财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总额约为1.448亿美元 [22] - 2025年第一季度收入为零，2024年第一季度收入约为490万美元，2024年第一季度收入来源是与Nippon Shinyaku美国分销协议获得的4000万美元按比例确认的收入，截至2024年12月31日已全部确认 [22][23] - 2025年第一季度，不包括基于股票的薪酬，研发费用约为1620万美元，2024年第一季度约为1010万美元；一般和行政费用约为310万美元，2024年第一季度约为180万美元；净亏损约为2440万美元，2024年第一季度净亏损约为980万美元 [24][25] - 公司现金余额总计约1.45亿美元，目前资金可支撑到2027年，无需额外注资 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 Daramycin业务 - 公司正寻求daramycin治疗杜氏肌营养不良性心肌病的生物制品许可申请（BLA）全面批准，基于盲法、随机、安慰剂对照的HOPE - 2研究和HOPE - 2开放标签扩展研究，并与强大的FDA和NHLBI资助的自然史数据集对比 [9] - HOPE - 3试验正在进行且在美国已全部入组，FDA目前未要求HOPE - 3研究的疗效数据支持BLA申请，但已审查并将继续审查该研究的安全数据，公司计划未来用该数据进行潜在标签扩展，并积极评估将HOPE - 3扩展到国际的计划 [10][11] 外泌体项目 - 公司继续开发Stealth Exosome Platform技术，作为下一代药物递送平台，团队专注于开发高效且经济的大规模制造外泌体用于治疗的方法 [17][18] 疫苗项目 - 公司参与Project NextGen项目，测试COVID - 19预防疫苗候选物并为未来大流行做准备，疫苗由天然蛋白质制成，不含佐剂，第一阶段试验定于第三季度开始 [18][19] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正从转化医学公司向商业阶段实体转型，与商业合作伙伴NS Pharma积极合作，为daramycin在美国的上市做准备 [11] - 公司与Nippon Shinyaku就daramycin在欧洲地区的潜在分销进行谈判，已将最终协议的谈判期延长至第二季度末，同时探索美国以外市场的机会 [17] - 公司认为daramycin不与解决肌营养不良症的药物竞争，而是针对疾病的继发性炎症和纤维化问题，且具有很强的安全性 [14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管FDA有一些变化，但公司对daramycin的数据优势有信心，结合杜氏肌营养不良性心肌病的未满足需求，有可能获得批准，与FDA的沟通进展顺利 [4] - 参与FDA咨询委员会（AdCom）会议是积极的一步，可展示支持BLA的科学和临床数据，且AdCom证明了FDA在推进公司的申请 [5][29] - 公司认为疫苗项目有潜力改变未来疫苗技术，符合美国政府对未来疫苗技术的标准 [18] 其他重要信息 - 公司任命Michael Binks为新的首席医疗官 [11] - 公司San Diego的GMP制造设施已全面运营并正在生产daramycin，同时正在进行制造扩张，计划2026年中至年末投入使用 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 公司在圣地亚哥的场地检查情况及AdCom准备的关键特征 - 公司尚未进行预许可检查，将在本季度未来几周内进行，检查完成后会更新情况；公司对AdCom准备工作充满信心，已进行两次模拟AdCom并表现出色，数据良好 [27][28][30] 问题2: 公司与Nippon Shinyaku在欧洲合作的情况及NS在美国营销daromyosil的准备情况 - 公司与Nippon Shinyaku就欧洲分销仍在谈判，同时也在直接与欧洲当局合作，评估欧洲市场机会；NS在美国为Viltepsa建立了销售和营销团队，125名全职员工大多专注于daromyosil，公司也在加强自身管理团队支持其商业化 [34][35][38] 问题3: 医生认为数据不是偶然的关键驱动因素及数据集中最强信号 - 公司认为数据具有统计学意义，心脏MRI是确定疾病进展的客观指标，基于此可自信地认为数据不太可能是偶然的，数据不仅显示射血分数改善，还显示心脏功能的长期稳定和改善 [43][44][45] 问题4: 是否会在AdCom分享四年数据 - 公司计划在6月的PPMD会议上展示四年数据，数据显示出良好的长期稳定性 [47][48] 问题5: 与FDA沟通人员是否有变化 - FDA人员开始稳定，关键审查人员大多仍在参与公司的申请，FDA积极审查公司文件，与公司保持频繁沟通 [49][50][51] 问题6: 若FDA在8月因疗效问题发出完整回应函（CRL）的计划及HOPE - 3数据提交情况 - 若出现这种情况，公司将提交HOPE - 3试验数据，申请骨骼肌适应症，同时也申请心脏适应症；公司预计HOPE - 3数据与HOPE - 2相似，有信心结果为阳性 [53][54][55] 问题7: FDA对LV作为替代终点的反馈及OLE数据支持情况 - FDA在杜氏肌营养不良症这种罕见病中不将射血分数作为替代终点，而是通过国家历史数据和真实世界证据确定其他可类比死亡率等结果的指标；公司可将自身疗效数据与自然历史数据集在心脏MRI上进行比较 [56][57][59] 问题8: 若daramycin获得全面批准的地位及HOPE - 3数据披露时间和标签变化 - 全面批准对公司有利，医生可能会同时考虑骨骼肌和心脏益处来使用daramycin；HOPE - 3数据披露时间不确定，若申请顺利，计划将其扩展到欧洲和日本，若需快速公布数据，可能在今年第三季度初至第四季度，之后可进行标签扩展 [64][65][67] 问题9: PRV凭证的处理计划 - 公司目前计划出售PRV凭证以加强资产负债表，认为对于罕见病可能无需该凭证也能获得优先审查 [69] 问题10: 支付方市场研究中参与者对daromyosil适应症的偏好 - 公司希望在标签中纳入心脏MRI显示的LGE或疤痕，或射血分数55%或更低的心脏功能障碍情况，满足其中任一或两者情况可开具daramycin [73][74] 问题11: 与日本监管机构的进展情况 - 公司与日本监管机构已沟通数年，等待FDA批准后推进日本市场，即将与日本CRO公司CMIC开会，计划今年晚些时候或明年初与PMDA开会 [76] 问题12: AdCom委员会的组成、专业知识及是否视为积极指标 - AdCom委员会成员可在网上查询，公司通过模拟AdCom进行准备，认为参与AdCom是积极的，表明FDA在推进申请 [77][78][29]