临床试验结果 - HOPE-3试验的主要终点（PUL v2.0）和关键次要终点（LVEF）均达到统计显著性，p值分别为0.03和0.04[27] - HOPE-3试验共纳入106名患者，随机分为1:1的德拉米奥塞尔和安慰剂组[14] - HOPE-3试验中，德拉米奥塞尔组的任何不良事件发生率为94.3%，而安慰剂组为82.7%[18] - 德拉米奥塞尔组的与研究药物或给药程序相关的不良事件发生率为83.0%[18] - HOPE-3试验的基线LVEF%在德拉米奥塞尔组的平均值为55.3%[17] - HOPE-3试验中，非行动能力患者占比为84.9%[17] - HOPE-3试验的患者年龄中位数为15岁，年龄范围为10至22岁[17] - HOPE-3试验的安全性和耐受性与之前的临床经验一致，保持了良好的安全性[27] 产品与市场前景 - 德拉米奥塞尔的临床开发历时10年，针对杜氏肌营养不良症（DMD）[8] - 德拉米奥塞尔被认为是潜在的首个针对DMD的治疗方案，能够与现有疗法联合使用[26]