FDA近期新药批准概览 - 2026年2月底至3月初，美国食品药品监督管理局（FDA）在一系列治疗领域批准了多款新药，涵盖肿瘤学、罕见遗传病和生长缺陷等[1] 勃林格殷格翰 - 2026年2月26日，FDA加速批准了勃林格殷格翰的Hernexeos，用于一线治疗经FDA授权检测确认存在HER2酪氨酸激酶结构域激活突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者[2] - 此次批准具有里程碑意义，使Hernexeos成为首个可用于一线治疗HER2突变晚期NSCLC的靶向疗法[3] - HER2（ERBB2）突变发生在大约2-4%的NSCLC病例中，与不良预后和较高的脑转移发生率相关[3] - 此前，FDA已于2025年8月加速批准Hernexeos用于治疗既往接受过治疗的HER2突变晚期NSCLC患者[3] Ascendis Pharma A/S - 2026年2月27日，Ascendis Pharma的Yuviwel获得加速批准，用于治疗2岁及以上的软骨发育不全儿童[4] - 软骨发育不全是一种影响骨骼生长的罕见遗传病，常导致骨骼发育不良，患者面临肌肉、神经系统、心脏或肺部并发症的风险更高[4] - Yuviwel是首个也是唯一获批的、可在每周给药间隔内提供C型利钠肽（CNP）持续全身暴露的软骨发育不全疗法，提供了独特的每周一次治疗方案[6] - 相比之下，BioMarin Pharmaceutical Inc.开发的Voxzogo（于2021年11月获批用于5岁及以上儿童，2023年10月加速批准用于5岁以下儿童）需要每日一次皮下注射[5][6] BioMarin Pharmaceutical Inc. - 2026年2月27日，BioMarin Pharmaceutical获得FDA批准，将Palynziq的适应症扩展至包括12岁及以上的苯丙酮尿症（PKU）儿科患者[7] - 苯丙酮尿症是一种遗传性疾病，其特征是血液中必需氨基酸苯丙氨酸（Phe）水平升高，过量的Phe对大脑有毒，可导致严重的并发症[8] - Palynziq是唯一获批用于降低PKU患者血液苯丙氨酸（Phe）浓度的酶替代疗法，该药于2018年获批用于治疗血液Phe浓度大于600微摩尔/升且未受控制的成年PKU患者[9] - 自2018年获批以来，Palynziq销售额稳步增长，2025年全年收入为4.33亿美元，而2024年为3.55亿美元[9] 诺和诺德 - 2026年2月27日，诺和诺德获得FDA批准，将Sogroya的适应症扩展至三个新领域[10] - 新适应症包括：2.5岁及以上特发性矮小症（ISS）儿童、小于胎龄儿（SGA）出生且至2岁时未出现追赶性生长导致身材矮小的儿童，以及与努南综合征（NS）相关的生长障碍[11] - Sogroya是一种长效生长激素，每周一次给药，剂量为5毫克、10毫克或15毫克[10] - 此前，Sogroya于2020年8月获批用于治疗成人生长激素缺乏症（GHD），并于2023年4月获批用于治疗儿童GHD[11] - 四十多年来，生长障碍的治疗一直依赖于每日注射生长激素，每年需要365剂，这种严格方案对依从性构成挑战，而Sogroya这种每周一次的替代方案有望减轻负担并提高患者依从性[12] 强生 - 2026年3月5日，FDA批准了Tecvayli联合Darzalex Faspro，用于治疗至少接受过一线治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者[13] - Tecvayli单药疗法已于2022年10月获得FDA加速批准，作为一种“即用型”抗体皮下注射给药，用于治疗至少接受过四线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体）的RRMM成人患者[14] - Darzalex Faspro同样来自强生，已获批作为单药疗法或联合疗法用于多发性骨髓瘤的11个适应症，其中4个用于适合或不适合移植的新诊断患者的一线治疗[15]