公司动态 - 意大利凯西集团宣布其创新药物FILSUVEZ®（桦醇三萜外用凝胶）依托海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区政策落地中国 该药是全球首个获批用于治疗6月龄及以上患者的营养不良型和交界型遗传性大疱性表皮松解症相关伤口的药物 [1] - 患者可在海南省妇女儿童医学中心乐城分院通过复旦大学附属儿科医院和海南省妇女儿童医学中心的专家团队使用该创新药物进行治疗 [1] - 公司计划未来五年通过先行先试及加速注册等渠道多轨并行 持续引进四款或更多的罕见病药物 [2] 产品与市场 - FILSUVEZ®的落地标志着公司在中国市场罕见病业务布局的重要里程碑 旨在解决EB患者长期“无药可用”的困境 [2] - 此前公司的特药产品已救治超过138万中国早产儿 此次是其在罕见病领域的进一步开拓 [2] 疾病背景与医疗需求 - 遗传性大疱性表皮松解症（EB）是一种罕见病 国内患者数推算约为15000例 其致病原因为遗传或基因突变 [1] - EB患者皮肤极其脆弱 轻微摩擦即可导致水疱或糜烂 因此被称为“蝴蝶宝贝” [1] - 自2018年EB被纳入中国第一批罕见病目录以来 近八年内的治疗仍主要以伤口护理 预防感染和营养支持为主 缺乏主动促进伤口愈合的药物 [2] - 大部分EB患儿每天需要2至4小时换药 反复感染和瘢痕挛缩影响就学及生活自理能力 给家庭带来疾病和经济双重负担 [2]