现金流与财务状况 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为5450万美元，预计可支持运营至2027年上半年[5] 产品研发与临床试验 - RLYB116的临床PK/PD研究正在进行中，数据预计在2025年下半年发布[4] - 预计RLYB116的二期临床试验将在2026年中期启动[13] - REV102计划在2025年启动IND启用研究，RLYB116计划在2025年第二季度启动确认性临床PK/PD研究[66] 市场机会与潜在收益 - RLYB116针对免疫性血小板输血反应（PTR）和难治性抗磷脂综合症（APS），预计市场机会约为50亿美元[49] - RLYB116的潜在商业机会为40亿美元，针对难治性抗磷脂综合症的患者[13] - RLYB116的市场机会包括每年约2万名患者，预计峰值商业机会为40亿美元[12] - REV102的市场机会预计超过11亿美元，针对低磷酸酶血症（HPP）的市场机会预计超过40亿美元[51] 临床效果与竞争力 - RLYB116在临床试验中显示出显著抑制终末补体活性，且未观察到严重不良事件[22] - RLYB116在对比实验中显示出与ravulizumab相似的IC50值，表明其具有竞争力[20] - REV102在早期ALPL缺失小鼠模型中恢复骨健康和生存[56] - REV102在早期ALPL缺失小鼠模型中，PPi水平显著降低，骨密度恢复至野生型水平[57] - REV102治疗显著改善晚发性HPP小鼠模型的骨骼表型，降低血浆PPi浓度[60] 患者需求与市场潜力 - 每年在7个主要市场中，PTR患者超过50,000例，APS患者超过250,000例[50] - REV102有潜力满足HPP患者在症状表现上的重大未满足需求[65] - REV102的治疗负担低，耐受性好，特别适合成人患者[65] - REV102代表了针对HPP患者的潜在重磅市场机会[63] 研发进展与未来展望 - RLYB116的开发旨在解决免疫性PTR患者的潜在生命威胁性出血风险[36] - RLYB116的开发时间表快速，预计将为患者提供新的治疗选择[40]