财务数据和关键指标变化 - 公司目前资产负债表上有近50亿美元现金，支持现有产品线实现盈利，还有约20亿美元储备用于产品线扩展和业务发展机会 [11] - 截至2025年3月31日，公司已回购13亿美元自有股票，使股份数量减少近15%，并将继续根据现有股份回购授权进行资本返还 [11] - 本季度公司净现金使用量在1.5 - 1.6亿美元之间，随着IMG1402项目推进，现金使用量将有所增加 [35][80] 各条业务线数据和关键指标变化 布雷瓦替尼（Brevacitinib） - 聚焦有高度未满足需求、适合其独特双重TYK2和JAK1抑制机制的适应症，已公布的适应症包括皮肌炎（DM）、坏死性小肠结肠炎（NIU）和皮肤结节病（CS） [12] - NIU的3期关键项目正在积极招募患者，CS的概念验证试验正在进行，DM、NIU和CS的关键数据将在未来18 - 24个月内公布 [13][14] IMG1402 - 正在多个潜在注册研究或关键研究中积极招募患者，涉及多个FcRn抗体起重要作用的适应症 [8] - 已在重症肌无力（MG）、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）、格雷夫斯病（Graves' disease）等多个适应症开展研究，并取得相关数据 [17] - 预计今年在格雷夫斯病中公布缓解数据，下半年在甲状腺眼病（TED）和比托昔单抗（birtoclimab）公布潜在注册性顶线数据；明年开始将有大量来自IMG1402的数据，包括DPRA研究的开放标签一期结果、CLE研究数据；2027年在格雷夫斯病和重症肌无力可能有注册性数据，舍格伦综合征（Sjogren's）和CIDP的数据将在之后公布 [31] 莫兹利珠单抗（mozlizumab） - 用于VHLD的吸入疗法，预计明年有数据公布 [8] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司研究的FcRn产品线所涉及的美国患者群体总数超过60万，其中格雷夫斯病患者是主要群体 [30] - 目前有超过3万名患者正在接受皮肌炎治疗，公司认为该市场有大量可开发机会 [62] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于有高度未满足需求、适合自身独特机制的适应症开发，如布雷瓦替尼聚焦双重TYK2和JAK1抑制机制相关适应症 [12] - 在FcRn产品线的适应症选择上，优先考虑能成为同类首创且可能是同类最佳的适应症，如格雷夫斯病；其次是接近同类首创的适应症，如舍格伦综合征；最后是已有竞争对手但公司有潜力在疗效和临床获益上实现差异化的适应症，如MG和CIDP [18][19] - 公司正在进行与Moderna和Pfizer BioNTech的LNP诉讼，目前处于缩小简易判决阶段，完成该阶段后预计不久将进入审判阶段；明年将启动国际试验和诉讼 [7][33] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年对公司业务非常重要，已产生的相关数据为公司在FcRn领域打造一流产品线奠定基础，布雷瓦替尼在皮肌炎研究中的注册数据、与Moderna和Pfizer BioNTech的LNP诉讼等都是重要事件 [5][6][7] - 公司对后期产品线感到非常自豪，多个产品有潜力在未来几年内上市，且有多个产品线扩展机会 [7][8] - 公司处于临床执行和进展的重要时期，各主要临床产品线都取得显著进展，未来几年将有大量数据公布，有望为患者带来有意义的产品 [8][31] 其他重要信息 - 6月17日公司将举办投资者活动，进行皮肌炎疾病教育和介绍正在进行的试验设计，帮助投资者更好理解即将公布的数据 [15] 问答环节所有提问和回答 问题1: 皮肌炎研究的成功场景以及6月活动的关注点 - 公司认为皮肌炎研究成功的关键是取得阳性研究结果，即与安慰剂在测试和p值上有统计学显著差异，因为该患者群体有高度未满足的医疗需求，医生群体理解公司的作用机制并对此感到兴奋 [39][40] - 6月活动旨在让大家了解皮肌炎相关知识、研究的终点指标、测量方法、JAK抑制的工作原理以及公司对商业机会的看法，并让大家提前了解实际开展研究的团队情况 [42] 问题2: LNP诉讼中案件范围缩小的含义及潜在的下一个里程碑 - 案件范围缩小是专利案件审判前的正常程序，目的是确保向陪审团呈现的案件能在合理时间内完成审理，具体缩小范围将在不久后明确，公司主要关注如何呈现最佳案件 [44] 问题3: Pfizer LNP诉讼的Markman裁决时间以及2026年IMG1402的开放标签难治性类风湿关节炎（D2TRA）试验和2期CLE试验数据的参考框架 - Markman裁决时间由法官自行决定，公司希望能在今年晚些时候得到裁决，但不认为裁决时间能提供有效信息 [51] - 2026年的两项研究数据旨在为公司决定是否推进项目提供参考，CLE研究将是首次在FcRn领域产生安慰剂对照的CLE数据，公司将综合考虑多方面因素决定是否推进到关键项目；D2TRA数据是开放标签导入期数据，公司希望从中获得明确的推进信号 [52][53] 问题4: 布雷瓦替尼获批后的定位、目标患者群体以及皮肌炎中JAK抑制剂的非标签使用情况和潜在需求 - 公司认为整个皮肌炎市场都有可开发性，很多患者都是潜在目标，具体定位和相关问题将在6月17日活动中详细介绍 [60] - 目前已有数百例JAK抑制剂在皮肌炎中的病例报告，还有三项研究者发起的试验，医生对JAK抑制剂非常熟悉，公司认为这为布雷瓦替尼获批后的市场推广提供了有利条件 [61] 问题5: 布雷瓦替尼研究中安慰剂组的预期情况以及股票回购计划 - 公司将继续使用现有股票回购授权，完成后将根据整体资本状况和市场情况决定后续行动 [67] - 参考Vidgard肌炎研究的数据，该研究在24周时安慰剂组表现良好，与药物组有明显分离且p值较低，公司认为这是积极的参考，但仍对数据公布感到紧张 [69][70] 问题6: IMG1402在格雷夫斯病研究中的治疗持续时间以及在格雷夫斯病和甲状腺眼病中的商业优化策略 - 格雷夫斯病目前是慢性病治疗，很多患者长期使用伊莫唑治疗，公司认为有慢性治疗的机会，且研究设计未对治疗持续时间设置标签限制，公司预计将公布自身临床缓解数据 [74] - 公司在格雷夫斯病中进行的研究旨在获取关于眼球突出、眼球突出发展时间、患者进入研究时的眼球突出程度以及其随时间变化等方面的有用信息，这些信息可在不同场合分享，包括可能用于标签说明，有助于优化整体治疗格局 [75] 问题7: TED研究的预期和计划以及2026年的支出情况 - 公司将根据TED研究数据做出最终决策，该研究设计为潜在注册性研究，但公司将大量精力集中在IMG1402上 [79][80] - 本季度现金使用量约为1.5亿美元，随着IMG1402项目推进，现金使用量将有所增加；若皮肌炎数据为阳性，公司将在产品上市和上市前活动上投入一定资金，但销售、一般和行政费用方面不会有显著变化 [80][81] 问题8: FcRn领域竞争加剧对定价的影响以及追求孤儿适应症和更普遍适应症的考虑 - 公司认为在定价策略上有很大灵活性，可提供不同剂量，且FcRn相关适应症所属的生物学领域较新，已有定价范围与竞争对手的定价基本兼容，最终定价将取决于产品上市顺序、格雷夫斯病的缓解数据等因素 [87][88][89] 问题9: 皮肌炎研究中类固醇减量方案的一致性、具体方案、主观性以及其他减轻安慰剂反应的措施 - 类固醇减量在研究中是强制性的，有明确的方案，公司预计该方案在研究中能相对一致地应用，相关团队已采取措施确保这一点，更多细节将在即将到来的活动中介绍 [94][95] - 研究设计中还考虑了其他方面来管理风险，如处理患者停药情况、测量测试和时间点等 [95] 问题10: 皮肌炎在美国的可观察患者群体规模以及与患病率的比较，以及非标签使用Xeljanz和Octagam的市场情况 - 公司认为皮肌炎市场规模约为4 - 7万患者，该疾病可能存在一定程度的漏诊，随着良好治疗机会的出现，预计会有更多患者被发现 [100][101] - 医生对口服、属于JAK家族的标签内药物非常期待，公司的布雷瓦替尼不仅抑制JAK1，还抑制TYK2，有潜力为患者带来更大价值，医生在研究中已对这一点有所理解，未来有更多机会分享数据时会有更深刻的认识 [102][103] 问题11: IMG1402在CIDP潜在注册试验设计的原因、患者选择优化方法以及该数据集对商业定位的帮助 - 该试验设计的改变主要受三方面因素驱动：FDA不喜欢之前的CIDP研究设计；医生和研究者讨厌洗脱期，因为对患者不利；该领域在选择合适患者方面有了很大进步，公司在相关研究中能选择到合适患者，即使不设洗脱期也能保证项目顺利进行 [107][108][109] 问题12: CIDP研究的主要和次要终点指标以及选择600毫克剂量的理由 - 公司尚未公布研究的主要和次要终点指标，未来几个月可能会分享更多相关信息 [113] - 选择600毫克剂量是因为之前的研究数据表明较低的IgG表达在CIDP治疗中非常重要，该患者群体病情严重，疗效至关重要，且竞争对手在抑制IgG方面不如公司，该剂量有助于提高疗效和吸引患者参与研究 [113][114]

财务数据和关键指标变化 - 公司资产负债表上现金接近50亿美元，无债务，截至3月31日持续减少股数，本季度包括利息收入和国债证券的净现金使用量在1.5 - 1.6亿美元之间，随着IMG1402项目推进，现金使用量将逐步增加 [11][35] - 公司股票回购授权还剩2亿美元，完成现有授权后将根据整体资本状况和市场情况决定后续安排 [63][64] 各条业务线数据和关键指标变化 布雷瓦替尼（brevacitinib）业务线 - 用于皮肌炎（dermatomyositis）的研究预计今年下半年公布注册数据，公司有望成为首个新型口服皮肌炎药物，领先其他后期项目较长时间 [5] - 用于NIU的3期关键项目正在积极招募患者，在皮肤结节病开展了概念验证试验，未来18 - 24个月内将有皮肌炎、NIU的关键数据以及皮肤结节病的概念验证数据公布 [13] 抗FcRn抗体（IMG1402）业务线 - 可使IgG降低达80%或略低于80%，在IgG降低疗法领域表现出色，安全性良好，具有明显差异化优势 [15] - 在多个适应症开展临床试验，包括MG、CIDP、Graves病、TED等，在Graves病2期研究中，IgG降低超过70%的患者中60%有效停用ATDs，而低于70%的患者中仅20%多停用；在重症肌无力中，IgG降低超过70%的患者中超过50%达到临床缓解，而低于70%的患者中仅不到三分之一缓解；在CIDP中，IgG降低更深的患者反应率明显不同 [20] - 已启动干燥综合征（Sjogren's）和皮肤红斑狼疮（CLE）项目，预计明年产生数据 [27] - 计划开展CIDP潜在注册试验，设计与以往不同，有望产生良好数据；Graves病第二项研究已启动并开始招募患者 [28] 各个市场数据和关键指标变化 - 皮肌炎市场目前约有3 - 4万患者正在接受治疗，公司认为该市场规模在4 - 7万患者之间，可能存在一定程度的诊断不足情况，随着有效治疗方案的出现，患者数量有望增加 [90][93] - 抗FcRn抗体业务线可覆盖美国超过60万患者，其中Graves病是主要适应症之一 [29] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司认为2025年是关键一年，在NTFCRN领域有望凭借IMG1402打造一流的特许经营权，下半年皮肌炎研究的注册数据是重要事件，LNP诉讼也处于关键阶段 [4][6] - 注重资本配置，现有近50亿美元现金支持当前管线实现盈利，还有20亿美元储备用于管线扩展和业务发展机会，已回购13亿美元股票，股数减少近15%，并将继续执行现有股票回购授权 [11] - 布雷瓦替尼专注于满足未被满足的医疗需求的适应症，如皮肌炎、NIU和皮肤结节病等，并探索其他开发领域 [12] - 抗FcRn抗体业务线根据适应症优先级开展项目，优先选择有望成为一流和最佳的适应症，如Graves病、DGT RA和皮肤红斑狼疮等；其次是接近一流的适应症，如干燥综合征；最后是传统已知适应症，如MG和CIDP [18] 行业竞争 - 在皮肌炎治疗领域，公司的布雷瓦替尼若研究成功，将成为首个新型口服药物，与现有唯一获批的IVIG疗法相比具有优势 [39][40] - 抗FcRn抗体领域竞争逐渐激烈，公司凭借IMG1402的IgG降低效果、安全性和临床数据等优势进行差异化竞争 [70] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为2025年是公司业务非常重要的一年，已产生的数据为公司在NTFCRN领域的发展奠定了基础，后续有多项重要数据和事件值得期待，如布雷瓦替尼皮肌炎研究数据、抗FcRn抗体业务线多个适应症的数据等 [4] - 公司对自身的临床管线和资本配置状况感到满意，认为在当前具有挑战性的市场环境中处于有利地位 [12] - 期待在皮肌炎研究中取得积极结果，为患者提供新的治疗选择，同时对抗FcRn抗体业务线的发展充满信心，认为其有潜力成为一流的治疗方案 [39][15] 其他重要信息 - 公司将于6月17日举办投资者活动，进行皮肌炎疾病教育和介绍正在进行的试验设计，以便投资者更好地理解后续数据 [14] - 公司的LNP诉讼与Moderna处于总结判决阶段，完成后将进入审判阶段；与Pfizer的诉讼等待Markham裁决，预计今年可能有结果；明年将开始国际试验和诉讼 [6][32][34] 问答环节所有提问和回答 问题1: 皮肌炎研究的成功场景以及6月活动的关注点 - 公司认为皮肌炎研究成功的关键是取得阳性结果，即与安慰剂在测试和p值上有统计学显著差异，因为该患者群体有高度未满足的医疗需求，医生对公司的机制也很了解和期待 [39][40] - 6月活动将进行皮肌炎疾病教育和介绍试验设计，帮助投资者了解后续数据 [43] 问题2: LNP诉讼针对Moderna案件中缩小案件范围的含义和下一个潜在里程碑 - 缩小案件范围是专利案件审判前的正常程序，目的是使案件在法庭上能够在合理时间内审理完毕，具体范围将在近期明确，目前没有重要信息 [45][46] 问题3: 等待Pfizer LNP诉讼Markman裁决时间较长的原因以及2026年IMG1402的开放标签难治性类风湿关节炎试验和2期CLE试验的解读框架 - Markman裁决时间由法官自行决定，公司希望今年能有结果，但不认为时间长短有特殊信号 [51][52] - 2026年的两项试验旨在为项目推进提供信息，CLE试验是首次在FCRN中产生安慰剂对照的CLE数据，公司将综合考虑证据决定是否推进到关键项目；D2TRA试验是开放标签的导入期，公司希望获得明确的推进信号 [53][54] 问题4: 布雷瓦替尼获批后的定位、目标患者群体以及皮肌炎中JAK非标签使用情况和潜在需求 - 公司认为整个皮肌炎市场都可触及，很多患者都是潜在目标，因为目前治疗选择有限 [58] - 皮肌炎中已有数百例JAK使用的病例报告，有三项研究者发起的试验，医生对JAK抑制剂非常熟悉，公司认为布雷瓦替尼获批后有很大的市场机会，且JAK抑制剂的安全性和耐受性优于IVIG [59][60] 问题5: 布雷瓦替尼研究中安慰剂组的预期以及股票回购计划 - 公司将继续使用现有股票回购授权，完成后将根据整体资本状况和市场情况决定后续安排 [64] - 参考Vidgard肌炎研究的数据，该研究24周时安慰剂组有一定表现，公司认为这是积极的参考，但仍需等待数据公布 [66][67] 问题6: IMG1402在Graves病研究中的治疗持续时间以及在Graves病和甲状腺眼病中的商业优化策略 - Graves病目前是慢性治疗，很多患者长期使用imozol，公司有机会进行慢性治疗，且研究设计没有对治疗持续时间设置标签限制，公司将根据竞争情况进行差异化设计 [70][71] - 公司正在进行的Graves病研究旨在获得关于眼球突出和甲状腺眼病进展的有用信息，以便在治疗领域提供帮助 [73] 问题7: TED研究的期望和计划以及2026年的支出模型 - 公司将根据TED研究数据做出最终决策，该研究设计为潜在注册性研究，公司目前主要精力集中在IMG1402上 [76] - 2026年现金使用量将随着IMG1402项目的推进而略有增加，若皮肌炎研究结果积极，将在推广和预发布活动上投入一定资金，但整体变化不大 [77][78] 问题8: FcRn领域竞争加剧时的定价策略以及对孤儿适应症和普遍适应症的考虑 - 公司认为FcRn领域仍处于早期，未来会有更多适应症出现，公司在定价策略上有很大灵活性，因为可以提供不同剂量，且FcRn适应症是相对较新的生物学领域，目前的定价范围与竞争对手兼容，最终定价将取决于适应症的推出顺序和数据质量等因素 [82][83][84] 问题9: 皮肌炎试验中类固醇减量的指南一致性、具体方案、主观性以及其他减轻安慰剂反应的措施 - 类固醇减量在研究中是强制性的，有明确的方案，预计会相对一致地应用，公司团队会确保方案的执行，具体细节将在即将到来的会议中详细介绍 [87][88] - 除了类固醇减量，试验设计中还考虑了很多其他措施来管理安慰剂反应的风险，如处理停药、测量测试和时间点等 [88] 问题10: 皮肌炎市场的可观察患者群体规模以及非标签使用Xeljanz与Octagam的比较 - 公司认为皮肌炎市场规模在4 - 7万患者之间，目前约有3 - 4万患者正在接受治疗，可能存在一定程度的诊断不足，随着有效治疗方案的出现，患者数量有望增加 [92][93] - 医生对口服JAK类药物的标签使用非常期待，因为其在其他疾病治疗中有良好效果，且相对IVIG给药更简单，REPL不仅抑制JAK1，还抑制TYK2，有望为患者带来更大价值 [94][95] 问题11: IMG1402在CIDP潜在注册试验设计的原因、患者选择优化方法以及数据对商业定位的帮助 - 试验设计改变的主要因素包括FDA对以往CIDP研究设计的不满、医生和研究者对洗脱期的反感以及该领域在患者选择方面的进步，公司认为可以提供无洗脱期的患者友好型方案，且能选择合适的患者群体 [98][99][101] 问题12: CIDP研究的主要和次要终点以及选择600毫克剂量的理由 - 公司尚未公布CIDP研究的主要和次要终点，未来几个月可能会分享更多信息 [104] - 选择600毫克剂量是因为Batto研究数据显示IgG降低对该患者群体非常重要，该疾病严重，疗效至关重要，且竞争对手的IgG抑制效果不如公司，该剂量有助于提高疗效和吸引患者参与研究 [104][105]