QTORIN™ rapamycin
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Palvella Therapeutics Provides Corporate Update and 2026 Outlook: Advancing a Late Clinical-Stage Pipeline and Platform to Address Multiple Serious, Rare Skin Diseases and Vascular Malformations with No FDA-Approved Therapies
Globenewswire· 2026-01-09 20:30
公司核心进展与战略展望 - 公司提供了2026年企业更新和战略展望,重点关注其后期临床阶段管线及用于治疗多种严重罕见皮肤病和血管畸形的QTORIN™平台 [2] - 公司目前有四个项目有潜力成为其对应严重罕见疾病的“首款疗法”,这些疾病目前均无FDA批准的治疗方案,且市场商业吸引力高,包括微囊性淋巴管畸形、皮肤静脉畸形、临床显著性血管角化瘤和播散性浅表性光化性汗孔角化症 [3] - 公司正在加速为QTORIN™雷帕霉素治疗微囊性淋巴管畸形的美国上市做准备,该药若获批,有潜力成为该疾病的首个FDA批准疗法和一线标准治疗 [1] - 公司在过去几个月显著加强了领导团队,并对研发进展和潜在的近期美国上市的商业准备工作持续感到满意 [3] QTORIN™ 雷帕霉素治疗微囊性淋巴管畸形 - 针对微囊性淋巴管畸形的3期SELVA研究按计划进行,顶线结果预计在2026年3月公布 [1][4] - 若结果积极,计划在2026年下半年提交新药申请 [1][4] - 该疾病在美国估计有超过30,000名确诊患者,目前尚无FDA批准疗法 [1] - 2025年6月,公司超额完成SELVA试验目标入组,共入组51名受试者,超过原定40名目标超过25% [4] - 该适应症已获得FDA的突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定,并获得了FDA孤儿药产品资助 [5] QTORIN™ 雷帕霉素治疗皮肤静脉畸形 - 2025年12月,公司宣布了2期TOIVA研究的积极顶线疗效结果,在多个预设的临床医生报告和患者报告疗效终点上达到统计学显著性 [9] - 在2期TOIVA研究中,73%的试验参与者(11/15)在第12周时在总体皮肤静脉畸形研究者整体评估上得到改善,其中67%的参与者(10/15)被评为“显著改善”或“非常显著改善” [9] - 基于积极数据,公司已请求与FDA召开突破性疗法认定初步建议会议,预计在2026年第一季度进行 [2][9] - 公司计划在2026年下半年启动一项3期关键研究 [9] - 该疾病在美国估计年患病率超过130,000名确诊患者,目前尚无FDA批准疗法 [9] QTORIN™ 雷帕霉素治疗临床显著性血管角化瘤 - 2025年9月,公司将QTORIN™雷帕霉素的研发扩展至临床显著性血管角化瘤,该疾病在美国估计有超过50,000名确诊患者,目前尚无FDA批准疗法 [9] - 2025年12月,FDA授予QTORIN™雷帕霉素用于血管角化瘤的快速通道认定 [9] - 公司计划在2026年第一季度与FDA会面,讨论约10-20名患者的2期研究设计,预计研究在2026年下半年启动 [2][9] QTORIN™ 匹伐他汀治疗播散性浅表性光化性汗孔角化症 - 2025年11月,公司宣布了新的QTORIN™产品候选药物QTORIN™匹伐他汀,用于治疗播散性浅表性光化性汗孔角化症,该疾病在美国估计有超过50,000名确诊患者,目前尚无FDA批准疗法 [9] - 该药物旨在通过直接抑制致病性的甲羟戊酸通路,成为DSAP的首个针对发病机制的疗法 [9] - 配方开发按计划进行,已实施关键配方创新,项目正朝着近期启动临床研究推进 [9] - 公司计划在2026年上半年与FDA会面,讨论2期临床试验设计,预计研究在2026年下半年启动 [2][9] 管线扩展与平台发展 - 公司计划在2026年下半年宣布一个新的QTORIN™产品候选药物以及QTORIN™雷帕霉素的第四个临床适应症 [2] - 公司计划在2026年下半年宣布QTORIN™雷帕霉素的第四个目标临床适应症 [13] - 公司计划在2026年下半年宣布来自QTORIN™平台的第三个产品候选药物 [13] 知识产权与独占性策略 - 公司采用结合了强大专利保护、严格的商业秘密计划以及监管独占机制的多层独占性策略 [13] - 2025年,公司通过两项美国专利扩展了QTORIN™雷帕霉素的知识产权组合,涵盖无水组合物、0.1–20% mTOR抑制剂配方以及用于罕见皮肤病的使用方法,将资产的多层保护加强至2038年 [13] - 公司为其QTORIN™匹伐他汀项目提交了专利,为潜在持续至2046年的独占性奠定了基础 [13] 领导团队加强 - 公司已通过关键领导层招聘加强了商业、研发、医学事务和技术运营能力,以支持QTORIN™项目 [13] - 新任首席商务官Ashley Kline曾在Dompé担任美国总经理,领导了首款孤儿疗法OXERVATE®的美国上市,并在上市第一年实现盈利,年销售额从初始上市增长至超过5亿美元 [13] - 新任首席创新官David Osborne博士曾是Arcutis Biotherapeutics的联合创始人兼首席技术官,在其职业生涯中参与了超过三十多种获批外用药物的开发 [13] - 其他关键任命包括医学事务高级副总裁Vimal Patel博士、技术运营高级副总裁Jason Burdette、营销副总裁Peter Finlayson以及监管事务高级总监Shama Munim [13] - 公司正在积极加强医学事务和商业领导力,特别是在市场准入和销售领导力方面,为QTORIN™雷帕霉素治疗微囊性淋巴管畸形潜在的美国上市做准备 [13]
Palvella Therapeutics Provides Corporate Update and 2026 Outlook: Advancing a Late Clinical-Stage Pipeline and Platform to Address Multiple Serious, Rare Skin Diseases and Vascular Malformations with No FDA-Approved Therapies
Globenewswire· 2026-01-09 20:30
公司管线进展与关键里程碑 - 针对微囊型淋巴管畸形(microcystic LMs)的QTORIN™雷帕霉素3.9%无水凝胶的3期SELVA研究按计划进行,顶线结果预计在2026年3月公布;若结果积极,计划在2026年下半年提交新药申请(NDA)[1] - 针对皮肤静脉畸形(cutaneous VMs)的QTORIN™雷帕霉素在2025年12月公布了积极的2期顶线结果后,公司已请求与美国FDA召开突破性疗法认定初步建议会议,会议预计在2026年第一季度举行[2] - 计划在2026年下半年启动两项2期临床研究,分别评估QTORIN™匹伐他汀用于治疗播散性浅表性光化性汗孔角化症(DSAP),以及QTORIN™雷帕霉素用于治疗有临床意义的血管角化瘤[2] - 公司计划在2026年下半年宣布一个新的QTORIN™产品候选药物,以及QTORIN™雷帕霉素的第四个临床适应症[2] 核心产品QTORIN™雷帕霉素的临床开发 - QTORIN™雷帕霉素针对微囊型淋巴管畸形的3期SELVA研究是一项单臂、基线对照试验,包含8周观察性基线导入期和24周积极治疗期,该研究入组了51名受试者,超出原定40名目标超过25%[4] - 针对皮肤静脉畸形的2期TOIVA研究达到多个预设的临床医生报告和患者报告疗效终点,在治疗第12周时,73%的试验参与者(11/15)在总体皮肤静脉畸形研究者整体评估(Overall cVM-IGA)上有改善,其中67%的参与者(10/15)被评为“显著改善”(+2)或“非常显著改善”(+3)[5] - 针对有临床意义的血管角化瘤,公司计划在2026年第一季度与FDA会面讨论约10-20名患者的2期研究设计,研究预计在2026年下半年启动[5] - 针对微囊型淋巴管畸形的开发项目已获得FDA授予的突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定,并获得了FDA孤儿药产品资助[5] - 针对皮肤静脉畸形的开发项目已获得FDA快速通道认定[5] - 针对血管角化瘤的开发项目于2025年12月获得FDA快速通道认定[5] 产品管线拓展与市场潜力 - 公司目前有四个项目有潜力成为其对应疾病领域的首创疗法,这些疾病目前均无FDA批准的治疗方法,包括微囊型淋巴管畸形、皮肤静脉畸形、有临床意义的血管角化瘤以及播散性浅表性光化性汗孔角化症[3] - 微囊型淋巴管畸形在美国估计有超过30,000名确诊患者,若获批,QTORIN™雷帕霉素有潜力成为该疾病首个FDA批准疗法和一线标准治疗[1] - 一项2025年10月发表的研究估计,美国仅皮肤静脉畸形的年患病确诊患者超过130,000名[5] - 有临床意义的血管角化瘤在美国估计有超过50,000名确诊患者[5] - 播散性浅表性光化性汗孔角化症在美国估计有超过50,000名确诊患者[5] - QTORIN™匹伐他汀旨在通过直接抑制致病性的甲羟戊酸通路,成为首个针对DSAP的发病机制导向疗法[5] 知识产权与团队建设 - 公司采用结合了专利保护、商业机密和监管独占机制的多层次独占性策略[9] - 2025年,公司获得了两项美国专利,涵盖QTORIN™雷帕霉素的无水组合物、0.1–20% mTOR抑制剂配方以及用于罕见皮肤病的治疗方法,加强了该资产到2038年的多层次保护;公司还为QTORIN™匹伐他汀项目提交了专利,为潜在到2046年的独占性奠定了基础[9] - 公司已加强领导团队,以支持QTORIN™项目,关键任命包括:首席商务官Ashley Kline,她曾在Dompé领导孤儿药OXERVATE®的美国上市,首年即实现盈利,年销售额从上市初期增长至超过5亿美元;首席创新官David Osborne博士,曾参与开发超过三十种已获批的外用药物;医学事务高级副总裁Vimal Patel药学博士;技术运营高级副总裁Jason Burdette;营销副总裁Peter Finlayson;监管事务高级总监Shama Munim[9] - 公司正在积极加强医学事务和商业领导团队,特别是市场准入和销售领导力,为QTORIN™雷帕霉素针对微囊型淋巴管畸形在美国的潜在上市做准备[9]
Palvella Therapeutics Strengthens Leadership Team with Appointment of Veteran Medical Affairs Leader Vimal Patel, PharmD, as Senior Vice President of Medical Affairs
Globenewswire· 2026-01-07 20:30
公司核心动态 - Palvella Therapeutics Inc (纳斯达克代码: PVLA) 任命 Vimal Patel 博士为医学事务高级副总裁 [1] - 此次任命旨在加强公司针对严重罕见皮肤病的QTORIN™项目的科学参与、关键意见领袖合作、疾病认知及医学教育 [1] 新任高管背景 - Vimal Patel 博士在皮肤病学和免疫学领域拥有超过25年的医学事务领导经验 [1] - 其经验涵盖后期开发支持、商业化上市和产品生命周期管理 [1] - 曾担任 Incyte 公司皮肤病学治疗领域医学事务负责人 领导特应性皮炎、白癜风和化脓性汗腺炎的医学策略 并在OPZELURA和povorcitinib等创新疗法的推出和推进中发挥关键作用 [2] - 更早之前 在 Sun Pharma 担任北美ILUMYA®医学销售联络与医学信息负责人以及ODOMZO®全球商业化负责人 领导全球资产整合和上市准备 [3] - 职业生涯初期在强生公司工作近15年 职责涵盖医学信息、认证医学教育、现场领导和品牌战略 为包括REMICADE和STELARA在内的多种高影响力免疫学和皮肤病疗法的成功做出贡献 [3] - 持有费城药学院理学学士和药学博士学位 [3] 公司战略与产品管线 - Palvella Therapeutics 是一家临床阶段的生物制药公司 专注于开发和商业化治疗严重罕见皮肤病的新型疗法 这些疾病目前尚无FDA批准的疗法 [1][5] - 公司基于其专利QTORIN™平台开发广泛的产品管线 初期重点为严重的罕见皮肤病 [5] - 主导产品候选药物为 QTORIN™ 3.9% 雷帕霉素无水凝胶 目前正开发用于治疗微囊性淋巴管畸形、皮肤静脉畸形和具有临床意义的血管角化瘤 [6] - 第二款产品候选药物为 QTORIN™ 匹伐他汀 目前正开发用于局部治疗播散性浅表性光化性汗孔角化症 [6] - QTORIN™ 平台被描述为一个开创性平台 有潜力通过针对疾病根本病理生物学的靶向治疗 改变许多罕见皮肤病的治疗模式 [4] 管理层评价与展望 - 公司创始人兼首席执行官Wes Kaupinen表示 Patel博士的经验对于为公司近期潜在的QTORIN™上市奠定基础以及继续扩大罕见病管线至关重要 [2] - Patel博士表示 公司的患者至上方法及其领导团队致力于打造专注于严重罕见皮肤病的领先罕见病公司 这与他产生强烈共鸣 [4] - Patel博士特别提到 期待为创新QTORIN™项目的开发和潜在的近期上市做出贡献 [4]
Palvella Therapeutics Granted FDA Fast Track Designation for QTORIN™ 3.9% Rapamycin Anhydrous Gel (QTORIN™ rapamycin) for the Treatment of Angiokeratomas
Globenewswire· 2025-12-16 20:30
公司核心事件 - 美国食品药品监督管理局授予Palvella Therapeutics旗下在研药物QTORIN™ rapamycin用于治疗血管角化瘤的快速通道资格 [1] - 该资格旨在促进治疗严重疾病且存在未满足临床需求药物的开发并加速其审评 [1][3] - 若符合相关标准,获得该资格的药物未来可能有资格获得加速批准和优先审评 [1][3] 产品与适应症详情 - QTORIN™ rapamycin是一种用于治疗血管角化瘤的在研药物,目前仅用于研究用途,尚未获得FDA或任何其他监管机构批准 [1][5][6] - 血管角化瘤是一种由淋巴管起源的浅表血管畸形,可导致出血、疼痛、功能障碍和感染风险,且无自发消退倾向 [2] - 2025年,国际血管异常研究学会将其重新分类为孤立性淋巴管畸形,反映了对其潜在生物学认知的进步 [2] - 目前美国估计有超过50,000名确诊患者,尚无FDA批准的治疗方法 [1] - 现有治疗选择仅限于可能具有破坏性的手术干预,存在疼痛、瘢痕和复发等显著风险 [2] 临床开发计划 - 公司计划在2026年上半年与FDA会面,讨论一项纳入约10至20名患者的二期研究设计 [4] - 公司计划在2026年下半年启动评估QTORIN™ rapamycin治疗具有临床意义的血管角化瘤的二期试验 [1][4] - 公司于2025年9月宣布将其QTORIN™ rapamycin开发项目扩展至具有临床意义的血管角化瘤 [4] 公司背景与管线 - Palvella Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,专注于为尚无FDA批准疗法的严重罕见皮肤病开发和商业化新疗法 [1][5] - 公司正在基于其专利QTORIN™平台开发广泛的产品管线,最初重点针对严重的罕见皮肤病 [5] - 其主要候选产品QTORIN™ 3.9% rapamycin无水凝胶目前正被开发用于治疗微囊型淋巴管畸形、皮肤静脉畸形和具有临床意义的血管角化瘤 [5] - 其第二款候选产品QTORIN™ pitavastatin目前正被开发用于局部治疗播散性浅表性光化性汗孔角化症 [5]
Palvella Therapeutics Granted FDA Fast Track Designation for QTORIN™ 3.9% Rapamycin Anhydrous Gel (QTORIN™ rapamycin) for the Treatment of Angiokeratomas
Globenewswire· 2025-12-16 20:30
核心观点 - 美国食品药品监督管理局授予Palvella Therapeutics公司用于治疗血管角化瘤的QTORIN™雷帕霉素快速通道资格 这旨在加速针对严重且存在未满足医疗需求疾病的药物开发和审评 并可能为未来获得加速批准和优先审评铺平道路 [1] 关于快速通道资格 - 快速通道计划旨在促进治疗严重疾病且满足未满足需求的药物开发并加快其审评 目的是让重要的新药更早惠及患者 [3] - 获得该资格后 美国食品药品监督管理局与制药公司将在整个药物开发和审评过程中进行早期和频繁的沟通 这有助于快速解决问题 通常能带来更早的药物批准 [3] - 若符合相关标准 获得快速通道资格的项目可能有资格获得加速批准和优先审评 这两者都能缩短监管审评和行动的时间线 [3] 关于血管角化瘤疾病与未满足需求 - 血管角化瘤是一种由淋巴管起源的皮肤病变 可导致持续出血并显著影响生活质量 目前尚无美国食品药品监督管理局批准的治疗方法 [1] - 临床上显著的血管角化瘤是淋巴管起源的浅表血管畸形 可引起出血、疼痛、功能障碍和感染风险 且无自发性消退倾向 [2] - 2025年 国际血管异常研究学会将血管角化瘤重新归类为一种独立的淋巴管畸形 这反映了对该疾病潜在生物学理解的进步 [2] - 当前的治疗选择仅限于可能具有破坏性的手术干预 这些方法存在疼痛、瘢痕形成和复发的重大风险 [2] - 美国估计有超过50,000名确诊患者 [1] 关于Palvella Therapeutics公司及其产品管线 - Palvella是一家临床阶段的生物制药公司 专注于开发和商业化治疗严重罕见皮肤疾病的新型疗法 这些疾病目前尚无美国食品药品监督管理局批准的疗法 [1][5] - 公司正在基于其专利QTORIN™平台开发广泛的产品管线 最初重点针对严重的罕见皮肤病 其中许多是终身性疾病 [5] - 其主要候选产品QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶目前正被开发用于治疗微囊型淋巴管畸形、皮肤静脉畸形和临床上显著的血管角化瘤 [5] - 其第二款候选产品QTORIN™匹伐他汀目前正被开发用于局部治疗播散性浅表性光化性汗孔角化症 [5] 关于QTORIN™雷帕霉素针对血管角化瘤的开发计划 - 公司计划在2026年上半年与美国食品药品监督管理局会面 讨论一项约10-20名患者的2期研究设计方案 [4] - 公司计划在2026年下半年启动评估QTORIN™雷帕霉素治疗临床上显著血管角化瘤的2期试验 [1][4] - 2025年9月 公司宣布将其QTORIN™雷帕霉素开发计划扩展至临床上显著的血管角化瘤 [4]
Palvella Therapeutics Reports Third Quarter 2025 Financial Results and Provides Corporate Update
Globenewswire· 2025-11-11 20:30
公司管线与研发进展 - 公司近期扩展的罕见皮肤病研发管线目前包含4个基于QTORIN™平台的候选产品,均针对目前无FDA批准疗法的严重罕见皮肤病 [1] - 主要候选产品QTORIN™雷帕霉素无水凝胶(QTORIN™ rapamycin)正在被开发用于治疗微囊型淋巴管畸形、皮肤静脉畸形和临床显著性血管角皮瘤 [14] - 针对皮肤静脉畸形的二期TOIVA试验已完成16名患者的入组,顶线结果预计在2025年12月中旬公布 [7][11] - 针对微囊型淋巴管畸形的三期SELVA试验顶线结果预计在2026年第一季度公布,并已获得FDA孤儿产品资助计划第二年的拨款支持 [4][6] - 公司计划在2026年上半年与FDA会晤,讨论针对临床显著性血管角皮瘤(美国患者超5万人)的二期研究设计,预计研究在2026年下半年启动 [8][11] - 公司宣布新的候选产品QTORIN™匹伐他汀(QTORIN™ pitavastatin),用于治疗播散性浅表性光化性汗孔角化症(美国患者超5万人),计划在2026年上半年与FDA会晤讨论二期研究设计,预计研究在2026年下半年启动 [9][11] 财务状况与运营资金 - 截至2025年9月30日,公司现金及现金等价物为6360万美元,预计足以支持其运营至2027年下半年 [1][11] - 2025年第三季度研发费用为650万美元,较2024年同期的320万美元增加,主要原因是用于治疗微囊型淋巴管畸形和皮肤静脉畸形的QTORIN™雷帕霉素临床开发投入增加 [11] - 2025年第三季度一般及行政费用为360万美元,较2024年同期的190万美元增加,主要原因是员工薪酬费用增加以及上市公司相关成本上升 [11][12] - 2025年第三季度归属于普通股股东的净亏损为1130万美元,每股基本及摊薄亏损为1.03美元 [17] 公司管理与平台技术 - 公司任命David W Osborne博士为首席创新官,负责早期研发管线,其拥有丰富的局部外用产品开发经验,曾参与ZORYVE®乳膏和泡沫剂的开发 [5] - 首席科学官Jeffrey Martini博士在罗格斯大学展示了QTORIN™平台及其主要候选产品QTORIN™雷帕霉素在罕见皮肤病中的潜力 [5] - QTORIN™平台技术旨在开发针对严重罕见皮肤病的首创疗法,这些疾病目前均无FDA批准的治疗方案 [1][14]
Palvella Therapeutics to Present at the Stifel 2025 Healthcare Conference
Globenewswire· 2025-11-06 20:30
公司近期动态 - 公司创始人兼首席执行官Wes Kaupinen将于2025年11月12日东部时间下午4:00在Stifel 2025医疗保健会议上进行演讲 [1] - 演讲的现场网络直播将在公司网站的“活动与演讲”部分提供 [2] - 网络直播的存档回放将在演讲结束后提供约90天 [2] 公司业务与产品管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司,专注于为尚无FDA批准疗法的严重罕见皮肤病开发新型疗法 [1][3] - 公司基于其专利QTORIN™平台开发广泛的产品管线,初始重点为严重的罕见皮肤病 [3] - 主要候选产品QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶目前正开发用于治疗微囊性淋巴管畸形、皮肤静脉畸形和临床显著血管角皮瘤 [3] - 第二候选产品QTORIN™匹伐他汀目前正开发用于治疗播散性浅表性光化性汗孔角化症 [3] - QTORIN™雷帕霉素和QTORIN™匹伐他汀均为研究用途,尚未获得FDA或任何其他监管机构批准用于任何适应症 [4]
Palvella Therapeutics Announces New QTORIN™ Product Candidate, QTORIN™ Pitavastatin, for the Treatment of Disseminated Superficial Actinic Porokeratosis (DSAP), a Rare, Chronic, and Pre-Cancerous Genetic Skin Disease with No FDA-Approved Therapies
Globenewswire· 2025-11-05 19:00
疾病背景与市场机会 - 播散性浅表性光线性汗孔角化症(DSAP)是一种癌前病变、进行性遗传性皮肤病,临床表现为持续且不断扩大的皮损,严重影响患者生活质量,并有转化为鳞状细胞癌的潜在风险 [1][2] - 目前美国尚无FDA批准的治疗方案,估计有超过50,000名确诊患者存在未满足的医疗需求 [1][2] 新产品候选药物 - QTORIN™ pitavastatin是公司针对DSAP开发的新候选产品,有望成为首个针对DSAP致病机制——甲羟戊酸通路(该通路的突变是DSAP的致病驱动因素)的疗法 [1][3] - 该药物基于公司专利的QTORIN™平台开发,该平台旨在可重复地生成用于靶向治疗严重罕见皮肤病的新型局部外用候选药物 [1] - 匹伐他汀相对于其他甲羟戊酸通路抑制剂具有更强的效力,被认为是一款适合用于DSAP治疗的下一代他汀类药物 [3] 临床开发计划 - 公司计划在2026年上半年与美国FDA会晤,讨论评估QTORIN™ pitavastatin治疗DSAP的二期临床试验设计方案 [3] - 预计在2026年下半年启动该二期临床试验 [1][3] 公司业务与管线 - Palvella Therapeutics(纳斯达克代码:PVLA)是一家临床阶段的生物制药公司,专注于为尚无FDA批准疗法的严重罕见皮肤病患者开发和商业化新型疗法 [5] - 公司正在基于其专利的QTORIN™平台开发广泛的产品管线,其主要候选产品QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶正在开发用于治疗微囊型淋巴管畸形、皮肤静脉畸形和临床显著的血管角化瘤 [5] - QTORIN™ pitavastatin是公司的第二个产品候选药物 [5]
Palvella Therapeutics to Host Third Quarter 2025 Financial Results and Corporate Update Conference Call on November 11, 2025
Globenewswire· 2025-11-04 20:30
财务业绩发布安排 - 公司将于2025年11月11日美股市场开盘前公布2025年第三季度财务业绩 [1] - 公司管理层将于美东时间同日上午8:30为投资者举行电话会议,讨论业绩并提供公司最新情况 [1] 公司业务与产品管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司,专注于为尚无FDA批准疗法的严重罕见皮肤病开发新型疗法 [1][3] - 公司基于其专利QTORIN™平台开发广泛的产品管线,初期重点为严重的罕见遗传性皮肤疾病 [3] - 公司主要候选产品QTORIN 3.9% rapamycin anhydrous gel目前正在进行针对微囊性淋巴管畸形的3期SELVA临床试验、针对皮肤静脉畸形的2期TOIVA临床试验,并计划针对临床显著性血管角化瘤开展2期临床试验 [3] 投资者沟通渠道 - 电话会议的现场网络直播(含幻灯片)可通过公司网站“Events & Presentations”栏目获取 [2] - 电话接入需使用注册链接以获取拨入详情 [2] - 网络直播的重播大约在会议结束后2小时上线,并在公司网站存档90天 [2]
U.S. Food and Drug Administration Awards Year Two Proceeds from Orphan Products Grant Supporting Palvella Therapeutics' Phase 3 SELVA Trial of QTORIN™ Rapamycin for Microcystic Lymphatic Malformations
Globenewswire· 2025-10-13 19:30
公司融资进展 - 公司获得FDA孤儿产品开发办公室第二年度拨款,预计整个4年资助期内将获得高达260万美元的非稀释性资金 [1] - 拨款旨在支持针对微囊性淋巴管畸形的3期SELVA试验 [1] 临床试验进展 - 3期SELVA试验为一项为期24周的单臂、基线对照临床试验,每日给药一次,设计入组40名受试者,但实际入组51名,超出目标 [2] - 试验预计在2026年第一季度公布顶线结果,若结果积极,公司计划在2026年下半年向FDA提交新药申请 [1][2] - 符合条件的参与者在完成8周基线期和24周评估后,可进入开放标签扩展研究继续治疗 [2] 药物监管资格与市场潜力 - 候选药物QTORIN™雷帕霉素已获得FDA授予的突破性疗法、孤儿药和快速通道资格,用于治疗微囊性淋巴管畸形 [4] - 若获批,该药物预计有资格在美国获得7年的孤儿药市场独占权 [4] - 美国估计有超过3万名微囊性淋巴管畸形患者,目前尚无FDA批准疗法,存在显著未满足医疗需求 [2] 公司背景与研发管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司,专注于开发治疗严重罕见皮肤病的疗法 [5] - 公司基于其专利QTROIN™平台开发广泛管线,主要候选产品QTORIN™雷帕霉素正在3期SELVA试验和2期TOIVA试验中进行评估 [5]