生物科技行业概况 - 2024年生物科技行业融资环境艰难 除诺和诺德(NVO)和礼来(LLY)外 中小型生物科技公司难以在长期高利率环境中筹集资金 [1] - 大型制药公司也受到影响 FDA对基因治疗等突破性领域采取更审慎的审批态度 同时行业正在消化《通胀削减法案》对药品定价条款的影响 [2] - GLP-1药物是例外 错过NVO和LLY强劲增长的投资者开始关注2025年新机会 预计利率下降将改善融资环境 [2] - 行业正利用人工智能(AI)和机器学习加速药物开发 为精准医学等领域开辟新可能性 [3] Iovance Biotherapeutics(IOVA) - 公司获得FDA批准首个肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法Amtagvi 用于实体瘤治疗 标志着从临床阶段进入商业化阶段 [5] - 尽管获批 IOVA股价2025年下跌75.8% 仍为低价股 Amtagvi销售不及预期引发现金流担忧 公司现有4.22亿美元现金 预计可支撑至2026年下半年 基于3亿美元年度现金消耗预测 [6] - 股价下跌另一原因是缺乏近期临床试验催化剂 且TIL疗法可能被CAR-T和PD-1疗法取代 [7] - 分析师给予12.22美元共识目标价 隐含588%上涨空间 12位分析师覆盖对该规模股票而言罕见 [8] Neurocrine Biosciences(NBIX) - 公司已通过旗舰产品Ingrezza实现盈利 预计2025年收入25-26亿美元 [9] - 2024年底获批治疗先天性肾上腺增生症(CAH)的新药Crenessity 分析师预测其美国市场峰值销售额可达8-10亿美元 [10] - 风险包括Ingrezza收入可能低于预期 以及《通胀削减法案》带来的监管挑战 Crenessity的黑框警告可能限制初期市场 [10][11] - 22位分析师给出162美元共识目标价 较当前股价有27%上行空间 2025年4月以来股价已上涨9% [11] Viking Therapeutics(VKTX) - 公司股价下跌33% 投资者等待GLP-1候选药物VK2735的II期试验结果 口服版本已完成II期患者招募 [13] - 面临双重压力：空头持仓达2671万股(占流通股25.15%) 以及礼来在口服GLP-1药物开发上的竞争领先 [14][15] - 公司暗示VK2735可能提供长达78周的持续减重效果 有望媲美或超越Wegovy和Zepbound 但该数据基于竞品试验基准而非公司现有数据 [15]

核心观点 - Neurocrine Biosciences宣布KINECT-HD研究的新患者报告数据，显示每日一次的INGREZZA胶囊在治疗亨廷顿舞蹈症患者时显著降低认知和运动相关负担 [1] - INGREZZA是首个且唯一一个通过囊泡单胺转运体2抑制剂（VMAT2）在治疗舞蹈症患者中显示出认知和运动疾病负担可测量变化的临床研究 [1] - 这些分析将在2025年华盛顿特区举办的Advanced Therapeutics in Movement & Related Disorders Congress上展示 [1] KINECT-HD研究结果 - 在12周的3期KINECT-HD临床试验中，INGREZZA显著降低了舞蹈症严重程度，通过统一亨廷顿病评定量表（UHDRS）总最大舞蹈症（TMC）评分测量 [2] - 后分析使用亨廷顿病健康指数（HD-HI）评估INGREZZA对亨廷顿舞蹈症患者运动和认知负担的影响，该工具由患者和护理人员共同开发 [2] - INGREZZA在维持期（第10周和第12周评分的平均值）显示出比安慰剂更大的数值降低，涉及所有18个认知项目和33个运动项目中的32个 [3] 具体数据 - INGREZZA组在记忆丧失、决策能力下降、找词困难等认知相关项目上的平均变化分别为-0.9、-1.0、-0.9，而安慰剂组为-0.2、-0.3、-0.3 [3] - 运动相关项目中，INGREZZA组在行动/行走限制、异常运动、协调受损等项目上的平均变化分别为-0.9、-1.5、-1.0，而安慰剂组为-0.2、-0.8、-0.4 [3] - INGREZZA组在吞咽困难项目上的平均变化为-1.0，安慰剂组为-0.3 [5] 亨廷顿舞蹈症背景 - 亨廷顿舞蹈症是一种遗传性进行性神经退行性疾病，由大脑中特定神经元的丧失引起运动、认知和精神症状 [7] - 症状通常在30至50岁之间出现，并在10至25年内恶化，大多数患者会经历舞蹈症，一种异常不自主运动障碍 [7] - 美国约有41,000名成人患有亨廷顿舞蹈症，超过200,000人有遗传风险 [7] INGREZZA药物信息 - INGREZZA是一种选择性VMAT2抑制剂，已获FDA批准用于治疗成人迟发性运动障碍和亨廷顿舞蹈症相关的舞蹈症 [14] - INGREZZA从第一天起提供治疗剂量，无需滴定，并提供 sprinkle 配方（INGREZZA SPRINKLE）供吞咽困难患者使用 [16] - INGREZZA的批准剂量为40 mg、60 mg和80 mg胶囊 [16] 公司背景 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于为神经系统、神经内分泌和神经精神疾病患者开发改变生活的治疗方法 [27] - 公司产品组合包括FDA批准的治疗迟发性运动障碍、亨廷顿舞蹈症舞蹈症、经典先天性肾上腺增生等疾病的药物 [27] - 公司拥有强大的研发管线，包括多个处于中后期临床开发阶段的化合物 [27]

公司人事变动 - Neurocrine Biosciences任命Lewis Choi为首席信息官，自2025年6月9日起生效 [1] - Choi在信息技术和人工智能领域拥有25年经验，将负责推动公司技术战略的长期发展方向 [1] - Choi此前在Thermo Fisher Scientific工作13年，最近担任AI自动化与数据副总裁 [2] 高管背景与公司战略 - 公司CFO Matt Abernethy表示Choi在利用技术推动文化和科技变革方面有成功记录 [2] - Choi加入正值公司推出CRENESSITY、扩大INGREZZA业务和推进研发管线的关键时期 [2] - Choi表示将利用创新IT和数字解决方案支持业务发展，助力团队为患者开发关键疗法 [2] 公司业务概况 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于为神经系统、神经内分泌和神经精神疾病患者开发变革性疗法 [3] - 公司产品组合包括FDA批准的迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈症、经典先天性肾上腺增生等治疗药物 [3] - 公司拥有强大的研发管线，包括多个处于中后期临床开发阶段的化合物 [3] - 公司30年来专注于神经科学领域，研究大脑与身体系统的相互联系以治疗复杂疾病 [3]

核心观点 - Neurocrine Biosciences公布KINECT-PRO™ IV期开放标签研究新数据 显示每日一次INGREZZA®(valbenazine)胶囊对迟发性运动障碍(TD)患者在身体、社交和情感功能方面产生持续显著改善 [1] - 该研究首次通过多种临床验证量表(包括TDIS™)专门评估并证实囊泡单胺转运体2(VMAT2)抑制剂治疗对TD患者报告结果的改善效果 [1][6] - 59名患者参与研究 52名(88%)完成24周治疗 结果显示从第4周开始观察到改善并持续至24周 且改善程度与基线TD严重程度无关 [2][4][7] 研究设计 - KINECT-PRO为IV期开放标签研究 旨在评估INGREZZA在真实临床实践环境中的患者报告结果 纳入标准包括至少轻度TD症状且伴随精神疾病诊断 [9] - 研究包含4周筛选期、24周治疗期(前4周40mg/天 后20周灵活剂量40/60/80mg)和2周安全随访期 [9] - 主要终点为TDIS™、SDS和EQ-VAS评估的患者报告身体和社会情感功能变化 次要终点包括AIMS、PGI-C和CGI-TD-S评估的临床医生与患者报告症状改善 [3] 临床结果 - 总体人群24周时TDIS总分改善8分 SDS社交生活/家庭生活分别改善2.3/1.6分 EQ-VAS提升13.1分 AIMS总分改善6.8分 [5] - 轻度TD亚组(n=24)TDIS改善6.8分 EQ-VAS提升12.8分 AIMS改善5.6分 中重度亚组(n=35)TDIS改善8.9分 EQ-VAS提升13.3分 AIMS改善7.8分 [5][7] - 安全性特征与已知INGREZZA数据一致 未发现新的安全性问题 [7] 量表创新 - TDIS是首个针对TD开发的患者报告结局工具 包含11个问题评估口咽部、灵活性、活动性、疼痛、社交和情感6大领域 [10] - EQ-VAS采用0-100视觉模拟量表评估患者自评健康状况 SDS通过5个项目评估社会/家庭/职业功能损害程度 [11][12] 产品特性 - INGREZZA是FDA批准的VMAT2抑制剂 用于治疗成人TD和亨廷顿病舞蹈症 无需滴定即可达到治疗剂量 [15] - 该药物选择性抑制VMAT2 通过调节多巴胺释放改善运动症状 提供40/60/80mg三种剂量规格及便于吞咽的SPRINKLE剂型 [16][17] 疾病背景 - TD是由抗精神病药物引起的运动障碍 表现为无法控制的异常重复运动 美国约80万成人患者 症状常持续且不可逆 [14] - 该疾病与精神分裂症、双相障碍等精神疾病治疗相关 也见于使用甲氧氯普胺等胃肠药物治疗的患者 [14]

纪要涉及的公司 Neurocrine 纪要提到的核心观点和论据 公司整体情况 - 公司财务状况良好，有18亿美元现金，过去12个月使用7.5亿美元偿还部分可转换债务和回购股票，具备充足财务灵活性 [9] - 公司预计未来几年Cranesity和INGREZZA将实现显著增长 [10] INGREZZA产品情况 - 2017年2月获批，目前年指导收入达25 - 26亿美元；获批时80万患者中仅2%被诊断，如今诊断率达40%，但接受治疗患者仍为子集，有增长空间 [5][6] - 去年下半年受竞争和支付方因素影响，新患者启动增长困难，业务在年中停滞，Q4新患者启动率下降；公司通过扩大现场销售团队等干预措施，Q1新患者启动数量创纪录 [34][35][36] - 公司为确保现有患者继续治疗和新患者顺利加入，决定与某些计划签约，4月1日起生效，预计2025年每份处方净收入略低于2024年 [39][40] - 公司重申2025年指导收入为25 - 26亿美元，预计随着销售团队生产力提升，新患者启动数量将持续增长 [41] Cranesiti产品情况 - 去年12月获批，是70多年来先天性肾上腺增生症的首个获批治疗药物；Q1超过400名患者收到登记表，超出公司和华尔街预期 [6] - 公司去年夏天组建销售和事务团队进行疾病教育、客户定位和患者寻找工作，为产品快速上市奠定基础 [13] - 美国约有超2万经典先天性肾上腺增生症患者，大部分由内分泌科医生治疗，约三分之二为成年人，三分之一为青少年或儿童；预计早期儿科患者和卓越中心会更早采用，实际采用速度超预期，早期成人和儿科患者、男性和女性患者比例均衡，后期预计向年轻患者和女性倾斜 [14][15][16][17] - 大多数开处方医生仅为一名患者开药，采用速度受患者就诊流程驱动，新患者启动多与患者就诊相关 [18] - 患者寻找工作为早期患者启动奠定基础，早期部分新患者启动来自等待药物获批的医生；目前处于早期阶段，未来1 - 2个季度将有大量学习和数据反馈，以了解患者坚持治疗和依从性以及新患者增加的持久性 [21][22][25] - 成人开放标签研究将在Q2结束，部分患者将过渡到商业产品，Q1新患者启动均非研究患者 [27] 产品报销情况 - 产品上市时为非医保目录药物，公司推出免费药品计划；Q1 70%的处方获得商业报销，仅30%需要免费药品，报销情况超预期；已公布的医保计划覆盖政策合理且与药品标签一致 [29][30][31] 公司研发管线情况 - 有两个主要的3期项目，osvampir用于治疗对重度抑郁症治疗反应不足，已开展3项3期试验，每次试验成本约5000万美元；m4激动剂项目用于精神分裂症，已启动3期试验 [7][8][9] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 公司首席财务官是步行者队球迷，分析师是尼克斯队球迷 [1][3][10] - 公司有一个强大的患者倡导组织Cares Foundation，曾参与公司研发日活动，该组织在向社区宣传潜在治疗方法方面发挥了重要作用 [23]

核心观点 - Neurocrine Biosciences公布INGREZZA在迟发性运动障碍(TD)治疗中的第四阶段研究新分析 显示持续治疗可显著改善患者功能和生活质量指标 [1][2] - 研究数据在2025年ISPOR国际会议上展示 包括KINECT-PRO研究和随机撤药试验结果 [1][6] - INGREZZA作为选择性VMAT2抑制剂 已获FDA批准用于TD和亨廷顿病相关舞蹈症治疗 [12][13] 临床研究数据 - 127名患者参与的随机撤药试验显示 持续16周INGREZZA治疗组在HRQoL各维度均优于安慰剂组 其中移动能力改善-0.34 焦虑抑郁改善-0.38 [2][3] - 开放标签阶段8周治疗使工作/学校功能改善-1.37 社交生活改善-1.65 家庭生活改善-1.30 SDS总分降低-4.28 [4] - 延长治疗至16周后 社交生活继续改善-0.95 家庭生活改善-0.89 均显著优于安慰剂组 [4] 产品特性 - INGREZZA从首日起即可使用治疗剂量 无需滴定 每日一次胶囊给药 可与多数精神类药物联用 [12][14] - 提供40/60/80mg三种规格 含SPRINKLE剂型供吞咽困难患者使用 [14][23] - 作用机制为选择性抑制VMAT2 通过调节多巴胺释放改善运动控制 对VMAT1及其他受体无显著亲和力 [13] 疾病背景 - 迟发性运动障碍影响美国约80万成人 由抗精神病药物引发 表现为不可控异常运动 常不可逆转 [10] - 亨廷顿病相关舞蹈症影响美国4.1万成人 另有20万遗传风险人群 表现为不自主运动障碍 [11] 公司信息 - Neurocrine Biosciences专注神经科学领域 已开发多个FDA批准药物 包括TD和亨廷顿病治疗产品 [25] - 公司拥有涵盖神经内分泌和神经精神疾病的研发管线 多款候选药物处于中后期临床阶段 [25]

报告行业投资评级 - 行业评级为“Attractive”，即分析师预计未来12 - 18个月该行业覆盖范围的表现相对于相关广泛市场基准具有吸引力 [10] 报告的核心观点 - 分析师对生物技术行业持积极态度，认为行业具有投资吸引力，各公司在产品研发、市场拓展和业务合作等方面有不同进展和潜力，部分公司有望通过产品获批、数据积极等因素实现增长 [10] 根据相关目录分别进行总结 大型股公司 安进公司（AMGN） - 管理层对Maritide治疗糖尿病肥胖症的竞争优势有信心，6月ADA会议将公布Ph2详细数据和Ph1 PK研究数据，无Ph3项目设计细节，两个减肥试验已开展，计划开展广泛Ph3项目，包括心血管代谢疾病等 [11][12] - Olpasiran与其他Lpa药物相比有差异化优势，正在进行的Ph3二级预防试验与诺华有设计差异 [14] - Repatha的Ph3一级预防数据预计今年晚些时候公布，公司认为积极结果或推动治疗紧迫性增加，但销售未必显著增长 [15][16] - Rocatinlimab的ASCEND和ASTRO Ph3 AD数据预计2H25公布，ASCEND是重点 [17] 吉利德科学公司（GILD） - 管理层对LEN用于HIV预防/PrEP获批有信心，6月19日为PDUFA日期，与FDA互动正常，Anito - cel（CAR - T）关键多发性骨髓瘤项目暂无变化 [19] - 公司利用其他产品的经验为LEN PrEP上市做准备，目标是推动转换和扩大市场 [20] - 正在审查不同的Ph3 PrEP设计，计划2H25启动Ph3并与FDA讨论设计，有长期治疗策略，预计到2033年有7个潜在获批产品 [21][23] - 管理层认为当前并购环境有利，但标准高且有选择性，关注肿瘤学和免疫学领域 [24] 中小型股公司 神经内分泌生物科学公司（NBIX） - Ingrezza患者启动势头良好，管理层重申2025年营收指引为25 - 26亿美元，Crenessity有成为重磅炸弹的潜力，Q125净产品销售额达1450万美元，患者注册表单413份，报销覆盖率约70% [26][27] - 多个管道项目进入3期，包括Osavampator、NBI - 1117568等，部分项目预计2027 - 2028年出顶线数据 [27] 阿库蒂斯生物治疗公司（ARQT） - Zoryve所在的品牌外用疗法市场同比增长50%，Zoryve份额持续增加，主要竞争对手是外用类固醇，产品在脂溢性皮炎中的增长轨迹被视为稳态增长率 [26][27] - 与初级保健合作伙伴Kowa合作，预计到2025年底对Zoryve有商业益处，公司2026年实现现金流收支平衡不依赖初级保健市场的大幅增长 [28] 细胞动力公司（CYTK） - 管理层认为aficamten的REMS有差异化，Ph3 MAPLE - HCM数据预计5月公布，是潜在sNDA申请的关键催化剂，初始顶线数据将是定性的 [29][31] - 非梗阻性HCM的Ph3 ACACIA - HCM试验提前约6个月完成入组，更新了主要终点，样本量增加到≤500名患者 [31] 海洛酶治疗公司（HALO） - 三款重磅产品推动增长，Darzalex SC在2025年Q1营收32亿美元，同比增长22%；Phesgo营收6.75亿美元，同比增长52%；Vyvgart Hytrulo带来强劲特许权使用费增长 [30][32] - 有11个近期或即将到来的催化剂，包括产品获批、获得医保代码等 [32] 伊奥尼斯制药公司（IONS） - Wainua在TTR - PN的需求持续扩大，TTR - CM的Ph3 CARDIO - TTRansform研究数据预计2H26公布，有望支持差异化 [33] - Trygolza的FCS初始发布趋势好于预期，sHTG的安全研究和关键研究数据分别预计2Q25和3Q25公布，donidalorsen预计今年晚些时候（PDUFA日期8月21日）在HAE上市 [33][34] 维京治疗公司（VKTX） - 管理层按计划在2Q25启动VK2735（SC）的Ph3研究，包括肥胖和肥胖T2D两项研究，共至少4500名患者，为期一年 [35][37] - 与Corden Pharma的制造协议广泛，支持数十亿美元的市场机会，VK2735口服制剂的13周Ph2 VENTIURE - Oral研究数据预计2H25公布 [37] 阿卡迪亚制药公司（ACAD） - Daybue在2025年Q1净销售额8460万美元，增长11%，达到拐点，Nuplazid在2025年Q1销售额1.597亿美元，增长23%，管理层重申2025年营收指引 [36][38] - COMPASS PWS Phase III临床试验加速，预计Q2 2025完成入组，Q4 2025初出顶线结果，若数据积极，2026年Q1在美国提交监管申请 [38] 百济神州公司（ONC） - 管理层强调BRUKINSA在BTK抑制方面的优势，认为在1L CLL中不受Pirtobrutinib威胁，已启动BTK CDAC的首个3期试验，BGB - 43395正在进行剂量递增试验，预计2025年上半年有概念验证数据 [39][41] - 公司已将关税影响纳入2025年财务规划，预计影响较小 [41] 结构治疗公司（GPCR） - 公司认为口服药物可满足全球肥胖药物需求，Aleniglipron是仅次于LLY的Orforglipron的第二大非肽口服药物，目标是成为同类最佳，两个36周的Ph2试验正在进行，数据预计4Q公布 [40][42] - ACCG - 2671（口服 amylin）目标是每日一次给药，计划年底进入临床，将在6月ADA会议上展示额外的临床前数据 [42] - 截至2025年1Q，公司现金及等价物为8.37亿美元，可支撑到2027年底，Aleni Ph3项目需额外融资或合作 [42] 德纳利治疗公司（DNLI） - Tividenofusp alfa的BLA完成，有望在2026年底/年初上市，DNL126正在进行1/2期研究，获得FDA多项指定，管理层将与FDA就加速批准路径寻求一致 [44][46] - 公司有约10.5亿美元现金、现金等价物和有价证券，预计现金可维持到2028年 [46] 维尔生物技术公司（VIR） - PRO - XTEN T细胞接合器（TCE）平台有差异化，VIR - 5818（HER2）有一名患者缓解期达18个月，VIR - 5500（PSMA）早期活性有希望，剂量递增继续 [45][46] - 乙型肝炎Delta（HDV）的Ph3 ECLISPE - 1研究已开始入组，数据预计2026年12月左右公布，公司估计美国有~6万可治疗患者，预计孤儿药定价有市场机会 [46]

纪要涉及的行业和公司 - 行业：制药行业 - 公司：Neurocrine 纪要提到的核心观点和论据 宏观问题 - **最惠国待遇行政命令**：目前处于早期阶段，缺乏细节，不清楚总统的真实意图、医保覆盖范围、药品清单和最惠国篮子国家等信息。公司会关注其对业务的影响，同时专注于将Neurocrine打造成强大有韧性的企业，为股东和患者谋福利[3][4][6]。 - **关税**：公司的药物产品组件成本低、毛利率高，且在美国和西欧有冗余供应链，关税对业务影响不大[9][10]。 - **与FDA的互动**：公司目前没有新药申请在审核中，过去几个月重要的FDA互动已完成，今年的互动主要是关于新项目的轻量级讨论，未发现时间线变化或对业务的影响[11][12]。 Crinesity（Canestrafont）药物 - **销售情况**：首季度销售额达1450万美元，超400份新患者启动表单，报销率近70%，开局良好，但仍需时间改变医疗标准和解决保险报销问题[16][17][20]。 - **患者群体**：早期成人和儿童患者比例相当，后期逐渐向儿科和青少年群体倾斜。短期内，该群体因家长推动和就诊频率高，会率先使用该药物。成年患者中，女性因健康问题更有动力使用，可通过诊断代码、索赔数据库和处方信息定位患者[24][27][49]。 - **报销情况**：部分支付方已制定覆盖标准，与药品标签一致，但首季度大部分报销处方通过例外流程处理。报销率将随时间变化，直到明年[29][31]。 - **直接面向消费者的广告（DTC）**：与INGREZZA不同，CH疾病患者数量少，传统DTC广告可能效果不佳，公司将探索基于互联网和社交媒体的定向媒体渠道[34][35]。 - **市场潜力**：该药物有望成为下一个重磅炸弹药物，公司有开发一流药物的历史，且患者对新治疗方案有需求[38][39]。 - **竞争优势**：CH疾病领域，疗效是敲门砖，安全性和耐受性对获批和患者接受度至关重要。Cranesity通过CRF拮抗剂作用于HP轴，能控制ACTH和雄激素，且已在超1200名患者中进行研究，具有竞争优势[43][46]。 公司管线 - **今年的数据读出** - **NR2B NAM（NBI - 770）**：针对重度抑郁症，有望快速起效，研究将在年底读出，观察三种活性剂量与安慰剂对比，以Madras为主要终点[53][54]。 - **Valbenazine治疗脑瘫相关运动障碍**：二期研究正在进行，约80名受试者，主要终点是总模态舞蹈病评分，若结果积极，可能是Valbenazine的适应症扩展机会[56][57]。 - **Valbenazine辅助治疗精神分裂症**：研究已完成，未达到主要终点，但在阳性症状上有统计学显著效果，公司将把研究经验应用于下一代化合物[60][61]。 - **未来计划** - **M4（MBI - 568）**：正在进行精神分裂症的三期研究，目标是复制二期研究的积极结果，今年还将开展双相躁狂的概念验证研究[72][75]。 - **M1M4（MBI - 570）**：将推进精神分裂症的二期试验，以比较选择性M4激动剂和M1M4双重激动剂的差异[75][76]。 公司费用 - **SG&A方面**：公司在INGREZZA和Cranesiti的推广上投入较大，今年预计增加1.25亿美元的SG&A支出，历史上公司能提高杠杆率，未来也会继续关注[77][78]。 - **R&D方面**：通常研发支出占净收入的30%，目前因三期试验等大项目，预计研发支出占比在30%多，公司会根据资产质量决定推进力度[79]。 其他重要但可能被忽略的内容 - 成人开放标签扩展研究中，约50名美国成年人将在未来几个月陆续成为付费客户，但不会集中出现[22]。 - 公司有团队关注华盛顿的政策动态，若有影响业务的变化会及时告知[13]。

财务表现 - 公司2025年第一季度调整后每股收益为70美分，低于去年同期的1.20美元，但超出市场预期的54美分 [1] - 公司第一季度销售额为5.726亿美元，同比增长11.1%，但略低于市场预期的5.593亿美元 [1] - Ingrezza产品第一季度净销售额为5.45亿美元，同比增长8%，创下新患者启动记录 [2] 产品表现 - Crenessity产品第一季度净销售额为1450万美元，已完成413名患者入组，约70%的处方获得报销覆盖 [3] - Ingrezza被分析师视为TD治疗的金标准药物，具有每日一次给药、无需长期剂量滴定等优势 [4] - Ingrezza拥有14年的潜在专利保护期 [4] 市场反应 - 公司股价周二上涨14%至125.07美元 [5] - 多家投行维持买入评级并上调目标价，包括Needham(138→139美元)、Canaccord Genuity(158→160美元)、UBS(137→152美元)等 [6] - William Blair认为Ingrezza销售表现比投资者担心的更具韧性，维持优于大市评级 [5] 业务展望 - 公司重申2025年Ingrezza销售指引为25-26亿美元 [3] - Ingrezza的医保覆盖范围已扩大至三分之二的TD和亨廷顿病Medicare受益者 [5] - 分析师对Crenessity的早期上市表现表示满意，认为显示出强劲的销售努力 [5]

业绩总结 - 2025年第一季度收入为573百万美元，同比增长11%[12] - INGREZZA（valbenazine）净产品销售为545百万美元，同比增长8%[12] - 2025年第一季度非GAAP净收入为72百万美元，同比下降42.7%[76] - 2025年第一季度每股收益（稀释后）为0.08美元，同比下降81.0%[76] - 2025年第一季度GAAP净收入为7.9百万美元，同比下降81.8%[76] 用户数据 - CRENESSITY（crinecerfont）净产品销售为14.5百万美元，包含413个患者入组表[12] - 2025年第一季度净销售额为1450万美元，413名新患者登记表显示出强劲的初始需求[31] - 约70%的处方获得报销覆盖，显示出在先天性肾上腺增生社区的高度热情[31] - 美国约有80万人受到迟发性运动障碍的影响[21] 研发与费用 - 非GAAP研发费用为240百万美元，较2024年同期的142百万美元显著增加[12] - 2025年第一季度研发费用为263.2百万美元，同比增长65.1%[72] - 2025年第一季度GAAP研发费用为263.2百万美元，较2024年的159.4百万美元增长65.1%[78] - 2025年第一季度非GAAP研发费用为240.2百万美元，较2024年的142.4百万美元增长68.7%[78] 市场展望 - 2025年INGREZZA净销售指导范围为25亿至26亿美元[13] - 2025年INGREZZA年净销售指导为25亿至26亿美元[68] - 从2017年到2024年，抗精神病药物的处方年复合增长率为3%[22] - 近90%的迟发性运动障碍患者未接受以INGREZZA为代表的VMAT2抑制剂治疗[23] 新产品与技术 - 公司已成功启动osavampator的三期注册程序，作为成人重度抑郁症的辅助治疗[12] - NBI-'568是首个在临床开发中具有高度选择性的M4正向激动剂，具有超过500倍的M4受体选择性[53] - NBI-'568在PANSS总评分中，治疗组较安慰剂组减少18.2分（p=0.011）[47] - NBI-'568的效应大小与已知的美克类药物和领先的抗精神病药物相当[56] 财务状况 - 现金和投资总额为1759百万美元，较2024年同期的1911百万美元减少[12] - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物和可市场证券总额为943.5百万美元[74] - 截至2025年3月31日，总资产为3,687.7百万美元[74] - 2025年第一季度GAAP销售及管理费用为276.5百万美元，较2024年的243.1百万美元增长13.7%[78]