文章核心观点 - 公司宣布启动全球3期临床试验BRAVE研究，评估omaveloxolone对2至<16岁弗里德赖希共济失调（FA）儿童的疗效和安全性，该药物已以SKYCLARYS品牌在40多个国家用于治疗16岁及以上成人和青少年FA患者 [1][7] 分组1：研究介绍 - BRAVE研究将评估omaveloxolone对约255名FA儿童的疗效、安全性、药代动力学和药效学 [2] - 研究分为两部分，第一部分为52周随机双盲安慰剂对照研究，主要评估指标是直立稳定性评分（USS）变化；第二部分为开放标签扩展期（至第104周），所有参与者将接受omaveloxolone治疗 [2] - 研究设计参考了先前研究以及调查人员、全球医学专家和FA社区的意见，已在美国开始招募，计划在全球开设研究点 [4] 分组2：药物介绍 - SKYCLARYS（omaveloxolone）是一种每日口服一次的药物，已在包括美国和欧盟在内的40多个国家获批用于治疗16岁及以上成人和青少年FA患者 [5] - 该药物获得了美国食品药品监督管理局的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定，以及欧盟委员会的孤儿药指定 [5] 分组3：疾病介绍 - FA是一种罕见的遗传性神经肌肉退行性疾病，是最常见的遗传性共济失调，早期症状通常出现在儿童时期，多数患者在出现症状10 - 20年内需要使用轮椅，报告的平均死亡年龄为37岁 [7][8] 分组4：公司介绍 - 公司成立于1978年，是一家领先的生物技术公司，致力于创新科学，为患者提供新药，为股东和社区创造价值 [9] - 公司会在网站发布重要信息，并在社交媒体上保持活跃 [10]