET上市 [13] - 公司正在将财年结束日改为12月31日，并将从今年秋天开始按传统日历年季度报告 [14] 其他重要信息 - 开放标签扩展研究的再给药率约为22%-23%，低于零费率，未被视为问题 [35] - 上市初期的不良事件报告极少，与开放标签扩展观察到的安全性一致，胃肠道不良事件率极低 [37] - 有轶事反馈表明ECTERLEET对喉部发作有效 [38] - 专业药房的库存动态预计与其他罕见病药物上市类似，长期平均持有2至4周库存 [45] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于快速启动项目、报销流程、处方模式和时间预期的细节 [17][18] - 快速启动项目旨在在前六个月内，当支付方政策尚在制定时，为患者提供免费即时治疗接入 [19] - 患者起始表格提交后，公司团队与医生办公室合作寻求医疗例外以获得付费接入，在此过程中患者继续通过快速启动获得药物 [19][20] - 如果医疗例外获批，患者下一次发货将由支付方付费；若未及时获批，公司会提供第二次发货 [20] - 患者数据库中的大多数为患者或其护理人员，注册者地理分布与公司 onboarding 医生和二级医生办公室区域聚集，表明现场代表与治疗医生的有效连接 [23] - 医生对开具处方是否需要患者复诊的要求不一，有些要求当面或远程医疗复诊，有些则不需要 [23] 问题: 上市指标演变预期和保险流程确认 [25][26] - 随着上市进入第四、五、六个月，关键绩效指标将演变，公司将分享更多关于重复处方者、补充装和产品使用情况的指标 [28] - 当医生开具ECTERLEET处方时，会同时提交起始表格和快速启动申请，快速启动提供免费即时治疗，公司团队随后争取医疗例外以获得付费接入 [29] - 患者初始处方通常收到两盒药物，补充装数量取决于医生处方和患者疾病负担，通常按需开具以提供灵活性 [29][30] 问题: 起始表格的构成、再治疗率和副作用反馈 [33][36] - 报告的460份起始表格对应100%的个体也接受了快速启动，项目设计使表格同时提交，患者获得即时治疗接入 [34] - 已观察到付费发货开始出现，甚至出现首批付费补充装，这表明支付方积极信号和患者持续将产品作为主要按需疗法 [34] - 再治疗方面，来自现场的轶事反馈均为积极，开放标签扩展的再给药率在22%-23%左右，处于当前市场低端，不构成问题 [35] - 副作用方面，不良事件报告极少，与开放标签扩展一致，胃肠道不良事件率极低，一例喉部发作的积极轶事反馈 [37][38] 问题: 起始表格的月度分解和库存动态 [40][43] - 公布的8月份数据并非仅代表临床研究转组或上市前积压需求的一次性涌入，开放标签扩展的美国患者仅为数十人而非数百人 [41] - 需求增长曲线相当线性，代表持续增长的兴趣，患者兴趣广泛，包括使用各种预防疗法的患者和高低发作率的患者 [41][42] - 专业药房的库存预计长期平均持有2至4周库存，上市初期可能有所波动，但与其他罕见病药物上市类似 [45] 问题: 患者特征和采用模式 [49][52] - 上市前市场研究表明疾病负担较高的患者会是早期采用者，实际观察到跨疾病负担谱系和所有预防疗法的广泛采用 [50] - 当前使用预防疗法的患者比例与市场整体份额一致，预防疗法的品牌份额也与目前已上市患者基础相符 [52] 问题: 开放标签扩展患者数量和教育活动效果 [55][56] - 开放标签扩展中的美国患者为数十人而非数百人，部分已通过早期接入项目完成，部分仍在继续，没有大量患者立即转向商业用药的爆发式增长 [56] - 早期患者采用者地理上聚集于一级和二级医生周围，与营销名单关联，HAEA患者峰会有1400名社区成员参加，是重要的教育机会，后续通过本地教育项目、家庭邀请等方式持续推广 [58][59] 问题: 医保覆盖进展和市场增长预期调整 [63][64] - 医保接入方面进展符合预期，通过医疗例外逐步获得付费接入，预计稳定状态下将获得与市场其他品牌疗法同等的接入 [64] - 仅遇到一例支付方要求先使用通用acadavant的情况，但由于80%患者曾有相关使用经验，患者仍能快速获得ECTERLEET付费治疗 [64][65] - 市场增长预期调整主要是基于品牌价格预期显著提高（基于WAC和当前市场情况）而进行的简单数据更新 [66] 问题: 支付方对通用acadavant失败的要求和未来覆盖比例披露 [70][73] - 对于少数（约20%）无通用acadavant使用经验的患者，医生向支付方证明失败相对简单，理由可包括注射部位反应、腹部发作时皮下注射困难、手部肿胀导致注射困难等 [71][72] - 关于未来是否会分享医保覆盖比例等关键绩效指标，公司表示随着上市推进会分享更多进展，具体细节和指标待定，但认可需要提供更多清晰度 [73] 问题: 收入对应的处方/患者数量以及产品上市时间 [76][77] - ECTERLEET在批准后约10天上市，但起始表格在批准当天即开始收到，早于实际发货 [77][79] - 收入确认遵循ASC 606准则，在产品被专业药店接收时确认收入，之后再有滞后才到达患者 [80]

财务数据和关键指标变化 - 公司报告首个产品ECTERLEET的净收入为140万美元 主要来自专业药房的库存订单 [12] - 本季度总运营费用为6040万美元 其中研发费用约1500万美元 销售及行政管理费用约4500万美元 [12] - 销售及行政管理费用环比增长主要由ECTERLEET上市相关的外部支出推动 [12] - 截至2025年7月31日 公司拥有约1.91亿美元的现金和投资 [13] - 预计当前现金余额及ECTERLEET的预期收入将支持公司运营至2027年 [13] - 公司正在将财年截止日改为12月31日 并将从截至9月30日的季度开始按传统日历年季度报告 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 - ECTERLEET获得FDA批准 成为首个也是唯一一个用于成人和12岁及以上儿科患者急性遗传性血管性水肿发作的口服按需疗法 [4] - 在美国启动ECTERLEET上市后 社区反应非常积极 早期使用量超出预期 [5] - 截至8月29日的八周内 收到460份患者起始表格 [9] - 早期需求主要来自先前使用Fioricet和Acadavant的患者 但也来自所有其他按需疗法 使用各种预防性疗法的患者采用ECTERLEET的比例相似 [9] - 通过KalVista Care Hub服务帮助患者获取药物和经济支持 早期反馈非常积极 [11] 各个市场数据和关键指标变化 - 在美国 近5%的整个美国遗传性血管性水肿人群已提交ECTERLEET处方 [6] - 在欧洲 sebetralstat于7月获得CHMP积极意见 预计欧盟委员会最终决定在10月 孤儿药资格确认 获批后将获得10年市场独占权 [6] - 预计欧洲将在未来12至18个月内分阶段推出 首先在德国启动 [6] - 英国MHRA授予ECTERLEET上市许可并将其添加到孤儿药登记册 目前正由NICE进行健康技术评估以确定患者准入和报销 预计2026年上半年在英国商业上市 [7] - 预计日本将在今年年底获批 并通过商业伙伴Kaken Pharmaceutical于2026年初推出 [7] - 加拿大合作伙伴关系正在推进监管申报 并正与全球多个其他潜在合作伙伴讨论 [7] 公司战略和发展方向和行业竞争 - ECTERLEET旨在突破注射疗法的障碍 有望成为全球遗传性血管性水肿的基础治疗 [5] - 公司专注于以纪律执行商业战略 推动全球扩张 实现将这一改变生命的疗法带给全球患者的愿景 [15] - 商业团队专注于接触美国前1000名遗传性血管性水肿治疗医生 这些医生约占美国处方量的90% [10] - 早期处方来自管理最多遗传性血管性水肿患者的意见领袖 但处方兴趣已广泛扩展到意见领袖之外 甚至超出前1000名医生 [10] - 预计长期专业药房平均持有2至4周库存 上市初期可能有所波动 但与其他罕见病药物上市类似 [44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 遗传性血管性水肿患者、医生和支付方都迅速参与 表明ECTERLEET解决了未满足的需求 [5] - 早期信号加强了公司对ECTERLEET成为遗传性血管性水肿患者基础疗法的潜力的信心 [11] - 患者对ECTERLEET的兴趣强劲且持续增长 截至8月底已有超过4000人加入患者数据库 [8] - 在获得FDA批准后 公司参加了巴尔的摩的HAEA患者倡导峰会 有1400名遗传性血管性水肿患者参加 是向社区介绍ECTERLEET的重要机会 [8] - 预计2025年剩余时间的运营费用将保持相对稳定 因为公司继续投资于ECTERLEET的上市 [12] 其他重要信息 - 开放标签扩展研究的再给药率约为22%-23% 处于当前市场观察到的低端 [34] - 上市后不良事件报告极少 与开放标签扩展研究观察到的结果一致 胃肠道不良事件率极低 [36] - 收到一例喉部发作患者的积极反馈 表示药物效果很好 [37] - 公司更新了市场预测幻灯片 将预计市场规模增长了约25% 主要反映了基于批发收购成本和当前市场价格的品牌定价预期上调 [64][67] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于快速启动计划、事先授权和医疗例外的流程 以及从患者起始表格到付费药物的时间预期 [17] - 快速启动计划立即免费提供ECTERLEET 公司随后与医生办公室合作寻求医疗例外以获得付费准入 如果例外未及时批准 公司会发送第二次货件 [19][20] - 付费准入政策通常需要长达六个月建立 但已看到一些患者较快获得付费准入 甚至出现首批付费再填充 这是积极信号 [33] 问题: 患者数据库中的患者与护理人员比例 以及患者就诊频率 [18] - 患者数据库中大多数是患者 也有护理人员 患者地理分布集中在已开展医生入职和教育的地区 公司通过本地教育项目与患者互动 [23] 问题: 上市指标将如何演变 以及保险流程中患者初始和后续剂量 [25] - 随着上市推进 关键绩效指标将演变 公司将分享更多关于重复处方者和再填充的信息 以及产品使用情况 [27] - 患者初始处方通常收到两盒 再填充数量取决于医生处方和疾病负担 通常按需开具以提供灵活性 [28] 问题: 460份起始表格中通过快速启动、报销和其他来源的比例 以及再治疗率 [32] - 100%的起始表格患者同时接受了快速启动 已看到付费发货开始 甚至出现首批付费再填充 [33] - 再治疗率与开放标签扩展研究一致 约22%-23% 处于低端 未听到需要二次给药的问题 [34] 问题: 观察到的副作用 特别是喉部发作或胃肠道不适 [35] - 不良事件报告极少 与开放标签扩展研究一致 胃肠道不良事件率极低 唯一轶事是喉部发作患者的积极反馈 [36][37] 问题: 7月与8月起始表格的细分 以及早期需求是否表明线性轨迹 [40] - 起始表格不代表一次性转化患者 开放标签扩展研究患者数量有限 需求持续增长 曲线呈线性增长 患者兴趣广泛 [41][42] 问题: 收入报告中库存动态的影响 [43] - 专业药房长期平均持有2至4周库存 上市初期可能波动 但与其他罕见病药物上市类似 [44] 问题: 患者特征 beyond 先前疗法 包括发作频率和严重程度 [49] - 市场研究表明疾病负担较高的患者是早期采用者 但采用情况广泛 across 疾病负担和预防疗法 与市场份额一致 [50][52] 问题: 开放标签扩展研究中美国患者数量 以及这些患者转向商业处方的预期时间 [55] - 开放标签扩展研究中美国患者为几十名 不是几百名 部分已通过早期准入计划完成 部分仍在继续 这些患者融入更广泛的需求中 没有立即大量转换 [56] 问题: 确保 formulary 覆盖的进展 以及市场增长预测上调25%的假设 [64] - 准入进展符合预期 通过医疗例外获得付费准入 预计稳态下将与品牌疗法享有同等准入 仅遇到一例需要先使用仿制Acadavant的步骤 但80%患者有相关经验可快速通过 [65][66] - 市场预测上调主要反映了基于批发收购成本和当前市场价格的品牌定价预期上调 [67] 问题: 支付方要求仿制Acadavant失败的标准 以及是否会分享保险覆盖百分比 [72] - 80%患者有仿制Acadavant经验可快速通过步骤 对于20%无经验患者 医生可描述失败原因 如注射部位反应或给药困难 [73][74] - 公司将随着上市推进分享更多支付方进展 具体关键绩效指标待定 [75] 问题: 7月收入对应的处方和患者数量 以及ECTERLEET何时上市 [78] - ECTERLEET在批准后约10天可用 但起始表格在批准当天就开始收到 收入确认基于专业药房收货时点 然后有滞后才到达患者 [78][80][81]