核心观点 - 罗氏公司公布了其在研药物vamikibart用于治疗葡萄膜炎性黄斑水肿的两项III期临床试验的积极结果[1] 数据显示该药物在改善视力和降低黄斑厚度方面显示出潜力[1] 公司首席医疗官认为这有望满足该疾病领域未满足的医疗需求[2] 临床试验设计与疾病背景 - MEERKAT和SANDCAT是两项设计相同的III期、全球性、多中心、随机、双盲、假注射对照临床试验[9] 患者被随机分配接受每四周一次的0.25 mg vamikibart、1 mg vamikibart或假注射治疗，持续至16周[9] - 葡萄膜炎性黄斑水肿是一种由葡萄膜炎引起的黄斑区液体积聚的眼部炎症性疾病，可导致视力丧失[1][10] 它是葡萄膜炎患者中度和重度视力丧失的主要原因[10] 在美国和欧洲，葡萄膜炎导致了10%至20%的失明病例[10] 疗效数据总结 - 在MEERKAT研究中，与假注射组相比，0.25 mg和1.0 mg vamikibart治疗组在第16周时视力改善至少15个字母的患者比例分别高出19.9%和36.9%，结果具有统计学显著性[5] - 在SANDCAT研究中，0.25 mg vamikibart组显示出20.7%的改善，具有名义显著性；1.0 mg组显示出10.9%的改善[5] - 关键次要终点显示，两个试验中vamikibart治疗组的最佳矫正视力平均变化和中心凹下厚度平均变化均优于假注射组，支持其整体疗效[2][8] 例如，在MEERKAT研究中，1.0 mg组BCVA平均改善了+12.8个字母，CST平均减少了-196.1 µm[8] 安全性数据总结 - Vamikibart在两个研究中普遍耐受性良好，治疗相关的眼部不良事件和眼内炎症事件发生率较低，且未发生视网膜闭塞性血管炎事件[4][8] 最常见的眼部不良事件是结膜出血和眼压升高[4] 药物特点与研发意义 - Vamikibart是一种研究性的单克隆抗体，靶向白细胞介素-6，是首个旨在解决驱动UME炎症的非甾体靶向疗法[7][11] 与目前标准疗法类固醇相比，可能提供一个具有临床相关性的、局部注射的非甾体治疗选择[2] - 该药物已在美国和欧盟获得孤儿药认定[12] 这些III期研究的数据将在全球范围内与卫生当局进行讨论[7] 公司在眼科领域的布局 - 罗氏在眼科领域拥有最广泛的视网膜产品管线，涵盖抗体、基因和细胞疗法等多种模式，针对包括葡萄膜炎性黄斑水肿在内的多种视力威胁性疾病[13][14] 公司已为视力丧失患者带来了多项突破性眼科治疗[15]