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Recursion Pharmaceuticals Rises 6% in a Month: How to Play the Stock
ZACKS· 2025-07-18 00:31
公司股价表现 - Recursion Pharmaceuticals(RXRX)股价近一个月上涨5.5% [1] - 年初至今股价下跌20.3%,表现逊于行业(下跌1.9%)及标普500指数 [4] - 当前市净率2.35,低于行业平均3.08及五年均值3.56 [17] 战略收购与管线更新 - 收购Rallybio在合资企业中的全部股权,获得REV102(口服ENPP1抑制剂)的完全控制权 [1] - 交易条款包括750万美元股权首付、1250万美元临床前里程碑股权支付及500万美元早期临床启动支付 [2] - 2025年5月终止REC-994、REC-2282和REC-3964三个中期临床项目开发 [3] 财务状况与合作伙伴 - 2025年一季度末现金储备5.09亿美元,预计可支撑运营至2027年中 [13] - 与罗氏、拜耳、默克和赛诺菲等药企保持合作,近期因达成里程碑从赛诺菲获得700万美元合作收入 [14] AI驱动药物研发模式 - 采用AI平台Recursion OS(与英伟达合作开发)加速药物发现 [1] - 通过虚拟人体生物学库筛选化合物,降低研发成本并提高成功率 [10] - 失败临床数据可用于优化AI模型,形成正向循环 [10] 当前研发管线进展 - REC-4881(家族性腺瘤性息肉病)处于Ib/II期TUPELO研究,2025年下半年公布数据 [12] - REC-1245(实体瘤/淋巴瘤)处于I/II期DAHLIA研究,2026年上半年公布初步结果 [13] - REC-617(晚期实体瘤)和REC-3565(B细胞恶性肿瘤)处于早期研究阶段 [13] 行业竞争与估值趋势 - 面临Relay Therapeutics等生物科技公司及Alphabet等科技巨头的竞争 [15] - 2025年每股亏损预估维持1.34美元,2026年预估从1.17美元收窄至1.08美元 [21] - 60天内2026年亏损预估修正趋势改善7.69% [22]
RXRX Stock Up on Acquiring Full Rights to the Hypophosphatasia Program
ZACKS· 2025-07-10 01:01
公司动态 - Recursion Pharmaceuticals(RXRX)股价周二上涨8.7%并持续上涨 该上涨趋势源于公司宣布收购Rallybio(RLYB)在合资企业中的全部权益 涉及开发治疗罕见遗传病低磷酸酯酶症(HPP)的药物REV102及备用分子[2] - RXRX与RLYB于2019年成立合资企业 利用Recursion OS人工智能平台发现ENPP1作为HPP治疗靶点 并开发出口服生物可利用的选择性ENPP1抑制剂REV102 该药物具有高效力和良好安全性[3] - 此次收购使RXRX完全控制HPP项目 可加速开发首个口服疾病修饰疗法 更有效利用Recursion OS平台推进研发[4] 交易细节 - RXRX向RLYB支付750万美元前期股权 另有1250万美元或有股权将在进一步临床前研究启动时支付 还将支付500万美元里程碑款项用于早期临床研究启动 RLYB有权获得未来净销售额低个位数分成[7] - 交易资金强化了RLYB资产负债表 将其现金跑道延长至2027年中 RLYB股价周二因此飙升50.2%[8] 药物研发进展 - REV102通过选择性抑制ENPP1恢复PPi平衡 从根源解决HPP导致的骨矿化异常 临床前数据显示良好安全性 IND申报研究进行中 预计2026年下半年启动I期临床[9][10] - HPP在美欧影响超7800名确诊患者 现有酶替代疗法(ERTs)可及性有限 REV102有望提供更可及且经济的长期治疗方案[11] - 作为小分子药物 REV102相比注射型ERTs可能显著提升患者便利性 低免疫原性特性或降低免疫相关副作用风险[13] 市场表现 - RXRX年初至今股价下跌20.7% 同期行业跌幅为2.9%[5] - Verona Pharma(VRNA)年内股价上涨96.4% 2025年每股收益预期从亏损0.07美元上调至盈利0.22美元[15] - Bayer(BAYRY)股价年内上涨56.6% 2025年每股收益预期从1.19美元上调至1.27美元[16]
Here's Why Shares in Recursion Pharmaceuticals Surged Today
The Motley Fool· 2025-07-09 01:28
公司股价表现 - 生物技术公司Recursion Pharmaceuticals股价在今日上午11点前上涨超过12% [1] 药物研发进展 - 公司通过收购Rallybio持有的50%权益,获得ENPP1抑制剂项目REV102的完全所有权 [2] - REV102目前处于临床前开发阶段,用于治疗罕见遗传性疾病低磷酸酯酶症(HPP) [3] - HPP在美国和主要欧洲国家影响超过7800名确诊患者 [3] 交易条款 - Rallybio将获得750万美元前期股权支付 [6] - 若REV102进行额外临床前试验,Rallybio可获得1250万美元股权支付 [6] - REV102进入1期临床试验后,Rallybio可获得500万美元里程碑付款 [6] - Rallybio未来可获得REV102销售额的低个位数百分比分成 [6] 交易影响 - 交易降低了REV102的开发风险,消除了与Rallybio财务状况相关的不确定性 [7] - 完全所有权使公司能够独立推进REV102的开发 [4]
Recursion Acquires Full Rights to REV102, a Potential First-in-Class Oral ENPP1 Inhibitor for Hypophosphatasia
Globenewswire· 2025-07-08 20:00
文章核心观点 Recursion收购Rallybio在联合ENPP1抑制剂项目(REV102)的全部权益及相关备份分子用于治疗低磷酸酯酶症(HPP),有望加速为患者提供潜在口服疾病修正疗法 [1] 收购事件 - Recursion宣布收购Rallybio在联合ENPP1抑制剂项目(REV102)的全部权益及相关备份分子用于治疗HPP [1] - Recursion首席科学官称获得项目完全所有权可加速为HPP患者开发潜在口服疾病修正疗法 [2] - Rallybio首席执行官期待REV102推进关键里程碑并为有需要患者提供治疗 [2] 项目介绍 - REV102项目针对与HPP发病机制相关的ENPP1酶,通过抑制该酶恢复无机焦磷酸平衡以治疗HPP [3] - HPP是一种毁灭性遗传疾病,美欧超7800名确诊患者,许多人无法获得现有酶替代疗法,推进REV102可提供更易获取治疗并降低长期管理成本 [4] - REV102有望成为首个口服疾病修正疗法,相比注射疗法更便利,作为初步非免疫原性小分子可能比生物酶替代疗法更安全 [5] 设计与开发 - 项目源于与Rallybio的合资企业,Recursion主导REV102精确设计,使用Recursion OS平台优化其特性 [6] - 早期临床前数据显示REV102在动物模型中有良好安全性,验证ENPP1是晚发性HPP的可成药靶点,目前处于新药研究申请启用研究阶段,预计2026年下半年启动一期临床试验 [6] 协议条款 - Rallybio有资格获得相关款项,包括750万美元前期股权、1250万美元额外临床前研究启动时的或有股权支付、500万美元一期临床试验给药启动时的里程碑付款 [7] - Rallybio还可获得Recursion未来所有净销售额的低个位数特许权使用费,以及Recursion出售REV102项目时的某些付款 [7] 关于Recursion - Recursion是临床阶段的TechBio公司,通过解码生物学实现药物发现工业化,利用Recursion OS平台开展工作 [8] - 公司总部位于盐湖城,是BioHive创始成员,在多地设有办公室,可通过网站及社交平台了解更多信息 [9]
Rallybio Corporation (RLYB) Earnings Call Presentation
2025-07-07 16:13
现金流与财务状况 - 截至2025年3月31日,公司现金及现金等价物为5450万美元,预计可支持运营至2027年上半年[5] 产品研发与临床试验 - RLYB116的临床PK/PD研究正在进行中,数据预计在2025年下半年发布[4] - 预计RLYB116的二期临床试验将在2026年中期启动[13] - REV102计划在2025年启动IND启用研究,RLYB116计划在2025年第二季度启动确认性临床PK/PD研究[66] 市场机会与潜在收益 - RLYB116针对免疫性血小板输血反应(PTR)和难治性抗磷脂综合症(APS),预计市场机会约为50亿美元[49] - RLYB116的潜在商业机会为40亿美元,针对难治性抗磷脂综合症的患者[13] - RLYB116的市场机会包括每年约2万名患者,预计峰值商业机会为40亿美元[12] - REV102的市场机会预计超过11亿美元,针对低磷酸酶血症(HPP)的市场机会预计超过40亿美元[51] 临床效果与竞争力 - RLYB116在临床试验中显示出显著抑制终末补体活性,且未观察到严重不良事件[22] - RLYB116在对比实验中显示出与ravulizumab相似的IC50值,表明其具有竞争力[20] - REV102在早期ALPL缺失小鼠模型中恢复骨健康和生存[56] - REV102在早期ALPL缺失小鼠模型中,PPi水平显著降低,骨密度恢复至野生型水平[57] - REV102治疗显著改善晚发性HPP小鼠模型的骨骼表型,降低血浆PPi浓度[60] 患者需求与市场潜力 - 每年在7个主要市场中,PTR患者超过50,000例,APS患者超过250,000例[50] - REV102有潜力满足HPP患者在症状表现上的重大未满足需求[65] - REV102的治疗负担低,耐受性好,特别适合成人患者[65] - REV102代表了针对HPP患者的潜在重磅市场机会[63] 研发进展与未来展望 - RLYB116的开发旨在解决免疫性PTR患者的潜在生命威胁性出血风险[36] - RLYB116的开发时间表快速,预计将为患者提供新的治疗选择[40]
Recursion(RXRX) - 2025 Q1 - Earnings Call Transcript
2025-05-05 21:02
财务数据和关键指标变化 - 第一季度末公司现金为5.09亿美元 [67] - 2025年第一季度公司现金运营支出和资本支出约为1.18亿美元,预计现金可支撑到2027年年中 [68][69] - 2024年两家公司合并后非GAAP现金燃烧约为6亿美元,2025年预算不超过4.5亿美元 [73] 各条业务线数据和关键指标变化 内部管线项目 - **CDK7(REC617)**:用Recursion 2.0平台精准设计,合成136种新化合物,单药疗法有早期临床数据,今年上半年将开展联合研究 [15] - **RBM39(REC1245)**:不到18个月从靶点识别推进到IND启用,临床开发聚焦生物标志物定义的实体瘤和部分淋巴瘤,目前处于单药剂量递增阶段 [16] - **MALT1(REC3565)**:去年进入一期剂量递增阶段,首个患者已给药,用于复发性难治性B细胞恶性肿瘤 [17] - **PI3K**:临床前项目,PI3Kα抑制剂高度选择性靶向H1047R突变,预计今年下半年提名开发候选药物 [18][33] - **FAP(REC4881)**:孤儿病FAP的变构MET1/2抑制剂,正在进行二期开放标签信号探索研究,4毫克剂量初步显示息肉负担中位数减少43% [20][40] - **ENPP1(REV102)**:与Rally Bio合作开发的ENPP1抑制剂,用于HPP疾病,预计2026年下半年启动一期试验 [51][55] 合作项目 - 公司通过四个合作项目获得超4.5亿美元收入,还从赛诺菲获得第四个项目选择权 [7] - 与赛诺菲合作未来12 - 18个月有开发候选药物里程碑及潜在选择权 [62] - 与罗氏合作使用Recursion OS,有多个表型图谱和转录组数据,去年触发3000万美元图谱里程碑 [63] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于构建学习系统,打造科技生物公司,通过迭代操作系统提高研发效率和成功率 [2] - 公司聚焦研发管线,推进超五个临床和临床前项目,同时关注合作项目 [6][7] - 应用AI技术贯穿药物发现到开发全过程,提高研发效率和成功率 [76] - 公司优先选择有潜力、能满足未满足需求、具竞争优势的项目,以实现长期战略目标 [107] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认识到宏观经济环境具有挑战性,会做出有纪律和深思熟虑的决策,确保实现长期使命 [6] - 公司对内部和合作项目的进展感到鼓舞,将继续执行有纪律的投资组合策略,优先考虑科学差异化、资本效率和价值创造 [65] 其他重要信息 - 公司将按临床试验透明度政策,在同行评审期刊上公开所有临床数据 [28] - 公司会继续关注FDA监管框架变化,利用AI和其他工具适应监管要求 [108] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1:鉴于公司到2027年年中的现金跑道,预计2025年底或2026年初的烧钱率是多少?还能从哪些方面获得增量效率?是否计划筹集资金? - 公司未给出具体现金跑道指导,今年预算4.5亿美元或更少,将继续寻找各方面效率提升机会,融资方面将延续以往业务模式 [78][79][80] 问题2:何时能看到四个主要合作项目中分子候选药物的选择权?操作系统有哪些新杠杆可加速合作项目商业化? - 与赛诺菲已有四个项目被选择,与第一基因泰克有一个项目被选择,未来还有更多项目有潜力获得选择权 [82] - 生物学方面,利用临床基因组数据创建差异化目标产品概况;化学和设计模块,用分子动力学等建模;开发方面,利用临床技术能力精准定位患者群体 [83][84][85] 问题3:公司管线优先侧重于肿瘤学,是否会从罕见病领域转向?递归操作系统和底层方法中哪些方面使肿瘤学更适合? - 公司认为肿瘤学和罕见病领域都适合部署平台,将根据数据决定投资组合平衡,短期内不会放弃任何一个领域 [86][87] 问题4:谈谈在DDW会议上分享的FAP数据,与该领域其他项目有何不同?非应答者息肉增加六倍,自然病史中是怎样的情况? - FAP数据显示息肉负担中位数减少43%,安全性与MEK1/2抑制剂类效应一致,其他项目息肉减少20 - 30%,且FAP数据在Spiegelman评分等方面有变化 [88][89] - 自然病史中息肉负担会增加,其他研究中约40 - 50%患者为非应答者,息肉增加1 - 6倍 [90] 问题5:是否会继续增加FAP药物剂量超过4毫克? - 公司想先完成4毫克队列研究,今年10月查看数据,再与监管机构讨论下一步计划 [92] 问题6:FAP项目成功的标准是什么?包括FDA批准和患者广泛接受方面。 - 目前FAP无获批药物,非标签药物息肉减少20 - 30%,公司项目息肉负担减少数据更优,但还需更多研究 [93][94] 问题7:FAP项目下一步计划是什么? - 今年年底前增加4毫克队列患者数量,与FDA讨论前进路径,关注复合终点和Spiegelman评分 [95] 问题8:CCM、NF2和C. diff三个项目最初是如何发现或开发的?优化后的管线策略如何更好反映平台当前能力? - CCM、NF2和FAP是Recursion 0.1平台产物,C. diff是Recursion 1.0平台产物,公司迭代操作系统提高项目成功率,优化策略基于数据和战略考虑 [96][97][98] 问题9:能否说明AI在临床开发中的应用,对RBM39项目有何相关性? - AI用于确定适应症、富集生物标志物、患者招募和利用真实世界数据,有助于提高信号噪声比和内部决策信心 [102][103][104] 问题10:优先选择某些项目而非其他项目的标准是什么?这种聚焦如何推进或符合公司长期战略目标? - 标准包括药物潜在价值、患者群体未满足需求、科学数据、竞争差异化、开发计划可行性和风险等,聚焦于满足未满足需求、具竞争优势的项目,符合公司长期战略目标 [107] 问题11:FDA更新的动物测试指南对公司内部或合作策略是否有重大影响? - 公司为适应FDA不断变化的监管框架而构建,将继续监测更新,利用AI和其他工具从测试转向预测和验证模式,有望在该领域领先 [108][109]
Recursion(RXRX) - 2025 Q1 - Earnings Call Transcript
2025-05-05 21:02
财务数据和关键指标变化 - 第一季度末公司现金为5.09亿美元 [67] - 2025年第一季度公司现金运营支出和资本支出约为1.18亿美元,不包括合作流入、融资和合并交易成本 [68] - 公司预计现金可支撑到2027年年中,2024年两家公司合并后非GAAP现金燃烧约6亿美元,2025年预算不超过4.5亿美元 [67][68][73] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤学业务线 - CDK7项目:选择性可逆CDK7抑制剂REC617用Recursion 2.0平台设计,合成136种新型化合物,去年12月单药治疗显示有活性,今年上半年启动联合研究,下半年有更多一期数据 [15][32][33] - RBM39项目:潜在首创新药RBM分子降解剂REC1245从表型洞察发现,不到18个月从靶点鉴定推进到IND启用,现处于单药剂量递增阶段,预计2026年上半年有早期安全性和PK数据读出 [16][33] - MALT1项目:选择性同类最佳MALT1抑制剂REC3565上季度进入一期剂量递增,首个患者已给药,用Recursion 2.0平台设计,采用先进分析和临床技术加速招募 [17][59] - PI3K项目:PI3Kα抑制剂针对H1047R突变,用生成式AI平台开发,预计今年下半年提名开发候选药物 [18][33] 罕见病业务线 - FAP项目:变构MEK1/2抑制剂REC481用于FAP孤儿病,正在进行二期开放标签信号探索研究,截至2025年3月17日数据截止,4毫克组6例患者可评估疗效,初步显示中位息肉负担降低43%,预计今年下半年有更多疗效和安全数据 [20][38][40] - EMPV1项目:与Rally Bio联合开发口服生物可利用小分子ENPP1抑制剂REV102用于低磷血症,预计2026年下半年启动一期研究 [21][55] - LSD1项目:潜在同类最佳CNS穿透性可逆LSD1抑制剂,战略暂停开发,待有竞争力的目标产品概况数据后可能重启 [21] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是解码生物学以改善生活,构建学习系统,锐化研发组合,专注肿瘤学和罕见病,推进超五个内部开发有潜力的项目,应用Recursion OS和AI,追求差异化药物 [2][6][12] - 发展方向是采用更专注的产品导向策略,利用Recursion 2.0平台,聚焦上市时差异化药物,通过数据驱动和资源高效决策执行,加速概念验证和提高研发效率 [30][31] - 行业竞争方面,公司通过合作和内部研发提升竞争力,与赛诺菲、罗氏等合作,利用平台优势设计和优化化合物,在肿瘤学和罕见病领域竞争 [60][61][63] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为宏观经济环境具有挑战性,公司会在不确定环境中做出有纪律和深思熟虑的决策,确保实现长期使命 [6] - 对公司未来前景表示乐观,认为公司将继续引领科技生物领域,内部管线和合作有潜力取得重大里程碑,会增加对AI的应用,提高效率并投资Recursion操作系统 [75][76] 其他重要信息 - 公司已通过四个合作获得超4.5亿美元收入,还获得赛诺菲的第四个项目选择权 [7] - 公司计划在同行评审期刊公开所有临床数据 [28] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1:鉴于公司到2027年年中的现金跑道,预计2025年底或2026年初的烧钱率是多少?从哪里获得额外效率?是否计划筹集资金? - 公司未给出具体跑道指导,目标是今年预算不超过4.5亿美元,会继续在组织内寻找效率,如与合作伙伴签订更好合同、整合业务降低成本等,融资方面会延续以往业务做法,继续关注市场并使用ATM工具 [78][79][80] 问题2:何时能看到四个主要合作中分子候选药物的选择权?Recursion操作系统有哪些新杠杆可加速合作项目商业化? - 公司与赛诺菲已有四个项目被选择,与第一基因泰克有一个项目被选择,认为后续项目有潜力获得更多选择权和进入后期阶段。在操作系统方面,生物学上利用临床基因组数据创建差异化目标产品概况;化学和设计模块上用分子动力学等建模;开发上利用临床技术能力精准定位患者群体 [82][83][84] 问题3:公司管线优先侧重于肿瘤学,是否会从罕见病领域转向?递归操作系统和底层方法为何使肿瘤学更适合? - 公司认为肿瘤学和罕见病都是适合部署平台的领域,会根据数据平衡投资组合,不会近期放弃任何一个领域 [86][87] 问题4:谈谈在DDW会议上分享的FAP数据,与其他项目有何不同?非应答者情况如何? - FAP数据显示6例患者中息肉负担中位数降低43%,安全性主要是MEK1/2抑制剂的靶向类效应,其他项目息肉减少20 - 30%,且FAP数据在Spiegelman评分等方面有变化。自然病史中息肉负担会增加,有研究中40 - 50%患者无应答,息肉增加1 - 6倍,公司会进一步研究非应答者原因 [88][89][90] 问题5:是否会继续增加FAP药物剂量超过4毫克? - 公司先关注4毫克组数据,今年10月再评估,之后与监管机构讨论并决定下一步 [92] 问题6:FAP项目成功的标准是什么?下一步计划是什么? - 成功标准是药物有差异化,满足未满足的医疗需求,目前FAP息肉负担降低数据令人鼓舞。下一步是今年年底前增加4毫克组患者数量,与FDA讨论前进路径,关注复合终点包括Spiegelman评分 [93][94][95] 问题7:CCM、NF2和C. Diff三个项目最初如何发现或开发?精炼的管线策略如何更好反映平台当前能力? - CCM、NF2和FAP由Recursion 0.1平台开发,C. Diff由Recursion 1.0平台开发,C. Diff项目停止是基于商业环境和未满足需求的考虑。随着平台迭代,项目成功概率有望提高,现在的管线策略更注重分子设计、化学和生物学以及开发策略 [96][97][99] 问题8:能否说明AI在临床开发中的应用,如对RBM39项目的相关性? - 公司在临床开发中利用AI,如利用临床基因组数据和预测算法确定适应症、富集生物标志物、定位患者群体,也重视患者招募和真实世界数据,用于监管和内部决策 [102][103][104] 问题9:优先考虑某些项目而非其他项目的标准是什么?这种重点如何与公司长期战略目标一致? - 标准包括药物潜在价值、患者群体未满足需求、科学数据、竞争差异化、可行的开发计划和风险评估,目标是开发差异化药物,满足未满足的医疗需求,这与公司长期战略目标一致 [107] 问题10:FDA更新的动物测试指南对公司内部或合作策略有何重大影响? - 公司为不断变化的监管框架而构建,从发现平台到预测平台和体内平台都在生成大规模数据集和构建基础模型,有望利用监管更新并在该领域领先 [108][109]
Recursion(RXRX) - 2025 Q1 - Earnings Call Transcript
2025-05-05 20:00
财务数据和关键指标变化 - 第一季度末公司现金为5.09亿美元 [67] - 2025年第一季度公司现金运营支出和资本支出约为1.18亿美元,不包括合作收入、融资收入和合并交易成本 [68] - 公司预计现金可维持至2027年年中,2024年两家公司合并后非GAAP现金燃烧约为6亿美元,2025年预算不超过4.5亿美元 [69][72] 各条业务线数据和关键指标变化 肿瘤学业务线 - CDK7项目的REC617合成了136种新型化合物,单药治疗显示出积极活性和可控安全性,2025年上半年将启动联合研究 [15] - RBM39项目的REC1245从靶点识别到IND获批不到18个月,临床开发聚焦生物标志物定义的实体瘤和淋巴瘤,目前处于单药剂量递增阶段 [16] - MALT1项目的REC3565去年进入一期剂量递增阶段,首个患者已给药,用于复发性难治性B细胞恶性肿瘤 [17] - PI3K项目是针对H1047R突变的PI3Kα抑制剂,临床前模型显示无高血糖或胃肠道毒性,预计2025年下半年提名开发候选药物 [19][34] 罕见病业务线 - FAP项目的REG4881正在进行二期开放标签信号探索研究,4mg剂量初步显示安全性、耐受性和初步疗效,6名可评估患者中80%息肉负担减少 [21][42] - EMPV1项目的REV102与Rally Bio联合开发,用于低磷血症,临床前数据显示可延长早期发病模型的生存期,预计2026年下半年启动一期研究 [22][56] - LSD1项目的潜在最佳中枢神经系统穿透性可逆LSD1抑制剂开发被战略暂停,待有竞争力的目标产品概况数据后可能重启 [22] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于解码生物学以改善生活,构建递归操作系统,从每个项目中学习以优化下一代项目 [2] - 公司聚焦研发组合,推进超5个临床和临床前项目,同时推进与罗氏、赛诺菲等的合作项目 [6][7] - 公司采用科学驱动和资本有效配置的策略,专注于有差异化的药物,通过快速数据驱动和资源高效的决策执行 [30][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认识到宏观经济环境具有挑战性,将在不确定环境中做出有纪律和深思熟虑的决策,以实现长期使命 [6] - 公司对内部和合作项目的进展感到鼓舞,将继续致力于有纪律的投资组合策略,优先考虑科学差异化、资本效率和价值创造 [65] 其他重要信息 - 公司通过四个合作项目获得超过4.5亿美元收入,并获得赛诺菲的第四个项目选择权 [7] - 公司将根据临床试验透明度政策,在同行评审期刊上公开所有临床数据 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 鉴于公司预计现金可维持至2027年年中,2025年底或2026年初的烧钱率预计是多少?还能从哪些方面提高效率?是否计划筹集资金? - 公司未给出具体烧钱率指导,将随着时间推移提供更多细节,会继续在各方面寻找提高效率的方法,如与合作伙伴签订更好的合同、整合业务降低成本等,融资方面将延续以往业务模式,继续关注市场并使用现有ATM工具 [77][78][79] 问题: 何时能看到四大合作项目中分子候选药物的选择权?操作系统有哪些新的杠杆可加速合作项目商业化? - 公司与赛诺菲的合作已有四个项目获得选择权,与第一基因泰克的合作也有一个项目获得选择权,未来这些项目及其他项目有潜力获得后期选择权。在操作系统方面,生物学上利用临床基因组数据创建更差异化的目标产品概况;化学和设计模块上通过分子动力学等建模优化药物;开发方面利用临床技术能力精准定位患者群体 [81][82][84] 问题: 公司的管道优先侧重于肿瘤学,是否会从罕见病领域转向?递归操作系统和底层方法为何使肿瘤学更适合? - 公司认为肿瘤学和罕见病领域都适合部署平台,两个领域都有遗传标记作为生物学锚点,将根据数据决定投资组合的平衡,短期内不会放弃任何一个领域 [85][86] 问题: 谈谈在DDW会议上分享的FAP数据,与该领域其他项目有何不同?一名非应答者息肉增加六倍,自然病史中情况如何? - FAP项目中6名可评估患者的息肉负担中位数减少43%,安全性主要是MEK1/2抑制剂的靶向类效应,其他两个项目的息肉减少率为20 - 30%。自然病史中患者息肉负担会增加,其他研究中约40 - 50%的患者为非应答者,息肉负担可能增加1 - 6倍,公司将进一步研究非应答者的原因 [87][89] 问题: 是否会继续增加FAP项目的剂量超过4mg? - 公司对4mg剂量下30 - 80%的息肉负担减少感到鼓舞,将在2025年10月查看数据后,与监管机构讨论并决定是否增加剂量及后续路径 [91] 问题: FAP项目的成功标准是什么,包括FDA批准和患者广泛接受方面?下一步计划是什么? - FAP领域目前没有获批药物,现有非标签药物的息肉减少率为20 - 30%,公司项目的息肉负担减少数据令人鼓舞,但仍需更多研究。下一步计划是在年底前增加4mg剂量组的患者数量,并与FDA讨论后续路径,FAP的终点指标包括Spiegelman评分 [92][94] 问题: 回顾CCM、NF2和C. diff三个项目是如何最初发现或开发的,优化后的管道策略如何更好地反映当前平台的能力? - CCM、NF2和FAP项目源于Recursion 0.1平台,使用RNAi等工具识别再利用候选药物;C. diff项目源于Recursion 1.0平台,探索新化学实体。公司认为随着平台迭代,项目成功概率有望提高,优化后的策略更注重分子设计、化学和生物学以及开发策略 [96][97][99] 问题: 请说明AI在临床开发中的应用,如研究设计,以及对RBM39等项目的相关性? - 公司在临床开发中利用AI解决选择适应症、富集生物标志物、确保患者群体有预测性表达等问题,还利用临床基因组数据和预测算法,同时重视患者招募和真实世界数据在监管和内部决策中的作用 [102][103][104] 问题: 优先考虑某些项目而非其他项目的标准是什么,这种聚焦如何推进或符合公司的长期战略目标? - 优先标准包括药物的潜在价值、患者群体未满足的需求、科学数据(临床前和临床)、竞争差异化、可行的开发计划以及风险评估等,目标是开发有差异化的药物,满足市场未满足的需求 [106] 问题: FDA更新的动物测试指南对公司的内部或合作策略有何重大影响? - 公司为不断变化的监管框架而构建,从发现平台到预测性痤疮平台再到体内平台,都在生成大规模数据集和构建基础模型,能够从测试转向预测和验证模式,有望利用监管更新并在该领域领先 [107][108]