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核心观点 INmune Bio计划在2026年第三季度末或第四季度初向英国药品和健康产品管理局（MHRA）提交其Ebstrocel细胞疗法的有条件上市许可申请，并计划随后在2027年初向欧洲药品管理局（EMA）和美国FDA提交申请，同时公司第二季度净亏损收窄，现金跑道可维持至2027年第二季度 [1][2][5] Ebstrocel细胞疗法监管与制造进展 - 公司已获得MHRA对其计划上市许可申请中化学、制造和控制、非临床及临床部分的正式认可 [2] - MHRA在5月12日的预申请科学咨询会议纪要中确认了对公司提交的每个问题的认可 [3] - MHRA在不到三个月内批准了Ebstrocel的儿科研究计划 [3] - 监管机构认可II期MissionEB数据显示出临床意义的症状改善，特别是疼痛和瘙痒方面 [4] - 公司计划将瘙痒和疼痛作为监管策略的主要终点 [4] - 公司已在英格兰Stevenage的Cell and Gene Therapy Catapult设施处理了首批商业级脐带组织 [6] - 公司已将用于生产主细胞库的间充质基质细胞分离阶段转移至目标商业生产基地 [6] - 公司扩大了与Anthony Nolan脐带血库的协议，为英国、欧盟和美国的预期供应提供长期合格脐带组织获取渠道 [7] - CORDStrom平台通过供体筛选、混合和扩增过程解决供体变异性和制造不一致性问题 [7] - 公司的CORDStrom专利申请已进入美国国家阶段，若获批可提供至少至2045年的保护 [8] - 公司成立了科学顾问委员会，支持III期试验设计、生物标志物、效力和释放检测以及平台潜在的其他适应症 [8] 确认性试验与英国上市计划 - 计划中的开放标签III期Ebstrocel研究预计招募约40至45名患者，其中约33名已从原始试验中确定 [9] - 预计每周招募1至2名患者，研究持续18个月，涉及三个治疗疗程，每个疗程两次输注间隔约10天 [10] - 公司预计在2028年中期获得数据 [10] - Ebstrocel曾在两家治疗大部分RDEB患者的英国领先儿童医院进行研究 [11] - 公司预计获批后两年内可在英国覆盖约100名患者，包括试验参与者和新增患者 [11] - 英国约有800名大疱性表皮松解症患者，其中10%至15%为更严重的RDEB类型 [12] - 美国和欧洲各有约2000至3000名RDEB患者 [12] - 公司预计英国每位儿童的年度定价在40万至50万英镑之间 [13] - 公司计划在提交MHRA申请后开始定价讨论 [13] XPro阿尔茨海默病项目进展 - FDA授予XPro快速通道资格 [14] - II期MINDFuL研究在全改良意向治疗人群中显示出对白质髓鞘MRI生物标志物的统计学显著治疗效果 [14] - 全人群p值为0.0028，Cohen's d效应量为0.46，在生物标志物富集人群中增至0.59 [15] - 公司在阿尔茨海默病协会国际会议上展示了额外分析，显示第24周时独立白质和皮质灰质测量结果一致的治疗相关效应 [15] - 已发表的MINDFuL结果显示，在预先指定的炎症丰富亚组中，临床和生物标志物终点方向性一致的获益，未观察到淀粉样蛋白相关影像异常 [16] - 公司正在评估XPro的合作机会，同时将资源集中于Ebstrocel [16] 财务业绩与现金状况 - 截至6月30日的季度，归属于普通股股东的净亏损约为130万美元，而去年同期净亏损约为2450万美元 [17] - 2025年同期包括1650万美元的收购中研发无形资产减值费用 [17] - 2026年第二季度研发产生约80万美元的收益，而去年同期为580万美元费用，主要由于确认了额外的澳大利亚研发退税 [18] - 两个季度的管理费用均约为230万美元 [18] - 截至6月30日，公司拥有约1840万美元现金及现金等价物，随后收到约420万美元的澳大利亚研发税收退税 [19] - 现有资源预计可支持运营至2027年第二季度 [19] - 预计持续现金消耗约为每月100万至150万美元，不包括前六个月收到的异常高额研发退税 [19]

1) 财务数据和关键指标变化 - 2026年第二季度净亏损约130万美元，相比2025年同期的2450万美元大幅收窄，主要因2025年同期包含1650万美元的减值费用 [11] - 2026年第二季度研发费用为约80万美元的收益（因澳大利亚研发退税），而2025年同期为580万美元的支出 [12] - 2026年第二季度一般及行政费用约230万美元，与2025年同期持平 [12] - 截至2026年6月30日，公司持有现金及现金等价物约1840万美元 [13] - 2026年6月30日后，公司收到约420万美元的澳大利亚研发税收退税，提供非稀释性资本 [13] - 基于当前运营计划，现有现金资源足以支撑运营至2027年第二季度 [13] - 截至2026年8月6日，公司已发行普通股约2780万股 [13] - 公司每月现金消耗率约为100万至150万美元 [47] 2) 各条业务线数据和关键指标变化 Ebstrocel (CORDStrom平台) - 已获得英国MHRA正式对齐，涵盖CMC、非临床和临床证据包 [3][4] - 获得MHRA对儿科研究计划的批准，时间不到三个月 [3][7] - 完成首个商业级脐带组织在Stevenage细胞与基因治疗Catapult设施的处理 [4][8] - 将MSC分离阶段转移至预期商业设施，用于生产主细胞库 [4][8] - 与Anthony Nolan脐带血库扩大协议，确保长期供应 [3][9] - CORDStrom平台专利申请进入美国国家阶段，若获批可提供保护至2045年 [5][9] - 成立由国际MSC和RDEB专家组成的科学顾问委员会 [5][10] - 预计2026年第三季度末或第四季度初向MHRA提交Ebstrocel的MAA，寻求RDEB的附条件上市许可 [4][14] - 计划2027年初向EMA提交MAA，并向FDA提交BLA寻求附条件批准 [4][15] - 确认性III期试验预计纳入40-45名患者，已有约33名患者准备入组 [32] - 试验总时长18个月，预计2028年中获得数据 [32] XPro - FDA授予早期阿尔茨海默病快速通道资格 [5][14] - II期MINDFuL研究在完整改良意向治疗人群中显示白质髓鞘MRI生物标志物具有统计学显著的治疗效果，P值为0.0028，Cohen's d效应量为0.46 [5] - 在生物标志物富集人群中，效应量进一步增加至0.59 [5] - 在AAIC上展示的扩展分析显示，第24周时独立的白质和皮质灰质测量指标具有一致的治疗相关效应 [6] - 完成与FDA的II期结束会议对齐 [6] - MINDFuL结果发表在npj Dementia期刊上 [6] - 同行评审报告显示，在预先指定的炎症丰富亚组中，临床和生物标志物终点方向一致获益，且未观察到淀粉样蛋白相关影像异常 [6] - 公司继续评估战略合作伙伴机会，以加速XPro项目 [6][15] 3) 各个市场数据和关键指标变化 英国市场 - 英国RDEB患者总数约800人，其中约60%为儿童，40%为成人 [40] - 公司预计在英国获批后两年内，患者数量可达到约100人 [35] - 公司将在提交MAA后开始定价谈判，预计年治疗费用约为40万至50万英镑/儿童 [41] - 竞争对手Krystal的VYJUVEK已在英国获批，正在进行价格谈判 [40][41] 美国市场 - 美国RDEB患者约2000-3000人 [40] - Ebstrocel已获得孤儿药资格和罕见儿科疾病资格 [42] - 罕见儿科疾病资格附带优先审评券，可在二级市场出售，最近交易价格在1.5亿至2亿美元之间 [42][43] - 公司计划利用优先审评券收益资助CORDStrom平台和XPro平台的扩展 [43] 欧洲市场 - 欧洲RDEB患者数量与美国类似，约2000-3000人 [40] 4) 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司拥有两个差异化的后期平台：Ebstrocel（CORDStrom平台）和XPro [14] - 公司当前优先事项是Ebstrocel，专注于向RDEB患者提供治疗 [6][16] - CORDStrom平台旨在解决MSC疗法中供体变异性和制造不一致性两大挑战，通过专有的供体筛选、混合和扩增工艺生产现成、可扩展、批次一致的细胞药物 [9] - 公司正在将股东基础从XPro投资者转向罕见病投资者 [46] - 公司对稀释高度敏感，将谨慎管理资本，通过非稀释性研发退税、谈判支出和谨慎融资来维持运营 [44][46] - 公司计划通过ATM机制进行小额、审慎的融资 [48] - 竞争对手Krystal的VYJUVEK已在英国获批，正在进行价格谈判，公司将其作为定价参考 [40][41] 5) 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司当前被低估，但需要通过提交MAA和产品获批来证明价值 [42] - 管理层强调公司对稀释高度敏感，作为公司创始人也是大股东，将谨慎管理资本 [44] - 管理层认为优先审评券本身价值（1亿至2亿美元）就远大于公司当前市值 [43] - 管理层预计英国获批时间约为2027年第二季度，之后公司开始产生收入 [48] - 管理层认为未来几个季度将重新定义INmune Bio，从临床开发转向监管审查和潜在商业化 [16] 6) 其他重要信息 - 公司正在为Ebstrocel进行商业准备工作，包括制造、供应链、市场准入和分销规划 [15] - 科学顾问委员会将优先考虑III期设计、转化生物标志物识别、效力和释放检测以及额外适应症选择 [10] - 公司将继续评估XPro的战略合作伙伴机会，同时将全部注意力和资源集中在Ebstrocel上 [6] 7) 总结问答环节所有的提问和回答 问题: Ebstrocel的III期确认性试验细节 - 提问者询问III期开放标签试验是否为之前讨论的12个月开放标签安全性试验 [18] - 公司回答：这是同一个试验，是安全性和确认性试验，用于附条件批准后的确认 [20][23] - 试验预计纳入40-45名患者，已有约33名患者准备入组，大部分是原试验中希望继续使用CORDStrom的患者 [32] - 预计每周入组1-2名患者，总时长18个月，包括每年三次、每次六次输注（每10天左右两次输注） [32] - 预计2028年中获得数据 [32] 问题: 英国和欧盟审批的主要障碍及应对 - 提问者询问英国和欧盟审批的主要障碍及公司如何应对 [28] - 公司回答：英国审批路径非常清晰，与MHRA的讨论进展顺利 [28] - RDEB患者最关注的是疼痛和瘙痒，这是主要终点 [28] - 瘙痒与伤口愈合、持续伤口和产生新伤口密切相关，监管机构已认识到这一点 [29] - 公司在试验中还在ADAS-Cog评分中记录了伤口评分，约在六个月时观察到效果 [29][30] 问题: 英国获批后的上市计划 - 提问者询问英国获批后的上市准备情况 [33][34] - 公司回答：将在两个治疗最多RDEB患儿的领先中心进行，临床研究者已熟悉药物给药和结果 [35] - 预计获批后两年内，英国患者数量可达到约100人 [35] 问题: 公司未来重点及定价策略 - 提问者询问公司未来重点是否为CORDStrom项目，以及英国市场的定价和报销流程 [39] - 公司回答：英国RDEB患者约800人，其中60%为儿童，40%为成人 [40] - 美国RDEB患者约2000-3000人，欧洲类似 [40] - 预计年治疗费用约40万至50万英镑/儿童 [41] - 将在提交MAA后开始定价谈判 [41] - 竞争对手Krystal的VYJUVEK已获批，正在进行价格谈判，公司将其作为参考 [40][41] - 英国医院在定价谈判期间可通过内部预算流程支付和资助药物 [41] 问题: 公司估值及资本策略 - 提问者对公司当前股价表示惊讶，询问公司看法 [42] - 公司回答：认为被低估，但需通过MAA提交和产品获批来证明价值 [42] - 美国获批将获得孤儿药资格（加速审评约6个月）和罕见儿科疾病资格（附带优先审评券） [42] - 优先审评券可在二级市场出售，最近交易价格在1.5亿至2亿美元之间 [42][43] - 公司计划用优先审评券收益资助CORDStrom和XPro平台扩展 [43] - 公司对稀释高度敏感，将谨慎管理资本 [44] - 公司正在将股东基础从XPro投资者转向罕见病投资者 [46] 问题: 公司现金消耗率及资本市场策略 - 提问者询问公司现金消耗率和资本市场策略 [45] - 公司回答：每月现金消耗率约100万至150万美元 [47] - 未来12个月预计不会有大量研发退税 [47] - 现金可支撑至2027年第二季度 [47] - 公司目标是通过小额、审慎的融资支撑至2027年底 [48] - 公司有ATM机制可用 [48] - 预计英国获批时间约为2027年第二季度，之后开始产生收入 [48]

财务数据和关键指标变化 - 2026年第二季度归属于普通股股东的净亏损约为130万美元，而2025年同期约为2450万美元，2025年同期包含1650万美元的减值费用 [11] - 2026年第二季度研发费用为约80万美元的收益，而2025年同期为约580万美元的支出，收益主要来自确认额外的澳大利亚研发退税 [12] - 2026年第二季度一般及行政费用约为230万美元，与2025年同期持平 [12] - 截至2026年6月30日，公司拥有现金及现金等价物约1840万美元 [13] - 2026年6月30日之后，公司收到约420万美元的澳大利亚研发税收退税，提供非稀释性资本 [13] - 基于当前运营计划，现有现金资源足以支持运营至2027年第二季度 [13] - 截至2026年8月6日，公司已发行普通股约2780万股 [13] - 每月现金消耗率约为100万至150万美元 [47] 各条业务线数据和关键指标变化 - Ebstrocel（CORDStrom平台）：已获得MHRA正式对齐、儿科研究计划批准、完成商业制造里程碑并加强长期供应链 [3] - Ebstrocel：计划于2026年第三季度末或第四季度初向MHRA提交MAA，寻求RDEB的附条件上市许可 [4] - Ebstrocel：MHRA认可MissionEB数据在疼痛和瘙痒方面显示出临床有意义的症状改善 [4] - Ebstrocel：计划在2027年初向EMA提交MAA，并向FDA提交BLA寻求附条件批准 [4] - Ebstrocel：在Cell and Gene Therapy Catapult设施成功处理首批商业级脐带组织，并将MSC分离阶段转移到目标商业设施 [4] - XPro：FDA授予早期阿尔茨海默病快速通道资格 [5] - XPro：II期MINDFuL研究在完整改良意向治疗人群中显示白质髓鞘MRI生物标志物具有统计学显著的治疗效果，P值为0.0028，Cohen's d效应量为0.46 [5] - XPro：在生物标志物富集人群中，效应量进一步增加至0.59 [5] - XPro：在AAIC上展示的扩展分析显示，第24周时独立白质和皮质灰质测量结果一致的治疗相关效应 [6] - XPro：MINDFuL结果发表在npj Dementia上，同行评审报告显示在预先指定的炎症丰富亚组中，临床和生物标志物终点方向一致获益，未观察到淀粉样蛋白相关影像异常 [6] 各个市场数据和关键指标变化 - 英国RDEB患者总数约800人，其中约60%为儿童，其余为成人 [41] - 美国RDEB患者约2000-3000人 [41] - 欧洲RDEB患者数量与美国相似 [41] - 公司预计在英国获批后两年内，患者数量可达到约100人 [35] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司拥有两个差异化的后期平台：Ebstrocel接近全球监管申报，XPro获得FDA快速通道资格和II期数据支持 [14] - 公司战略重点为Ebstrocel的CORDStrom平台，专注于罕见病RDEB [40] - 公司计划通过提交MAA和BLA寻求附条件批准，并利用优先审评券（PRV）价值1亿至2亿美元来资助平台扩展 [43][44] - 公司正在将股东基础从XPro转向罕见病股东，通过非交易路演吸引新投资者 [46] - 公司对稀释高度敏感，计划谨慎使用资金，通过ATM等工具小额融资 [45][48] - 竞争对手Krystal的VYJUVEK已在英国获批，正在进行价格谈判 [41][42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司被低估，需要通过获得MAA和产品批准来证明价值 [43] - 公司预计在英国获批后约两年内达到约100名患者 [35] - 公司预计在英国MAA提交后开始定价谈判，预期定价为每年每名儿童40万至50万英镑 [42] - 公司预计在英国获批后约2027年第二季度开始产生收入 [48] - 公司认为未来几个季度将从临床开发转向监管审查和潜在商业化 [16] 其他重要信息 - CORDStrom平台专利已进入美国国家阶段，若获批可提供至2045年的广泛保护 [9] - 公司成立了由MSC和RDEB专家组成的科学顾问委员会，专注于III期设计、生物标志物识别和适应症选择 [10] - 公司已与Anthony Nolan脐带血库达成扩展协议，确保英国、欧盟和美国的长期脐带组织供应 [9] - 公司计划在提交MAA后开始与英国医院进行报销谈判，医院可在定价谈判期间自行资助药物 [42] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: Ebstrocel的III期开放标签确认试验细节 - 提问者询问该试验是否为之前讨论的12个月开放标签安全性试验 [18] - 公司回答：这是同一个试验，是一个安全性和确认性试验，用于附条件批准后的确认 [20][23] - 试验规模约40-45名患者，已有约33名患者准备入组，大部分为原试验中希望继续使用CORDStrom的患者 [32] - 预计每周入组1-2名患者，总时长18个月，每年三次输注，每次两次，共六次输注 [32] - 数据预计在2028年中期获得 [32] 问题: 英国和欧盟监管机构对Ebstrocel审批的主要关注点 - 提问者询问监管机构审批的主要障碍及公司如何应对 [28] - 公司回答：英国监管机构非常明确，疼痛和瘙痒是RDEB患者最关注的问题，也是伤口愈合的关键因素 [28][29] - 公司以瘙痒和疼痛作为主要终点，并引用FDA患者反馈论坛和已发表文献支持 [29][30] - 公司还提到在试验中观察到伤口评分在约六个月时改善，因为停止瘙痒后需要时间才能看到伤口愈合效果 [30] 问题: 英国获批后的上市计划 - 提问者询问英国获批后的上市准备 [33] - 公司回答：将在英国两个主要治疗RDEB儿童的领先中心进行，这些中心的临床研究者已熟悉药物和患者群体 [35] - 公司预计在获批后两年内达到约100名患者 [35] 问题: 公司未来重点及定价与报销 - 提问者询问公司未来是否专注于CORDStrom项目，以及英国市场的定价和报销流程 [40] - 公司回答：是的，公司重点在CORDStrom平台 [40] - 公司提供患者数量数据：美国约2000-3000人，欧洲类似，英国约800人，其中60%为儿童 [41] - 公司预期定价为每年每名儿童40万至50万英镑，将在MAA提交后开始定价谈判 [42] - 公司提到竞争对手Krystal的VYJUVEK已获批并正在进行价格谈判，医院可在谈判期间自行资助药物 [42] 问题: 公司股价与估值 - 提问者转达投资者对当前股价的困惑，认为应重新定价 [43] - 公司回答：认为公司被低估，需要通过获得MAA和产品批准来证明价值 [43] - 公司强调若在美国通过加速批准，将获得孤儿药和罕见儿科疾病认定，后者附带优先审评券（PRV），价值1亿至2亿美元 [43] - 公司表示将谨慎使用资源，对稀释高度敏感，作为创始人也是大股东 [44][45] 问题: 现金消耗率与资本市场策略 - 提问者询问现金消耗率和资本市场策略 [46] - 公司回答：每月现金消耗率约100万至150万美元，现有现金可支持至2027年第二季度 [47] - 公司正在将股东基础从XPro转向罕见病股东，通过非交易路演吸引新投资者 [46] - 公司计划通过ATM等工具小额融资，谨慎使用资金，预计在英国获批后约2027年第二季度开始产生收入 [48]

财务数据和关键指标变化 - 2026年第二季度归属于普通股股东的净亏损约为130万美元，而2025年同期约为2450万美元，差异主要源于2025年同期包含1650万美元的减值费用 [11] - 2026年第二季度研发费用为约80万美元的收益（因确认额外澳大利亚研发退税），而2025年同期为约580万美元的支出 [11] - 2026年第二季度和2025年第二季度的一般及行政费用均为约230万美元 [11] - 截至2026年6月30日，公司拥有现金及现金等价物约1840万美元 [12] - 2026年6月30日之后，公司收到约420万美元的澳大利亚研发税收退税，提供非稀释性资本 [12] - 基于当前运营计划，公司现有现金资源足以支持运营至2027年第二季度 [13] - 截至2026年8月6日，公司已发行约2780万股普通股 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 Ebstrocel (CORDStrom平台) - 公司已获得英国药品和健康产品管理局（MHRA）的正式对齐，并获批儿科研究计划 [3][7] - 公司预计在2026年第三季度末或第四季度初向MHRA提交Ebstrocel的上市许可申请（MAA），寻求在RDEB中的有条件上市许可 [4] - 在提交英国MAA后，公司计划于2027年初向欧洲药品管理局（EMA）提交MAA，并向美国FDA提交生物制剂许可申请（BLA），寻求有条件批准 [4] - 公司已在Cell and Gene Therapy Catapult设施成功处理首批商业级脐带组织，并将用于制造主细胞库的MSC分离阶段转移至目标商业设施 [4][8] - 公司与Anthony Nolan脐带血库的扩大协议确保了平台在英国、欧盟和美国的长期合格脐带组织供应 [5][9] - CORDStrom平台专利申请已进入美国国家阶段，并成立了由国际公认的MSC和RDEB专家组成的科学顾问委员会 [5][9][10] XPro平台 - FDA已授予XPro用于早期阿尔茨海默病的快速通道资格 [5] - 二期MINDFuL研究在完整改良意向治疗人群中显示出对白质髓鞘MRI生物标志物的统计学显著治疗效果，P值为0.0028，Cohen's d效应量为0.46 [5] - 在生物标志物富集人群中，效应量进一步增加至0.59 [5] - 在AAIC上展示的扩展分析显示，在第24周时，独立的白质和皮质灰质测量指标存在一致的治疗相关效应 [6] - MINDFuL结果已发表在npj Dementia上，同行评审报告显示在预先指定的炎症丰富亚组中，临床和生物标志物终点方向一致获益，且未观察到淀粉样蛋白相关影像异常 [6] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司预计在英国提交MAA后，将向EMA和FDA提交申请，覆盖欧洲和美国市场 [4][14][15] - 公司认为英国、欧盟和美国的监管机构都认识到疼痛和瘙痒是RDEB患者最关注的症状 [30] - 公司预计在英国获批后，2年内可治疗约100名患者 [35] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点是将Ebstrocel推向市场，同时推进XPro的注册策略并评估战略合作伙伴关系 [6][15] - 公司认为Ebstrocel和XPro是两个差异化的后期平台，Ebstrocel接近全球监管提交，XPro有FDA快速通道资格和二期数据支持 [14] - 公司计划利用Ebstrocel获批后获得的优先审评券（价值1-2亿美元）来资助CORDStrom平台和XPro平台的扩展 [44] - 公司正在将股东基础从XPro投资者转向罕见病投资者 [47] - 公司对竞争对手Krystal的VYJUVEK在英国获批后的定价谈判保持关注 [41][42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司当前被低估，但需要通过获得MAA和产品批准来证明自身价值 [43] - 管理层强调公司对稀释高度敏感，将谨慎使用资源，不需要大量现金即可达到产品批准 [44][45] - 管理层预计Ebstrocel在英国的年定价约为40万至50万英镑 [42] - 管理层认为未来几个季度公司将从临床开发转向监管审查和潜在商业化 [16] 其他重要信息 - 公司预计Ebstrocel的确认性三期开放标签试验将招募约40-45名患者，其中约33名已准备就绪 [32] - 该试验将运行18个月，预计在2028年中期获得数据 [32] - 公司每月现金消耗率约为100万至150万美元 [48] - 公司可通过ATM机制进行小额、审慎的融资 [49] - 公司预计在英国获批后约在2027年第二季度开始产生收入 [49] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于Ebstrocel的开放标签三期美国试验 - 提问者询问该试验是否为之前讨论过的12个月开放标签安全性试验 - 公司回答：这是同一个试验，是用于有条件批准的后续确认性试验，兼具安全性和确认性 [21][22][24] 问题: 关于英国和欧盟监管审批的主要障碍 - 提问者询问监管机构在审批Ebstrocel时最关注什么，以及公司如何应对 - 公司回答：疼痛和瘙痒是RDEB患者最关注的问题，监管机构已认识到这一点，公司以瘙痒和疼痛作为主要终点，并指出瘙痒与伤口愈合相关 [29][30] 问题: 关于开放标签确认性试验的细节 - 提问者询问试验规模、时长和招募计划 - 公司回答：试验预计招募40-45名患者，其中约33名已准备就绪，预计每周招募1-2名患者，试验总时长18个月，患者每年接受三次输液（每次两次），预计2028年中期获得数据 [32] 问题: 关于英国获批后的上市计划 - 提问者询问公司在英国获批后的上市准备情况 - 公司回答：公司将在英国两家领先的儿童医院进行，这些医院的临床研究者已熟悉药物给药和结果，预计获批后2年内可治疗约100名患者 [35] 问题: 关于公司未来重点和市场定价 - 提问者询问公司未来是否专注于CORDStrom项目，以及英国市场的定价和报销流程 - 公司回答：公司未来重点确实是CORDStrom项目，英国RDEB患者约800人，其中60%为儿童，预计年定价在40万至50万英镑，将在提交MAA后开始定价谈判 [41][42] 问题: 关于当前股价和公司估值 - 提问者询问公司对当前股价的看法 - 公司回答：公司认为被低估，但需通过产品批准证明价值，指出美国获批后获得的优先审评券价值1-2亿美元，超过当前市值，公司对稀释高度敏感，将谨慎使用资源 [43][44][45] 问题: 关于现金消耗率和资本市场策略 - 提问者询问公司的现金消耗率和资本市场策略 - 公司回答：每月现金消耗率约100万至150万美元，现有现金可支持至2027年第二季度，公司正将股东基础转向罕见病投资者，将通过小额、审慎的融资（包括ATM机制）筹集资金，预计在英国获批后约在2027年第二季度开始产生收入 [47][48][49]