Key Takeaways RXRX acquired Rallybio's full stake in the joint HPP program, including REV102 and a backup molecule. The deal allows RXRX to accelerate the development of REV102 using its Recursion OS AI platform for HPP. REV102 is a selective ENPP1 inhibitor with strong preclinical safety data; phase I studies begin in late 2026.Shares of Recursion Pharmaceuticals (RXRX) gained 8.7% on Tuesday and continue to gain today. The uptrend was triggered after it announced acquiring Rallybio’s (RLYB) full interes ...

Shares in biotech company Recursion Pharmaceuticals (RXRX 11.46%) surged by more than 12% by 11 a.m. ET today. The move is due to a de-risking event in its drug discovery pipeline.Taking full ownership of an important drugThe de-risking event relates to the acquisition of the 50% interest in an ENPP1 inhibitor program (REV102) that it didn't own from Rallybio (RLYB 39.57%). REV102 is being developed to treat hypophosphatasia (HPP) -- a rare and debilitating genetic disorder that affects bone development.Acc ...

Rallybio Corporation On a mission to deliver groundbreaking therapies that transform the lives of patients with devastating rare diseases JUNE 2025 Acute focus on addressing areas of significant unmet need with a portfolio of potentially best-in- class therapies Innovative C5 inhibitor with first- and best-in-class potential for patients with severe refractory hematologic conditions RLYB116 clinical PK/PD study underway, data expected in 2H 2025 Potential first- and best-in-class ENPP1 inhibitor for patient ...

研发与产品进展 - Recursion计划在2025年第一季度完成核心整合计划，以支持短期和长期的研发战略[21] - Recursion的药物候选项目包括REC-617、REC-1245和REC-4881，预计每个项目的可接触患者人数分别为185,000、100,000和50,000[28] - Recursion的IND成本较行业传统方法显著降低，行业传统方法的成本约为2,500万美元，而Recursion的成本则更低[18] - REC-4881在FAP患者中，4mg剂量组的中位数总息肉负担减少了43%[68] - REC-4881在治疗中，83%的患者显示息肉负担减少，17%的患者息肉负担增加[64] - REC-4881的临床试验正在进行中，预计将在2025年下半年提供更多的疗效和安全性数据[78] - REC-7735在6.25mg/kg BID剂量下显示出显著的肿瘤回归，优于Fulvestrant/Abemaciclib联合治疗[100] - REC-7735对H1047R突变PI3Kα的选择性超过100倍，且在体外未发现显著的安全性问题[103] - REC-1245在单药治疗中显示出显著的肿瘤回归，且在组合治疗中70%的小鼠在最后一次给药后10天内无可触及肿瘤[137] - REV102在早期ALPL KO小鼠模型中延长生存期，并显著降低PPi水平[115] 财务状况 - 截至2025年3月31日，公司现金为5.092亿美元[147] - 2025年第一季度现金消耗为1.18亿美元，预计现金使用可持续到2027年中[147] - 2024年公司总现金消耗为6.06亿美元，排除合作和融资流入[149] - 预计2025年现金消耗不超过4.5亿美元，排除潜在的合作和融资流入[150] - 2024年RXRX的经营活动现金流为-3.59亿美元，资本支出为-1400万美元[149] 战略与市场扩展 - Recursion与Exscientia的业务合并预计将推动其药物发现的工业化进程，提升药物研发的速度和质量[3] - Recursion的战略决策包括暂停3个临床项目，以集中资源于更具潜力的项目[22] - 公司正在与Roche和Genentech合作，利用Recursion OS识别新的GI肿瘤和神经科学相关项目[142] - 公司致力于内部管道的投资，专注于更具针对性的管道[154] - 公司通过整合的端到端技术栈投资于Recursion OS，以推动更好的决策[154] 安全性与临床试验 - REC-4881的安全性数据显示，81.2%的患者出现任何治疗相关不良事件，其中31.2%为3级及以上[59] - REC-4881的临床试验设计为两阶段，第一阶段为安全性评估，第二阶段为开放标签的信号寻求研究[58] - REV102在30mg/kg剂量下显著改善骨缺陷，且治疗后小鼠的PPi浓度显著降低[119] - REC-7735在18.75mg/kg BID剂量下显著优于高剂量的Capivasertib，且后者导致显著的体重下降和动物死亡[96] 未来展望 - Recursion计划在神经科学和肿瘤学领域识别新靶点和小分子，预计将推进多达40个项目[23] - REC-617在先进实体瘤中的组合研究已启动，预计将在2026年进行初步更新[144] - REV102的IND启用研究正在进行中，预计在2026年第二季度启动第一阶段临床试验[122] - 预计在2025年下半年提名开发候选药物[102]

Recursion Pharmaceuticals (RXRX) Q1 2025 Earnings Call May 05, 2025 08:00 AM ET Company Participants Chris Gibson - Co-Founder & CEONajat Khan - Chief R&D Officer, Chief Commercial Officer and DirectorBen Taylor - CFO & President Recursion UK Chris Gibson Hi, everybody. My name is Chris Gibson, cofounder and CEO of Recursion, and I'm delighted to welcome you to our learnings call this morning. We're gonna go ahead and get started. Perfect. So, of course, important to note that we're gonna be providing forwa ...

Recursion Pharmaceuticals (RXRX) Q1 2025 Earnings Call May 05, 2025 08:00 AM ET Company Participants Chris Gibson - Co-Founder & CEONajat Khan - Chief R&D Officer, Chief Commercial Officer and DirectorBen Taylor - CFO & President Recursion UK Chris Gibson Hi, everybody. My name is Chris Gibson, cofounder and CEO of Recursion, and I'm delighted to welcome you to our learnings call this morning. We're gonna go ahead and get started. Perfect. So, of course, important to note that we're gonna be providing forwa ...

财务数据和关键指标变化 - 第一季度末公司现金为5.09亿美元 [67] - 2025年第一季度公司现金运营支出和资本支出约为1.18亿美元，不包括合作收入、融资收入和合并交易成本 [68] - 公司预计现金可维持至2027年年中，2024年两家公司合并后非GAAP现金燃烧约为6亿美元，2025年预算不超过4.5亿美元 [69][72] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤学业务线 - CDK7项目的REC617合成了136种新型化合物，单药治疗显示出积极活性和可控安全性，2025年上半年将启动联合研究 [15] - RBM39项目的REC1245从靶点识别到IND获批不到18个月，临床开发聚焦生物标志物定义的实体瘤和淋巴瘤，目前处于单药剂量递增阶段 [16] - MALT1项目的REC3565去年进入一期剂量递增阶段，首个患者已给药，用于复发性难治性B细胞恶性肿瘤 [17] - PI3K项目是针对H1047R突变的PI3Kα抑制剂，临床前模型显示无高血糖或胃肠道毒性，预计2025年下半年提名开发候选药物 [19][34] 罕见病业务线 - FAP项目的REG4881正在进行二期开放标签信号探索研究，4mg剂量初步显示安全性、耐受性和初步疗效，6名可评估患者中80%息肉负担减少 [21][42] - EMPV1项目的REV102与Rally Bio联合开发，用于低磷血症，临床前数据显示可延长早期发病模型的生存期，预计2026年下半年启动一期研究 [22][56] - LSD1项目的潜在最佳中枢神经系统穿透性可逆LSD1抑制剂开发被战略暂停，待有竞争力的目标产品概况数据后可能重启 [22] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于解码生物学以改善生活，构建递归操作系统，从每个项目中学习以优化下一代项目 [2] - 公司聚焦研发组合，推进超5个临床和临床前项目，同时推进与罗氏、赛诺菲等的合作项目 [6][7] - 公司采用科学驱动和资本有效配置的策略，专注于有差异化的药物，通过快速数据驱动和资源高效的决策执行 [30][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认识到宏观经济环境具有挑战性，将在不确定环境中做出有纪律和深思熟虑的决策，以实现长期使命 [6] - 公司对内部和合作项目的进展感到鼓舞，将继续致力于有纪律的投资组合策略，优先考虑科学差异化、资本效率和价值创造 [65] 其他重要信息 - 公司通过四个合作项目获得超过4.5亿美元收入，并获得赛诺菲的第四个项目选择权 [7] - 公司将根据临床试验透明度政策，在同行评审期刊上公开所有临床数据 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 鉴于公司预计现金可维持至2027年年中，2025年底或2026年初的烧钱率预计是多少？还能从哪些方面提高效率？是否计划筹集资金？ - 公司未给出具体烧钱率指导，将随着时间推移提供更多细节，会继续在各方面寻找提高效率的方法，如与合作伙伴签订更好的合同、整合业务降低成本等，融资方面将延续以往业务模式，继续关注市场并使用现有ATM工具 [77][78][79] 问题: 何时能看到四大合作项目中分子候选药物的选择权？操作系统有哪些新的杠杆可加速合作项目商业化？ - 公司与赛诺菲的合作已有四个项目获得选择权，与第一基因泰克的合作也有一个项目获得选择权，未来这些项目及其他项目有潜力获得后期选择权。在操作系统方面，生物学上利用临床基因组数据创建更差异化的目标产品概况；化学和设计模块上通过分子动力学等建模优化药物；开发方面利用临床技术能力精准定位患者群体 [81][82][84] 问题: 公司的管道优先侧重于肿瘤学，是否会从罕见病领域转向？递归操作系统和底层方法为何使肿瘤学更适合？ - 公司认为肿瘤学和罕见病领域都适合部署平台，两个领域都有遗传标记作为生物学锚点，将根据数据决定投资组合的平衡，短期内不会放弃任何一个领域 [85][86] 问题: 谈谈在DDW会议上分享的FAP数据，与该领域其他项目有何不同？一名非应答者息肉增加六倍，自然病史中情况如何？ - FAP项目中6名可评估患者的息肉负担中位数减少43%，安全性主要是MEK1/2抑制剂的靶向类效应，其他两个项目的息肉减少率为20 - 30%。自然病史中患者息肉负担会增加，其他研究中约40 - 50%的患者为非应答者，息肉负担可能增加1 - 6倍，公司将进一步研究非应答者的原因 [87][89] 问题: 是否会继续增加FAP项目的剂量超过4mg？ - 公司对4mg剂量下30 - 80%的息肉负担减少感到鼓舞，将在2025年10月查看数据后，与监管机构讨论并决定是否增加剂量及后续路径 [91] 问题: FAP项目的成功标准是什么，包括FDA批准和患者广泛接受方面？下一步计划是什么？ - FAP领域目前没有获批药物，现有非标签药物的息肉减少率为20 - 30%，公司项目的息肉负担减少数据令人鼓舞，但仍需更多研究。下一步计划是在年底前增加4mg剂量组的患者数量，并与FDA讨论后续路径，FAP的终点指标包括Spiegelman评分 [92][94] 问题: 回顾CCM、NF2和C. diff三个项目是如何最初发现或开发的，优化后的管道策略如何更好地反映当前平台的能力？ - CCM、NF2和FAP项目源于Recursion 0.1平台，使用RNAi等工具识别再利用候选药物；C. diff项目源于Recursion 1.0平台，探索新化学实体。公司认为随着平台迭代，项目成功概率有望提高，优化后的策略更注重分子设计、化学和生物学以及开发策略 [96][97][99] 问题: 请说明AI在临床开发中的应用，如研究设计，以及对RBM39等项目的相关性？ - 公司在临床开发中利用AI解决选择适应症、富集生物标志物、确保患者群体有预测性表达等问题，还利用临床基因组数据和预测算法，同时重视患者招募和真实世界数据在监管和内部决策中的作用 [102][103][104] 问题: 优先考虑某些项目而非其他项目的标准是什么，这种聚焦如何推进或符合公司的长期战略目标？ - 优先标准包括药物的潜在价值、患者群体未满足的需求、科学数据（临床前和临床）、竞争差异化、可行的开发计划以及风险评估等，目标是开发有差异化的药物，满足市场未满足的需求 [106] 问题: FDA更新的动物测试指南对公司的内部或合作策略有何重大影响？ - 公司为不断变化的监管框架而构建，从发现平台到预测性痤疮平台再到体内平台，都在生成大规模数据集和构建基础模型，能够从测试转向预测和验证模式，有望利用监管更新并在该领域领先 [107][108]