Fast Track designation designed to facilitate the development, and expedite the review, of drugs to treat serious conditions and fill an unmet need With Fast Track designation, QTORIN™ rapamycin for angiokeratomas may be eligible for Accelerated Approval and Priority Review in the future, if applicable criteria are met Palvella plans to initiate a Phase 2 trial evaluating QTORIN™ rapamycin for clinically significant angiokeratomas in the second half of 2026 Angiokeratomas are characterized by lymphatic-deri ...

Fast Track designation designed to facilitate the development, and expedite the review, of drugs to treat serious conditions and fill an unmet need With Fast Track designation, QTORIN™ rapamycin for angiokeratomas may be eligible for Accelerated Approval and Priority Review in the future, if applicable criteria are met Palvella plans to initiate a Phase 2 trial evaluating QTORIN™ rapamycin for clinically significant angiokeratomas in the second half of 2026 Angiokeratomas are characterized by lymphatic-deri ...

公司管线与研发进展 - 公司近期扩展的罕见皮肤病研发管线目前包含4个基于QTORIN™平台的候选产品，均针对目前无FDA批准疗法的严重罕见皮肤病 [1] - 主要候选产品QTORIN™雷帕霉素无水凝胶（QTORIN™ rapamycin）正在被开发用于治疗微囊型淋巴管畸形、皮肤静脉畸形和临床显著性血管角皮瘤 [14] - 针对皮肤静脉畸形的二期TOIVA试验已完成16名患者的入组，顶线结果预计在2025年12月中旬公布 [7][11] - 针对微囊型淋巴管畸形的三期SELVA试验顶线结果预计在2026年第一季度公布，并已获得FDA孤儿产品资助计划第二年的拨款支持 [4][6] - 公司计划在2026年上半年与FDA会晤，讨论针对临床显著性血管角皮瘤（美国患者超5万人）的二期研究设计，预计研究在2026年下半年启动 [8][11] - 公司宣布新的候选产品QTORIN™匹伐他汀（QTORIN™ pitavastatin），用于治疗播散性浅表性光化性汗孔角化症（美国患者超5万人），计划在2026年上半年与FDA会晤讨论二期研究设计，预计研究在2026年下半年启动 [9][11] 财务状况与运营资金 - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为6360万美元，预计足以支持其运营至2027年下半年 [1][11] - 2025年第三季度研发费用为650万美元，较2024年同期的320万美元增加，主要原因是用于治疗微囊型淋巴管畸形和皮肤静脉畸形的QTORIN™雷帕霉素临床开发投入增加 [11] - 2025年第三季度一般及行政费用为360万美元，较2024年同期的190万美元增加，主要原因是员工薪酬费用增加以及上市公司相关成本上升 [11][12] - 2025年第三季度归属于普通股股东的净亏损为1130万美元，每股基本及摊薄亏损为1.03美元 [17] 公司管理与平台技术 - 公司任命David W Osborne博士为首席创新官，负责早期研发管线，其拥有丰富的局部外用产品开发经验，曾参与ZORYVE®乳膏和泡沫剂的开发 [5] - 首席科学官Jeffrey Martini博士在罗格斯大学展示了QTORIN™平台及其主要候选产品QTORIN™雷帕霉素在罕见皮肤病中的潜力 [5] - QTORIN™平台技术旨在开发针对严重罕见皮肤病的首创疗法，这些疾病目前均无FDA批准的治疗方案 [1][14]

公司近期动态 - 公司创始人兼首席执行官Wes Kaupinen将于2025年11月12日东部时间下午4:00在Stifel 2025医疗保健会议上进行演讲 [1] - 演讲的现场网络直播将在公司网站的“活动与演讲”部分提供 [2] - 网络直播的存档回放将在演讲结束后提供约90天 [2] 公司业务与产品管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于为尚无FDA批准疗法的严重罕见皮肤病开发新型疗法 [1][3] - 公司基于其专利QTORIN™平台开发广泛的产品管线，初始重点为严重的罕见皮肤病 [3] - 主要候选产品QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶目前正开发用于治疗微囊性淋巴管畸形、皮肤静脉畸形和临床显著血管角皮瘤 [3] - 第二候选产品QTORIN™匹伐他汀目前正开发用于治疗播散性浅表性光化性汗孔角化症 [3] - QTORIN™雷帕霉素和QTORIN™匹伐他汀均为研究用途，尚未获得FDA或任何其他监管机构批准用于任何适应症 [4]

疾病背景与市场机会 - 播散性浅表性光线性汗孔角化症（DSAP）是一种癌前病变、进行性遗传性皮肤病，临床表现为持续且不断扩大的皮损，严重影响患者生活质量，并有转化为鳞状细胞癌的潜在风险 [1][2] - 目前美国尚无FDA批准的治疗方案，估计有超过50,000名确诊患者存在未满足的医疗需求 [1][2] 新产品候选药物 - QTORIN™ pitavastatin是公司针对DSAP开发的新候选产品，有望成为首个针对DSAP致病机制——甲羟戊酸通路（该通路的突变是DSAP的致病驱动因素）的疗法 [1][3] - 该药物基于公司专利的QTORIN™平台开发，该平台旨在可重复地生成用于靶向治疗严重罕见皮肤病的新型局部外用候选药物 [1] - 匹伐他汀相对于其他甲羟戊酸通路抑制剂具有更强的效力，被认为是一款适合用于DSAP治疗的下一代他汀类药物 [3] 临床开发计划 - 公司计划在2026年上半年与美国FDA会晤，讨论评估QTORIN™ pitavastatin治疗DSAP的二期临床试验设计方案 [3] - 预计在2026年下半年启动该二期临床试验 [1][3] 公司业务与管线 - Palvella Therapeutics（纳斯达克代码：PVLA）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为尚无FDA批准疗法的严重罕见皮肤病患者开发和商业化新型疗法 [5] - 公司正在基于其专利的QTORIN™平台开发广泛的产品管线，其主要候选产品QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶正在开发用于治疗微囊型淋巴管畸形、皮肤静脉畸形和临床显著的血管角化瘤 [5] - QTORIN™ pitavastatin是公司的第二个产品候选药物 [5]

财务业绩发布安排 - 公司将于2025年11月11日美股市场开盘前公布2025年第三季度财务业绩 [1] - 公司管理层将于美东时间同日上午8:30为投资者举行电话会议，讨论业绩并提供公司最新情况 [1] 公司业务与产品管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于为尚无FDA批准疗法的严重罕见皮肤病开发新型疗法 [1][3] - 公司基于其专利QTORIN™平台开发广泛的产品管线，初期重点为严重的罕见遗传性皮肤疾病 [3] - 公司主要候选产品QTORIN 3.9% rapamycin anhydrous gel目前正在进行针对微囊性淋巴管畸形的3期SELVA临床试验、针对皮肤静脉畸形的2期TOIVA临床试验，并计划针对临床显著性血管角化瘤开展2期临床试验 [3] 投资者沟通渠道 - 电话会议的现场网络直播（含幻灯片）可通过公司网站“Events & Presentations”栏目获取 [2] - 电话接入需使用注册链接以获取拨入详情 [2] - 网络直播的重播大约在会议结束后2小时上线，并在公司网站存档90天 [2]

公司融资进展 - 公司获得FDA孤儿产品开发办公室第二年度拨款，预计整个4年资助期内将获得高达260万美元的非稀释性资金 [1] - 拨款旨在支持针对微囊性淋巴管畸形的3期SELVA试验 [1] 临床试验进展 - 3期SELVA试验为一项为期24周的单臂、基线对照临床试验，每日给药一次，设计入组40名受试者，但实际入组51名，超出目标 [2] - 试验预计在2026年第一季度公布顶线结果，若结果积极，公司计划在2026年下半年向FDA提交新药申请 [1][2] - 符合条件的参与者在完成8周基线期和24周评估后，可进入开放标签扩展研究继续治疗 [2] 药物监管资格与市场潜力 - 候选药物QTORIN™雷帕霉素已获得FDA授予的突破性疗法、孤儿药和快速通道资格，用于治疗微囊性淋巴管畸形 [4] - 若获批，该药物预计有资格在美国获得7年的孤儿药市场独占权 [4] - 美国估计有超过3万名微囊性淋巴管畸形患者，目前尚无FDA批准疗法，存在显著未满足医疗需求 [2] 公司背景与研发管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发治疗严重罕见皮肤病的疗法 [5] - 公司基于其专利QTROIN™平台开发广泛管线，主要候选产品QTORIN™雷帕霉素正在3期SELVA试验和2期TOIVA试验中进行评估 [5]

公司融资进展 - 公司获得FDA孤儿产品开发办公室第二年度拨款，预计整个4年拨款期内将获得高达260万美元的非稀释性资金 [1] - 拨款用于支持针对微囊性淋巴管畸形的3期SELVA试验 [1] 临床试验关键节点 - 3期SELVA试验的顶线数据预计在2026年第一季度公布 [1] - 若3期结果积极，公司计划在2026年下半年向FDA提交新药申请 [1][2] - 该试验是一项为期24周的单臂、基线对照临床试验，设计入组40名受试者，但实际超额入组51名受试者 [2] 产品监管资格与市场潜力 - QTORIN™雷帕霉素凝胶已获得FDA的突破性疗法、孤儿药和快速通道认定，用于治疗微囊性淋巴管畸形 [4] - 若获批，该产品预计有资格在美国获得7年孤儿药市场独占权 [4] - 美国估计有超过3万名微囊性淋巴管畸形患者面临显著未满足的医疗需求 [2] 公司背景与研发管线 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发治疗严重罕见皮肤病的疗法 [5] - 公司基于其专利QTROIN™平台开发广泛的产品管线，主要产品候选物QTORIN™雷帕霉素凝胶正在进行3期SELVA试验和2期TOIVA试验 [5] 行业认可与竞争地位 - 在FDA孤儿产品拨款计划2024财年收到的51份申请中，公司的3期SELVA试验是仅有的7个获得资助的新临床试验之一，并且是唯一获得拨款的3期试验 [3] - 自成立以来，该拨款计划支持的临床研究已促成超过85种产品获得批准 [3]

公司战略与产品管线拓展 - 公司宣布将其QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶的开发项目扩展至临床显著性血管角化瘤领域，这是该产品的第三个目标临床适应症 [1] - 该战略旨在选择严重的罕见皮肤病，并有机会引入首个FDA批准的疗法 [2] - 公司计划在2026年下半年启动一项针对约10-20名患者的二期临床试验，以评估QTORIN™雷帕霉素对该疾病的疗效 [1][3] 目标疾病与市场机会 - 临床显著性血管角化瘤是一种浅表性淋巴管来源的血管畸形，可导致出血、疼痛、功能受损和感染风险，尚无自发消退倾向 [2] - 该疾病在美国估计有超过50,000名确诊患者，目前尚无FDA批准的疗法 [1] - 2025年，国际血管异常研究学会（ISSVA）将血管角化瘤归类为一种独立的淋巴管畸形 [2] 现有临床试验进展 - QTORIN™雷帕霉素目前正在三期SELVA临床试验中评估治疗微囊型淋巴管畸形，预计在2026年第一季度获得顶线结果 [3][5] - 该产品同时也在二期TOIVA临床试验中评估治疗皮肤静脉畸形，预计在2025年12月中旬获得顶线结果 [3][5] 近期公司活动 - 公司计划在2026年上半年与FDA会面，讨论针对临床显著性血管角化瘤的二期研究设计 [3] - 公司于2025年9月24日美国东部时间上午8:30举办网络直播电话会议，介绍开发项目扩展的详情 [1][4]

公司研发管线拓展 - 公司宣布将其QTORIN™ 3.9%雷帕霉素无水凝胶的研发项目扩展至临床显著性血管角化瘤领域，这是该产品的第三个目标临床适应症[1] - 公司计划在2026年下半年启动一项针对约10-20名患者的二期临床试验，以评估QTORIN™雷帕霉素治疗临床显著性血管角化瘤的效果[1][3] - 公司计划在2026年上半年与美国FDA会面，讨论该二期研究的设计方案[3] 目标疾病与市场机会 - 临床显著性血管角化瘤是一种源于淋巴管的浅表血管畸形，可导致出血、疼痛、功能受损和感染风险，在美国估计有超过50,000名确诊患者[1][2] - 该疾病目前尚无FDA批准的治疗方法，现有治疗方案为具有破坏性的程序性干预，存在疼痛、瘢痕形成和复发的高风险[2] - 2025年，国际血管异常研究学会将血管角化瘤重新分类为一种独立的淋巴管畸形[2] 其他研发项目进展 - QTORIN™雷帕霉素目前正处于三期SELVA临床试验中，用于评估治疗微囊性淋巴管畸形，顶线结果预计在2026年第一季度公布[3][5] - 该产品也正处于二期TOIVA临床试验中，用于评估治疗皮肤静脉畸形，顶线结果预计在2025年12月中旬公布[3][5] 公司背景与战略 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于为尚无FDA批准疗法的严重罕见皮肤病开发和商业化新型疗法[1][5] - 公司战略是选择那些有机会引入首个FDA批准疗法的严重罕见皮肤病领域[2] - 公司正在基于其专利QTROIN™平台开发广泛的产品管线，主要聚焦于许多具有终身性质的严重罕见皮肤病[5]