业绩总结 - Travere Therapeutics在全球市场的稀有肾脏和代谢疾病的潜在治疗标准预计超过100亿美元[8] - FILSPARI在3Q25的美国净销售额约为9100万美元，同比增长约155%[32] - 2025年第三季度美国净产品销售约为1.13亿美元，同比增长约85%[123] - 截至2025年9月30日，现金及现金等价物约为2.95亿美元，包括2025年10月收到的4000万美元里程碑付款[123] 用户数据 - 在美国，FILSPARI针对IgAN的可寻址患者超过7万人[8] - FILSPARI的适应人群在美国超过7万人[34][38] - 全球范围内，HCU的可寻址患者在7千到1万之间[8] - 在美国，FSGS的可寻址患者可达3万人[8] - 预计美国HCU患者的管理人数将从3000人增加到5000人，增长约67%[105] 新产品和新技术研发 - FILSPARI的sNDA已被FDA接受，目标行动日期为2026年1月13日[10] - FILSPARI是唯一被批准用于减缓IgAN患者肾功能下降的非免疫抑制治疗[29] - Travere Therapeutics成功制造了pegtibatinase的首批商业规模批次[13] - FDA已授予Pegtibatinase多项监管资格，包括突破性疗法和孤儿药资格[109] - Pegtibatinase在所有测试剂量中普遍耐受良好，没有严重免疫反应的报告[122] 市场扩张和并购 - Renalys Pharma计划在2025年第四季度被Chugai Pharmaceutical收购，获得sparsentan在日本、韩国和台湾的独家开发和商业化权利[10] - Travere预计在全球销售FILSPARI时可获得高达9.1亿美元的潜在里程碑付款[75] 未来展望 - 2025年KDIGO指南将FILSPARI纳入IgAN患者的早期一线治疗[13] - 预计HCU市场将因更好的诊断和治疗选项而增长，推动可识别患者的增加[104] - HARMONY研究的主要终点是基线tHcy水平的变化，预计在2026年重新启动入组[121] 负面信息 - FILSPARI的最常见不良反应包括高钾血症、低血压和周围水肿[29] - 目前约80%的HCU患者对维生素B6治疗部分或无反应[105] 其他新策略和有价值的信息 - FILSPARI在36周时尿蛋白/肌酐比（UP/C）减少约50%，在2年时减少约40%[32][48] - FILSPARI的两年安全性数据与作为基础治疗的伊贝沙坦（irbesartan）相当[32] - FILSPARI在治疗初期的患者中，24周内尿蛋白减少约70%[62] - FILSPARI的长期治疗显示出显著的肾功能保护，基线到第110周的年均肾功能下降率为-3.0 mL/min/1.73 m²[51] - FILSPARI可能比伊贝沙坦延迟透析或移植4.5年[57] - FILSPARI在第110周时的完全缓解率是伊贝沙坦的3倍[49] - Sparsentan在FSGS患者中实现了蛋白尿的快速下降，且这种下降在108周内持续[85] - Sparsentan组患者在36周时达到部分缓解的概率为64.7%，而Irbesartan组为43.9%[91] - Sparsentan组在108周时达到部分缓解的概率为42.0%，而Irbesartan组为26.0%[91] - Sparsentan组患者在108周内的蛋白尿减少率为50%，而Irbesartan组为74%[86] - Sparsentan组在UPCR < 1.5 g/g的患者比例为69.0%，而Irbesartan组为31.0%[88] - Sparsentan组的相对风险(RR)为2.47，显示出显著的蛋白尿减少效果[88] - 在DUPLEX研究中，达到FSGS部分缓解的患者在108周内的肾衰竭风险显著降低，RR为0.33[98]

业绩总结 - FILSPARI在2024财年第四季度的净销售额为1.32亿美元，较2023年第三季度增长约40%[61] - FY 2024净产品销售预计约为2.27亿美元，同比增长约78%[110] 用户数据 - FILSPARI在美国的可接触IgAN患者数量超过70,000人[10] - FILSPARI在FSGS患者中的可接触患者数量为15,000至30,000人[10] - FILSPARI在全球HCU患者中的可接触患者数量为7,000至10,000人[10] - 预计美国HCU患者的管理人数将增长约25%，从3000人增加到5000人[93] 临床试验与产品表现 - FILSPARI在IgAN的临床试验中，36周内蛋白尿减少约50%[28] - FILSPARI在两年内的蛋白尿减少约40%[28] - FILSPARI在110周治疗后显示出约40%的蛋白尿显著减少[43] - FILSPARI在第110周的完全缓解率是伊贝沙坦的3倍，达到85%的蛋白尿减少保持率[44] - FILSPARI的eGFR总斜率在110周内为1.2 mL/min/1.73 m²/年，显著优于伊贝沙坦的-4.2 mL/min/1.73 m²/年[47] - FILSPARI可能延迟透析或移植4.5年，相较于最大标记剂量的伊贝沙坦[51] - FILSPARI在24周内的UACR平均减少约40%[60] - FILSPARI的临床试验显示，约60%的新诊断患者在24周内实现了蛋白尿的完全缓解[56] 市场前景与战略 - FILSPARI的市场规模预计超过100亿美元[9] - 公司计划在2025年第一季度末提交FILSPARI在FSGS的sNDA申请[14] - 公司预计在2025年8月28日之前，KDIGO指南的最终发布将推动FILSPARI的市场接受度[14] - FILSPARI的商业合作伙伴已在多个国家和地区获得市场准入，预计将推动全球市场的进一步发展[67] - 预计最终发布更新的KDIGO指南将推动早期干预，增强FILSPARI的市场地位[115] - 计划在2026年重新启动关键的第三阶段试验的患者招募[115] - 通过利用IgAN的商业成功，为FSGS的商业推出做好准备[115] 风险与挑战 - 公司面临的风险包括FDA对sNDA的接受和批准的不确定性[4]