每八周给药一次，瑞利珠单抗可改善全身型重症肌无力（gMG）患者的生活质量，并帮助视神经脊髓 炎谱系疾病（NMOSD）患者减少复发。12日，阿斯利康宣布长效C5补体抑制剂伟立瑞®（英文商品 名：Ultomiris®，通用名：瑞利珠单抗注射液）在中国正式上市，与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰 胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者及治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗 体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者。 阿斯利康中国副总裁，罕见病事业部负责人胡轶清表示："很高兴看到瑞利珠单抗在连续获批两项适应 症后，快速迎来商业上市，有望为身患gMG、NMOSD的罕见病患者带来改变生命的创新治疗方案。" ...

**Chemomab Therapeutics (CMMB) 电话会议纪要关键要点** **公司及行业** * 公司为临床阶段生物制药公司Chemomab Therapeutics 专注于开发治疗炎症和纤维化疾病的新型疗法[2] * 核心资产为first-in-class单克隆抗体Nebucadnezar 靶向独特蛋白CCL24 该蛋白在炎症和纤维化生物学中起基础作用[2] * 主要适应症为原发性硬化性胆管炎(PSC) 一种罕见肝脏纤维化疾病 目前无任何获批药物 存在显著未满足医疗需求[3][5] * 行业涉及罕见病药物开发及肝病治疗领域 **核心观点与论据** * **临床数据积极**：II期研究成功达到主要安全性终点和次要疗效终点 显示Nebucadnezar具有明确的抗炎、抗纤维化和抗胆汁淤积活性[11] * **剂量与人群选择**：确定20 mg/kg为III期推进剂量 中度至晚期疾病患者为目标人群 因其在15周或48周内更能显示疾病活动变化[10][11] * **生物标志物改善**： * 肝脏硬度(超声弹性成像)：在目标人群中与安慰剂相比出现显著变化且达到统计学意义[12] * ELF评分：20 mg/kg剂量组治疗15周后出现绝对降低 该降低具有临床相关性 可预测更少临床事件[13] * 其他炎症与纤维化标志物(TIMP1, P3NP, TGF beta, PROSCI3)：均显示Nebucadnezar(尤其是20 mg/kg组)能减弱这些生物标志物[13] * 炎症标志物(IL-6, IL-18, sCD14等)：出现剂量依赖性改善[14] * **开放标签扩展数据**：93%符合条件患者选择继续参与 显示高依从性 治疗48周后与疾病进展相关的生物标志物持续降低 药物安全且耐受性良好[15][16] * ELF评分：在目标人群中随时间推移出现降低 意味着疾病进展风险实际减少[17] * 肝脏硬度：与历史数据匹配患者相比 接受Nebucadnezar 20 mg/kg治疗一年患者肝脏硬度增加更温和 显示出80%的改善[18] * **临床事件减少**：与历史对照组匹配患者相比 接受Nebucadnezar治疗一年患者临床事件减少80%[19] * **监管路径清晰**：与FDA完成II期结束会议并达成一致 仅需一项关键性研究即可获得PSC的完全批准 研究将基于评估多重临床事件[20][21] **其他重要内容** * **市场潜力**：基于显著未满足需求、first-in-class机制、罕见病定位和强可比基准 预计获批溢价定价 在非常保守假设下年商业化机会超过10亿美元[9] * **竞争格局**：Nebucadnezar是唯一一款在研且提示能改变疾病进程、阻止病情进展的药物 与主要关注胆汁酸代谢、试图控制症状(如瘙痒)的其他在研资产形成对比[6][7] * **合作伙伴关系**：基于II期研究的强劲结果 与潜在战略合作伙伴的讨论已取得重大进展 目标是与合作伙伴共同尽快启动III期研究[21][22] * **未来应用**：Nebucadnezar代表PSC的潜在突破 但在其他纤维化疾病(如系统性硬化症、IPF等)中也拥有强劲数据[23] * **患者规模**：七大主要市场约有70,000名PSC患者 且预计一旦有效疗法可用 更多患者将被诊断出来[6]

公司业务概述 - 公司专注于罕见病领域 拥有近期获批用于普拉德-威利综合征(PWS)的药物[3] - 该药物已在美国上市 同时已在欧洲提交申请 正在评估其他市场机会[3] 产品定位与市场机会 - Vykat XR获批前 PWS患者除生长激素治疗外无其他治疗方案选择[4] - 基于理赔数据显示 年轻患者就诊频率将因新药上市而改变[4]

**公司概况与核心业务** - 公司为Soleno Therapeutics (SLNO) 专注于罕见病领域 核心产品为近期获FDA批准用于治疗普瑞德-威利综合征(PWS)的药物VICAT XR 目前在美国市场已启动商业化 并已向欧洲提交上市申请[4] **药物商业化进展与患者数据** - 第二季度启动646份患者用药申请 涉及295名处方医生 反映非核心意见领袖(KOL)医生群体正积极参与处方[7][8] - 患者年龄分布以26岁以下为主 因该群体与医疗系统接触更频繁(年接触4-6次) 且多依附家庭保险支持[34] - 商业保险覆盖进展较快 医疗补助(Medicaid)和医疗保险(Medicare)需更长时间 目前已覆盖1亿保险人群[32] **临床效果与患者获益** - 核心疗效体现为改善过度食欲(hyperphagia) 包括减少食物偷窃/攻击性行为等 长期数据显示6-9个月达最大疗效[12][18] - 衍生益处包括学业表现提升、就业能力增强及非食物相关行为改善[13] - 真实世界疗效评估依赖医生证明与家庭反馈 而非标准化评分[15][19] **安全性管理与风险管控** - 安全性特征与试验数据一致 主要风险为高血糖和外周水肿 多发生于治疗初期数月[20][24] - 商业患者群体合并症更多、监测频率更低 需加强医生教育 特别是非KOL医生[21][22] - 通过专业药房(PantherRx)进行剂量滴定跟踪和定期随访 提供快速启动(quick start)机制规避保险审批延迟[10][11][23] **市场扩张与财务规划** - 欧洲市场潜力被低估：欧盟4国+英国患者数与美国相当 欧盟27国总数更大 法国/德国等已形成专科中心体系[44][45] - 财务稳健：7月完成融资 美国商业化收入强劲 现金流预期转正 资金将用于欧洲市场拓展和生命周期管理[49][50] **风险提示与预期管理** - 季度患者增长非线性 Q2高基数源于初始需求集中释放 需考虑免费药物向付费转化周期及医生处方惯性[36][37] - 保险覆盖尚未完全 部分医生因赔付流程复杂暂缓处方 预计2026年中逐步改善[38][40] **行业与疾病特征** - PWS为罕见但非超罕见疾病 患者群体规模显著 此前除生长激素外无有效疗法 未满足需求极高[46][47] - 疾病对患者家庭造成多重负担 包括兄弟姐妹PTSD等 任何食欲改善均为重大突破[29] **单位数据索引** - 保险覆盖：1亿人[32] - 患者年龄试验基线：平均13岁[34] - 患者体重试验基线：平均61公斤[34] - 医生接触频率：年轻患者4-6次/年 年长患者2次/年[5]

补体系统研究进展 - 补体系统作为先天免疫主要成分 其研究飞速发展正深刻变革血液 神经 肾脏等多个领域的临床实践 [1] - 以阵发性睡眠性血红蛋白尿症 非典型溶血性尿毒症综合征 全身型重症肌无力和视神经脊髓炎谱系疾病等罕见病为例 临床认知已有极大提高 突破性治疗方案被纳入医保 相关指南共识陆续发表 治疗领域协作网成立 [1] 补体抑制剂应用与研发 - 补体抑制剂作为临床治疗手段已被应用于众多罕见病治疗领域 [1] - 中国已获批上市多款补体抑制剂 还有多个处于研究阶段的补体抑制剂相关项目 [1] - 全球范围内正在开展多项三期临床试验 包括肾科领域针对IgA相关疾病试验 血液病领域推进移植相关性血栓性微血管病试验 [1] - 补体抑制剂未来会应用到更多疾病中 让更多罕见病患者获益 [1] 阿斯利康罕见病布局 - 阿斯利康2020年末以390亿美元收购瑞颂制药 进军罕见病领域 [2] - 核心产品依库珠单抗是全球首个获批C5补体抑制剂 已在中国获批用于治疗多种罕见病 [2] - 补体药物是公司未来重点方向 未来5年在中国拟推进将近10个罕见病领域新产品或新适应症上市 [2] 罕见病药物可及性 - 关注让每一位有需要的患者都能用上药 [2] - 建议国家设立罕见病专项基金纳入高值创新药 鼓励地方联动慈善基金建立多层次保障减轻患者自付压力 [2] - 可借鉴国际经验拓宽筹资渠道为患者提供长期用药保障 [2]

医疗技术突破 - 成都京东方医院完成世界首例反向折叠人矫正手术 成功矫正脊柱约170度 [2][6] - 团队创新采用反向截骨方案 将拉长脊柱矫正成类似驼背状态以创造手术空间 [6] - 手术需克服患者肺功能仅为正常人20% 骨质达不到60岁女性水平的医学难题 [6] 手术实施细节 - 梁益建团队开展4次高风险手术 时间跨度为2024年12月4日至2025年6月25日 [6] - 手术面临三大核心挑战：脏器挤压导致胸腔腹腔前后径极短 静脉丛回流异常增加出血风险 脊髓拉长变细易致瘫痪 [5][6] - 依赖麻醉团队 手术助手与器械护士 神经监测团队三大核心团队无缝配合保障手术安全 [7] 康复治疗成果 - 患者经历超10万分钟康复训练 平均每天训练6小时 总时长约两千小时 [9] - 术前康复使憋气测试从不足30秒提升至66秒 二氧化碳潴留状况明显改善 [10] - 术后成功实现独立行走 在助行器辅助下呼吸与心率展现良好适应性 [10] 医院专业能力 - 梁益建作为极重度脊柱畸形治疗专家 主刀手术超5000例 [5] - 医院已为995名脊柱疾病患者提供诊疗支持 [12] - 团队计划通过国际医学期刊分享临床数据与技术细节 为全球同类病例提供诊疗路径 [12]

股价表现 - 8月22日北海康成-B股价单日上涨27.18%至2.48港元/股 成交量2475.09万股 成交额5373.99万港元 振幅30.26% [1] - 最近一个月累计涨幅186.76% 今年以来累计涨幅1366.17% 显著跑赢恒生指数25.15%的涨幅 [1] - 恒生指数当日上涨0.93%报25339.14点 [1] 财务数据 - 2024年营业总收入8510.3万元 同比减少17.27% [1] - 归母净利润-4.43亿元 同比亏损扩大16.84% [1] - 毛利率63.81% 资产负债率高达506.19% [1] 行业估值 - 药品及生物科技行业市盈率TTM平均值为-2.48倍 行业中值1.49倍 [1] - 公司市盈率-1.73倍 在行业中排名第156位 [1] - 同业公司市盈率对比：其他精优药业1.34倍 金斯瑞生物科技1.64倍 东瑞制药3.2倍 吉林长龙药业6.04倍 和黄医药6.09倍 [1] 业务定位 - 公司是中国领先的罕见疾病领域全球化生物制药企业 专注于创新疗法的研究、开发和商业化 [2] - 拥有10个药物资产组合 包括2个已获批上市产品和8个在研药物 [2] - 主要适应症覆盖亨特综合征、溶酶体贮积症、补体介导疾病、血友病A、代谢紊乱、罕见胆汁淤积性肝病及神经肌肉疾病 [2] 研发能力 - 正在开发针对庞贝氏症、法布雷病、杜氏肌肉营养不良症的新型基因疗法 [2] - 与全球领先机构合作 包括Apogenix、GCPharma、Mirum、药明生物、Privus、华盛顿大学医学部和ScriptrGlobal等 [2] 团队构成 - 管理团队拥有罕见病行业全链条经验 涵盖研发、临床开发、法规事务及商业化 [3] - 42%员工拥有博士或医学博士学位 70%以上具有跨国生物制药公司工作背景 [3] - 创始人薛群博士担任中国罕见病联盟(CHARD)副理事长 [3] 重大事项 - 2025年8月29日将披露2025财年中报 [4]

公司信息 **公司名称** Travere Therapeutics (TVTX) [1] **公司定位** 专注于罕见病治疗的生物技术公司 核心领域为罕见肾病学和罕见代谢疾病 [3] **核心产品** - Filspari：唯一获批用于IgA肾病（IgAN）并在局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）研发中的双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂 [3] - Pegtobatinib：酶替代疗法 针对经典同型半胱氨酸尿症（HCU） 计划2026年启动III期研究 [4] 核心产品Filspari的商业进展 **上市与批准** - 2023年2月获得加速批准用于IgAN [5] - 2025年9月获得完全批准 标签扩展至所有有疾病进展风险的患者（取消1.5克蛋白尿阈值限制） [7] **商业化表现** - 加速批准阶段需求稳定 符合预期 超越近期肾脏疾病领域其他新药上市基准 [6] - 完全批准后需求从500份患者起始表（PSF）跃升至700份PSF [7] - 2025年Q2需求和收入均创历史新高 [24] **市场定位** - 唯一替代标准护理（RAS抑制剂）的药物 非免疫抑制疗法 [31] - 目标成为IgAN的基石治疗 与针对免疫系统的疗法协同使用 [32][34] 监管与临床进展 **sNDA与REMS修改** - 提交sNDA申请修改REMS： - 移除胚胎胎儿毒性监测（FDA要求的类别变更） [13] - 将肝监测从每月一次改为每季度一次（与临床试验和患者常规检查节奏一致） [14][15] - PDUFA日期为2025年8月28日 [17] - 目标最终完全移除REMS 需满足FDA的3,000例患者2年上市后要求 [20] **FSGS标签扩展** - sNDA申请用于FSGS PDUFA日期为2026年1月 [35] - 关键证据： - PARASOL研讨会结论：蛋白尿（非eGFR）是FSGS可行终点 阈值1.5克以下与避免肾衰竭强相关 [38][39] - DUPLEX III期研究数据：Filspari对比irbesartan显示更强蛋白尿降低效应 部分或完全缓解患者避免肾衰竭概率达67%-77% [40] - 预计FDA将召开AdCom会议讨论PARASOL与DUPLEX数据一致性 [42][44] 市场与竞争环境 **IgAN市场格局** - 预计可寻址患者超70,000例 市场持续增长 [25] - 新竞品（如Tepalta、Venrafia）未影响Filspari增长 因治疗机制互补（Filspari针对肾脏过度激活 其他针对免疫系统） [27][28][32] - KDIGO指南更新强调蛋白尿目标≤0.5克 推动早期治疗和Filspari使用 [27] **FSGS市场潜力** - 患者数量约为IgAN的一半（不含继发性FSGS） 但市场潜力更大 [47] - 医患治疗意愿更强 肾病专家重叠度超80% 利于Filspari快速渗透 [48][51] - 计划小幅扩大销售团队 覆盖儿科肾病专家（FSGS标签包含儿科数据） [52][53] 其他重要项目 **Pegtobatinib进展** - 针对HCU（全球患者约7,000-10,000例） 无现有疾病修饰疗法 [56] - 正在优化CMC（化学、制造和控制） 预计2026年启动III期研究 [56] 财务与运营指标 **医保覆盖** - 96%患者已覆盖或具有获取路径 [11] **患者获取时间** - 从提交起始表到获取药物时间从60天缩短至20天 持续改善 [11][12] 风险与监管关注点 **FDA AdCom潜在焦点** - PARASOL研讨会结论与DUPLEX数据独立性的关联 [44] - Filspari在FSGS中的风险收益平衡（安全性数据与irbesartan相当） [45] **单位说明** - 所有患者数量、百分比及时间单位均直接引用原文 未进行换算

BioCryst Pharmaceuticals (BCRX -2.33%), a biotechnology company specializing in oral treatments for rare diseases, released its second quarter earnings on August 4, 2025, reporting its strongest quarterly results to date. The headline news was the company's first significant profit on a generally accepted accounting principles (GAAP) basis, with GAAP revenue and non-GAAP earnings both outstripping Wall Street expectations. GAAP revenue was $163.4 million, 9.1% higher than the analyst consensus of $149.8 mil ...

听力障碍现状与治疗需求 - 全球20%人口受不同程度听力损失影响，5%患有致残性听力损失，约2600万先天性耳聋患者[2] - 每1000名新生儿中2-3名患先天听力障碍，60%先天性耳聋与遗传因素相关，已知耳聋基因超200个[2] - 听力障碍常伴随言语障碍，"十聋九哑"现象严重损害儿童言语及认知功能发展[2] - 人工耳蜗作为传统疗法存在局限性：难以完全恢复自然听觉，音乐和噪声环境言语感知改善有限，设备维护接受度低[2] 基因治疗突破性进展 - 复旦大学团队完成全球首个基因治疗与人工耳蜗队列研究，纳入11名基因治疗患者与61名人工耳蜗患者进行1年随访[6] - 基因治疗组在9名完成随访患者中显示稳定听力恢复，言语能力持续改善[8] - 基因治疗组在IT-MAIS/MAIS量表、CAP分级、SIR分级等听觉言语感知指标上显著优于人工耳蜗组[9] - 基因治疗组脑电MMN潜伏期更短，显示听觉皮层信息处理速度快26%，术后6个月优势最明显[9] - 双模式患者（基因治疗+人工耳蜗）在噪声言语感知和音乐音准率上优于纯人工耳蜗组[10] 技术研发路径 - 团队创新开发蛋白水平基因置换疗法，在OTOF耳聋小鼠模型实现听力恢复（2022年）[14] - 构建高效内耳毛细胞特异性启动子筛选策略，验证核酸重组效率及动物模型安全性[14] - 开发双AAV介导ABE碱基编辑器治疗体系，在OTOF小鼠维持1.5年听力恢复，创动物模型观察时长记录[14] - 2022年完成全球首例耳聋患者基因治疗药物体内给药，累计治疗10余例患者[15] - 首次实现双AAV载体人体递送，解决大基因递送医学难题[19] 临床验证与机制研究 - 功能性近红外光谱与脑电技术首次证实基因治疗后听觉通路功能重建及神经重塑过程[20] - 听力学特征动态分析为优化康复评估策略提供科学依据[21] - 研究证实基因治疗在噪声言语识别、音乐音准率、听觉皮层处理能力等维度超越人工耳蜗[12] 行业影响与平台建设 - 遗传性耳聋治疗进入精准听觉医学新纪元，为其他罕见病提供治疗范式[15][25] - 上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）2024年成立，聚焦基因编辑与细胞治疗前沿[24] - 实验室构建"产学研医资政用"协同创新体系，加速罕见病药物研发与临床转化[24][25]