业绩总结 - 2021年第二季度净产品收入为0.6百万美元，较2020年同期无收入[32] - 2021年第二季度研发费用为95.9百万美元，较2020年同期的87.1百万美元增加了13.5%[32] - 2021年第二季度净亏损为219.2百万美元，较2020年同期的118.6百万美元增加了84.8%[32] - 截至2021年6月30日，Apellis的现金储备为599.0百万美元，预计可支持公司运营计划至2022年下半年[32] 用户数据 - 每年在美国新诊断的PNH患者约为1,500人[10] - EMPAVELI治疗的患者中，75%来自于C5抑制剂Ultomiris的转移[14] - EMPAVELI在治疗PNH患者中，86%的患者实现了血红蛋白稳定[20] - 在EMPAVELI组中，9%的患者经历了严重不良事件（SAE），而标准治疗组为17%[21] 新产品和新技术研发 - EMPAVELI™（pegcetacoplan）已在美国获得批准，成为首个针对C3的靶向疗法[4][5] - Apellis计划在2021年下半年启动IC-MPGN和CAD的三期临床试验[33]

业绩总结 - 2021年美国净产品销售约为1500万美元[31] - EMPAVELI的患者合规率超过95%[32] - 75%的C5抑制剂患者从Ultomiris转换为EMPAVELI[32] 用户数据 - 80%的受访视网膜专家表示计划使用pegcetacoplan治疗GA患者[28] - 每年美国新诊断的PNH患者约为150人[35] 新产品和新技术研发 - pegcetacoplan在DERBY和OAKS研究中显示出良好的安全性，感染性眼内炎的发生率为0.047%[20] - pegcetacoplan在GA患者中显示出29%的病灶生长减少（p=0.008）[14] - 在DERBY和OAKS研究中，pegcetacoplan每月治疗组与安慰剂组相比，GA病灶生长减少了22%（p=0.0003）[14] 市场扩张和未来展望 - 预计2022年将启动IC-MPGN和C3G的三期研究[40] - 预计2022年将完成ALS二期研究的入组[51] - 预计2022年将向美国FDA提交GA的NDA申请[51] - 预计2022年将发布关于C3抑制的AAVs预临床数据[51] - 预计2022年将进行APL-1030的IND申请[51] - 预计2022年将进行初步的国际PNH市场推出[51] - 全球基因治疗市场预计到2024年将达到约170亿美元的销售额[45] 其他新策略 - 2022年四个关键优先事项包括将EMPAVELI确立为PNH的一线治疗[9] - EMPAVELI作为PNH的一线治疗，目标是保护肾功能和提高生活质量[40] - 18个主要支付方中有18个同意将EMPAVELI放在积极的药物清单中[38] - 预计2022年将进行针对CAD和HSCT-TMA的潜在注册研究[51]