Wave Life Sciences (WVE) 2025 Conference June 04, 2025 03:45 PM ET Speaker0 Welcome everyone to twenty twenty five Jefferies Global Healthcare Conference. My name is Roger Song, one of the seniors covers MidCap Biotech at Jefferies. It's my pleasure to have the fireside chat with our next presenting company from Wave Life Sciences and CEO, Paul. Speaker1 Thank you, Roger. We're excited to be here. We have a lot to talk about going into the second half. Speaker0 Yes. We have a few minutes to cover your pipel ...

纪要涉及的公司 Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR)、Era Pharmaceuticals、Sarepta、Ionis、Takeda、Amgen 纪要提到的核心观点和论据 战略交易影响 - 与Sarepta的交易改变公司战略，使公司在一段时间内独立于资本市场，将优质资产交给擅长该领域的Sarepta，双方受益 [2][4][5] 业务布局 - 在心血管代谢领域有多种药物布局，如Plazasiran、Zodasiran等，未来会继续拓展，且有能力涉足肺、肌肉、心肌细胞、中枢神经系统等领域 [7][9] - 针对脂肪细胞的研究是重要进展，明年会有更多相关代谢靶点进入临床 [8] FCS与SHTG市场 - FCS是重要市场，能帮助公司进入市场、与医生和支付方合作，同时是进入SHTG市场的门户，美国有300 - 400万人甘油三酯高于500 [12][13] - 与Ionis的Trangolza相比，Arrowhead在FCS三期数据中甘油三酯降低约80%，而Trangolza降低约30%，且Arrowhead每季度给药一次，有明显优势 [19] SHTG研究 - 三项三期研究针对甘油三酯500以上患者，Shasta - five研究针对高风险人群，虽有挑战但有机会显示胰腺炎风险改善，对部分支付方重要 [23][24][26] - 预计2026年夏季完成患者入组，2027年推出SHTG药物，同期还有其他药物可能推出，公司有足够资金到2028年 [32][33][35] CVOT计划 - 降低甘油三酯对降低心血管风险重要，但启动CVOT需明确资金来源（可能花费6 - 7亿美元）和选择合适药物 [37][38] 肥胖研究 - Activin E - ALK7途径有潜力，动物实验显示能改变身体脂肪储存方式，实现高质量减肥，不依赖热量限制 [43][46] - INHIBANI和ALK7都进入临床，可能选择其一进行后续研究，未来可能有更多脂肪靶点进入临床 [46][48][49] - 与GLP - 1药物可能互补，有多种联合治疗可能性 [51] 神经肌肉研究 - DM1和DUX4进展相当，预计今年有较多数据披露，3亿美元里程碑付款有望在未来几个季度触发 [60][61][62] - siRNAs在安全性上可能因使用更少药物而有优势，且可能与Sarepta切换到皮下给药 [63][64][65] 其他重要但是可能被忽略的内容 - 肥胖研究中，目前没有特别关注的安全不良事件 [52] - 若ARO ALK7证明安全递送和活性，将为更多脂肪靶点开发打开大门 [56]