公司临床进展 - 临床阶段生物制药公司Phio Pharmaceuticals Corp (NASDAQ: PHIO) 专注于利用其专有INTASYL® siRNA基因沉默技术开发消除癌症的疗法 [1] - 主导临床项目PH-762是一种INTASYL化合物 通过沉默PD-1基因治疗多种皮肤癌 目前正在进行针对皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和默克尔细胞癌的1b期临床试验 (NCT 06014086) [4] - 临床试验已进入预期最终队列 第5队列患者正在接受治疗 该试验旨在评估PH-762作为皮肤癌潜在非手术治疗方案的可行性 [1][4] 战略沟通安排 - 公司总裁兼首席执行官Robert Bitterman将于2025年9月10日13:30-14:00 EST在纽约Lotte New York Plaza Hotel举行的第27届H.C. Wainwright全球投资会议上介绍皮肤癌1b期临床试验的最新进展 [1][8] - 报告将讨论PH-762开发项目的战略规划及研究治疗阶段完成后的预期后续步骤 [2] - 2025年9月8日至10日会议期间 公司管理层将安排一对一投资者会议 投资者可通过H.C. Wainwright代表或meetings@hcwco.com预约 [3] 技术平台特性 - INTASYL® siRNA基因沉默技术平台专注于免疫肿瘤治疗领域 其化合物设计旨在增强人体免疫细胞更有效杀死癌细胞的能力 [4] - PH-762作为主导临床候选产品 通过基因沉默机制靶向PD-1基因 为皮肤癌治疗提供非手术替代方案的潜力 [4]

核心观点 - Phio Pharmaceuticals 是一家专注于利用其专有 INTASYL® siRNA 基因沉默技术开发癌症治疗药物的临床阶段生物制药公司 [1][14] - 公司的主要临床候选药物 PH-762 在治疗皮肤癌方面显示出积极的临床效果 [2][3][14] - 公司现金状况改善，2025年第二季度末现金及现金等价物为1080万美元，较2024年底540万美元显著增加 [8][20] 临床进展 - PH-762 正在进行1b期剂量递增临床试验，评估其在多种皮肤癌中的安全性和耐受性 [2] - 已完成四个队列共15名患者的治疗，包括13名皮肤鳞状细胞癌(cSCC)、1名转移性黑色素瘤和1名转移性Merkel细胞癌患者 [2] - 在13名cSCC患者中观察到：5名完全缓解(100%清除)、1名接近完全缓解(>90%清除)、1名部分缓解(>50%清除)和6名无病理反应(<50%清除) [3] - 转移性Merkel细胞癌患者显示部分缓解(>50%清除)，黑色素瘤患者无反应(<50%清除) [3] - 目前正在招募第5个也是最后一个队列的患者 [4] 业务发展 - 公司与美国制造商达成全面药物开发服务协议，将提供PH-762的分析、工艺开发和cGMP生产服务 [4] - 2025年7月通过权证激励协议融资约220万美元 [7] 科研活动 - 2025年5月在国际皮肤病研究学会(SID)会议上展示INTASYL技术 [5] - 2025年4月在慕尼黑第11届癌症免疫治疗(ITOC 11)会议上展示PH-762和PH-894数据 [5] - 2025年6月在美国临床肿瘤学会(ASCO)会议上公布1b期临床试验中期数据 [5] 财务状况 - 2025年第二季度研发支出110万美元，较2024年同期90万美元增加，主要由于患者入组增加导致的CRO费用增长 [9] - 2025年上半年研发支出190万美元，与2024年同期200万美元相比波动不大 [10] - 2025年第二季度行政管理支出120万美元，较2024年同期100万美元增加，主要由于薪资相关成本上升 [11] - 2025年上半年行政管理支出220万美元，较2024年同期180万美元增加 [12] - 2025年第二季度净亏损220万美元，较2024年同期180万美元亏损扩大 [13] - 截至2025年6月30日，公司总资产1130万美元，较2024年底570万美元显著增加 [20]

公司动态 - Phio Pharmaceuticals宣布与美国制造商达成药物原料开发服务协议，涵盖其主导化合物PH-762的工艺开发及cGMP生产[1] - 该协议是推进公司瘤内治疗皮肤癌项目的关键步骤，目前正在为第5组（预计最终组）患者招募进行Ib期剂量递增研究[1] - 首席执行官Bitterman强调合作伙伴在寡核苷酸化学测序领域的专业优势，并看重美国本土合作的战略管理价值[2] 技术平台与产品管线 - 公司专注于利用INTASYL®基因沉默技术开发免疫肿瘤疗法，其化合物旨在增强免疫细胞对癌细胞的杀伤效果[2] - 主导临床项目PH-762通过沉默PD-1基因靶向治疗皮肤鳞状细胞癌、黑色素瘤和默克尔细胞癌，目前处于Ib期试验阶段（试验编号NCT 06014086）[2] - PH-762被定位为皮肤癌的潜在非手术治疗方案[2] 临床试验进展 - 针对皮肤鳞状细胞癌、默克尔细胞癌和黑色素瘤的Ib期剂量递增研究已进入第5患者组招募阶段[1] - 试验设计包含多癌种适应症，反映化合物在皮肤癌领域的广谱潜力[2]

公司业务进展 - 公司正在进行的1b期剂量递增临床试验(NCT 06014086)评估PH-762作为新辅助疗法用于治疗不同阶段的皮肤鳞状细胞癌(cSCC)、黑色素瘤和Merkel细胞癌[2] - 截至报告日已有10名皮肤癌患者接受治疗 其中9名为cSCC患者 1名为转移性黑色素瘤患者 在治疗第36天 9名cSCC患者中有4名达到病理完全缓解(100%肿瘤清除) 1名接近完全缓解(>90%清除) 1名部分缓解(>50%清除) 其余4名患者缓解程度低于50%[3] - 所有剂量组均未观察到剂量限制性毒性或临床相关治疗引起的不良反应 PH-762在所有患者中表现出良好的耐受性[4] - 第四队列患者正在招募中 预计2025年第三季度完成试验招募[4] 科研动态 - 2025年第一季度公司在AAD和SID会议上获得关于INTASYL siRNA技术的专题报告机会 并展示1b期临床试验数据[5] - 在慕尼黑举行的第11届癌症免疫治疗会议(ITOC 11)上展示PH-762和PH-894的临床数据[5] - INTASYL化合物RXI-231在《临床、美容和研究皮肤病学》期刊发表概念验证数据 显示其在治疗色素沉着障碍方面的潜力[6] 融资情况 - 2024年12月至2025年1月通过注册直接发行和私募配售共筹集约920万美元[8] - 2024年7月发行的权证行使带来额外290万美元收入[8] - 公司认为现有资金足以完成1b期试验的治疗阶段[8] 成本优化 - 实验室租赁从每月2500美元降至300美元 且可随时终止合约[9] - 2024年5月终止与AgonOx的临床共同开发协议 2025年3月支付剩余34320美元结清所有义务[10] 财务状况 - 2025年3月31日现金余额为1330万美元 较2024年底540万美元增长146%[11] - 2025年第一季度融资活动净现金流为920万美元 2024年同期为净流出4000美元[12] - 研发费用同比下降23%至88.6万美元 主要因薪资和咨询费用减少[13] - 行政管理费用下降7%至98.6万美元 公司认为波动不大[14] - 净亏损从220万美元降至180万美元 主要得益于费用缩减[15] 公司概况 - 公司专注于利用INTASYL siRNA基因沉默技术开发免疫肿瘤疗法 通过增强免疫细胞杀伤癌细胞的能力[16] - 主要临床项目PH-762靶向PD-1基因 正在开发用于皮肤癌的非手术治疗方案[17]