公司动态 - 杰特贝林公司创新药物FXIIa抑制剂单克隆抗体（garadacimab）在中国上市申请获国家药监局药品审评中心受理 [1] - 该药物用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作 [1] - Garadacimab是全球首款且目前唯一靶向因子XIIa（FXIIa）用于HAE预防性治疗的药物 [1] - 该药物已在美国、欧盟、英国、日本、澳大利亚、瑞士、阿联酋等国家和地区获得上市许可 [1] 行业信息 - 遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见、可危及生命的遗传性疾病 [1] - HAE以反复且不可预测的皮肤和/或黏膜下水肿发作为主要特征 [1]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：KalVista Pharmaceuticals（Calvista） - **行业**：遗传性血管性水肿（HAE）治疗行业 纪要提到的核心观点和论据 产品获批意义 - **核心观点**：FDA批准EKTRELY（sebitralstat）作为首个也是唯一的口服按需治疗遗传性血管性水肿（HAE）的药物，是公司的重要里程碑，有望改变HAE治疗模式 [6]。 - **论据**：该药物为HAE患者提供了安全、有效且易于服用的治疗选择，满足了患者对口服治疗的长期需求；填补了十多年来HAE按需治疗的空白 [6][7]。 治疗现状与产品优势 - **核心观点**：现有获批的按需治疗药物多为皮下注射或静脉输注，存在诸多障碍，而EKTRELY的口服给药方式克服了这些障碍 [13]。 - **论据**：注射治疗存在疼痛、注射部位反应、缺乏私密卫生的给药场所和便携性差等问题，导致患者治疗延迟或拒绝治疗；ECTRELY可在攻击发作的最早迹象时口服，实现与注射疗法相同的症状缓解时间 [13][15]。 产品标签亮点 - **核心观点**：ECTRELY的标签具有多项优势，体现了其在HAE治疗中的先进性 [17]。 - **论据**：适用于12岁及以上成人和儿童患者，无攻击类型、严重程度和部位限制；推荐剂量为600毫克，必要时3小时后可再服600毫克，24小时内最大剂量为1200毫克；无禁忌症、警告或预防措施；不良反应仅包括头痛，且发生率较低；具有良好的药代动力学特性，抑制血浆激肽释放酶的时间长，且不受食物摄入限制；临床研究显示，其症状缓解时间、攻击严重程度降低和攻击解决时间具有统计学意义上的优势 [17][18][22]。 商业策略与市场前景 - **核心观点**：公司制定了全面的商业策略，有望推动ECTRELY成为HAE治疗的基础疗法，促进按需治疗市场增长 [37]。 - **论据**：销售团队将在医生办公室推广产品，已对全国和地区支付方进行教育；将通过患者教育项目和参与HAE患者峰会等活动，提高产品知名度；Quick Start项目为患者提供免费药物，确保患者在报销申请过程中能及时获得治疗；产品定价具有竞争力，预计到2030年，HAE按需治疗市场将增长70%，达到12亿美元，其中很大一部分将由ECTRELY推动 [30][33][35][39]。 产品使用与反馈 - **核心观点**：ECTRELY在实际应用中表现良好，患者满意度高，有望成为患者的首选治疗药物 [107]。 - **论据**：在CONFIDENCE开放标签扩展试验中，攻击治疗率高达80%-85%，中位治疗时间为10分钟，中位攻击进展结束时间为19.8分钟；在喉、腹部和LTP突破性攻击等关键亚组中，症状缓解时间迅速，约为1.3小时；患者对治疗效果满意，部分患者治疗了60 - 70次攻击，且持续使用该药物 [25][26][107]。 其他重要但是可能被忽略的内容 - **数据统计方法**：在Phase three CONFIDENT试验的主要终点分析中，采用了更保守的删失方法，导致ECTRELY和安慰剂的中位时间有所变化 [23][24]。 - **红剂量率**：在CONFIDENCE开放标签试验中，红剂量率约为22%-23%，低于Firzir的25%-40%；随着时间推移，红剂量率呈下降趋势，稳定在22%左右 [77][105][106]。 - **支付方情况**：HAE市场的支付方组合约为70%商业支付方、28%医疗保险、4%医疗补助和1%现金支付，预计ECTRELY的使用将反映这一比例 [119]。 - **青少年使用前景**：青少年在HAE治疗中存在较大未满足需求，ECTRELY在青少年中的应用前景广阔，有望获得较高的业务支持 [120]。

–FDA grants Priority Review of application, with PDUFA target action date of September 12, 2025– –ORLADEYO would be the first targeted oral prophylactic therapy for patients with HAE under the age of 12, if approved– RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C., May 14, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: BCRX) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has accepted its New Drug Application (NDA) for the use of oral, once-daily ORLADEYO (berotralstat) in pediatric patients ...