Galzin
搜索文档
Eton Pharmaceuticals(ETON) - 2025 Q3 - Earnings Call Transcript
2025-11-07 06:30
财务数据和关键指标变化 - 第三季度产品收入为2250万美元,同比增长129%,环比增长19% [4] - 第三季度总收入为2250万美元,同比增长118%,去年同期为1030万美元 [25] - 第三季度运营现金流为1200万美元 [5] - 第三季度调整后EBITDA为290万美元,去年同期为200万美元 [6][29] - 第三季度公司净亏损190万美元,去年同期净利润为60万美元 [29] - 第三季度调整后毛利润为1020万美元,调整后毛利率为45%,去年同期调整后毛利润为660万美元,调整后毛利率为64% [27] - 第三季度研发费用为110万美元,同比增加60万美元 [28] - 第三季度一般与行政费用为810万美元,去年同期为530万美元,但环比第二季度下降160万美元 [28] - 第三季度末现金及现金等价物为3710万美元 [30] - 第四季度调整后毛利率预计约为70% [27] 各条业务线数据和关键指标变化 - **Increlex**:收入贡献最大,患者数量和收入远超最初预期,但第三季度净活跃患者数相对稳定在100人左右 [6][8] - **Alkindi Sprinkle**:是第三季度收入增长的主要贡献者之一,显示出持续可靠的增长 [4][12] - **Kindivi**:是首个且唯一获FDA批准的氢化可的松口服溶液,目前标签限制影响其采用,但公司正开发新配方以寻求标签扩展 [13][14] - **Galzin**:表现亮眼,活跃患者超过200人,远超年底目标,是唯一获FDA批准的威尔逊病锌疗法 [16] - **ET-600**:NDA已获FDA受理,PDUFA日期为2025年2月25日,若获批将是首个用于中枢性尿崩症的口服液体制剂 [20][21] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场产品销售额预计在第四季度将继续环比增长 [26] - 由于第三季度部分Increlex相关的美国以外收入预计不会重现,第四季度总产品销售额可能环比持平或略有下降 [26] - 公司已提交会议请求,旨在推动美国和欧盟对严重原发性IGF-1缺乏症定义的统一,若成功可能使Increlex市场机会扩大约五倍 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于通过业务发展交易加速增长,继续探索收购战略一致的超罕见疾病产品 [22][23] - 公司拥有3710万美元现金及不断增长的多元化业务,为收购提供充足资金能力 [23] - 公司专注于控制费用,尽管收入快速增长,但调整后SG&A费用在第三季度实现环比下降 [5] - 公司计划通过教育、提高认知度以及优化剂量来推动产品增长,例如Increlex的早期诊断和Galzin的认知度提升 [9][17] - 公司正在开发ET-700,即Galzin的缓释版本,以解决当前每日三次给药的依从性问题 [18][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2025年业绩表示满意,认为这是转型之年,包括三次高价值商业产品发布、创纪录的产品销售和盈利能力以及ET-600的NDA提交 [24] - 管理层对2026年充满期待,关键里程碑包括:Alkindi Sprinkle、Increlex、Galzin和Kindivi的持续强劲收入增长、盈利能力和运营利润率提升、ET-600的预期推出、Kindivi新配方提交、ET-700试点研究完成以及Increlex标签统一临床研究的启动 [24] - 管理层预计,随着运营费用的持续控制和强劲的收入增长,公司将实现显著的利润率扩张 [5] - 管理层对Increlex的长期增长机会充满信心,预计将继续转化美国约200名符合当前标签的患者 [10] 其他重要信息 - 第三季度收入包括向Ipsen和Esteve出售成品库存产生的90万美元产品收入,以及向Esteve出售半成品Increlex库存产生的240万美元收入,这些收入预计不会重现 [25] - 根据与Esteve的长期供应协议,公司预计这些持续采购将产生约200万至300万美元的年收入,但订购模式可能不一致 [25] - 第三季度销售成本为1460万美元,同比增加1060万美元,主要受销售量增加和约740万美元Increlex美国以外分销过渡相关成本驱动 [27] - 第三季度调整后G&A费用为690万美元,去年同期为430万美元,第二季度为760万美元 [28] - 第三季度非GAAP净收入为150万美元,去年同期为190万美元 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于核心美国业务的毛利率计算 - 如果剔除美国以外Increlex相关活动的影响,第三季度毛利率将超过70% [31] 问题: Alkindi收入重新加速增长的原因 - 主要驱动因素是销售团队专注于儿科内分泌学领域,其次医生对产品越来越熟悉和信任,患者数量将持续增加 [32] 问题: Increlex的新增患者数和临床试验设计细节 - Increlex患者新增和停药情况存在波动,近期有新处方增加,目标是在下个月底达到110名患者 [33][34] - 关于标签统一的临床试验,已提交给FDA,预计在几周内获得反馈,希望能在2026年上半年开始招募患者 [34] 问题: 2026年收入增长展望 - 公司预计Increlex、Galzin、Alkindi Sprinkle和Kindivi将继续显著增长,但尚未提供具体指引,将在公布第四季度业绩时分享更多信息 [35] 问题: Increlex美国注册试验的地点选择 - 试验将仅在美国站点进行,可能与全球注册试验中的美国站点不同,但如果某些美国站点有大量目标患者,也会考虑纳入 [36][37] 问题: 业务发展机会的优先级 - 公司目前正处于与两方的后期讨论阶段,涉及超罕见疾病产品,战略契合度高,预计能在年底前或稍后完成交易,目标是在2026年至少增加两个产品上市 [38] 问题: Increlex患者停药的原因 - 停药主要是患者年龄增长(约18岁)后不再需要治疗所致,属于正常现象,很少出现传统意义上的治疗中止 [40] - 公司通过推广和教育,致力于让患者更早被诊断,从而延长治疗持续时间 [41] 问题: 2026年及以后的毛利率走势 - 公司目标是在2028年之前使毛利率超过75%,随着产品组合向更高利润率的产品(如Kindivi、Alkindi和Increlex)倾斜,毛利率将逐步提升 [42] 问题: 产品的定价能力 - 公司定价策略审慎,旨在为罕见病产品设定适当价格,目前未看到来自政府或私人支付方的定价压力 [43]
Eton Pharmaceuticals(ETON) - 2025 Q2 - Earnings Call Transcript
2025-08-08 05:30
财务数据和关键指标变化 - 第二季度营收达1890万美元 同比增长108% 主要驱动因素为Alkindi Sprinkle的持续增长以及Incrolex和Galzin的加入 [7][34] - 调整后毛利润为1410万美元 毛利率达75% 高于去年同期的65% 主要受益于高毛利产品Alkindi Sprinkle和Incrolex的贡献 [36] - 运营现金流为800万美元 调整后EBITDA为310万美元 相比去年同期的-160万美元显著改善 [7][39] - 公司现金储备超过3000万美元 为未来收购提供充足资金支持 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 Alkindi Sprinkle和Candivy - Alkindi Sprinkle连续第五年保持强劲增长 2025年上半年新增处方量创历史新高 [20] - Candivy于5月28日获FDA批准 作为唯一获批的口服氢化可的松溶液 解决了精准给药的未满足需求 [16] - 肾上腺功能不全产品组合活跃患者超过500人 预计未来可达1000名患者 年销售额有望突破5000万美元 [20] Incrolex - 活跃患者从收购时的67人迅速增至100人 提前5个月完成目标 长期目标为185名患者 对应年销售额5000-6000万美元 [9][12] - 正在推动FDA放宽适应症标准 若成功将潜在患者从200人扩大至1000人 市场规模从6000万美元增至3亿美元 [15] Galzin - 通过Eton Cares患者支持计划解决了历史性的可及性问题 提供零自付费用和全天候支持 [23] - 目标在2025年底达到200名活跃患者 长期目标为800名患者 对应年销售额超过1亿美元 [25][28] - 正在开发ET700缓释剂型 可减少给药频率 预计2025年底启动概念验证研究 [27] 公司战略和发展方向 - 产品管线进展顺利 ET600的NDA已获FDA受理 PDUFA日期为2026年2月 预计2026年一季度上市 [30] - 将继续通过收购补充产品组合 目前拥有3000万美元现金储备 可支持战略性收购 [31] - 预计2025年第三季度实现8000万美元的年化营收 比原计划提前一个季度 [8][34] 管理层评论 - 对Incrolex的表现超出预期表示满意 认为严重原发性IGF-1缺乏症仍存在大量未确诊患者 [11] - 预计Candivy在获得更广泛标签后将显著增长 目前60%的目标患者因年龄限制无法使用 [17] - 强调公司注重盈利能力 随着收入增长和运营支出趋稳 利润率将持续改善 [32] 问答环节 Candivy进展 - 医生正逐步将5岁以上患者从复合制剂转为Candivy 目前增长符合预期 但主要潜力在于未来标签扩展 [46][47] - 针对4岁以下患者的改良配方已生产注册批次 计划2026年提交补充申请 [18][69] Incrolex监管路径 - 计划通过开放IND研究收集2-3个标准差患者数据 预计四季度与FDA达成协议并开始入组 [50][58] 运营支出展望 - 研发费用将下降 因二季度包含200万美元ET600申请费和50万美元许可费 [64] - 销售和管理费用预计保持平稳 因产品上市相关营销支出主要集中在上半年 [64]
Eton Pharmaceuticals(ETON) - 2025 Q1 - Earnings Call Transcript
2025-05-14 05:32
财务数据和关键指标变化 - 第一季度收入为1730万美元,较2024年第一季度的800万美元增长117% [35] - 第一季度产品销售额为1400万美元,较2024年第一季度的800万美元增长76% [36] - 第一季度毛利润为990万美元,上年同期为500万美元 [36] - 第一季度调整后毛利润为1200万美元,占总收入的69.5%,上年同期调整后毛利润为520万美元,占总收入的65.6% [36] - 第一季度研发费用为120万美元,上年同期为70万美元 [36] - 第一季度一般及行政费用为920万美元,上年同期为520万美元 [37] - 第一季度调整后EBITDA为370万美元,2024年第一季度为50万美元 [39] - 第一季度公司净亏损为160万美元,上年同期净亏损为80万美元 [39] - 第一季度非GAAP基础上净收入为240万美元,上年同期为20万美元 [40] - 第一季度末公司现金为1740万美元,本季度经营现金流为210万美元 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 儿科内分泌产品线 - Incralex收购时患者数为67人,目前已超90人,公司有信心年底达100人 [8] - Alkindi Sprinkle新患者转诊数增长,有望快速接近500名活跃患者 [16] 威尔逊病产品线 - Galzin预计诊断患者约1万人,目前约2000人诊断并接受治疗,约800人使用锌疗法 [19][20] 代谢产品线 - 第一季度实现同比稳定增长,但随着高利润率儿科内分泌产品收入贡献增加,其重要性将降低 [25] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有5000名9岁以下肾上腺功能不全患者,约50%幼儿使用非FDA批准的液体氢化可的松 [17] - 美国威尔逊病预计影响约1万人,目前约2000人诊断并接受治疗 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于超罕见病领域,通过收购和授权交易扩充产品组合 [30] - 推进产品研发,如ET400、ET600、ET700、ET800等,期望获批上市 [17][24][25][29] - 提高产品知名度和可及性,如推动Incralex和Galzin产品重新上市 [8][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司现有产品增长强劲,新收购资产表现超预期,预计增长势头将持续 [4][5] - 预计2025年底年收入达到约8000万美元,长期调整后毛利率到2028年超75% [36] - 完成ET400推出后,短期内有望实现1亿美元收入,随着管线产品上市,收入将更高 [31] 其他重要信息 - 公司预计关税对其影响极小,主要产品在美国生产,欧洲采购成本占预测收入不到5% [33][34] - 公司认为白宫行政命令的最惠国政策对其无重大影响,仅在美国销售,无双重定价,对医保依赖低 [60] 问答环节所有提问和回答 问题: 是否已与FDA讨论Incrolex标签扩展 - 会议请求已提交,预计未来几周(可能7月)开会,随后在第三季度提交更新,公司认为数据有说服力 [42] 问题: 关于ET - 400与FDA近期互动情况 - 已收到FDA关于标签的评论并提交回复,认为是审批最后一步,有望两周内获批 [43][44] 问题: AMgladia是否只需简单PK研究支持NDA提交 - 公司对FDA反馈满意,计划跟进会议确保理解其期望,预计只需简单PK研究 [45][46] 问题: 是否会修改第四季度8000万美元收入目标 - 目前维持该目标,将观察第二季度销售情况,对销售有信心 [48] 问题: Incrylex近期每周处方趋势 - 患者数量显著增加,随着接近潜在患者数量上限,增长速度预计下降,公司预计实现或超越收入目标,后续会提供更新 [54][55] 问题: 若ET - 400按时获批,预计何时产生商业收入 - 预计6月推出产品,收入可能在第三或第四季度体现,今年影响不大,后续季度影响更大 [56][57][58] 问题: 白宫行政命令最惠国政策对公司的理论影响 - 公司认为无重大影响,仅在美国销售,无双重定价,对医保依赖低,是超罕见病公司,情况特殊 [60][62] 问题: Galzin销售团队反馈及2025年采用预期 - Galzin解决了患者供应和自付费用问题,预计未来季度增加可观收入,公司与威尔逊病基金会和领先处方医生建立了良好关系 [66][67][69] 问题: 能否提供Galzin目前患者数量 - 目前处于过渡阶段,下次更新会提供患者数量,产品推出情况好于计划 [71] 问题: 现金流量表中 Medicaid 回扣和应收账款增加的原因及粘性 - 应收账款增加部分是正常经营活动,与Incrolex产品推出和许可收入有关;Medicaid负债增加几乎完全由于Incrolex产品重新上市 [72][73]
Eton Pharmaceuticals(ETON) - 2025 Q1 - Earnings Call Transcript
2025-05-14 05:32
财务数据和关键指标变化 - 第一季度收入为1730万美元,较2024年第一季度的800万美元增长117% [37] - 第一季度产品销售额为1400万美元,较2024年第一季度的800万美元增长76%,预计产品销售将持续增长,2025年底年收入运行率约达8000万美元 [38] - 第一季度毛利润为990万美元,上年同期为500万美元;调整后毛利润为1200万美元,占总收入的69.5%,上年同期调整后毛利润为520万美元,占总收入的65.6%,预计2025年全年调整后毛利率约为70%,到2028年长调整后毛利率超过75% [39] - 第一季度研发费用为120万美元,上年同期为70万美元,主要因ET 700和ET 800项目开发活动费用增加;4月支付220万美元ET 600 NDA申请费,预计第二季度记录50万美元Amlidia许可费,除这两项一次性费用外,预计2025年剩余时间研发支出与历史水平基本一致 [39][40] - 第一季度一般及行政费用为920万美元,上年同期为520万美元;调整后为730万美元,上年同期为440万美元,预计2025年剩余时间调整后一般及行政支出持平或略有下降,2026年及以后恢复低增长 [40][41] - 第一季度调整后EBITDA为370万美元,2024年第一季度为50万美元;公司净亏损为160万美元,上年同期为80万美元;基本和摊薄后每股净亏损为0.06美元,上年同期为0.03美元;非GAAP基础上,第一季度净收入为240万美元,上年同期为20万美元,摊薄后每股收益为0.07美元,上年同期为0美元 [43] - 第一季度末现金为1740万美元,该季度经营现金流为210万美元 [43] 各条业务线数据和关键指标变化 儿科内分泌业务 - Incralyx收购时患者数为67人,目前超90人,有信心年底达100人 [9] - Alkindi Sprinkle新患者转诊数增长,有望接近500名活跃患者,预计下半年ET - 400推出后新患者增加速度加快 [17] 威尔逊病治疗业务 - Galzin重新推出,预计转换工作在本季度末或第三季度基本完成,届时将开始产生可观收入 [23] 代谢产品组合业务 - 第一季度实现同比稳定增长,但随着高利润率儿科内分泌产品收入贡献快速增加,其重要性将降低 [26] 各个市场数据和关键指标变化 - 严重原发性胰岛素样生长因子1缺乏症(SPIGFD)在美国估计影响约200名儿童,Incralyx曾有185名患者,收购时降至67人 [7][9] - 威尔逊病在美国估计影响约1万人,目前约2000人确诊并接受治疗,其中约800人使用锌疗法 [20][21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将收购和许可交易作为长期战略核心,专注于与超罕见病战略一致、能带来高财务回报和价值创造机会的产品 [31] - 公司通过收购和重新推出产品,如Incralyx和Galzin,拓展产品组合,同时推进研发管线,如ET - 400、ET - 600等产品的开发和上市 [6][18] - 公司利用现有儿科内分泌销售团队和商业基础设施,投资社区倡议,提高对罕见病的认识,推动筛查和治疗 [8][10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司现有产品增长强劲,新收购产品表现超预期,研发管线进展顺利,预计增长势头将持续 [5][6] - 预计2025年底年收入运行率约达8000万美元,长期调整后毛利率到2028年将超过75% [38][39] - 认为关税对公司影响较小,未来影响可能更小,不担心关税影响,但会密切关注 [35] 其他重要信息 - 公司正在寻求协调美国和欧盟的Incralyx标签,预计2025年下半年向FDA提交补充文件,若成功,估计多达1000名美国患者将受益 [11][13] - ET - 400的PDUFA日期为5月28日,公司已做好推出准备,有望获批后迅速上市 [18] - ET - 600已提交NDA,预计10个月审核期,最早2026年第一季度获批上市 [26][27] - Incralyx国际授权给一家制药公司,获得430万美元预付款,消除了全球基础设施投资需求 [14] 问答环节所有提问和回答 问题1: Incrolix是否已与FDA讨论标签扩展 - 会议请求已提交,预计未来几周(可能7月)开会,随后第三季度提交实际更新,认为相关数据有说服力,可支持标签变更 [45] 问题2: ET - 400与FDA近期互动情况 - 收到FDA关于标签的评论并已反馈,认为这是审核最后一步,有望两周内获批 [46][47] 问题3: AMgladia是否只需简单PK研究支持NDA提交 - 对FDA反馈满意,计划跟进会议确保理解其期望,预计只需简单PK研究 [48][49] 问题4: 对2025年第四季度8000万美元收入运行率的看法 - 目前维持该目标,待第二季度销售情况确定后再评估,对销售情况有信心 [50][51] 问题5: Incrylex近期每周处方趋势及三月是否为未来参考 - 患者数量增加后增速会下降,目前产品推出进展顺利,预计今年实现或超越收入目标,后续会提供更多更新 [56][57] 问题6: 若ET - 400按时获批,首次商业收入时间 - 预计6月推出产品,收入可能在第三或第四季度体现,今年影响不大,后续季度影响更显著 [59][60] 问题7: 白宫行政命令对公司的理论风险 - 认为该命令对公司无重大影响,公司仅在美国销售,无双重定价,对医保依赖程度低,无海外销售计划 [62][64] 问题8: Galzin销售团队反馈及采用预期 - Galzin对公司重要,有望在威尔逊病领域成为关键参与者,ET - 700有机会,Galzin本身解决了患者供应和费用问题,患者转换进展顺利,与相关机构和医生建立了良好关系 [69][71] 问题9: 目前Galzin患者数量 - 目前处于过渡阶段,下次更新提供患者数量,进展好于计划,对推出情况满意 [73] 问题10: 现金流量表中 Medicaid 回扣和应收账款增加原因 - 应收账款增加部分是因Incrolex正常运营活动及许可收入应收款;Medicaid负债增加几乎全因Incrolex产品重新推出 [74][75]
Eton Pharmaceuticals(ETON) - 2025 Q1 - Earnings Call Transcript
2025-05-14 05:30
财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度营收1730万美元,较2024年第一季度的800万美元增长117% [38] - 第一季度产品销售1400万美元,较2024年第一季度的800万美元增长76%,预计2025年及以后产品销售将逐季增长,2025年末年收入运行率约达8000万美元 [39] - 第一季度毛利润990万美元,上年同期为500万美元;调整后毛利润1200万美元,占总收入的69.5%,上年同期调整后毛利润为520万美元,占总收入的65.6%,预计2025年全年调整后毛利率约为70%,到2028年长调整后毛利率将超75% [40] - 第一季度研发费用120万美元,上年同期为70万美元;4月支付220万美元的ET 600新药申请费,预计第二季度全额计入研发费用,还预计第二季度记录50万美元的Amlidia许可费 [40][41] - 第一季度一般及行政费用920万美元,上年同期为520万美元;调整后为730万美元,上年同期为440万美元,预计2025年剩余时间调整后一般及行政支出将保持平稳或略有下降,2026年及以后恢复低增长 [41][42] - 第一季度调整后息税折旧及摊销前利润370万美元,2024年第一季度为50万美元;公司净亏损160万美元,上年同期为80万美元;基本和摊薄后每股净亏损0.06美元,上年同期为0.03美元;非公认会计原则下,第一季度净收入240万美元,上年同期为20万美元,摊薄后每股收益0.07美元,上年同期为0美元 [43][44] - 第一季度末现金余额1740万美元,该季度经营现金流210万美元 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 儿科内分泌业务 - Incralex:收购时患者数为67人,目前超90人,有信心年底达100人;第一季度许可收入180万美元,预计全年收入目标将超预期 [8][38][59] - Alkindi Sprinkle:连续17个季度强劲增长,2025年转诊速度加快,截至4月新患者转诊数超以往任何一年前四个月;虽停药率较高,但仍新增大量患者,接近500名活跃患者 [15][16] 威尔逊病治疗业务 - Galzin:3月重新推出,提供强大患者服务,包括0自付费用;目前正在将患者迁移至公司商业基础设施和患者援助计划,预计季度末或第三季度转换基本完成,届时将开始产生可观收入 [22][23] 代谢产品组合业务 - 包括碳酸、甲烷、抗西酮和戈布利特,第一季度实现同比稳定增长,但随着高利润率儿科内分泌产品收入贡献快速增加,其重要性将降低 [26] 各个市场数据和关键指标变化 - 严重原发性胰岛素样生长因子1缺乏症(SPIGFD):美国约200名儿童受影响,Incralex曾在美国有185名患者,收购时降至67人,目前超90人 [7][8] - 肾上腺功能不全:9岁以下约有5000名患者,约50%幼儿使用非FDA批准的液体氢化可的松,ET400有较大市场机会 [16][17] - 威尔逊病:美国约1万人受影响,估计仅2000人确诊并接受治疗,约800人使用锌疗法,大部分使用非FDA批准的营养补充剂 [20][21] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦超罕见病领域,通过收购和许可交易扩充产品组合,专注与战略契合、能带来高财务回报和价值创造机会的产品 [32] - 持续推进产品研发,ET600已提交新药申请,预计2026年第一季度获批上市;ET700预计2027年提交新药申请,有望实现超1亿美元的峰值收入;ET800预计2027年初提交新药申请 [25][26][28][31] - 加强市场推广和患者服务,如为Incralex和Galzin开展商业投资和患者援助计划,提高产品知名度和可及性 [42][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2024年转型基础上,2025年势头持续,现有产品增长强劲,新产品和研发管线进展良好,有望继续保持增长 [5][6] - 认为关税提案对公司影响极小,主要产品在美国生产,仅Incralex和Alkindi在欧洲制造,预计欧洲采购成本占预测收入不到5%,20%的关税对公司总毛利率影响不到100个基点,且未来影响可能更小 [34][35] - 白宫最惠国政策对公司无重大影响,公司仅在美国销售,不依赖医疗保险,无海外销售计划,与普通制药公司情况不同 [64][66] 其他重要信息 - 公司正在努力提高Incralex的患者诊断率,通过与儿科内分泌社区合作,推动对SPIGFD的筛查,并寻求协调美国和欧盟的标签定义,预计2025年下半年向FDA提交补充申请 [9][10][12] - ET400的处方药用户付费法案(PDUFA)日期还有两周,公司已做好潜在获批后快速推出的准备,包括生产库存、专业销售团队和促销活动 [17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1:是否已与FDA就Incrolix的标签扩展进行会议? - 会议请求已提交,预计未来几周(可能7月)举行会议,理想情况下第三季度提交实际更新,认为现有数据有说服力,可支持标签变更 [46] 问题2:关于ET - 400,近期与FDA的互动有何额外信息? - 新药申请审查的最后一步是标签讨论,已收到FDA对标签的评论并将提交内容反馈给机构,预计两周内获批 [47][48] 问题3:关于Amlidia,是否只需进行简单的药代动力学(PK)研究来支持新药申请提交? - 对FDA反馈满意,认为其希望公司开发并推出该产品,已提供明确路径,计划与FDA进行后续会议以确保符合要求,预计只需进行简单的PK研究 [50][51] 问题4:对2025年第四季度8000万美元的收入运行率有何看法?是否会修订该数字? - 目前维持该数字,将观察第二季度销售情况,对销售情况满意,未来几周可能在下次会议上提供更新 [52] 问题5:能否提供近期Incrylex每周处方趋势的更新?3月是否是未来的参考标准? - 患者数量显著增加,随着接近美国潜在的185名患者,增长速度预计会下降;目前产品推出进展顺利,预计今年实现或超过收入目标,希望再过几个月提供更新 [58][59] 问题6:如果ET - 400按时获批,预计何时记录第一笔商业收入? - 预计6月推出产品,由于患者获取处方和医生开药需要时间,收入确认会有延迟,预计第三季度或第四季度开始有收入,产品将快速被市场接受,未来季度影响更大 [61][62] 问题7:白宫最惠国政策对公司的理论风险暴露如何? - 认为该政策对公司无重大影响,公司仅在美国销售,无双重定价,对医疗保险依赖程度低,无海外销售计划,与普通制药公司情况不同 [64][66] 问题8:销售团队对Galzin重新推出的反馈如何?2025年内部对其采用的预期如何? - Galzin对公司很重要,公司希望成为威尔逊病领域关键参与者;产品解决了患者过去的供应和自付费用问题,患者转化率良好,每周新增患者,与威尔逊病基金会和领先处方医生建立了良好关系;ET700小型研究预计1月有临床试验结果 [71][72][73] 问题9:目前Galzyn的患者数量是多少? - 目前仍处于过渡阶段,下次更新将提供患者数量,推出情况好于计划,对首席商业官和团队工作满意 [75] 问题10:现金流量表中 Medicaid 回扣和应收账款增加的原因是什么?这些数字的粘性如何? - 应收账款增加部分是正常经营活动,因Incrolex产品重新推出和许可收入(虽第一季度仅确认180万美元许可收入,但有430万美元应收账款未收到);Medicaid负债增加几乎完全由于Incrolex产品重新推出,患者组合和金额较高 [76][77]