PresentationHi, everyone. My name is Phoebe Tan, and I am an Associate on Akash Tewari's team. And today, I have the pleasure of hosting Neurocrine. I think I'll just hand it off first to give some high-level remarks.Kyle GanoCEO & Director Thanks, Phoebe, and thanks to Jefferies for having Neurocrine here at the Jefferies Conference in London. It's always great to be here at this time of year, especially in London. The only challenge that we have is sometimes keeping our energy up being from the West Coast ...

财务业绩总览 - 2025年第三季度营收为7.949亿美元，同比增长27.8%，超出市场一致预期6.73% [1] - 季度每股收益为2.04美元，相比去年同期的1.24美元大幅增长，超出市场预期1.58美元达29.11% [1] - 公司股票在过去一个月回报率为+6.2%，表现优于同期标普500指数+3.6%的涨幅 [3] 产品销售收入 - 产品净销售收入总计7.899亿美元，同比增长28.1%，超出九位分析师平均预期的7.3639亿美元 [4] - 核心产品INGREZZA销售收入为6.866亿美元，同比增长12%，超出九位分析师平均预期的6.643亿美元 [4] - 产品CRENESSITY销售收入为9810万美元，显著超过八位分析师平均预期的6722万美元 [4] - 其他产品销售收入为520万美元，高于两位分析师平均预期的425万美元 [4] 合作收入 - 合作收入为500万美元，较去年同期下降9.1%，略低于八位分析师平均预期的569万美元 [4] - 其中合作收入-特许权使用费为480万美元，低于两位分析师平均预期的510万美元 [4]

财务业绩 - 公司第三季度业绩表现突出，超出市场预期 [1] - 产品销售额实现28%的强劲增长 [1] 产品表现 - 主要产品INGREZZA和CRENESSITY是驱动业绩增长的关键因素 [1] - INGREZZA和CRENESSITY共同推动了28%的产品销售增长 [1]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度净产品销售额达到7.9亿美元，同比增长28% [8] - CRENESSITY净销售额从第二季度的5300万美元增长至第三季度的9800万美元，环比增长显著 [8] - INGREZZA第三季度净销售额为6.87亿美元 [8] - 公司拥有超过21亿美元的现金，无债务 [10] - 第三季度受益于第14个订货周，对INGREZZA销售额有积极影响 [9] - CRENESSITY第三季度库存增加约700万美元 [114] 各条业务线数据和关键指标变化 - INGREZZA连续第三个季度实现新患者起始数和总处方量的创纪录增长 [5][12] - INGREZZA的处方医生基础比两年前扩大了30% [12] - CRENESSITY在上市后的第三个完整季度达到9800万美元净销售额 [14] - 第三季度有540名新患者开始CRENESSITY治疗，自推出以来总治疗患者数超过1600名 [15] - CRENESSITY的处方持续由一系列内分泌学专家开具，包括多学科卓越中心、儿科内分泌学家和社区成人内分泌学家 [16] - INGREZZA的神经病学部分约占总体量的15% [88] 各个市场数据和关键指标变化 - 在美国，估计有超过80万人患有迟发性运动障碍，其中约一半得到诊断，仅约10%目前正在接受VMAT2抑制剂治疗 [12] - 估计美国约有2万人患有经典先天性肾上腺增生症 [16] - CRENESSITY的患者需求在第三季度略微偏向儿科人群 versus 成人，并且偏向女性患者 [15] - 抗精神病药物的更广泛使用导致TD患病率持续增加 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 决定进一步扩大INGREZZA销售团队，目标包括加速TD市场发展、最大化INGREZZA患者份额以及为扩大的精神病学产品组合奠定基础 [9] - 扩大INGREZZA和CRENESSITY的投资将导致2026年SG&A费用增加约1.5亿美元 [10] - 资本配置优先事项保持不变：推动收入增长、推进研发项目、促成业务发展、向股东返还资本 [10] - 销售团队扩张规模约为整体销售足迹的30%，大部分增量人员将分配给INGREZZA [58] - INGREZZA销售团队将重组为两个专门团队：一个神经精神病学团队和现有的长期护理团队 [13] - 公司计划在12月16日举行研发日，详细介绍长期愿景和临床项目 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对INGREZZA和CRENESSITY的发展势头充满信心，相信持续有针对性的投资将推动增长至2026年及以后 [5] - CRENESSITY的推出被描述为“学习型推出”，公司继续获得关于处方医生行为、患者动态和潜在季节性趋势的重要见解 [15] - 公司对CRENESSITY的持久性和依从性率感到鼓舞，这为未来的持续量增长带来信心 [15] - 关于《通货膨胀削减法案》，公司计划在2027年至2029年期间通过最大化治疗患者数量来减轻潜在影响 [33] - VMTA市场正经历两位数增长，INGREZZA的增长速度快于市场 [103] 其他重要信息 - 8月公司收到司法部的民事调查要求，涉及INGREZZA的销售、营销和推广，公司正在全力配合 [49] - 公司收到了“让美国再次健康委员会”关于INGREZZA直接面向消费者广告的警告信 [139] - 研发方面，预计第四季度将公布valbenazine治疗运动障碍性脑瘫以及NBI-770作为重度抑郁症辅助治疗的二期概念验证和剂量探索研究的顶线结果 [19] - osavampator治疗重度抑郁症和Directlidine治疗精神分裂症的三期研究正在顺利推进 [6][19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: CRENESSITY的患者动态和新患者起始数 [24] - 回答: 第三季度540名新治疗表格是上半年强劲采用的延续，每周采用率在整个夏季非常一致，未观察到明显的季度动态或季节性，对超过1600名治疗表格感到乐观 [25][26] 问题: 《通货膨胀削减法案》和Oscedo定价的影响 [31] - 回答: 预计11月下旬将获悉Oscedo的定价，健康计划和药福利管理公司可能会采取多种策略，INGREZZA是一种粘性很高的药物，重点是最大化2027年之前的患者数量 [32][33][35] 问题: CRENESSITY的支付方要求和季节性影响 [38] - 回答: 未预期季节性，仅与患者就诊节奏有关；报销不要求患者将类固醇减量至特定程度，基于潜在疾病和氢化可的松治疗即可 [39] 问题: INGREZZA的支付方偏好和定价锁定 [41] - 回答: 健康计划已注意到Teva推动患者使用更高剂量的策略，更愿意与公司合作；目前的配方覆盖预计将延续至2026年，大多数情况下处于同等地位 [42][44] 问题: 司法部调查的细节和时间线 [47] - 回答: 8月收到司法部民事调查要求，正在全力配合，公司拥有健全的合规计划，将在有重要信息时更新外界 [49] 问题: CRENESSITY在卓越中心和社区环境的进展 [52] - 回答: 所有约20个卓越中心均已开始采用，但速度不同；社区内分泌学家的采用速度令人惊喜，销售团队扩张将有助于触及更多社区实践 [53][54] 问题: 销售团队扩张的规模和目标细分市场 [57] - 回答: 扩张规模约为整体销售足迹的30%，INGREZZA团队将神经病学和精神病学团队合并并扩展，长期护理团队也将扩展；CRENESSITY团队扩张规模较小，旨在加速采用 [58][60][61] 问题: Directlidine在阿尔茨海默病精神病中的潜在应用 [63] - 回答: 目前主要针对精神分裂症和双相躁狂症，对阿尔茨海默病精神病感兴趣，但可能使用后续分子，正在密切关注BMS的Cobenfe数据 [64] 问题: INGREZZA销售团队扩张和边际扩张时间线 [67] - 回答: 公司始终尽可能投资以拉动收入，TD市场仍在学习阶段，本十年后期将继续推动杠杆作用；当前销售组织规模对于TD是合适的，为未来精神病学产品发布奠定基础 [69][71][72] 问题: NBI-770数据读出的期望和后续步骤 [74] - 回答: 二期研究规模较小，如果结果令人鼓舞，可能进入确认性二期B研究；希望看到类似Spravato的疗效但无副作用 [74] 问题: CRENESSITY的持久性和专家反馈 [77] - 回答: 持久性和依从性非常强劲，大多数年初开始治疗的患者仍在治疗中；在减少糖皮质激素方面反馈良好 [78][79] 问题: CRENESSITY的毛利率趋势 [82] - 回答: 毛利率折扣预计将低于20%，报销率超过80%，十分之九的患者最终获得裁定索赔，对当前水平感到满意 [83] 问题: INGREZZA在神经病学和精神病学的侧重 [86] - 回答: 神经病学约占15%体量，但精神病学增长潜力更大；团队重组将资源集中在高增长潜力领域 [88][90] 问题: 资本管理和股票回购 [93] - 回答: 目前资本优先用于推动收入增长和研发投资，业务发展活动是重点，股票回购有灵活性但偏好用于业务发展 [94] 问题: INGREZZA的新类别患者份额 [97] - 回答: 新患者起始数占周或月总处方量的个位数百分比，但至关重要；自年初以来获得了大部分新患者起始数，并打算继续保持 [99][100] 问题: INGREZZA的中期增长前景 [103] - 回答: VMAT2市场经历两位数增长，INGREZZA增长快于市场；目标是将这一势头延续至2026年及以后 [103] 问题: NBI-770的研究设计和潜在适应症 [105] - 回答: 研究规模小，不愿给出具体效应大小；可针对重度抑郁症辅助治疗或难治性抑郁症，将根据数据决定 [106] 问题: IRA影响和销售团队可支持的产品数量 [109] - 回答: 销售团队扩张为未来产品发布奠定基础，但不足以覆盖初级保健处方者；重点是最大化2027年之前的患者数量 [109][111] 问题: 第三季度额外一周的影响和CRENESSITY库存 [113] - 回答: 额外一周主要影响INGREZZA，CRENESSITY库存增加约700万美元；建议将第三季度标准化为13周后再看增长轨迹 [114] 问题: CRENESSITY新患者起始数趋势和销售团队扩张影响 [116] - 回答: 第三季度采用非常一致和稳定；第二季度因成人开放标签研究结束有患者转换而略有提升；每周入组率在第二和第三季度相当一致 [118][119] 问题: CRENESSITY的新处方人口统计和免费药物计划使用情况 [122] - 回答: 人口统计没有重大变化，仍偏向年轻和女性患者；免费药物计划使用少于预期，因为十分之九的患者通过保险获得批准 [123][125] 问题: valbenazine在运动障碍性脑瘫中的数据和市场机会 [129] - 回答: 该人群没有预先验证的量表，借用亨廷顿病量表；如果数据稳健将寻求监管路径；扩张后的销售团队能够覆盖所有潜在处方者 [130][132] 问题: 第四季度业绩指引和考虑因素 [135] - 回答: 建议将第三季度标准化为13周，然后考虑连续增长；价格方面应保持一致，第三季度同比下降6%-7%，第四季度也应类似 [136] 问题: 关于INGREZZA DTC广告的警告信 [138] - 回答: 行业许多公司收到了类似信件；公司致力于负责任广告，视其为接触患者和教育的机会，将继续负责任地进行 [139]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度净产品销售额达到7.9亿美元，同比增长28% [8] - INGREZZA第三季度净销售额为6.87亿美元 [8] - CRENESSITY净销售额从第二季度的5300万美元增长至第三季度的9800万美元，环比增长显著 [8] - 公司现金超过21亿美元，财务状况强劲 [10] - 第三季度受益于第14个订货周，对INGREZZA销售额有积极影响 [9] - CRENESSITY第三季度库存增加约700万美元 [114] 各条业务线数据和关键指标变化 - INGREZZA连续第三个季度实现新患者起始数和总处方量的记录 [5][11] - INGREZZA的处方医生基础比两年前扩大了30% [12] - CRENESSITY在上市第三个完整季度新增540名患者，累计治疗患者超过1600名 [14] - CRENESSITY的处方持续由一系列内分泌科医生开具，包括多学科卓越中心的医生、儿科内分泌医生和社区成人内分泌医生 [15] - CRENESSITY的报销情况强劲，80%的处方已获得报销，九成患者每月自付费用低于10美元 [8][15] - INGREZZA在精神病学领域的处方医生增长最快，主要由执业护士和医生助理推动 [12] 各个市场数据和关键指标变化 - 迟发性运动障碍（TD）患者人口超过80万，其中约一半已确诊，仅约10%正在接受VMAT2抑制剂治疗 [11] - TD患病率随着抗精神病药物的更广泛使用而持续增加 [12] - 经典先天性肾上腺增生症（CAH）在美国估计有约2万名患者 [15] - INGREZZA的市场份额在2025年前九个月实现增长，总处方量呈现两位数增长 [9] - VMAT2市场整体呈现两位数增长，INGREZZA的增长速度快于市场 [103] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司决定进一步扩大INGREZZA和CRENESSITY的销售团队，投资约1.5亿美元增加2026年SG&A费用 [9][10] - 销售团队扩张预计在2026年第一季度末完成，INGREZZA团队将重组为神经精神病学团队和长期护理团队 [12][60] - 资本配置优先事项为：驱动收入增长、推进研发项目、支持业务发展、向股东返还资本 [10] - 公司专注于最大化INGREZZA在2027年至2029年IRA潜在影响窗口期的患者份额 [9][33] - 公司计划利用现金进行业务发展活动，优先投资内部项目，对股票回购持灵活态度 [94] - 研发日定于12月16日，将展示长期愿景和神经精神病学项目 [18][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对INGREZZA和CRENESSITY的强劲势头表示满意，并相信针对性投资将加速增长至2026年及以后 [5][6] - CRENESSITY的推出被描述为“学习型发布”，早期采用率和持久性率令人鼓舞 [5][14] - 公司对晚期临床项目（如osavampator用于重度抑郁症，Directlidine用于精神分裂症）的入组进度感到满意，预计按计划完成年度目标 [6] - 公司预计在第四季度获得valbenazine用于运动障碍性脑瘫和NBI-770用于重度抑郁症的二期概念验证顶线结果 [18] - 管理层认为INGREZZA是一种“粘性”药物，患者一旦开始治疗往往会持续使用 [33] 其他重要信息 - 公司在8月收到美国司法部的民事调查要求，涉及INGREZZA的销售、营销和推广，公司正在全力配合 [49] - 公司收到了“让美国再次健康委员会”关于INGREZZA直接面向消费者广告的警告信，但表示将继续负责任地进行广告活动 [139] - 公司预计在11月晚些时候了解竞争对手Oscedo的定价，并正在评估其对INGREZZA的潜在影响 [32] - INGREZZA的毛利率折扣已从五年前的约50%改善至目前的约40% [68] - CRENESSITY的毛利率折扣预计在未来将低于20% [83] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: CRENESSITY的患者动态和新患者起始数 - 第三季度新增540名患者，被视为上半年强劲采用的延续，每周采用率在夏季保持稳定，未观察到明显的季度动态或季节性 [24] 问题: 通货膨胀削减法案（IRA）和Oscedo定价对INGREZZA的影响 - 预计11月了解Oscedo定价，健康计划和药房福利管理公司可能采取多种策略，INGREZZA的粘性意味着重点是在2027-2029年窗口期最大化患者份额 [32][33] - 预计表单覆盖范围至少维持到2026年，目前多数情况下处于同等地位 [42][44] 问题: CRENESSITY的报销要求和季节性影响 - 报销不要求患者将类固醇减量到特定程度，主要基于潜在疾病和氢化可的松治疗，季节性影响仅与患者就诊节奏有关 [39] 问题: 支付方对INGREZZA和Oscedo的偏好以及定价锁定 - 支付方意识到竞争对手推动患者使用更高剂量和更昂贵的XR配方，因此更愿意与公司合作，中期表单覆盖范围得以扩大 [42] 问题: 美国司法部调查 - 公司收到民事调查要求，正在配合，拥有健全的合规计划，业务照常进行 [49] 问题: CRENESSITY在卓越中心和社区环境的进展 - 所有约20个卓越中心均已开始采用，但速度不同，社区内分泌医生（成人）的采用速度令人惊喜，未来销售团队扩张将针对这些社区实践 [53][54] 问题: INGREZZA和CRENESSITY销售团队扩张的细节 - 总体销售足迹增加约30%，INGREZZA团队将精神病学和神经病学团队合并为神经精神病学团队，并扩大长期护理团队，CRENESSITY团队规模较小但将深化覆盖 [58][60] 问题: Directlidine在阿尔茨海默病精神病中的潜在应用 - 目前主要针对精神分裂症和双相躁狂，阿尔茨海默病精神病可能由后续分子（具有老年人安全优势） targeting，将密切关注竞争对手Cobenfe的三期数据 [64] 问题: INGREZZA销售团队扩张和直接面向消费者支出何时达到合适规模 - 销售团队规模仍小于某些精神分裂症药物公司，此次扩张也为未来精神病学产品发布做准备，利润率扩张预计在本十年后期继续 [68][71][72] 问题: NBI-770数据预期和下一步开发计划 - 二期研究规模较小，若结果积极可能进入确认性二期B研究，希望看到类似Spravato的疗效但无分离副作用 [74] 问题: CRENESSITY的持久性和专家反馈 - 持久性和依从性强劲，大多数早期患者仍在治疗中，类固醇减量反馈积极，疾病控制良好 [78][79] 问题: CRENESSITY的毛利率折扣展望 - 预计未来毛利率折扣低于20%，报销率超过80% [83] 问题: INGREZZA在神经病学和精神病学的分配 - 神经病学约占总体量的15%，增长迅速但潜力小于精神病学，销售团队重组将资源集中在高增长潜力领域 [88] 问题: 资本管理和新销售团队扩张下的股票回购 - 现金充裕，优先投资收入增长和研发（目标占35%），对股票回购灵活，偏向业务发展 [94] 问题: INGREZZA在新类别患者中的份额 - 目前获得大多数新患者起始，并计划持续保持，这是应对IRA窗口期的关键策略 [99][100] 问题: INGREZZA中期增长前景 - VMAT2市场两位数增长，INGREZZA增长快于市场，目标是将强劲势头延续到2026年及以后 [103] 问题: NBI-770的研究终点思考和未来适应症 - 研究规模小，但未满足需求大，可能针对重度抑郁症辅助治疗或难治性抑郁症，将根据数据决定 [106] 问题: IRA对INGREZZA患者档案的影响和销售团队可承载产品数量 - 最大影响可能在2027-2029年新患者，当前扩张为未来产品（如osavampator，Directlidine）发布奠定基础，但不足以覆盖初级保健医生 [109][111] 问题: 第三季度额外一周的影响和CRENESSITY库存 - 额外一周主要影响INGREZZA，CRENESSITY第三季度库存增加约700万美元 [114] 问题: CRENESSITY新患者起始数趋势和销售团队扩张影响 - Q3采用稳定一致，Q2因成人开放标签研究结束有部分患者转换而略高，每周入组率在Q2和Q3保持一致 [118] 问题: CRENESSITY新处方在儿科/成人的分布和免费药物计划使用 - 新处方仍偏向年轻患者和女性患者，免费药物计划使用少于预期，因保险报销顺畅 [123][125] 问题: Valbenazine用于运动障碍性脑瘫的数据预期和市场机会 - 使用亨廷顿病量表，假设统计学显著效应即有意义，运动障碍性脑瘫患者群体大于亨廷顿舞蹈症但远小于TD，扩张后的销售团队可覆盖潜在处方医生 [130][132] 问题: 第四季度业绩指引考量 - 建议将第三季度标准化为13周，然后考虑每季度1500-2000万美元的连续增长轨迹，价格同比下降6%-7%的情况在第四季度可能持续 [136] 问题: INGREZZA直接面向消费者广告的警告信 - 行业多家公司收到类似信件，公司致力于负责任广告，视其为教育和接触患者的机会，将继续进行 [139]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度净产品销售额达到7.9亿美元，同比增长28% [6] - INGREZZA第三季度净销售额为6.87亿美元 [7] - CRENESSITY净销售额从第二季度的5300万美元增长至第三季度的9800万美元，环比增长显著 [6] - 公司现金超过21亿美元，无债务且盈利 [9] - 第三季度受益于第14个订货周，对INGREZZA销售额有积极影响 [8] - CRENESSITY库存增加约700万美元 [94] - INGREZZA价格同比下降6%至7% [110] 各条业务线数据和关键指标变化 - INGREZZA实现连续第三个季度新增患者数和总处方量创纪录 [3][10] - INGREZZA处方医生基础比两年前扩大30% [11] - CRENESSITY在上市第三个完整季度新增540名患者，累计治疗患者超过1600名 [13] - CRENESSITY处方中80%已获得报销，90%患者每月自付费用低于10美元 [6][15] - CRENESSITY患者需求偏向儿科人群和女性患者 [14] - INGREZZA在迟发性运动障碍患者中治疗率约为10%，市场潜力巨大 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有80万迟发性运动障碍患者，仅约一半得到诊断 [10] - 经典先天性肾上腺增生症患者约2万名 [15] - INGREZZA处方医生中，高级实践提供者如执业护士和医师助理占多数 [11] - CRENESSITY处方由包括卓越中心、儿科内分泌学家和社区成人内分泌学家在内的各种内分泌提供者开具 [15] - INGREZZA神经科业务约占总量的15% [75] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司决定扩大INGREZZA和CRENESSITY销售团队，预计2026年SG&A费用增加约1.5亿美元 [9] - 销售团队扩张约30%，INGREZZA团队将重组为神经精神科团队和长期护理团队 [11][48] - 资本分配优先事项为驱动收入增长、推进研发计划、支持业务发展、回报股东 [9] - 公司计划通过扩大患者基础应对《通货膨胀削减法案》潜在影响 [30][92] - 研发日将展示长期愿景，包括神经精神病学项目和早期项目 [18][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - INGREZZA具有高粘性，患者一旦开始治疗倾向于持续使用 [30] - CRENESSITY的持久性和依从性表现强劲，大多数早期开始治疗的患者仍在接受治疗 [65] - VMAT2市场呈现两位数增长，INGREZZA增长速度快于市场 [85] - 公司对CRENESSITY成为下一个重磅药物充满信心 [97] - 行业收到关于直接面向消费者广告的警告信，公司承诺负责任广告 [113] 其他重要信息 - 美国司法部就INGREZZA的销售、营销和推广发出民事调查要求，公司正在配合 [41] - 研发日定于12月16日，将详细介绍神经精神病学项目和研发转型 [19] - 公司预计第四季度公布valbenazine治疗运动障碍性脑瘫和NBI-770治疗重度抑郁症的顶线结果 [18] - osavampator治疗重度抑郁症和Directlidine治疗精神分裂症的三期研究按计划进行 [4][18] 问答环节所有提问和回答 问题: CRENESSITY患者动态和新增患者数 - 第三季度540名新增患者被视为持续强劲采用，每周采用率在夏季保持一致，未观察到明显的季度动态或季节性 [23] - 累计超过1600名患者，预计患者数量将继续积累 [24] 问题: 《通货膨胀削减法案》和INGREZZA定价 - 预计11月获悉Oscado定价，公司正在了解医保计划可能采取的策略 [29] - INGREZZA具有高粘性，重点是在2027年至2029年期间最大化患者数量 [30] - 预计表单覆盖至少维持当前水平至2026年 [36][38] 问题: CRENESSITY报销和季节性 - 未预期季节性，仅与患者就诊节奏相关 [34] - 报销不要求患者将类固醇减少到特定程度，流程顺畅 [34] 问题: INGREZZA医保偏好和定价锁定 - 医保计划已意识到Teva推动患者使用更高剂量策略，更愿意与公司合作 [36] - 当前表单覆盖水平预计维持至2026年 [37] 问题: 司法部调查 - 8月收到民事调查要求，涉及INGREZZA销售和营销，公司正在配合 [41] - 公司拥有强有力的合规计划，业务照常进行 [41] 问题: CRENESSITY在卓越中心和社区的进展 - 约20个卓越中心覆盖15%患者，均已开始采用，但速度不同 [44] - 社区内分泌学家采用速度令人惊喜，销售团队扩张将深入覆盖 [44] 问题: 销售团队扩张细节 - 总体销售足迹扩大约30%，INGREZZA占大部分增量 [48] - INGREZZA团队重组为神经精神科团队和长期护理团队，两者均扩大 [48] - CRENESSITY团队较小扩张，旨在加速采用 [49] 问题: Directlidine潜在适应症 - 目前针对精神分裂症三期和双相躁狂症二期，对阿尔茨海默病精神病感兴趣 [52] - 可能使用后续分子用于阿尔茨海默病精神病，关注BMS的Cobenfe数据 [52] 问题: INGREZZA销售团队规模化和边际扩张 - 销售团队规模仍小于其他精神分裂症产品公司，投资旨在最大化患者数量 [59] - 边际扩张预计在本十年后期继续，但2026年可能不如预期 [57] 问题: NBI-770数据预期 - 二期为小型信号寻找研究，72名患者，可能进入确认性二期B [61] - 希望看到类似Spravato疗效，但无分离副作用 [61] 问题: CRENESSITY持久性和医生反馈 - 持久性和依从性强劲，大多数早期患者仍在治疗 [65] - 医生反馈积极，疾病控制良好，有机会减少类固醇至更生理水平 [67] 问题: CRENESSITY毛利率 - 毛利率折扣预计低于20%，报销率超过80% [71] 问题: INGREZZA神经科与精神科分配 - 神经科占15%，增长最快为精神科高级实践提供者 [75] - 团队重组将资源集中于高增长潜力领域 [75] 问题: 资本管理和股票回购 - 现金21亿美元，优先投资收入增长和研发，股票回购有灵活性但偏向业务发展 [80] 问题: INGREZZA新患者份额 - 获得大部分新患者开始，计划持续此趋势 [82] 问题: INGREZZA中期增长前景 - VMAT2市场两位数增长，INGREZZA增长更快，预计2026年持续强劲增长 [85] 问题: NBI-770研究考虑 - 小型研究未设定具体效应大小，可能针对重度抑郁症辅助治疗或难治性抑郁症 [87] 问题: IRA影响和销售团队产品容量 - 现有患者可能保持治疗，重点最大化2027年前新患者 [92] - 扩张销售团队为后期产品发布做准备，但不足以覆盖初级保健提供者 [90] 问题: 额外周影响和库存 - 第14周主要影响INGREZZA，CRENESSITY库存增加700万美元 [94] - 建议标准化第三季度为13周，再考虑增长轨迹 [94] 问题: CRENESSITY新增患者趋势 - 第三季度采用稳定，第二季度因成人开放标签研究结束略有提升 [96] - 持续采用和持久性将积累数量 [97] 问题: CRENESSITY人口统计和免费药物计划 - 人口统计偏向年轻和女性患者，模式稳定 [100] - 免费药物计划使用少于预期，因保险报销顺畅 [101] 问题: valbenazine脑瘫数据和机会 - 使用亨廷顿病量表，统计显著效应即有意义 [104] - 运动障碍性脑瘫患者数量大于亨廷顿舞蹈症但远小于迟发性运动障碍，扩张销售团队可覆盖 [106] 问题: 第四季度指引 - 建议标准化第三季度为13周，再考虑历史第四季度1500万至2000万美元 sequential 增长 [109] - 价格动态与第三季度相似 [110] 问题: DTC广告警告信 - 行业普遍收到类似信件，公司承诺负责任广告，视其为教育和接触患者机会 [113]

业绩总结 - Neurocrine Biosciences Q3 2025总净产品销售额为7.9亿美元，同比增长28%[14] - 2025年第三季度净收入为2.095亿美元，较2024年同期的1.298亿美元增长61.5%[98] - 2025年前九个月总收入为20.55亿美元，较2024年同期的17.276亿美元增长18.0%[95] - 2025年第三季度每股收益（稀释后）为2.04美元，较2024年同期的1.24美元增长64.5%[98] - 截至2025年9月30日，总资产为42.657亿美元，较2024年12月31日的37.187亿美元增长14.0%[97] - 截至2025年9月30日，股东权益为30.036亿美元，较2024年12月31日的25.897亿美元增长15.0%[97] 用户数据 - 预计美国约有80万人受到迟发性运动障碍的影响[26] - 近90%的迟发性运动障碍患者未接受VMAT2抑制剂治疗[28] - 从2017年到2024年，抗精神病药物的处方量年均增长率为3%[27] 产品销售与研发 - INGREZZA（valbenazine）净产品销售额为6.87亿美元，同比增长12%[14] - CRENESSITY（crinecerfont）净产品销售额为9800万美元，包含540份新患者入组表[14] - 非GAAP研发费用为2.28亿美元，同比增长27%[14] - 2025年第三季度研发费用为2.5亿美元，较2024年同期的1.95亿美元增长28.2%[95] - 2024年GAAP研发费用为7.31亿美元，2025年指导范围为10亿至10.2亿美元[16] - 2024年非GAAP研发费用为6.62亿美元，2025年更新后的指导范围为9.1亿至9.3亿美元[16] 未来展望 - 2025年INGREZZA年净销售指导为25亿至25.5亿美元，反映出双位数的销量增长[11] - 公司正在进行精神分裂症的III期注册研究，并计划在2025年第四季度启动双相情感障碍的II期研究[67] 临床研究与效果 - osavampator在MDD的Phase 3研究中，1mg剂量在第28天和第56天的MADRS评分显著改善[55] - PANSS总分变化为-18.2，相较于安慰剂的变化为-7.5，P值为0.011[67] - 主要不良事件包括嗜睡、头晕和头痛，发生率较高[77] - 20mg每日一次的剂量在第3、4、5和6周均显示出临床意义和统计学显著的疗效[68] 财务数据 - 非GAAP销售和管理费用为2.59亿美元，同比增长26%[14] - 2025年前九个月非GAAP净收入为4.599亿美元，较2024年同期的4.829亿美元下降4.8%[98]

核心财务表现 - 2025年第三季度总营收为7.949亿美元，较2024年同期的6.221亿美元增长28% [4] - 2025年第三季度GAAP净收入为2.095亿美元，较2024年同期的1.298亿美元增长61% [4] - 2025年第三季度GAAP摊薄后每股收益为2.04美元，较2024年同期的1.24美元增长65% [4] - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和可销售证券总额约为21.1亿美元，较2024年底的18.2亿美元增长16% [4] 产品销售收入 - INGREZZA在2025年第三季度净产品销售额为6.866亿美元，实现连续季度环比增长10%，较2024年同期增长12% [1][6] - INGREZZA在2025年前九个月净产品销售额为18.562亿美元 [4] - CRENESSITY在2025年第三季度净产品销售额为9810万美元，并录得540份新患者入组启动表格 [1][6] - CRENESSITY在2025年前九个月净产品销售额为1.658亿美元，并录得1617份新患者入组表格 [6] - 2025年第三季度总净产品销售额为7.9亿美元，较2025年第二季度环比增长16%，较2024年同期增长28% [6] 运营费用与投资 - 2025年第三季度GAAP研发费用为2.5亿美元，较2024年同期的1.95亿美元增长28% [4] - 2025年第三季度GAAP销售、一般和行政费用为2.916亿美元，较2024年同期的2.343亿美元增长24% [4] - 研发费用增加主要由于支持扩展和推进的临床前及临床产品管线投资，包括osavampator治疗重度抑郁症的III期项目和direclidine治疗精神分裂症的III期项目 [4] - 销售、一般和行政费用增加包括对CRENESSITY相关人员和上市活动的增量投资，以及对INGREZZA的持续投资 [5] 临床与研发进展 - 启动了direclidine（一种口服毒蕈碱M4选择性正构激动剂）作为成人精神分裂症潜在治疗药物的第二项III期注册临床试验 [6] - 公布了II期SAVITRI™研究的新数据，显示每日一次口服1 mg osavampator在第28天和第56天在抑郁严重程度方面产生统计学显著且具有临床意义的改善 [6] - 公布了IV期KINECT-PRO™开放标签研究的事后分析新数据，证实每日一次INGREZZA胶囊可实现迟发性运动障碍症状缓解的稳健比率 [6] - 公布了开放标签KINECT-HD2研究的新数据，表明亨廷顿病成人患者每日一次INGREZZA胶囊治疗三年具有既定的长期安全性、耐受性以及舞蹈病严重程度的持续改善 [6] 商业运营与指引 - 重申2025年全年INGREZZA净产品销售额指引范围为25亿至25.5亿美元 [8] - 2025年全年GAAP研发费用指引范围为10亿至10.2亿美元，非GAAP研发费用指引范围为9.1亿至9.3亿美元 [8] - 2025年全年GAAP销售、一般和行政费用指引范围为11.4亿至11.6亿美元，非GAAP销售、一般和行政费用指引范围为10.1亿至10.3亿美元 [8] - 任命Mike Sibley为神经精神病学特许经营高级副总裁兼总经理，其拥有超过20年生物制药行业商业经验 [6] - 计划扩大INGREZZA和CRENESSITY销售团队，以最大化商业势头，扩展计划于2026年第一季度末完成 [6] - 公司将于2025年12月16日在圣地亚哥举办研发日 [6]

公司概况与战略 * 公司为Neurocrine Biosciences (NBIX)，专注于神经科学领域，核心治疗领域包括神经病学、精神病学、内分泌学以及免疫学[5] * 公司研发战略发生重大转变，从过去主要依赖外部授权引进转向加强内部药物发现能力，并探索除小分子外的其他药物形态，如蛋白质、单克隆抗体和肽类[2][3] * 新战略强调针对经过临床或基因验证的靶点，旨在不仅提供症状治疗，还追求疾病修饰疗法[3] * 公司的长期目标是达到稳定状态，每年至少启动4个新的1期项目、2个新的2期项目，并维持至少3个3期项目，平均每两年推出一款新药[4] 核心研发项目与关键数据 NBI-770 (NMDA负向变构调节剂，用于重度抑郁症) * 该药物基于氯胺酮的假说，但旨在避免其解离和认知副作用，其原理是针对突触外的NR2B亚基[10] * 正在进行的2期研究是一项小型信号探索试验，共72名患者，分为三个活性剂量组和安慰剂组，主要终点是第5天的MADRS评分变化[11] * 公司期望看到与Spravato类似的3-4分安慰剂调整后的MADRS评分改善[13] * 若数据积极，下一步可能是直接进入注册性试验或进行更大的2期研究，取决于疗效程度和安全性[15] Osavampator (AMPA受体增效剂，用于重度抑郁症) * 该药物作用于NMDA受体下游的AMPA受体，公司对其安全性和耐受性感到满意，未观察到此前同类化合物出现的癫痫等障碍[16] * 去年4月公布的2期研究（CEVITRY）数据积极，共185名受试者，测试了两个剂量，其中一个剂量显示出显著疗效[19] * 所选剂量在第28天和第56天均显示统计学显著性，效应大小在0.55至0.75之间，安全性良好，仅头痛与安慰剂有差异[19][20] * 3期试验已启动，主要终点设为第56天，预计2027年获得顶线数据[20] * 公司认为抑郁症领域存在巨大未满足需求，现有抗抑郁药缓解率估计低于50%，osavampator的效应大小（0.73）远高于通常认为有临床意义的0.3阈值[32][34] NBI-568 (Dracoledine，M4受体激动剂，用于精神分裂症) * 2期研究涉及约210名受试者，20 mg每日一次剂量表现最佳，PANSS总分改善18.2分，安慰剂校正后改善约7.5分，效应大小为0.61[36][37] * 安全性良好，除轻微头晕外与安慰剂无差异，无食物效应，无需滴定，无胃肠道问题[37][38] * 3期试验采用更简化的设计（20 mg对比安慰剂），每项研究约280名受试者，数据预计在2027年[39] * 公司认为即使疗效略逊于某些竞品，其安全性、耐受性、每日一次给药和无需滴定等便利性也将使其具有竞争力[48][50] 下一代VMAT2抑制剂 * 基于Ingrezza的成功，公司正在开发下一代VMAT2抑制剂（NBI-890, NBI-675），旨在提供长效注射剂型以提高患者依从性[52] * 目前有两个分子处于1期阶段，预计临床开发进程会较快[52][53] 商业表现与财务状况 * 公司第二季度总收入为6.82亿美元，同比增长17%，其中Ingrezza收入6.24亿美元，CRENESSITY收入5300万美元[54] * Ingrezza连续两个季度取得新处方份额纪录，总处方份额在第二季度也创下纪录，市场份额在新增和总处方方面均有所增长[54] * 公司财务状况强劲，商业团队表现优异[55] 风险考量与发展策略 * 公司有意平衡研发组合风险，目标是在稳定状态下，神经病学占40%-50%，精神病学占20%-30%，内分泌学和免疫学各占10%-20%[8] * 公司避免开发终点未经验证或开发周期长的疾病领域，如中风、创伤性脑损伤和神经退行性疾病，偏好那些在早期开发中能通过生物标志物或小型2期试验获得信心的疾病[6] * 针对精神分裂症药物NBI-568，公司从竞品失败中吸取经验，强调在3期试验中保持设计的简单性和可控性，避免因研究规模和管理复杂性增加而带来的风险[44][45] * 公司通过在同一已验证通路（如NMDA/AMPA）上布局不同机制的药物（如NBI-770和osavampator）来分散风险[27][28]

财务表现 - INGREZZA预计今年销售额达25亿美元 [3] 产品管线 - CRENESSIA成为70多年来首款先天性肾上腺增生症新药 上市初期表现强劲 [3] - 启动两项重大三期临床项目：Osavampator治疗重度抑郁症（含三项三期研究及开放标签扩展研究）[4] - 毒蕈碱受体项目正在进行精神分裂症试验并计划扩展研究 [4]