财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总费用环比增加39.6万美元，达到270万美元，而2024年同期为230万美元 [15] - 研发费用增加28.9万美元，2025年第一季度达到150万美元，2024年第一季度为120万美元 [15] - 销售、一般和行政费用略有增加，2025年3月结束的三个月为120万美元，2024年3月结束的三个月为110万美元 [16] - 2025年第一季度净亏损270万美元，2024年第一季度为230万美元 [16] - 2025年第一季度运营活动使用的净现金为160万美元，与2024年同期的150万美元相当 [17] - 本季度末公司现金及现金等价物总计94.9万美元，之后进行了适度融资 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 CardiAmp细胞疗法 - 今年3月CARDI Amp心力衰竭试验结果显示，该疗法对仍有心脏应激生物标志物升高的心力衰竭患者具有安全性和显著益处，有望满足约100万美国心力衰竭患者的临床需求 [6] - 正在与FDA和日本药监局分享数据，推进疗法获批，并将以同行评审手稿形式与更广泛临床社区分享数据 [6] - CardioM心力衰竭II试验正在三个临床地点积极招募患者，预计未来两年完成招募，最后一名患者达到一年随访终点时进行主要数据解读 [6][7] CARDIENT细胞疗法和慢性心肌缺血试验（BCDA - 2） - 上一季度该试验最后一组患者的最终数据已公布，公司正致力于数据的科学展示和发表 [7] 同种异体间充质干细胞疗法治疗缺血性心力衰竭（BCDA - 3） - 低剂量队列的安全性结果通过了数据安全监测委员会审查，未出现不良事件 [8] Helix Biotherapeutics交付合作业务 - 正在积极准备该产品的审批提交，有望获得治疗合作伙伴的认可，有潜力成为美国首个获批的先验性心脏生物治疗递送系统 [9] MorphDNA可操纵导引器平台 - 是Helix递送系统的一部分，公司正在向医生和合作伙伴详细介绍其优势 [9] transseptal AVANCE产品 - 最大市场应用在心脏电生理学领域，昨日在肠系膜上动脉进行了一例外周手术 [10] 各个市场数据和关键指标变化 - 心脏电生理学市场规模超100亿美元/年，且以30%的年增长率增长，主要用于治疗心房心律失常，现已扩展到心室心律失常治疗 [12][22] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司优先事项是与FDA和日本药监局分享CARDI Amp细胞疗法数据，推动疗法获批，同时以同行评审手稿形式与临床社区分享数据 [6] - 继续为疗法收集证据，推进CardioM心力衰竭II试验招募工作 [6] - 积极推进Helix Biotherapeutics产品审批提交，加强与潜在生物治疗递送合作伙伴的合作 [9] - 认为合作能为股东创造价值，针对CardiAmp、Cardiallo、Helix和MorphDNA四个平台开展业务发展工作 [10] - 行业竞争方面，在细胞疗法和生物治疗递送领域有竞争对手，如Heartseed、KuoRips等，但公司产品具有微创递送等优势 [33][34] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为CARDI Amp细胞疗法有潜力满足大量心力衰竭患者的临床需求，具有积极的市场前景 [6] - 心脏电生理学市场增长迅速，MorphDNA技术在该市场有高价值机会 [12][22] - 若日本药监局允许提交CARDI amp细胞疗法系统用于心力衰竭适应症的申请，将有助于缩小公司与同行在估值上的差距，甚至可能超越同行 [35] 其他重要信息 - 公司在最近季度末进行了小额融资，稀释程度最小，公司目前烧钱率不高，有更大灵活性为股东创造价值 [14] - 公司预计2025年研发费用将适度增加，销售、一般和行政费用将与2024年水平相近 [16] 问答环节所有提问和回答 问题1: 能否讨论业务发展的成熟度和交易达成时间 - 公司表示难以预测交易达成时间，产品已成熟，Morph Access Pro产品家族已获批并用于临床，与大型战略投资者有积极讨论；心脏电生理学市场巨大且年增长率达30%，Morph技术有高价值机会；Helix在生物治疗递送合作方面有需求，有潜在合作伙伴；CARDI Allo细胞疗法有临床数据支持，生产成本可能低于同行，有多个临床适应症合作机会；CardiAmp正在推进日本审批流程，与监管机构和潜在分销商有持续讨论 [20][21][22] 问题2: 若日本药监局允许提交CARDI amp细胞疗法系统用于心力衰竭适应症的申请，其作为拐点的重要性及产品如何进入日本市场 - 公司认为这与FDA接受生物制品许可申请类似，预计约六个月有是否可提交申请的明确结果，若获批将为分销合作伙伴提供清晰时间表，有助于开展医生推广和培训工作；公司产品与日本同行相比有优势，获批后有望缩小与同行的估值差距甚至超越 [31][32][35] 问题3: CardiAmp的确认性试验如何与向FDA提交审批申请协同进行 - 公司解释此前试验未达到主要终点，引入了重大审批风险，此次进行第二项试验可产生更多数据；试验有多项改进，如使用新的morphDNA平台、采用FDA认可的术前筛查试验改变患者剂量、使用不同的复合终点等；试验在三个中心进行，预计两年完成招募 [40][41][46] 问题4: Cardiamp治疗是否会受到关税或最佳价格政策影响 - 公司表示目前CardiAmp未在美国以外销售，若销售希望以美国报销价格为基准；公司只有少数海外制造的组件，预计关税对美国销售无影响，但其他国家对美国医疗产品加征关税可能影响海外报销；公司认为可基于价值定价，有信心获得较高利润率 [48][49][53]

财务数据和关键指标变化 - 2025年第一季度总费用环比增加39.6万美元，达到270万美元，而2024年同期为230万美元 [14] - 研发费用从2024年第一季度的120万美元增加28.9万美元，至2025年第一季度的150万美元，增长与完成心脏衰竭试验并获取最终数据及启动新试验有关，预计2025年研发费用将适度增加 [14][15] - 销售、一般和行政费用从2024年3月结束的三个月的110万美元，略微增加至2025年3月结束的三个月的120万美元，预计2025年该费用与2024年水平相近 [15] - 2025年第一季度净亏损为270万美元，2024年第一季度为230万美元 [15] - 2025年第一季度运营活动净现金使用量为160万美元，与2024年同期的150万美元相近，季度末现金及现金等价物总计94.9万美元，之后进行了小额融资 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 - CardiAmp细胞疗法：3月CARDI Amp心力衰竭试验结果显示该疗法对心力衰竭患者安全且有显著益处，二季度公司优先与美日监管机构分享数据，推动疗法上市，同时在同行评审手稿中详细分享数据，CardioM心力衰竭II试验正在三个临床地点积极招募患者，预计两年内完成招募，最后一名患者达到一年随访终点时得出主要结果 [5] - CARDIENT细胞疗法和慢性心肌缺血试验（BCDA - 2）：上一季度最后一批入组患者的最终数据已公布，公司正推进数据的科学展示和发表 [6] - 同种异体间充质干细胞疗法治疗缺血性心力衰竭（BCDA - 3）：低剂量队列的安全性结果通过了数据安全监测委员会审查，未出现不良事件 [6] - Helix Biotherapeutics交付合作：公司正积极准备提交产品审批，该产品有望获得治疗合作伙伴的认可，其潜在优势在于可能成为美国首个获批的先验性心脏生物治疗交付系统 [7] 各个市场数据和关键指标变化 - 电生理市场：每年规模超100亿美元，主要用于治疗心房心律失常，现已扩展到治疗心室心律失常，公司的Morph DNA设计在该领域具有显著优势 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点是推进治疗项目，包括向FDA和日本PMDA提交CARDI AMP HF结果并请求咨询、启动CardiAmp心力衰竭II多个站点并推动招募、交付BCDO2滚动队列的顶线数据、完成BCDO3下一个剂量队列 [12] - 业务发展方面，公司认为合作可为股东创造价值，四个平台（CardiAmp、Cardiallo、Helix和MorphDNA）均有合作机会，如Morph Access Pro产品家族已获批并用于临床，有与大型战略公司的合作讨论；Helix有望获批，在细胞和基因治疗领域有潜在合作机会；CardiAllo有临床数据支持，制造能力有优势，可用于其他临床适应症；CardiAmp专注日本审批流程，与监管机构和潜在经销商有持续讨论 [9][10] - 行业竞争中，公司在细胞疗法领域有多个竞争对手，如日本的Heartseed和KuoRips，公司认为自身产品在患者数量、递送方式和证据水平等方面具有优势 [31][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为公司产品有价值，虽交易达成时间难以预测，但四个平台已具备合作条件，有望为股东创造价值 [26] - 在日本市场，若获得PMDA批准提交申请，将有助于缩小公司与同行的估值差距，甚至超越同行 [33] 其他重要信息 - 公司认为CardiAmp心力衰竭II试验虽成本因医保报销而降低，但原试验未达主要终点给批准途径带来风险，新试验有多项改进，如使用新平台、调整剂量策略、改变复合终点等，有望产生更多数据支持疗法 [38][40][42] - 公司表示目前不受最惠国待遇政策影响，因CardiAmp未在海外销售，希望以美国报销价格为基准定价；关税方面，公司大部分产品在美国制造，预计对美国销售影响不大，但其他国家对美国医疗产品加征关税可能影响海外报销 [45][47][49] 问答环节所有提问和回答 问题1: 能否讨论业务发展的成熟度及交易达成时间 - 公司表示难以预测交易达成时间，关键在于产品能力，四个平台的产品已成熟，有合作机会，如Morph Access Pro产品家族已获批使用，有与大型战略公司的合作讨论；Helix有望获批，有潜在合作机会；CardiAllo有临床数据和制造优势，可用于其他适应症；CardiAmp专注日本审批，与监管机构和经销商有讨论 [19][20][26] 问题2: 若日本PMDA允许提交CARDI amp细胞疗法系统用于心力衰竭适应症的申请，其重要性及产品如何进入日本市场 - 公司认为这与FDA接受生物制品许可申请类似，预计约六个月内明确是否可提交申请，获批后将为分销商提供清晰时间表，有助于公司开展医生推广和培训，公司认为该疗法在日本市场价值巨大，若获批可缩小与同行的估值差距 [30][31][33] 问题3: CardiAmp的BCDA - 1确认性试验与向FDA提交审批申请同时进行的情况 - 公司解释原试验未达主要终点给批准途径带来风险，新试验有多项改进，如使用新平台、调整剂量策略、改变复合终点等，且试验由医保报销，成本较低，有望产生更多数据支持疗法 [38][40][42] 问题4: CardiAmp治疗是否受关税和最佳价格政策影响 - 公司表示目前不受最惠国待遇政策影响，因未在海外销售，希望以美国报销价格为基准定价；关税方面，大部分产品在美国制造，预计对美国销售影响不大，但其他国家对美国医疗产品加征关税可能影响海外报销 [45][47][49]

财务数据和关键指标变化 - 2024年全年总费用同比下降35%，降至810万美元，2023年为1210万美元 [35] - 2024年研发费用降至440万美元，较2023年的770万美元下降43%，主要因CAR - DNF心力衰竭试验完成后成本和费用减少 [35] - 2024年销售、一般和行政费用降至370万美元，较2023年的440万美元下降16%，主要因人员调整和Cardi and Park - Heller试验完成后成本降低 [36] - 2024年净亏损降至790万美元，2023年为1160万美元；2024年运营活动净现金使用约为800万美元，2023年约为1000万美元，下降20%，主要因研发费用减少 [37] - 公司2024年底现金及现金等价物共计240万美元，预计2025年现金消耗将适度增加 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 心脏衰竭治疗业务 - CARDI - AMP心力衰竭试验中，115名随机缺血性心力衰竭患者接受公司领先治疗候选药物BCD01治疗的数据良好。在心脏死亡等效一级，死亡率大幅降低；在主要不良心脏心血管事件二级，相关事件有显著减少；在六分钟步行距离三级未成功，导致主要终点未达成，但替代三级生活质量指标显示有意义趋势，p值为0.14% [10][11][12] - 对结果应用简单筛选后，心脏细胞疗法在所有三个层级的两个结果指标上均有更优结果，六分钟步行三级p值达0.07%，生活质量三级p值达0.02%，显示有统计学意义，还显示相对心脏死亡等效风险降低47%，主要不良心脏事件相对风险降低16%，生活质量得分有临床意义的10.5%改善，六分钟步行距离测试有13.9%改善 [14] 其他业务 - Cardi - AMP细胞疗法和慢性心肌缺血试验（BCD - 02）正在收集最后滚动队列患者的最终数据，准备进行科学展示和发表 [26] - 公司心脏异体间充质干细胞疗法（BCD - 03）低剂量队列已完成入组，正在积极安排数据安全监测委员会对该即用型疗法结果进行审查 [26] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 战略方向 - 向FDA和日本PMDA提交CAR - DMHF结果并请求咨询 [34] - 激活CAR - DMHF2多个站点并推动入组 [34] - 为BCD02滚动队列提供顶线数据 [34] - 完成Cardiallo HF低剂量队列的DSMB审查 [34] 行业竞争 - 介入性心力衰竭疗法受到越来越多关注，因许多患者即使接受最先进的指南指导药物治疗仍有症状 [29] - 2025年有同行公司的间充质干细胞疗法获FDA批准，治疗价格为80万美元/四个疗程；另一家同行公司的间充质干细胞疗法预计很快在日本获有条件批准用于治疗急性呼吸窘迫 [30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为CARDI - AMP心力衰竭试验数据对公司有重要意义，为正在进行的心脏心力衰竭2试验提供有力支持，该试验使用生活质量作为复合终点的第三层，并要求患者有心脏应激标志物升高 [20] - 公司期待与FDA和日本PMDA分享CARDI - AMP HF两年数据，以确定使疗法可供医生和患者使用的途径 [21] - 公司预计CAR - DEM心力衰竭2试验未来会有重大消息流出，随着研究进展和监管讨论同步进行 [25] - 公司认为心脏细胞疗法的最终数据将提高分销合作伙伴和战略投资者的兴趣；同行公司的成功可能会促进公司临床阶段异体间充质干细胞疗法平台的合作讨论；Helix生物治疗递送平台的潜在合作伙伴对公司的递送经验、产品和支持能力仍在积极讨论中 [29][30][31] 其他重要信息 - 公司在会议中进行了前瞻性陈述，涉及公司对未来业绩和运营结果的期望等内容，这些陈述存在风险，实际结果可能与陈述有重大差异，更多风险信息可参考公司2025年3月26日提交给SEC的10 - K表格报告 [6][7] - 会议音频在互联网上直播并录制，会议结束约一小时后可观看网络重播 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请提供更多与日本PMDA讨论的细节 - 公司于2024年11月与PMDA会面，对方希望看到两年数据，目前公司已有两年数据且比之前更好，认为最差情况这是一个很好的二期试验，最好情况在日本有条件批准甚至完全批准的潜力 [42][43] 问题2：研究停止后，患者是否接受了可能影响数据解读的后续治疗 - 所有患者已接受指南指导的药物治疗，目前没有患者接受除试验外的其他治疗。公司有广泛的生物样本库，未来可对患者样本进行研究，且该研究非常严谨，患者在试验中被严格盲法处理 [47][48][50] 问题3：请说明NT - proBNP人群在两组间的平衡情况 - 两组中约一半患者的NT - proBNP升高，NT - proBNP是预先指定的参数，后续将进行协变量分析 [54] 问题4：请解释心脏死亡等效相对风险降低在20至24个月的差异及数据持久性 - 数据优势体现在所有能达到p值的终点上，两年随访时三个层级结果一致是很好的信号，数据在两年时仍存在说明其具有稳健性，后续会详细说明各项数据 [58][59][62] 问题5：与FDA分享两年数据的预期时间表是怎样的，对CAR DMP两项试验有何影响，医生反馈如何，试验入组会增加吗 - 公司将整理数据与FDA开会，认为与FDA的对话会很有趣。对心脏心力衰竭2试验短期内影响不大，但可能从协变量分析中获得经验并应用到该试验中。公司已对治疗计划进行修改，减少患者排除率，预计数据会吸引医生，有助于更快入组 [69][71][75] 问题6：与PMDA会面后有两年数据，下一步计划和时间安排如何 - 下一步是为PMDA准备合适的提交文件并请求咨询，之后等待对方安排会议和咨询。具体时间不确定，期望准备时间和对方安排会议时间都较短 [78][79][83] 问题7：心力衰竭2试验的积极趋势对我们在升高亚组中应关注什么有何启示，最积极的结果是什么 - 心脏心力衰竭2试验的主要终点与心脏心力衰竭1试验的复合终点结构相同，公司目标是在心脏心力衰竭2试验中实现相同结果，即全因心脏死亡等效、主要不良心脏事件和生活质量三个层级的终点 [88][89] 问题8：心力衰竭2试验的下一个切点或中期观察时间是什么时候 - 心力衰竭2试验尚处于早期，应关注每月入组情况和站点加入情况，公司可能会让加拿大团队重新参与，并考虑在欧洲推进该试验 [93][94]