OSK疗法
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中国学者6年前的Nature封面论文,如今开启了首个“逆转衰老”基因疗法人体临床试验
生物世界· 2026-04-08 16:31
研究突破与科学原理 - 哈佛大学David Sinclair实验室的博士生吕垣澄通过部分重编程技术,成功让衰老的小鼠视网膜神经节细胞恢复到年轻状态,逆转了青光眼小鼠模型和老年小鼠的视力丧失[2] - 该研究采用的方法是使用腺相关病毒递送Oct4、Sox2、Klf4三个转录因子到小鼠视网膜,诱导细胞重编程并恢复年轻的表观遗传信息,此技术被称为OSK疗法[10] - 这项研究在经历15个月的审稿修改后,于2020年12月被《自然》杂志接收并选为封面论文[2] - 部分重编程技术源于山中伸弥发现的诱导多能干细胞技术,但去除了有致癌风险的c-Myc因子,旨在让细胞退回更年轻状态而非完全回到干细胞状态[9][10] - 2023年,合作者Noah Davidsohn通过AAV将OSK因子递送至小鼠全身,成功将野生型老年小鼠的剩余寿命翻倍[12] 临床试验进展 - 基于上述研究,一项旨在逆转细胞衰老的基因疗法已启动人体临床试验,这是该领域首个获得美国FDA批准的人体临床试验[3] - 该临床试验由David Sinclair创立的Life Biosciences公司进行,其疗法代号为ER-100,于2026年1月获得FDA批准,首位受试者已于近日接受注射[16][17] - 因FDA不将衰老视为疾病,该1期临床试验将针对两种年龄相关视力丧失疾病:开角型青光眼和非动脉性前部缺血性视神经病变[16] - 试验计划先治疗不超过12名青光眼患者,再治疗不超过6名NAION患者,疗法使用了基因表达开关以确保安全性,所有参与者将被随访至少五年[17] 行业投资与公司动态 - 该领域的巨大潜力吸引了巨额投资,2022年成立的Altos Labs公司以30亿美元的融资走出隐身模式,这是生命科学领域有史以来规模最大的单笔融资[14] - Altos Labs的投资人包括亚马逊创始人贝索斯和脸书早期投资人Yuri Milner等,其长期目标是通过重编程技术逆转衰老、延长人类寿命[14] - 越来越多的硅谷富豪投入该领域,例如OpenAI CEO Sam Altman投资了抗衰老研究公司Retro Biosciences,Coinbase CEO Brian Armstrong创立了抗衰老研究公司NewLimit[14] - 关键研究人员已进入产业界,例如OSK疗法研究的合作者Noah Davidsohn目前是抗衰老生物技术公司Rejuvenate Bio的首席科学家[12]